Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

KD025 u subjektů s difuzní kožní systémovou sklerózou

4. srpna 2023 aktualizováno: Kadmon, a Sanofi Company

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, otevřená extenzní multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Belumusudilu (KD025) u pacientů s difuzní kožní systémovou sklerózou

Tato randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 se snaží vyhodnotit účinnost a bezpečnost belumosudilu (KD025) pro léčbu difuzní kožní systematické sklerózy. Po potvrzení způsobilosti bude celkem 60 dospělých subjektů zařazeno a randomizováno do 3 skupin (1:1:1), které buď budou dostávat perorálně podávaný belumodil (200 mg jednou denně a 200 mg dvakrát denně) nebo odpovídající placebo po dobu 28 týdnů. Dávkování studovaného léku bude po dobu 52 týdnů: dvojitě zaslepené po dobu prvních 28 týdnů s následným otevřeným prodloužením o 24 týdnů. Po odslepení budou jedinci na belumosudilu pokračovat ve stejné dávce belumodilu, zatímco jedinci ve skupině s placebem budou znovu randomizováni na jednu z dávek belumodilu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Systémová skleróza (SSc) je chronické autoimunitní onemocnění, které způsobuje rozsáhlé mikrovaskulární poškození a nadměrné ukládání kolagenu v kůži a vnitřních orgánech. Omezená kožní systémová skleróza je primárně kožní a postihuje ruce, paže a obličej. Difuzní kožní systémová skleróza (dcSSc) je závažnějším projevem onemocnění a často rychle progreduje, a to nejen na kůži, ale také na vnitřních orgánech včetně ledvin, srdce a plic.

Zapsáni budou subjekty, které podepsaly formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí a splnily všechna kritéria pro zařazení/vyloučení. Celkem 60 subjektů bude randomizováno do 3 skupin (1:1:1), kterým bude perorálně podáván belumosudil 200 mg jednou denně (QD; n = 20 subjektů), belumodil 200 mg dvakrát denně (BID; n = 20 subjektů), nebo odpovídající placebo (n = 20 subjektů) po dobu 28 týdnů. Studie bude dvojitě zaslepená po dobu prvních 28 týdnů s následným otevřeným prodloužením o 24 týdnů. Po odslepení budou jedinci ve skupině 1 a 2 pokračovat ve stejné dávce belumosudilu, zatímco jedinci ve skupině s placebem budou znovu randomizováni buď na belumosudil 200 mg QD, nebo belumodil 200 mg dvakrát denně v poměru 1:1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary, Florida, Spojené státy, 32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 100 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥ 18 let s diagnózou dcSSc podle kritérií American College of Rheumatology a European League Against Rheumatism z roku 2013
  2. Musí mít trvání onemocnění (definované jako interval od první manifestace jiné než Raynaudovy choroby) ≤ 5 let
  3. Musí mít mRSS ≥ 15, ale ≤ 35

  4. Aktivní onemocnění definované jako kterékoli z následujících během 6 měsíců před screeningem:

    1. Zvýšení mRSS o ≥ 3 jednotky
    2. Zvýšení mRSS o ≥ 2 jednotky s postižením 1 nové oblasti těla
    3. Zapojení 2 nových oblastí těla
    4. Příznaky svědčící pro kožní aktivitu, jako je silné svědění nebo pálení kůže
  5. Subjekty, které dostávají současně imunosupresi, musí být na stabilní dávce alespoň 3 měsíce před screeningem

  6. Přiměřené funkce orgánů a kostní dřeně hodnocené během 28 dnů před zařazením takto:

    1. Absolutní počet neutrofilů ≥ 1,5 × 10^9/l
    2. Počet krevních destiček ≥ 100 × 10^9/l
    3. Celkový bilirubin ≤ 1,0 × horní hranice normálu (ULN);
    4. Alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) a sérový kreatinin ≤ 1,5 × ULN.

  7. Ženy ve fertilním věku mají při screeningu negativní těhotenský test. Ženy ve fertilním věku jsou definovány jako sexuálně zralé ženy bez předchozí hysterektomie nebo ženy, které měly v posledních 12 měsících známky menstruace. Ženy, které trpí amenoreou 12 nebo více měsíců, jsou však stále považovány za ženy ve fertilním věku, pokud je amenorea pravděpodobně způsobena předchozí chemoterapií, antiestrogeny nebo ovariální supresí.

    1. Ženy ve fertilním věku (tj. menstruující ženy) musí mít negativní těhotenský test z moči (pozitivní testy moči musí být potvrzeny sérovým testem) doložený během 24 hodin před první dávkou studovaného léku.
    2. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku zařazené do studie musí souhlasit s používáním 2 forem akceptovaných metod antikoncepce v průběhu studie a po dobu 3 měsíců po jejich poslední dávce studovaného léku. Účinná antikoncepce zahrnuje (1) nitroděložní tělísko plus 1 bariérovou metodu; (2) na stabilních dávkách hormonální antikoncepce po dobu alespoň 3 měsíců (např. orální, injekční, implantát, transdermální) plus 1 bariérová metoda; nebo (3) dvě bariérové ​​metody. Účinnými bariérovými metodami jsou mužské nebo ženské kondomy, diafragmy a spermicidy (krémy nebo gely, které obsahují chemikálii zabíjející spermie) nebo partner s vazektomií.
  8. U mužských pacientů, kteří jsou sexuálně aktivní a kteří jsou partnery premenopauzálních žen, souhlas s používáním 2 forem antikoncepce jako v kritériu číslo 7 výše během období léčby a po dobu alespoň 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  9. Muži nesmí darovat spermie po dobu 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  10. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má opravený QT interval QTcF > 450 ms
  2. Pokračující užívání nebo současné užívání souběžné medikace, o které je známo, že může prodloužit QTc interval
  3. Žena, která je těhotná nebo kojí
  4. Účast v jiné studii s hodnoceným lékem do 28 dnů od vstupu do studie (u studií zahrnujících biologické látky v rámci 3 biologických poločasů)
  5. Anamnéza nebo jiný důkaz vážného onemocnění nebo jakýchkoli jiných stavů, které by podle názoru výzkumníka činily subjekt nevhodným pro studii
  6. Chronické srdeční selhání s New York Heart Association třídy II, III nebo IV
  7. Akutní nebo chronické onemocnění jater (například cirhóza)
  8. Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV).
  9. Aktivní virus hepatitidy C (HCV), virus hepatitidy B (HBV) nebo pozitivní tuberkulinový test v plné krvi
  10. Diagnostikována jakákoli malignita do 3 let od zařazení, s výjimkou bazocelulárního nebo kompletně resekovaného spinocelulárního karcinomu kůže, resekovaného in situ cervikálního zhoubného nádoru, resekovaného duktálního karcinomu prsu in situ nebo nízkorizikového karcinomu prostaty po kurativní resekci
  11. měl předchozí expozici belumodilu nebo známou alergii/citlivost na belumodil nebo jakýkoli jiný inhibitor ROCK2
  12. Sklerodermická renální krize do 4 měsíců před zařazením
  13. FVC ≤ 50 % Předpoklad.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Belumodulil QD/Belumodil QD
Účastníci dostávali belumodulil 200 mg tabletu, QD perorálně po dobu 28 týdnů během období DB. Po dokončení DB období účastníci vstoupili do období otevřeného prodloužení (OLE) a pokračovali v perorálním podávání belumodulilu 200 mg tablety QD perorálně po dobu 24 týdnů v období OLE (tj. do 52. týdne).
Lék: Belumodulil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Experimentální: Belumodulil BID/Belumodil BID
Účastníci dostávali belumodulil 200 mg tablety BID perorálně po dobu 28 týdnů během období DB. Po dokončení období DB vstoupili účastníci do období OLE a pokračovali v perorálním podávání belumodulilu 200 mg tablety BID po dobu 24 týdnů v období OLE (tj. do 52. týdne).
Lék: Belumodulil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Komparátor placeba: DB období: Placebo
Účastníci dostávali placebo (odpovídající belumosudilu) tabletu perorálně po dobu 28 týdnů během období DB.
Lék: Placebo
Neaktivní látka
Experimentální: Období OLE: Placebo/Belumosudil QD
Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB, byli zařazeni a znovu randomizováni do období OLE a dostávali belumosudil 200 mg tableta QD perorálně po dobu 24 týdnů (tj. do týdne 52) v období OLE.
Lék: Belumodulil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Experimentální: Období OLE: Placebo/Belumosudil BID
Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB, byli zařazeni a znovu randomizováni do období OLE a dostávali belumodulil 200 mg tablety BID perorálně po dobu 24 týdnů (tj. do týdne 52) v období OLE.
Lék: Belumodulil (KD025)
Inhibitor ROCK-2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období DB: Počet účastníků s kombinovaným indexem odezvy u difuzní kožní systémové sklerózy (CRISS) skóre vyšším než nebo rovným (>=) 60 procentům (%) v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
Komponenty CRISS zahrnovaly následující domény: mRSS, předpokládané procento FVC, globální hodnocení lékařem, globální hodnocení pacienta a SHAQ-DI. Algoritmus určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozího stavu začleněním změny od výchozího stavu do mRSS, předpokládaného procenta FVC, globálního hodnocení lékaře a pacienta a SHAQ-DI. Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 až 100 %). Vyšší skóre naznačuje větší pravděpodobnost zlepšení. CRISS skóre >= 60 % bylo považováno za minimálně důležitý rozdíl. Účastníci nebyli považováni za zlepšené a byla jim přiřazena pravděpodobnost zlepšení rovna 0,0, pokud se u nich během studie objevil nový nástup renální krize, nový nástup nebo zhoršení plicní fibrózy, nový nástup plicní arteriální hypertenze nebo nový nástup selhání levé komory. Ke zpracování chybějících dat byla použita metoda posledního přeneseného pozorování (LOCF).
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období DB: Kombinovaný index odezvy ve skóre difuzní kožní systémové sklerózy ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Komponenty CRISS zahrnovaly následující domény: mRSS, předpokládané procento FVC, globální hodnocení lékařem, globální hodnocení pacienta a SHAQ-DI. Algoritmus určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozího stavu začleněním změny od výchozího stavu do mRSS, předpokládaného procenta FVC, globálního hodnocení lékaře a pacienta a SHAQ-DI. Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 až 100 %). Vyšší skóre naznačuje větší pravděpodobnost zlepšení. Účastníci nebyli považováni za zlepšené a byla jim přiřazena pravděpodobnost zlepšení rovna 0,0, pokud se u nich během studie objevil nový nástup renální krize, nový nástup nebo zhoršení plicní fibrózy, nový nástup plicní arteriální hypertenze, nový nástup selhání levé komory. Průměr nejmenších čtverců (LS) a 95% interval spolehlivosti (CI) byly získány pomocí modelu smíšeného efektu pro opakovaná měření (MMRM).
24. týden
Období OLE: Kombinovaný index odezvy ve skóre difuzní kožní systémové sklerózy v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Komponenty CRISS zahrnovaly následující domény: mRSS, procento předpokládané FVC, globální hodnocení lékařem, globální hodnocení pacienta a SHAQ-DI. Algoritmus určuje předpokládanou pravděpodobnost zlepšení od výchozího stavu začleněním změny od výchozího stavu do mRSS, předpokládaného procenta FVC, globálního hodnocení lékaře a pacienta a SHAQ-DI. Výsledkem byla spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 až 100 %). Vyšší skóre naznačuje větší pravděpodobnost zlepšení. Účastníci nebyli považováni za zlepšené a byla jim přiřazena pravděpodobnost zlepšení rovna 0,0, pokud se u nich během studie objevil nový nástup renální krize, nový nástup nebo zhoršení plicní fibrózy, nový nástup plicní arteriální hypertenze, nový nástup selhání levé komory. Pro zpracování chybějících dat byla použita metoda LOCF.
52. týden
Období DB: Změna od základní hodnoty v Modifikovaném Rodnan Skin Score (mRSS) v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
mRSS je uznávaným klinickým měřítkem tloušťky kůže. Výzkumník hodnotil tloušťku kůže pomocí mRSS pomocí jednoduché palpace na 17 různých místech kůže (např. obličej, ruce, prsty; proximální oblast paží, distální oblast paží, hrudník, břicho, proximální oblast nohou a distální oblast oblast nohou, chodidel). Každé místo na kůži bylo hodnoceno na stupnici od 0 do 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírná tloušťka, 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka a neschopnost štípnout. Kožní skóre na jednotlivých místech v 17 oblastech těla byla sečtena a definována jako celková mRSS, která se pohybovala od 0 (normální kůže) do 51 (silné ztluštění), kde vyšší skóre indikovalo závažnost ztluštění kůže/nejhorší výsledek. Průměr LS a 95% CI byly vypočteny pomocí modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna procenta předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základní hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem, který hodnotil změnu funkce plic související se stavem onemocnění základní intersticiální plicní nemocí (ILD). Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna od výchozího stavu v globálním hodnocení celkového zdraví účastníka lékařem pomocí skóre vizuální analogové škály ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Globální hodnocení lékaře (nahlášené lékařem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatný) do 100 (výborný). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna od výchozího stavu v celkovém hodnocení celkového zdravotního stavu pacientem pomocí skóre vizuální analogové škály ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Globální hodnocení pacienta (nahlášené účastníkem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatné) do 100 (výborné). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu sklerodermie – index invalidity (SHAQ-DI) celkové skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
SHAQ-DI zahrnoval obecné hodnocení zdravotního stavu pomocí dotazníku-disability index (HAD-DI) a 6 položek VAS specifických pro sklerodermii ke zkoumání dopadu onemocnění účastníka. Obecné hodnocení HAD-DI zahrnovalo 8 oblastí: oblékání, vstávání, jedení, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti zaměřené na projevy spojené se sklerodermií, které přispívají k postižení. Je to měřítko kvality života. U každé otázky byla úroveň obtížnosti hodnocena od 0 do 3, kde 0 = žádná obtížnost, 1 = určitá obtížnost, 2 = velká obtížnost, 3 = nezvládnu to. Některé domény v SHAQ jsou vizuální analogové stupnice, které se nejprve měří a poté se změní na stupnici 0-3. Celkové skóre SHAQ-DI bylo vypočítáno jako součet skóre domén dělený počtem odpovědí domén a pohybovalo se od 0 (žádná obtížnost) do 3 (maximální obtížnost), kde vyšší skóre indikovalo větší postižení/horší funkčnost. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Procentuální zlepšení v modifikovaném Rodnan Skin skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
MRSS je uznávaným klinickým měřítkem tloušťky kůže. Výzkumník hodnotil tloušťku kůže pomocí mRSS pomocí jednoduché palpace na 17 různých místech kůže (např. obličej, ruce, prsty; proximální oblast paží, distální oblast paží, hrudník, břicho, proximální oblast nohou a distální oblast oblast nohou, chodidel). Každé místo na kůži bylo hodnoceno na stupnici 0 až 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírná tloušťka, 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka a neschopnost štípnout. Kožní skóre na jednotlivých místech v 17 oblastech těla byla sečtena a definována jako celková mRSS, která se pohybovala od 0 (normální kůže) do 51 (silné ztluštění), kde vyšší skóre indikovalo závažnost ztluštění kůže/nejhorší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Procentuální zlepšení v celkovém hodnocení celkového zdraví účastníka lékařem pomocí skóre vizuální analogové škály (VAS) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Globální hodnocení lékaře (nahlášené lékařem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatný) do 100 (výborný). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Procentuální zlepšení v celkovém hodnocení pacientova celkového zdravotního stavu pomocí vizuální analogové škály ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Globální hodnocení pacienta (nahlášené účastníkem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatné) do 100 (výborné). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Procentuální zlepšení v dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu sklerodermie – index invalidity (SHAQ-DI) Celkové skóre ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
SHAQ-DI zahrnovalo obecné hodnocení HAD-DI a 6 položek VAS specifických pro sklerodermii ke zkoumání dopadu onemocnění účastníka. Obecné hodnocení HAD-DI zahrnovalo 8 oblastí: oblékání, vstávání, jedení, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti zaměřené na projevy spojené se sklerodermií, které přispívají k postižení. U každé otázky byla úroveň obtížnosti hodnocena od 0 do 3, kde 0 = žádná obtížnost, 1 = určitá obtížnost, 2 = velká obtížnost, 3 = nezvládnu to. Některé domény v SHAQ jsou vizuální analogové stupnice, které se nejprve měří a poté se změní na stupnici 0-3. Celkové skóre SHAQ-DI bylo vypočítáno jako součet skóre domén dělený počtem zodpovězených domén a pohybovalo se od 0 (žádná obtížnost) do 3 (maximální obtížnost), kde vyšší skóre indikovalo větší postižení/horší funkčnost. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. Průměr LS a 95% CI byly získány z modelu MMRM.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna oproti základnímu stavu v upraveném skóre Rodnan Skin Skin v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
MRSS je uznávaným klinickým měřítkem tloušťky kůže. Výzkumník hodnotil tloušťku kůže pomocí mRSS pomocí jednoduché palpace na 17 různých místech kůže (např. obličej, ruce, prsty; proximální oblast paží, distální oblast paží, hrudník, břicho, proximální oblast nohou a distální oblast oblast nohou, chodidel). Každé místo na kůži bylo hodnoceno na stupnici od 0 do 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírná tloušťka, 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka a neschopnost štípnout. Kožní skóre na jednotlivých místech v 17 oblastech těla byla sečtena a definována jako celková mRSS, která se pohybovala od 0 (normální kůže) do 51 (silné ztluštění), kde vyšší skóre indikovalo závažnost ztluštění kůže/nejhorší výsledek. V níže uvedené tabulce údajů „analyzovaný počet“ = účastníci s dostupnými údaji pro každou specifikovanou kategorii.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od základního stavu v procentech předpokládané vynucené vitální kapacity v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem, který hodnotil změnu funkce plic související se stavem onemocnění základní ILD. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna oproti výchozímu stavu v globálním hodnocení celkového zdraví účastníka lékařem pomocí skóre vizuální analogové škály (VAS) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Globální hodnocení lékaře (nahlášené lékařem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatný) do 100 (výborný). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od výchozího stavu v celkovém hodnocení pacienta celkového zdraví účastníka pomocí skóre vizuální analogové škály v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Globální hodnocení pacienta (nahlášené účastníkem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatné) do 100 (výborné). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu sklerodermy – celkové skóre indexu invalidity v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
SHAQ-DI zahrnovalo obecné hodnocení HAD-DI a 6 položek VAS specifických pro sklerodermii k prozkoumání dopadu onemocnění účastníka. Obecné hodnocení HAD-DI zahrnovalo 8 oblastí: oblékání, vstávání, jedení, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti zaměřené na projevy spojené se sklerodermií, které přispívají k postižení. U každé otázky byla úroveň obtížnosti hodnocena od 0 do 3, kde 0 = žádná obtížnost, 1 = určitá obtížnost, 2 = velká obtížnost, 3 = nezvládnu to. Některé domény v SHAQ jsou vizuální analogové stupnice, které se nejprve měří a poté se změní na stupnici 0-3. Celkové skóre SHAQ-DI bylo vypočítáno jako součet skóre domén dělený počtem zodpovězených domén a pohybovalo se od 0 (žádná obtížnost) do 3 (maximální obtížnost), kde vyšší skóre indikovalo větší postižení/horší funkčnost. V níže uvedené tabulce údajů „analyzovaný počet“ = účastníci s dostupnými údaji pro každou specifikovanou kategorii.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Procentuální zlepšení v upraveném skóre Rodnan Skin Skin v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
MRSS je uznávaným klinickým měřítkem tloušťky kůže. Výzkumník hodnotil tloušťku kůže pomocí mRSS pomocí jednoduché palpace na 17 různých místech kůže (např. obličej, ruce, prsty; proximální oblast paží, distální oblast paží, hrudník, břicho; proximální oblast nohou a distální oblast nohou, chodidel). Každé místo na kůži bylo hodnoceno na stupnici od 0 do 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírná tloušťka, 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka a neschopnost štípnout. Kožní skóre na jednotlivých místech v 17 oblastech těla byla sečtena a definována jako celková mRSS, která se pohybovala od 0 (normální kůže) do 51 (silné ztluštění), kde vyšší skóre indikovalo závažnost ztluštění kůže/nejhorší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. V níže uvedené tabulce údajů „celkový počet analyzovaných účastníků“ = účastníci s dostupnými údaji pro toto měřítko výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Procento zlepšení Lékař Globální hodnocení celkového zdraví účastníka pomocí skóre vizuální analogové škály (VAS) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Globální hodnocení lékaře (nahlášené lékařem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatný) do 100 (výborný). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. V níže uvedených datech „celkový počet analyzovaných účastníků“ = účastníci s dostupnými údaji pro toto měřítko výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Procentuální zlepšení v celkovém hodnocení celkového zdraví pacienta pacientem pomocí skóre vizuální analogové škály v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Globální hodnocení pacienta (nahlášené účastníkem) kvantifikovalo celkový zdravotní stav účastníka během minulého týdne na základě VAS, který se pohyboval od 0 (extrémně špatné) do 100 (výborné). Vyšší skóre znamenalo lepší výsledek. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. V níže uvedené tabulce údajů „celkový počet analyzovaných účastníků“ = účastníci s dostupnými údaji pro toto měřítko výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Procentuální zlepšení v dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu sklerodermie – skóre indexu invalidity v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
SHAQ-DI: obecné hodnocení zdravotního stavu pomocí dotazníku a indexu invalidity (HAD-DI) a 6 položek VAS specifických pro sklerodermii k prozkoumání dopadu onemocnění účastníka. Obecné hodnocení HAD-DI zahrnovalo 8 oblastí: oblékání, vstávání, jedení, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti zaměřené na projevy spojené se sklerodermií, které přispívají k postižení. U každé otázky byla úroveň obtížnosti hodnocena od 0 do 3; 0 = žádná obtížnost, 1 = určitá obtížnost, 2 = velká obtížnost, 3 = nelze provést. Některé domény v SHAQ jsou vizuální analogové stupnice, které se nejprve měří a poté se změní na stupnici 0-3. Celkové skóre SHAQ-DI vypočítané jako součet skóre domén dělený počtem odpovědí domén v rozsahu 0 (žádná obtížnost) až 3 (maximální obtížnost), kde vyšší skóre indikovalo větší postižení/horší funkčnost. Procentuální zlepšení = změna od výchozí hodnoty dělená výchozí hodnotou*100. „celkový počet analyzovaných účastníků“ = účastníci s dostupnými údaji pro toto měření výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od základní hodnoty v procentech předpokládané úrovně vynucené vitální kapacity u účastníků 24. týdne ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem, který hodnotil změnu funkce plic související se stavem onemocnění základní ILD. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané úrovně FVC ve 24. týdnu u účastníků s ILD je uvedena v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna procenta předpokládané difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLco) od výchozí hodnoty ve 24. týdnu – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
DLco je měření schopnosti plic přenášet plyny ze vzduchu do krve. Účastníci vdechují (vdechují) vzduch obsahující velmi malé, neškodné množství stopovacího plynu, jako je oxid uhelnatý. Účastníci zadrží dech na 10 sekund, poté jej rychle vyfouknou (vydechnou). Vydechovaný plyn byl testován k určení množství sledovacího plynu absorbovaného během dechu. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané DLco ve 24. týdnu u účastníků s intersticiální plicní nemocí je uvedena v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu vynucené exspirace (FEV1) ve 24. týdnu – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
FEV1 byl objem vzduchu vydechnutého v první sekundě nuceného výdechu měřený spirometrem. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FEV1 ve 24. týdnu u účastníků s ILD je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna procenta předpokládaného zbytkového objemu (RV) oproti výchozímu stavu u účastníků 24. týdne ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
RV je objem vzduchu zbývajícího v plicích po maximálním silném výdechu. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané RV ve 24. týdnu u účastníků s intersticiální plicní nemocí je uvedena v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 24
Období DB: Změna procenta předpokládané celkové plicní kapacity (TLC) od výchozí hodnoty v týdnu 24 – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
TLC je objem vzduchu v plicích při maximálním nádechu. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané TLC ve 24. týdnu u účastníků s ILD je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna oproti základnímu procentu předpokládané vynucené vitální kapacity v 52. týdnu účastníků ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem, který hodnotil změnu funkce plic související se stavem onemocnění základní ILD. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FVC v 52. týdnu u účastníků s ILD je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od základní hodnoty v procentech předpokládané difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý v 52. týdnu – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
DLco je měření schopnosti plic přenášet plyny ze vzduchu do krve. Účastníci vdechují (vdechují) vzduch obsahující velmi malé, neškodné množství stopovacího plynu, jako je oxid uhelnatý. Účastníci zadrží dech na 10 sekund, poté jej rychle vyfouknou (vydechnou). Vydechovaný plyn byl testován k určení množství sledovacího plynu absorbovaného během dechu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané DLco v 52. týdnu u účastníků s intersticiální plicní nemocí je uvedena v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od výchozího stavu v procentech předpokládaného vynuceného objemu expirace v 52. týdnu – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
FEV1 byl objem vzduchu vydechnutého v první sekundě nuceného výdechu měřený spirometrem. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FEV1 v 52. týdnu u účastníků s intersticiální plicní nemocí je uvedena v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od výchozího stavu v procentech předpokládaného zbytkového objemu v týdnu 52 – účastníci ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
RV je objem vzduchu zbývajícího v plicích po maximálním silném výdechu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané RV v 52. týdnu u účastníků s intersticiální plicní chorobou je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 52
Období OLE: Změna od výchozího stavu v procentech předpokládané celkové kapacity plic u účastníků 52. týdne ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
TLC je objem vzduchu v plicích při maximálním nádechu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB. Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané TLC v 52. týdnu u účastníků s ILD je uvedena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Počet účastníků s plicní fibrózou na začátku a účastníci týdne 24-ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Plicní fibróza je plicní onemocnění, při kterém dochází k poškození a vyděšení plicní tkáně. Fibróza plic byla hodnocena pomocí počítačové tomografie s vysokým rozlišením (HRCT). HRCT je typ počítačové tomografie používaný k diagnostice a stanovení stupně závažnosti. Pro každou plíci (pravou a levou) a tři plicní zóny (horní, střední a dolní) byla zaznamenána čistá zákal základní třídy, plicní fibróza a plástvost. Byly zaznamenávány kategoricky pro detekované množství v rozmezí jako nepřítomné, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % a >75 % pro abnormalitu/plicní fibrózu. Pro účastníky, kteří dostávali placebo/belumodulil v DB období, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nevynechaná hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v DB období. Počet účastníků s plicní fibrózou ve výchozím stavu a v týdnu 24 je uveden v tomto ukazateli výsledku.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Počet účastníků s plicní fibrózou na začátku a účastníci 52. týdne ILD
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Plicní fibróza je plicní onemocnění, při kterém dochází k poškození a vyděšení plicní tkáně. Fibróza plic byla hodnocena pomocí HRCT. HRCT je typ počítačové tomografie používaný k diagnostice a stanovení stupně závažnosti. Pro každou plíci (pravou a levou) a tři plicní zóny (horní, střední a dolní) byla zaznamenána čistá zákal základní třídy, plicní fibróza a plástvost. Byly zaznamenávány kategoricky pro detekované množství v rozmezí jako nepřítomné, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % a >75 % pro abnormalitu/plicní fibrózu. Počet účastníků s plicní fibrózou ve výchozím stavu a v týdnu 52 je uveden v tomto ukazateli výsledku. V níže uvedené tabulce údajů „celkový počet analyzovaných účastníků“ = účastníci s dostupnými údaji pro toto měřítko výsledku a „analyzovaný počet“ = účastníci s dostupnými údaji pro každou specifikovanou kategorii.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Farmakokinetika: Plazmatická koncentrace belumosudilu a jeho metabolitu (KD025m2)
Časové okno: Před dávkou a 3 hodiny po dávce ve 4. a 8. týdnu
Plazmatická koncentrace belumosudilu a jeho metabolitu (KD025m2) před dávkou a 3 hodiny po dávce v týdnu 4 a 8 je uvedena v tomto výsledném měření. Dolní mez kvantifikace (LLOQ) byla 10 nanogramů na mililitr (ng/ml).
Před dávkou a 3 hodiny po dávce ve 4. a 8. týdnu
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Pro období DB: Od 1. dne (týden 0) do 28. týdne; pro období OLE: od 29. týdne do 4 týdnů po posledním podání léku ve studii (tj. do 56. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou , byla z lékařského hlediska významná událost. TEAE: AE s nástupem po první dávce studovaného léku nebo existující AE, které se zhoršily během období TEAE (pro období DB: od 1. dne (týden 0) do týdne 28; pro období OLE: od 29. týdne do 4 týdnů po posledním podávání studovaného léku).
Pro období DB: Od 1. dne (týden 0) do 28. týdne; pro období OLE: od 29. týdne do 4 týdnů po posledním podání léku ve studii (tj. do 56. týdne)
Období DB: Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Systolický a diastolický krevní tlak v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vitální funkce (systolický a diastolický krevní tlak) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí bylo provedeno před elektrokardiogramem (EKG) a dalšími plánovanými hodnoceními. V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna systolického a diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v týdnu 24.
Výchozí stav, týden 24
OLE: Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Systolický a diastolický krevní tlak v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém krevním tlaku v 52. týdnu. Vitální funkce (systolický a diastolický krevní tlak) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí se provádělo před EKG a dalšími hodnoceními rozvrhu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Puls v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vitální funkce (puls) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí bylo provedeno před EKG a jinými plánovanými hodnoceními. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: puls ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od základní linie ve vitálních funkcích: Puls v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vitální funkce (puls) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí bylo provedeno před EKG a jinými plánovanými hodnoceními. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: puls v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: Dechová frekvence v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vitální funkce (respirační frekvence) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí bylo provedeno před EKG a jinými plánovanými hodnoceními. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: dechová frekvence v týdnu 24.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od základní hodnoty ve vitálních funkcích: Dechová frekvence v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vitální funkce (respirační frekvence) byly měřeny u účastníků po odpočinku v sedě. Hodnocení vitálních funkcí bylo provedeno před EKG a jinými plánovanými hodnoceními. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: dechová frekvence v týdnu 52. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna hodnot 12svodového elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty: Srdeční frekvence v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
EKG byla zaznamenávána poté, co účastník odpočíval v poloze na zádech po dobu alespoň 5 minut a byly provedeny před jakýmkoli odběrem vzorku krve. Změna hodnot 12svodového EKG od výchozí hodnoty: srdeční frekvence ve 24. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hodnot 12svodového elektrokardiogramu od výchozí hodnoty: Srdeční frekvence v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
EKG byla zaznamenávána poté, co účastník odpočíval v poloze na zádech po dobu alespoň 5 minut a byly provedeny před jakýmkoli odběrem vzorku krve. Změna hodnot 12svodového EKG od výchozí hodnoty: v tomto výsledném měření byla hlášena srdeční frekvence v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna hodnot 12svodového elektrokardiogramu od výchozí hodnoty: interval PR, interval RR, interval QRS, interval QT a interval QTcF v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
EKG byla zaznamenávána poté, co účastník odpočíval v poloze na zádech po dobu alespoň 5 minut a byly provedeny před jakýmkoli odběrem vzorku krve. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hodnotách 12svodového EKG: PR interval, RR interval, QRS interval, QT interval a QTcF interval ve 24. týdnu.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hodnot 12svodového elektrokardiogramu od základní linie: interval PR, interval RR, interval QRS, interval QT a interval QTcF v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
EKG byla zaznamenávána poté, co účastník odpočíval v poloze na zádech po dobu alespoň 5 minut a byly provedeny před jakýmkoli odběrem vzorku krve. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hodnotách 12svodového EKG: PR interval, RR interval, QRS interval, QT interval a QTcF interval v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty: Procento bazofilů/leukocytů, eozinofilů/leukocytů, lymfocytů/leukocytů, monocytů/leukocytů a neutrofilů/leukocytů v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech: procento bazofilů/leukocytů, eozinofilů/leukocytů, lymfocytů/leukocytů, monocytů/leukocytů a neutrofilů/leukocytů v týdnu 24 bylo hlášeno v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech: Procento bazofilů/leukocytů, eozinofilů/leukocytů, lymfocytů/leukocytů, monocytů/leukocytů a neutrofilů/leukocytů v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech: procento bazofilů/leukocytů, eozinofilů/leukocytů, lymfocytů/leukocytů, monocytů/leukocytů a neutrofilů/leukocytů v 52. týdnu bylo hlášeno v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Hematokrit v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru (hematokrit, zlomek 1,0) od výchozí hodnoty v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření. Hematokrit je procento objemu plné krve, která se skládá z červených krvinek.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od základní hodnoty v hematologickém parametru: Hematokrit v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru (hematokrit, zlomek 1,0) od výchozí hodnoty v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Hematokrit je procento objemu plné krve, která se skládá z červených krvinek. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Hemoglobin v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: hemoglobin ve 24. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od základní hodnoty v hematologickém parametru: Hemoglobin v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: hemoglobin v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Průměrný korpuskulární objem erytrocytů ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: průměrný korpuskulární objem erytrocytů v týdnu 24 byl hlášen v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Průměrný korpuskulární objem erytrocytů v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: průměrný korpuskulární objem erytrocytů v 52. týdnu byl hlášen v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: krevní destičky v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: krevní destičky v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: krevní destičky v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: krevní destičky v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Erytrocyty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: erytrocyty v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Erytrocyty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: erytrocyty v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Leukocyty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: leukocyty v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: Leukocyty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení hematologických parametrů. Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty: leukocyty v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: albumin, globulin a protein v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: albumin, globulin a protein v týdnu 24.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: albumin, globulin a protein v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: albumin, globulin a protein v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
DB období: Změna od výchozí hodnoty v klinické chemii Parametr: alkalická fosfatáza, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, gamaglutamyltransferáza a laktátdehydrogenáza v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: alkalická fosfatáza, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, gama-glutamyltransferáza a laktátdehydrogenáza v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v klinické chemii Parametr: alkalická fosfatáza, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, gamaglutamyltransferáza a laktátdehydrogenáza v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: alkalická fosfatáza, alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, kreatinkináza, gama-glutamyltransferáza a laktátdehydrogenáza v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Bikarbonát, Dusík močoviny v krvi, Vápník, Chlorid, Glukóza, Draslík, Hořčík, Fosfát a Sodík v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: bikarbonát, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, glukóza, draslík, hořčík, fosfát a sodík v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Bikarbonát, Dusík močoviny v krvi, Vápník, Chlorid, Glukóza, Draslík, Hořčík, Fosfát a Sodík v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: bikarbonát, dusík močoviny v krvi, vápník, chlorid, glukóza, draslík, hořčík, fosfát a sodík v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: přímý bilirubin, bilirubin, kreatinin a uráty v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: přímý bilirubin, bilirubin, kreatinin a urát v týdnu 24.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Přímý bilirubin, bilirubin, kreatinin a uráty v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: přímý bilirubin, bilirubin, kreatinin a urát v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Vápník opraven v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: vápník korigovaný v týdnu 24 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Vápník opraven v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: vápník korigovaný v 52. týdnu byla hlášena v tomto výsledném měření. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52
Období DB: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Rychlost glomerulární filtrace v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: rychlost glomerulární filtrace v týdnu 24. Rozšířená měrná jednotka je mililitr za minutu na 1,73 m2.
Výchozí stav, týden 24
Období OLE: Změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: Rychlost glomerulární filtrace v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení klinických chemických parametrů. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v parametru klinické chemie: rychlost glomerulární filtrace v 52. týdnu. Účastníci, kteří dostávali placebo v období DB a byli znovu randomizováni do období OLE, základní hodnota období OLE byla definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná před tím, než účastník dostal první dávku belumosudilu v období OLE. U účastníků, kteří dostávali belumodil v období DB a pokračovali v belumodulilu v období OLE, byla výchozí hodnota definována jako platná a poslední nescházející hodnota získaná během 29 dnů před tím, než účastník dostal první studijní medikaci v období DB.
Výchozí stav, týden 52

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamická (PD): Analýza biomarkerů
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
Vyhodnotit změny koncentrace kolagenových biomarkerů v séru svědčící o obratu extracelulární matrix od výchozího stavu do týdne 24 a týdne 52.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52
PD: Histologie vzorků kožní biopsie
Časové okno: Až do 52. týdne
Hematoxylin a eosin se barví na vzorcích kožní biopsie odebraných subjektům na začátku, v týdnu 24 a volitelně v týdnu 52.
Až do 52. týdne
PD: Genová exprese vzorků kožní biopsie
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 52
K posouzení diferenciální genové exprese markerů spojených se zánětem a fibrózou z kožních biopsií odebraných subjektům na začátku, v týdnu 24 a volitelně v týdnu 52.
Výchozí stav, týden 24 a týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kadmon, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

9. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

17. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC17665
  • KD025-209 (Jiný identifikátor: Kadmon)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Belumodulil (KD025)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit