Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

KD025 hos personer med diffus kutan systemisk sklerose

4. august 2023 oppdatert av: Kadmon, a Sanofi Company

En fase 2, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, åpen utvidet multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Belumosudil (KD025) hos personer med diffus kutan systemisk sklerose

Denne randomiserte, placebokontrollerte fase 2-studien søker å evaluere effektiviteten og sikkerheten til belumosudil (KD025) for behandling av diffus kutan systematisk sklerose. Ved bekreftelse på kvalifikasjonen vil totalt 60 voksne forsøkspersoner bli registrert og randomisert i 3 grupper (1:1:1) for enten å motta oralt administrert belumosudil (200 mg én gang daglig og 200 mg to ganger daglig) eller matchet placebo i 28 uker. Studiemedisinsdosering vil være i 52 uker: dobbeltblindet de første 28 ukene etterfulgt av en åpen forlengelse på 24 uker. Etter avblinding vil forsøkspersonene på belumosudil fortsette på samme belumosudil-dose, mens forsøkspersonene i placebogruppen vil bli re-randomisert til en av belumosudil-dosene.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Systemisk sklerose (SSc) er en kronisk autoimmun sykdom som forårsaker utbredt mikrovaskulær skade og overdreven avleiring av kollagen i huden og indre organer. Begrenset kutan systemisk sklerose er primært kutan, og påvirker hender, armer og ansikt. Diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) er en mer alvorlig manifestasjon av sykdommen og er ofte raskt progressiv, ikke bare involverer huden, men involverer også indre organer inkludert nyre, hjerte og lunger.

Emner som har signert et skjema for informert samtykke som er godkjent av en institusjonell vurderingskomité/uavhengig etisk komité og oppfyller alle inkluderings-/ekskluderingskriteriene, vil bli registrert. Totalt 60 forsøkspersoner vil bli randomisert i 3 grupper (1:1:1) for å få oralt administrert belumosudil 200 mg én gang daglig (QD; n = 20 individer), belumosudil 200 mg to ganger daglig (BID; n = 20 individer), eller matchet placebo (n = 20 forsøkspersoner) i 28 uker. Studien vil være dobbeltblindet de første 28 ukene etterfulgt av en åpen forlengelse på 24 uker. Etter avblinding vil forsøkspersonene i gruppe 1 og 2 fortsette på samme belumosudil-dose, mens forsøkspersonene i placebogruppen vil bli re-randomisert til enten belumosudil 200 mg én gang daglig eller belumosudil 200 mg to ganger daglig på 1:1 måte.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary, Florida, Forente stater, 32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 100 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner ≥ 18 år med diagnosen dcSSc i henhold til 2013 American College of Rheumatology og European League Against Rheumatism-kriteriene
  2. Må ha sykdomsvarighet (definert som intervall fra første ikke-Raynaud-sykdomsmanifestasjon) på ≤ 5 år
  3. Må ha mRSS på ≥ 15 men ≤ 35

  4. Aktiv sykdom definert som en av følgende innen 6 måneder før screening:

    1. Økning i mRSS med ≥ 3 enheter
    2. Økning i mRSS med ≥ 2 enheter med involvering av 1 nytt kroppsområde
    3. Involvering av 2 nye kroppsområder
    4. Symptomer som indikerer hudaktivitet som alvorlig hudkløe eller svie
  5. Personer som samtidig får immunsuppresjon må ha en stabil dose i minst 3 måneder før screening

  6. Tilstrekkelige organ- og benmargsfunksjoner evaluert i løpet av de 28 dagene før påmelding som følger:

    1. Absolutt nøytrofiltall ≥ 1,5 × 10^9/L
    2. Blodplateantall ≥ 100 × 10^9/L
    3. Total bilirubin ≤ 1,0 × øvre normalgrense (ULN);
    4. Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og serumkreatinin ≤ 1,5 × ULN.

  7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder har en negativ graviditetstest ved screening. Kvinner i fertil alder er definert som kjønnsmodne kvinner uten tidligere hysterektomi eller som har hatt tegn på menstruasjon de siste 12 månedene. Imidlertid anses kvinner som har vært amenoréiske i 12 eller flere måneder fortsatt å være i fertil alder hvis amenoréen muligens skyldes tidligere kjemoterapi, anti-østrogener eller eggstokksuppresjon.

    1. Kvinner i fertil alder (dvs. kvinner som menstruerer) må ha en negativ uringraviditetstest (positive urintester skal bekreftes med serumtest) innen 24-timersperioden før den første dosen av studiemedikamentet.
    2. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder som er registrert i studien, må godta å bruke 2 former for aksepterte prevensjonsmetoder i løpet av studien og i 3 måneder etter deres siste dose studiemedisin. Effektiv prevensjon inkluderer (1) intrauterin enhet pluss 1 barrieremetode; (2) på stabile doser av hormonell prevensjon i minst 3 måneder (f.eks. oral, injiserbar, implantert, transdermal) pluss 1 barrieremetode; eller (3) to barrieremetoder. Effektive barrieremetoder er mannlige eller kvinnelige kondomer, membraner og sæddrepende midler (kremer eller geler som inneholder et kjemikalie som dreper sædceller), eller en vasektomisert partner.
  8. For mannlige pasienter som er seksuelt aktive og som er partnere til premenopausale kvinner, avtale om å bruke 2 former for prevensjon som i kriterium nummer 7 ovenfor under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
  9. Mannlige forsøkspersoner må ikke donere sæd i 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
  10. Kunne gi skriftlig informert samtykke før utførelse av studiespesifikke prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har korrigert QT-intervall QTcF > 450 ms
  2. Pågående bruk eller nåværende bruk av samtidig medisinering kjent for å ha potensiale for QTc-forlengelse
  3. Kvinne som er gravid eller ammer
  4. Deltok i en annen studie med et undersøkelseslegemiddel innen 28 dager etter studiestart (for studier som involverer biologiske legemidler innen 3 halveringstider av det biologiske)
  5. Anamnese eller andre bevis på alvorlig sykdom eller andre forhold som vil gjøre forsøkspersonen, etter etterforskerens oppfatning, uegnet for studien
  6. Kronisk hjertesvikt med New York Heart Association klasse II, III eller IV
  7. Akutt eller kronisk leversykdom (f.eks. skrumplever)
  8. Test av positiv humant immunsviktvirus (HIV).
  9. Aktivt hepatitt C-virus (HCV), hepatitt B-virus (HBV) eller positiv tuberkulintest i fullblod
  10. Diagnostisert med en hvilken som helst malignitet innen 3 år etter påmelding, med unntak av basalcelle eller fullstendig resekert plateepitelkarsinom i huden, reseksjonert in situ cervikal malignitet, resekert bryst ductal carcinoma in situ eller lavrisiko prostatakreft etter kurativ reseksjon
  11. Har tidligere vært utsatt for belumosudil eller kjent allergi/følsomhet for belumosudil eller annen ROCK2-hemmer
  12. Sklerodermi nyrekrise innen 4 måneder før innmelding
  13. FVC ≤ 50 % spådd.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Belumosudil QD/Belumosudil QD
Deltakerne fikk belumosudil 200 mg tablett, QD oralt i 28 uker i løpet av DB-perioden. Etter fullføring av DB-perioden gikk deltakerne inn i åpen forlengelsesperiode (OLE) og fortsatte å motta belumosudil 200 mg tablett QD oralt i 24 uker i OLE-perioden (dvs. opp til uke 52).
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
ROCK-2-hemmer
Eksperimentell: Belumosudil BID/Belumosudil BID
Deltakerne fikk belumosudil 200 mg tablett BID oralt, i 28 uker i løpet av DB-perioden. Etter fullføring av DB-perioden gikk deltakerne inn i OLE-perioden og fortsatte å motta belumosudil 200 mg tablett BID oralt i 24 uker i OLE-perioden (dvs. opp til uke 52).
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
ROCK-2-hemmer
Placebo komparator: DB-periode: Placebo
Deltakerne fikk placebo (tilpasset belumosudil) tablett, oralt i 28 uker i løpet av DB-perioden.
Legemiddel: Placebo
Inaktivt stoff
Eksperimentell: OLE-periode: Placebo/Belumosudil QD
Deltakere som hadde fått placebo i DB-perioden ble lagt inn og re-randomisert til OLE-perioden og fikk belumosudil 200 mg tablett QD oralt i 24 uker (dvs. opp til uke 52) i OLE-perioden.
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
ROCK-2-hemmer
Eksperimentell: OLE-periode: Placebo/Belumosudil BID
Deltakere som hadde fått placebo i DB-perioden ble lagt inn og re-randomisert til OLE-perioden og fikk belumosudil 200 mg tablett to ganger daglig i 24 uker (dvs. opp til uke 52) i OLE-perioden.
Legemiddel: Belumosudil (KD025)
ROCK-2-hemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Antall deltakere med kombinert responsindeks i diffus kutan systemisk sklerose (CRISS)-score større enn eller lik (>=) 60 prosent (%) ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
CRISS-komponenter inkluderte følgende domener: mRSS, FVC prosent predikert, lege global vurdering, pasient global vurdering og SHAQ-DI. En algoritme bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline ved å inkludere endring fra baseline i mRSS, FVC prosent predikert, lege og pasient globale vurderinger og SHAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 til 100%). Høyere poengsum indikerte større sannsynlighet for forbedring. CRISS-score >= 60 % ble ansett som den minimalt viktige forskjellen. Deltakerne ble ikke ansett som forbedret og tildelt en sannsynlighet for bedring lik 0,0 hvis de utviklet ny debut av nyrekrise, ny debut eller forverring av lungefibrose, ny debut av pulmonal arteriell hypertensjon eller ny start av venstre ventrikkelsvikt under forsøket. Siste observasjon overført (LOCF) metode ble brukt for å håndtere manglende data.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: kombinert responsindeks i diffus kutan systemisk sklerose-score ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
CRISS-komponenter inkluderte følgende domener: mRSS, FVC prosent predikert, lege global vurdering, pasient global vurdering og SHAQ-DI. En algoritme bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline ved å inkludere endring fra baseline i mRSS, FVC prosent predikert, lege og pasient globale vurderinger og SHAQ-DI. Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 til 100%). En høyere score indikerte større sannsynlighet for forbedring. Deltakerne ble ikke ansett som forbedret og tildelt en sannsynlighet for bedring lik 0,0 hvis de utviklet ny debut av nyrekrise, ny debut eller forverring av lungefibrose, ny debut av pulmonal arteriell hypertensjon, ny start av venstre ventrikkelsvikt under forsøket. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og 95 % konfidensintervall (CI) ble oppnådd ved blandingseffektmodell for gjentatte mål (MMRM).
Uke 24
OLE-periode: kombinert responsindeks i diffus kutan systemisk sklerosescore ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
CRISS-komponenter inkluderte følgende domener: mRSS, prosent predikert FVC, global vurdering av lege, global vurdering av pasient og SHAQ-DI. En algoritme bestemmer den anslåtte sannsynligheten for forbedring fra baseline ved å inkludere endring fra baseline i mRSS, FVC prosent predikert, lege og pasient globale vurderinger og SHAQ-DI. Utfallet var en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 til 100 %). Høyere poengsum indikerte større sannsynlighet for forbedring. Deltakerne ble ikke ansett som forbedret og tildelt en sannsynlighet for bedring lik 0,0 hvis de utviklet ny debut av nyrekrise, ny debut eller forverring av lungefibrose, ny debut av pulmonal arteriell hypertensjon, ny start av venstre ventrikkelsvikt under forsøket. LOCF-metoden ble brukt for å håndtere manglende data.
Uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i modifisert Rodnan-hudscore (mRSS) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
mRSS er et akseptert klinisk mål på hudtykkelse. Etterforskeren vurderte hudtykkelsen ved å bruke mRSS gjennom enkel palpasjon på 17 forskjellige hudsteder (f.eks. ansikt, hender, fingre; proksimalt område av armene, distalt område av armene, thorax, abdomen; proksimalt område av bena og distalt område området av bena, føttene). Hvert hudsted ble vurdert på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = alvorlig tykkelse og ikke i stand til å klemme. Individuelle hudskårer i de 17 kroppsområdene ble summert og definert som total mRSS som varierte fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), der høyere skår indikerte større alvorlighetsgrad av hudfortykkelse/verste utfall. LS gjennomsnitt og 95 % KI ble beregnet ved bruk av MMRM-modell.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer som vurderte endringen i lungefunksjon relatert til sykdomsstatusen til en underliggende interstitiell lungesykdom (ILD). LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i leges globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Physician Global Assessment (rapportert av legen) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i pasientens globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Patient Global Assessment (rapportert av deltaker) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på en VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i sklerodermi helsevurdering spørreskjema-funksjonshemming Index (SHAQ-DI) Total poengsum ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
SHAQ-DI inkluderte vurderingen av generell helsevurdering spørreskjema-funksjonshemmingsindeks (HAD-DI) og 6 sklerodermispesifikke VAS-elementer for å utforske virkningen av deltakerens sykdom. Generell HAD-DI-vurdering inkluderte 8 domener: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter som adresserer sklerodermi-relaterte manifestasjoner som bidrar til funksjonshemming. Det er et livskvalitetsmål. For hvert spørsmål ble vanskelighetsgraden skåret fra 0 til 3, hvor 0=ingen vanskelighetsgrad, 1=noe vanskelighetsgrad, 2=mye vanskelighetsgrad, 3=ikke i stand til å gjøre. Noen domener i SHAQ er visuelle analoge skalaer som måles først og deretter endres til en 0-3 skala. SHAQ-DI totalscore ble beregnet som summen av domenepoeng delt på antall besvarte domener, og den varierte fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 3 (maksimal vanskelighetsgrad), der høyere poengsum indikerte større funksjonshemming/verre funksjonalitet. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: prosentvis forbedring i modifisert Rodnan-hudscore ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
MRSS er et akseptert klinisk mål på hudtykkelse. Etterforskeren vurderte hudtykkelsen ved å bruke mRSS gjennom enkel palpasjon på 17 forskjellige hudsteder (f.eks. ansikt, hender, fingre; proksimalt område av armene, distalt område av armene, thorax, abdomen; proksimalt område av bena og distalt område området av bena, føttene). Hvert hudsted ble vurdert på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = alvorlig tykkelse og ikke i stand til å klemme. Individuelle hudskårer i de 17 kroppsområdene ble summert og definert som total mRSS som varierte fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), der høyere skår indikerte større alvorlighetsgrad av hudfortykkelse/verste utfall. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: prosentvis forbedring i legenes globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala (VAS)-poengsum ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Physician Global Assessment (rapportert av legen) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: prosentvis forbedring i pasientens globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Patient Global Assessment (rapportert av deltaker) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på en VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
DB-periode: prosentvis forbedring i sklerodermi helsevurdering spørreskjema-funksjonshemming Index (SHAQ-DI) Total poengsum ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
SHAQ-DI inkluderte generell HAD-DI-vurdering og 6 sklerodermispesifikke VAS-elementer for å utforske virkningen av deltakerens sykdom. Generell HAD-DI-vurdering inkluderte 8 domener: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter som adresserer sklerodermi-relaterte manifestasjoner som bidrar til funksjonshemming. For hvert spørsmål ble vanskelighetsgraden skåret fra 0 til 3, hvor 0=ingen vanskelighetsgrad, 1=noe vanskelighetsgrad, 2=mye vanskelighetsgrad, 3=ikke i stand til å gjøre. Noen domener i SHAQ er visuelle analoge skalaer som måles først og deretter endres til 0-3 skala. SHAQ-DI totalpoengsum ble beregnet som summen av domenepoeng delt på antall besvarte domener, og den varierte fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 3 (maksimal vanskelighetsgrad), der høyere poengsum indikerte større funksjonshemming/verre funksjonalitet. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble hentet fra MMRM-modellen.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i modifisert Rodnan-hudscore ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
MRSS er et akseptert klinisk mål på hudtykkelse. Etterforskeren vurderte hudtykkelsen ved å bruke mRSS gjennom enkel palpasjon på 17 forskjellige hudsteder (f.eks. ansikt, hender, fingre; proksimalt område av armene, distalt område av armene, thorax, abdomen; proksimalt område av bena og distalt område området av bena, føttene). Hvert hudsted ble vurdert på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = alvorlig tykkelse og ikke i stand til å klemme. Individuelle hudskårer i de 17 kroppsområdene ble summert og definert som total mRSS som varierte fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), der høyere skår indikerte større alvorlighetsgrad av hudfortykkelse/verste utfall. I datatabellen nedenfor, 'antall analysert' = deltakere med tilgjengelige data for hver spesifisert kategori.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent anslått tvungen vitalkapasitet ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer som vurderte endringen i lungefunksjon relatert til sykdomsstatusen til en underliggende ILD. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i leges globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av Visual Analogue Scale (VAS)-score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Physician Global Assessment (rapportert av legen) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i pasientens globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala i uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Patient Global Assessment (rapportert av deltaker) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på en VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i sklerodermi Helsevurdering Spørreskjema-Disability Index Total score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
SHAQ-DI inkluderte generell HAD-DI-vurdering og 6 sklerodermispesifikke VAS-elementer for å utforske virkningen av deltakerens sykdom. Generell HAD-DI-vurdering inkluderte 8 domener: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter som adresserer sklerodermi-relaterte manifestasjoner som bidrar til funksjonshemming. For hvert spørsmål ble vanskelighetsgraden skåret fra 0 til 3, hvor 0=ingen vanskelighetsgrad, 1=noe vanskelighetsgrad, 2=mye vanskelighetsgrad, 3=ikke i stand til å gjøre. Noen domener i SHAQ er visuelle analoge skalaer som måles først og deretter endres til en 0-3 skala. SHAQ-DI totalscore ble beregnet som summen av domenepoeng delt på antall besvarte domener, og den varierte fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 3 (maksimal vanskelighetsgrad), hvor høyere poengsum indikerte større funksjonshemming/verre funksjonalitet. I datatabellen nedenfor er 'antall analysert' = deltakere med tilgjengelige data for hver spesifisert kategori.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: prosentvis forbedring i modifisert Rodnan-hudscore ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
MRSS er et akseptert klinisk mål på hudtykkelse. Etterforskeren vurderte hudtykkelsen ved å bruke mRSS gjennom enkel palpasjon på 17 forskjellige hudsteder i (f.eks. ansikt, hender, fingre; proksimalt område av armene, distale område av armer, thorax, abdomen; proksimalt område av bena, og distale område av bena, føttene). Hvert hudsted ble vurdert på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = alvorlig tykkelse og ikke i stand til å klemme. Individuelle hudskårer i de 17 kroppsområdene ble summert og definert som total mRSS som varierte fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), der høyere skår indikerte større alvorlighetsgrad av hudfortykkelse/verste utfall. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. I datatabellen nedenfor, 'totalt antall deltakere analysert' = deltakere med tilgjengelige data for dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Prosentvis forbedring Lege global vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av Visual Analogue Scale (VAS)-score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Physician Global Assessment (rapportert av legen) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. I dataene nedenfor er 'totalt antall analyserte deltakere' = deltakere med tilgjengelige data for dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: prosentvis forbedring i pasientens globale vurdering av deltakerens generelle helse ved bruk av visuell analog skala i uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Patient Global Assessment (rapportert av deltaker) kvantifiserte deltakerens generelle helse i løpet av den siste uken basert på en VAS som varierte fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (utmerket). Høyere poengsum indikerte bedre resultat. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. I datatabellen nedenfor, 'totalt antall deltakere analysert' = deltakere med tilgjengelige data for dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: prosentvis forbedring i sklerodermi helsevurdering spørreskjema-funksjonshemming Index-score ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
SHAQ-DI: generell helsevurdering spørreskjema-disability index (HAD-DI) vurdering og 6 sklerodermispesifikke VAS-elementer for å utforske virkningen av deltakerens sykdom. Generell HAD-DI-vurdering inkluderte 8 domener: påkledning, reise seg, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter som adresserer sklerodermi-relaterte manifestasjoner som bidrar til funksjonshemming. For hvert spørsmål ble vanskelighetsgraden skåret fra 0 til 3; 0=ingen problemer, 1=noe vanskeligheter, 2=mye vanskeligheter, 3=kan ikke gjøre. Noen domener i SHAQ er visuelle analoge skalaer som måles først og deretter endres til 0-3 skala. SHAQ-DI total poengsum beregnet som summen av domenepoeng delt på antall besvarte domener fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 3 (maksimal vanskelighetsgrad), der høyere poengsum indikerte større funksjonshemming/verre funksjonalitet. Prosentvis forbedring = endring fra basisverdi delt på basisverdi*100. 'totalt antall deltakere analysert' = deltakere med tilgjengelige data for dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i prosent spådd tvungen vitalkapasitetsnivå ved uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer som vurderte endringen i lungefunksjon relatert til sykdomsstatusen til en underliggende ILD. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert FVC-nivå ved uke 24 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i prosent forventet diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLco) ved uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
DLco er et mål på lungenes evne til å overføre gasser fra luften til blodet. Deltakerne puster inn (puster inn) luft som inneholder en svært liten, ufarlig mengde av en sporgass, for eksempel karbonmonoksid. Deltakerne holder pusten i 10 sekunder, og blåser den raskt ut (pust ut). Den utåndede gassen ble testet for å bestemme mengden av sporgassen som ble absorbert under pusten. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert DLco ved uke 24 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i prosent predikert forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) ved uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
FEV1 var volumet av luft som ble pustet ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon målt med et spirometer. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert FEV1 ved uke 24 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i prosent forventet restvolum (RV) ved uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
RV er volumet av luft som er igjen i lungene etter maksimal kraftig ekspirasjon. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert RV ved uke 24 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
DB-periode: Endring fra baseline i prosent anslått total lungekapasitet (TLC) ved uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
TLC er volumet av luft i lungene ved maksimal inspirasjonsanstrengelse. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert TLC ved uke 24 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent predikert tvungen vitalkapasitet ved uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer som vurderte endringen i lungefunksjon relatert til sykdomsstatusen til en underliggende ILD. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert FVC ved uke 52 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent forventet diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid ved uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
DLco er et mål på lungenes evne til å overføre gasser fra luften til blodet. Deltakerne puster inn (puster inn) luft som inneholder en svært liten, ufarlig mengde av en sporgass, for eksempel karbonmonoksid. Deltakerne holder pusten i 10 sekunder, og blåser den raskt ut (pust ut). Den utåndede gassen ble testet for å bestemme mengden av sporgassen som ble absorbert under pusten. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert DLco ved uke 52 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum ved uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
FEV1 var volumet av luft som ble pustet ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon målt med et spirometer. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert FEV1 ved uke 52 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent anslått restvolum ved uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
RV er volumet av luft som er igjen i lungene etter maksimal kraftig ekspirasjon. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert RV ved uke 52 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
OLE-periode: Endring fra baseline i prosent anslått total lungekapasitet ved uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
TLC er volumet av luft i lungene ved maksimal inspirasjonsanstrengelse. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden. Endring fra baseline i prosent predikert TLC ved uke 52 hos deltakere med ILD er rapportert i dette utfallsmålet.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Antall deltakere med lungefibrose ved baseline og uke 24-ILD-deltakere
Tidsramme: Baseline, uke 24
Lungefibrose er en lungesykdom der lungevev blir skadet og redd. Lungefibrose ble vurdert ved hjelp av høyoppløselig datatomografi (HRCT). HRCT er en type datatomografi som brukes til å diagnostisere og iscenesette alvorlighetsgraden. Ren opasitet i bakkeklassen, lungefibrose og honningkake ble registrert for hver lunge (høyre og venstre) og tre lungesoner (øvre, midtre og nedre). De ble registrert kategorisk for mengden påvist, varierte som Fraværende, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % og >75 % for abnormitet/lungefibrose. For deltakere som fikk placebo/belumosudil i DB-perioden, ble baseline-verdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren fikk første studiemedisin i DB-perioden. Antall deltakere med lungefibrose ved baseline og uke 24 er rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Antall deltakere med lungefibrose ved baseline og uke 52-ILD-deltakere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Lungefibrose er en lungesykdom der lungevev blir skadet og redd. Lungefibrose ble vurdert ved bruk av HRCT. HRCT er en type datatomografi som brukes til å diagnostisere og iscenesette alvorlighetsgraden. Ren opasitet i bakkeklassen, lungefibrose og honningkake ble registrert for hver lunge (høyre og venstre) og tre lungesoner (øvre, midtre og nedre). De ble registrert kategorisk for mengden påvist, varierte som Fraværende, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % og >75 % for abnormitet/lungefibrose. Antall deltakere med lungefibrose ved baseline og uke 52 er rapportert i dette utfallsmålet. I datatabellen nedenfor, 'totalt antall deltakere analysert' = deltakere med tilgjengelige data for dette utfallsmålet og 'antall analysert' = deltakere med tilgjengelige data for hver spesifisert kategori.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Farmakokinetikk: Plasmakonsentrasjon av Belumosudil og dets metabolitt (KD025m2)
Tidsramme: Før dose og 3 timer etter dose ved uke 4 og 8
Plasmakonsentrasjon av belumosudil og dets metabolitt (KD025m2) før dose og 3 timer etter dose ved uke 4 og 8 er rapportert i dette utfallsmålet. Den nedre kvantifiseringsgrensen (LLOQ) var 10 nanogram per milliliter (ng/ml).
Før dose og 3 timer etter dose ved uke 4 og 8
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: For DB-periode: Fra dag 1 (uke 0) til uke 28; for OLE-periode: fra uke 29 til 4 uker etter siste studielegemiddeladministrasjon (dvs. opp til uke 56)
Bivirkninger (AE): enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedikament og ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandlingen. Alvorlig uønsket hendelse (SAE) var enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt , var en medisinsk viktig hendelse. TEAE-er: AE-er med debut etter den første dosen av studiemedikamentet eller eksisterende AE-er som forverret seg under TEAE-perioden (for DB-periode: Fra dag 1 (uke 0) til uke 28; for OLE-periode: fra uke 29 til 4 uker etter siste studiemedisinadministrasjon).
For DB-periode: Fra dag 1 (uke 0) til uke 28; for OLE-periode: fra uke 29 til 4 uker etter siste studielegemiddeladministrasjon (dvs. opp til uke 56)
DB-periode: Endring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtrykk ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtrykk) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før elektrokardiogrammet (EKG) og andre planlagte vurderinger. Endring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtrykk ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE: Endring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtrykk ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtrykk ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtrykk) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før EKG og andre tidsplanvurderinger. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i vitale tegn: Puls ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Vitaltegn (puls) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før EKG og andre planlagte vurderinger. Endring fra baseline i vitale tegn: puls ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i vitale tegn: Puls ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Vitaltegn (puls) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før EKG og andre planlagte vurderinger. Endring fra baseline i vitale tegn: puls ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i vitale tegn: Respirasjonsfrekvens ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Vitaltegn (respirasjonsfrekvens) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før EKG og andre planlagte vurderinger. Endring fra baseline i vitale tegn: respirasjonsfrekvens ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i vitale tegn: Respirasjonsfrekvens ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Vitaltegn (respirasjonsfrekvens) ble målt med deltakerne etter å ha hvilet i sittende stilling. Vitale tegnvurderinger ble utført før EKG og andre planlagte vurderinger. Endring fra baseline i vitale tegn: respirasjonsfrekvens ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) verdier: Hjertefrekvens ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
EKG ble registrert etter at deltakeren hadde hvilt i ryggleie i minst 5 minutter og ble utført før noen blodprøvetaking. Endring fra baseline i 12-avlednings EKG-verdier: hjertefrekvens ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i 12-avlednings elektrokardiogramverdier: Hjertefrekvens ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
EKG ble registrert etter at deltakeren hadde hvilt i ryggleie i minst 5 minutter og ble utført før noen blodprøvetaking. Endring fra baseline i 12-avlednings EKG-verdier: hjertefrekvens ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i 12-avlednings elektrokardiogramverdier: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTcF-intervall ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
EKG ble registrert etter at deltakeren hadde hvilt i ryggleie i minst 5 minutter og ble utført før noen blodprøvetaking. Endring fra baseline i 12-avlednings EKG-verdier: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTcF-intervall ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i 12-avlednings elektrokardiogramverdier: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTcF-intervall ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
EKG ble registrert etter at deltakeren hadde hvilt i ryggleie i minst 5 minutter og ble utført før noen blodprøvetaking. Endring fra baseline i 12-avlednings EKG-verdier: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTcF-intervall ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologiske parametere: prosentandel av basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og nøytrofiler/leukocytter ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologiske parametere: prosentandel av basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og nøytrofiler/leukocytter ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologiske parametere: prosentandel av basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og nøytrofiler/leukocytter ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologiske parametere: prosentandel av basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og nøytrofiler/leukocytter ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: hematokrit ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter (hematokrit, brøkdel av 1,0) ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet. Hematokriten er prosentandelen av volumet av fullblod som består av røde blodlegemer.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: hematokrit ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter (hematokrit, brøkdel av 1,0) ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Hematokriten er prosentandelen av volumet av fullblod som består av røde blodlegemer. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Hemoglobin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: hemoglobin ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Hemoglobin ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: hemoglobin ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært volum ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært volum ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært volum ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært volum ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Blodplater ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: blodplater ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Blodplater ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: blodplater ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Erytrocytter ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: erytrocytter ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Erytrocytter ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: erytrocytter ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Leukocytter ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: leukocytter ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i hematologisk parameter: Leukocytter ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere hematologiske parametere. Endring fra baseline i hematologisk parameter: leukocytter ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: Albumin, globulin og protein i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: albumin, globulin og protein ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: Albumin, globulin og protein ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: albumin, globulin og protein ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi-parameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gammaglutamyltransferase og laktatdehydrogenase ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og laktatdehydrogenase ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi Parameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gammaglutamyltransferase og laktatdehydrogenase ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og laktatdehydrogenase ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi Parameter: Bikarbonat, blodurea nitrogen, kalsium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: bikarbonat, blodurea, nitrogen, kalsium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi Parameter: bikarbonat, blodurea nitrogen, kalsium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: bikarbonat, blod urea nitrogen, kalsium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi-parameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi-parameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: Kalsiumkorrigert ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: kalsium korrigert ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 24
OLE Periode: Endring fra baseline i klinisk kjemi parameter: Kalsium korrigert ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: kalsium korrigert ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52
DB-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: glomerulær filtreringshastighet ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: glomerulær filtrasjonshastighet ved uke 24 ble rapportert i dette utfallsmålet. Utvidet måleenhet er milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter.
Baseline, uke 24
OLE-periode: Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: Glomerulær filtreringshastighet ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Blodprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å vurdere kliniske kjemiparametre. Endring fra baseline i klinisk kjemiparameter: glomerulær filtrasjonshastighet ved uke 52 ble rapportert i dette utfallsmålet. Deltakere som fikk placebo i DB-perioden og re-randomisert til OLE-periode, OLE-periode Baseline ble definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd før deltakeren fikk første dose belumosudil i OLE-perioden. Deltakere som mottok belumosudil i DB-perioden og fortsatte belumosudil i OLE-perioden, ble basisverdien definert som gyldig og siste ikke-manglende verdi oppnådd innen 29 dager før deltakeren mottok første studiemedisin i DB-perioden.
Grunnlinje, uke 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk (PD): Biomarkøranalyse
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 52
For å evaluere endringer i konsentrasjonen av kollagenbiomarkører i serum som indikerer omsetning av ekstracellulær matrise fra baseline til uke 24 og uke 52.
Baseline, uke 24 og uke 52
PD: Histologi av hudbiopsiprøver
Tidsramme: Frem til uke 52
Hematoksylin- og eosinflekker på hudbiopsiprøver tatt fra forsøkspersoner ved baseline, uke 24, og eventuelt ved uke 52.
Frem til uke 52
PD: Genekspresjon av hudbiopsiprøver
Tidsramme: Baseline, uke 24 og uke 52
For å vurdere differensiell genuttrykk av markører assosiert med betennelse og fibrose fra hudbiopsier tatt fra forsøkspersoner ved baseline, uke 24, og eventuelt ved uke 52.
Baseline, uke 24 og uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

9. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

17. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC17665
  • KD025-209 (Annen identifikator: Kadmon)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere