KD025 hos patienter med diffus kutan systemisk skleros
4 augusti 2023 uppdaterad av: Kadmon, a Sanofi Company
En fas 2, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, öppen multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Belumosudil (KD025) hos patienter med diffus kutan systemisk skleros
Denna randomiserade, placebokontrollerade fas 2-studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten av belumosudil (KD025) för behandling av diffus kutan systematisk skleros.
Efter berättigandebekräftelse kommer totalt 60 vuxna försökspersoner att registreras och randomiseras i 3 grupper (1:1:1) för att antingen få oralt administrerat belumosudil (200 mg en gång dagligen och 200 mg två gånger dagligen) eller matchad placebo under 28 veckor.
Doseringen av studieläkemedlet kommer att vara i 52 veckor: dubbelblind under de första 28 veckorna följt av en öppen förlängning med 24 veckor.
Efter avblindningen kommer försökspersonerna på belumosudil att fortsätta med samma belumosudildos medan försökspersonerna i placebogruppen kommer att randomiseras om till en av belumosudildoserna.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Systemisk skleros (SSc) är en kronisk autoimmun sjukdom som orsakar utbredd mikrovaskulär skada och överdriven avlagring av kollagen i huden och inre organ. Begränsad kutan systemisk skleros är främst kutan och påverkar händer, armar och ansikte. Diffus kutan systemisk skleros (dcSSc) är en allvarligare manifestation av sjukdomen och är ofta snabbt progressiv och involverar inte bara huden utan även involverar inre organ inklusive njure, hjärta och lungor.
Ämnen som har undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av en institutionell granskningsnämnd/oberoende etikkommitté och uppfyllt alla inkluderings-/exkluderingskriterier kommer att registreras. Totalt 60 försökspersoner kommer att randomiseras i 3 grupper (1:1:1) för att få oralt administrerat belumosudil 200 mg en gång dagligen (QD; n = 20 försökspersoner), belumosudil 200 mg två gånger dagligen (BID; n = 20 försökspersoner), eller matchad placebo (n = 20 försökspersoner) i 28 veckor. Studien kommer att vara dubbelblind under de första 28 veckorna följt av en öppen förlängning på 24 veckor. Efter avblindningen kommer försökspersonerna i grupp 1 och 2 att fortsätta på samma belumosudil-dos medan försökspersonerna i placebogruppen kommer att randomiseras om till antingen belumosudil 200 mg dagligen eller belumosudil 200 mg två gånger dagligen i 1:1-form.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
- Viable Research Management_Site number 131
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- University of California, SD_Site number 008
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90045
- Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California - Los Angeles_Site number 104
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University Medical Center_Site number 143
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- University of Connecticut_Site number 147
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University School of Medicine_Site number 140
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University_Site number 035
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
- St. Francis Medical_Site number 085
-
DeBary, Florida, Förenta staterna, 32713
- Omega Research Consultants_Site number 133
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern Medicine_Site number 124
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70115
- DelRicht Research_Site number 159
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
- Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital_Site number 002
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston University_Site number 137
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota_Site number 051
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic_Site number 146
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center_Site number 086
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital For Special Surgery_Site number 138
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina_Site number 054
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Virginia Mason Medical Center_Site number 145
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
- Premier Clinical Research_Site number 130
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 100 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner ≥ 18 år gamla med diagnosen dcSSc enligt 2013 American College of Rheumatology och European League Against Rheumatism kriterier
- Måste ha sjukdomslängd (definierad som intervall från första manifestation av icke-Raynauds sjukdom) på ≤ 5 år
- Måste ha mRSS på ≥ 15 men ≤ 35
Aktiv sjukdom definierad som något av följande inom 6 månader före screening:
- Ökning av mRSS med ≥ 3 enheter
- Ökning av mRSS med ≥ 2 enheter med involvering av 1 nytt kroppsområde
- Involvering av 2 nya kroppsområden
- Symtom som tyder på hudaktivitet såsom svår hudklåda eller sveda
- Försökspersoner som samtidigt får immunsuppression måste ha en stabil dos i minst 3 månader före screening
Adekvata organ- och benmärgsfunktioner utvärderade under de 28 dagarna före inskrivningen enligt följande:
- Absolut antal neutrofiler ≥ 1,5 × 10^9/L
- Trombocytantal ≥ 100 × 10^9/L
- Totalt bilirubin ≤ 1,0 × övre normalgräns (ULN);
- Alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och serumkreatinin ≤ 1,5 × ULN.
Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder har ett negativt graviditetstest vid screening. Kvinnor i fertil ålder definieras som sexuellt mogna kvinnor utan föregående hysterektomi eller som har haft några tecken på mens under de senaste 12 månaderna. Kvinnor som har varit amenorré i 12 eller fler månader anses dock fortfarande vara i fertil ålder om amenorrén möjligen beror på tidigare kemoterapi, antiöstrogener eller äggstockssuppression.
- Kvinnor i fertil ålder (dvs kvinnor som menstruerar) måste ha ett negativt uringraviditetstest (positiva urintester ska bekräftas med serumtest) inom 24-timmarsperioden före den första dosen av studieläkemedlet.
- Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder som är inskrivna i studien måste gå med på att använda två former av accepterade preventivmedel under studiens gång och i 3 månader efter sin sista dos av studieläkemedlet. Effektiv preventivmedel inkluderar (1) intrauterin enhet plus 1 barriärmetod; (2) på stabila doser av hormonellt preventivmedel i minst 3 månader (t.ex. oralt, injicerbart, implantat, transdermalt) plus 1 barriärmetod; eller (3) två barriärmetoder. Effektiva barriärmetoder är manliga eller kvinnliga kondomer, membran och spermiedödande medel (krämer eller geler som innehåller en kemikalie som dödar spermier), eller en vasektomiserad partner.
- För manliga patienter som är sexuellt aktiva och som är partner till premenopausala kvinnor, överenskommelse om att använda 2 former av preventivmedel enligt kriterium nummer 7 ovan under behandlingsperioden och i minst 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Manliga försökspersoner får inte donera spermier under 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Kunna ge skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer utförs.
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen har korrigerat QT-intervall QTcF > 450 ms
- Pågående användning eller aktuell användning av samtidig medicinering som är känd för att ha potential för QTc-förlängning
- Kvinnlig försöksperson som är gravid eller ammar
- Deltog i en annan studie med ett prövningsläkemedel inom 28 dagar från studiestart (för studier som involverar biologiska läkemedel inom 3 halveringstider av det biologiska)
- Historik eller andra bevis på allvarlig sjukdom eller andra tillstånd som skulle göra försökspersonen, enligt utredarens uppfattning, olämplig för studien
- Kronisk hjärtsvikt med New York Heart Association klass II, III eller IV
- Akut eller kronisk leversjukdom (t.ex. cirros)
- Positivt test för humant immunbristvirus (HIV).
- Aktivt hepatit C-virus (HCV), hepatit B-virus (HBV) eller positivt helblods tuberkulintest
- Diagnostiserats med någon malignitet inom 3 år efter inskrivningen, med undantag för basalcellscancer eller fullständigt resekerad skivepitelcancer i huden, resekterad in situ cervikal malignitet, resekerad bröstcancer in situ eller lågriskprostatacancer efter kurativ resektion
- Har tidigare exponering för belumosudil eller känd allergi/känslighet mot belumosudil eller någon annan ROCK2-hämmare
- Sklerodermi njurkris inom 4 månader före inskrivning
- FVC ≤ 50 % förutspått.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Belumosudil QD/Belumosudil QD
Deltagarna fick belumosudil 200 mg tablett, QD oralt i 28 veckor under DB-perioden.
Efter avslutad DB-period gick deltagarna in i öppen förlängningsperiod (OLE) och fortsatte att få belumosudil 200 mg tablett QD oralt under 24 veckor i OLE-perioden (dvs. upp till vecka 52).
|
ROCK-2-hämmare
|
|
Experimentell: Belumosudil BID/Belumosudil BID
Deltagarna fick belumosudil 200 mg tablett två gånger dagligen oralt under 28 veckor under DB-perioden.
Efter avslutad DB-period gick deltagarna in i OLE-perioden och fortsatte att få belumosudil 200 mg tablett två gånger dagligen oralt under 24 veckor i OLE-perioden (dvs. upp till vecka 52).
|
ROCK-2-hämmare
|
|
Placebo-jämförare: DB-period: Placebo
Deltagarna fick placebo (matchad till belumosudil) tablett, oralt i 28 veckor under DB-perioden.
|
Inaktivt ämne
|
|
Experimentell: OLE-period: Placebo/Belumosudil QD
Deltagare som hade fått placebo under DB-perioden infördes och randomiserades om till OLE-perioden och fick belumosudil 200 mg tablett QD oralt i 24 veckor (dvs. upp till vecka 52) under OLE-perioden.
|
ROCK-2-hämmare
|
|
Experimentell: OLE-period: Placebo/Belumosudil BID
Deltagare som hade fått placebo under DB-perioden infördes och randomiserades om till OLE-perioden och fick belumosudil 200 mg tablett två gånger dagligen oralt i 24 veckor (dvs. upp till vecka 52) under OLE-perioden.
|
ROCK-2-hämmare
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
DB-period: Antal deltagare med kombinerat svarsindex i diffus kutan systemisk skleros (CRISS) poäng högre än eller lika med (>=) 60 procent (%) vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
CRISS-komponenter inkluderade följande domäner: mRSS, FVC procent förutspådd, läkare global bedömning, patient global bedömning och SHAQ-DI.
En algoritm bestämmer den förväntade sannolikheten för förbättring från Baseline genom att införliva förändring från baseline i mRSS, FVC procent förutspådd, läkare och patient globala bedömningar och SHAQ-DI.
Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 till 100%).
Högre poäng indikerade större sannolikhet för förbättring.
CRISS-poäng >= 60 % ansågs vara den minsta viktiga skillnaden.
Deltagarna ansågs inte förbättrade och tilldelades en sannolikhet att förbättras lika med 0,0 om de utvecklade ny debut av njurkris, ny debut eller försämring av lungfibros, ny debut av pulmonell arteriell hypertoni eller ny debut av vänsterkammarsvikt under försöket.
Metoden Last observation carrying forward (LOCF) användes för att hantera saknade data.
|
Vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
DB-period: kombinerat svarsindex i diffus kutan systemisk sklerospoäng vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
|
CRISS-komponenter inkluderade följande domäner: mRSS, FVC procent förutspådd, läkare global bedömning, patient global bedömning och SHAQ-DI.
En algoritm bestämmer den förväntade sannolikheten för förbättring från Baseline genom att införliva förändring från baseline i mRSS, FVC procent förutspådd, läkare och patient globala bedömningar och SHAQ-DI.
Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 till 100%).
En högre poäng indikerade större sannolikhet för förbättring.
Deltagarna ansågs inte förbättrade och tilldelades en sannolikhet att förbättras lika med 0,0 om de utvecklade ny debut av njurkris, nystart eller försämring av lungfibros, nystart av pulmonell arteriell hypertoni, nystart av vänsterkammarsvikt under försöket.
Minsta kvadrater (LS) medelvärde och 95 % konfidensintervall (CI) erhölls med blandad effektmodell för upprepade mätningar (MMRM).
|
Vecka 24
|
|
OLE-period: kombinerat svarsindex i diffus kutan systemisk sklerospoäng vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
|
CRISS-komponenter inkluderade följande domäner: mRSS, procent förutspådd FVC, global bedömning av läkare, global bedömning av patienten och SHAQ-DI.
En algoritm bestämmer den förväntade sannolikheten för förbättring från Baseline genom att införliva förändring från baseline i mRSS, FVC procent förutspådd, läkare och patient globala bedömningar och SHAQ-DI.
Utfallet var en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 till 100%).
Högre poäng indikerade större sannolikhet för förbättring.
Deltagarna ansågs inte förbättrade och tilldelades en sannolikhet att förbättras lika med 0,0 om de utvecklade ny debut av njurkris, nystart eller försämring av lungfibros, nystart av pulmonell arteriell hypertoni, nystart av vänsterkammarsvikt under försöket.
LOCF-metoden användes för att hantera saknade data.
|
Vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
mRSS är ett accepterat kliniskt mått på hudtjocklek.
Utredaren bedömde hudtjockleken med hjälp av mRSS genom enkel palpation på 17 olika hudställen (t.ex. ansikte, händer, fingrar; proximalt område av armarna, distalt område av armarna, bröstkorgen, buken; proximalt område av benen och distalt område område av ben, fötter).
Varje hudställe bedömdes på en skala från 0 till 3; där 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek och oförmögen att klämma.
Individuella hudpoäng på de 17 kroppsområdena summerades och definierades som den totala mRSS som varierade från 0 (normal hud) till 51 (allvarlig förtjockning), där högre poäng indikerade svårare hudförtjockning/sämsta resultat.
LS-medelvärde och 95 % CI beräknades med hjälp av MMRM-modell.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC) vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
FVC var den totala mängden luft som andades ut från lungorna under lungfunktionstestet mätt med spirometer som bedömde förändringen i lungfunktion relaterad till sjukdomsstatusen för en underliggande interstitiell lungsjukdom (ILD).
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i läkarens globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av visuell analog skala poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Physician Global Assessment (rapporterad av läkaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i patientens globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av visuell analog skala poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Patient Global Assessment (rapporterad av deltagaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på ett VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i sklerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Totalt resultat vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
SHAQ-DI inkluderade den allmänna hälsobedömningen frågeformulär-handikappindex (HAD-DI) bedömningen och 6 sklerodermispecifika VAS-objekt för att undersöka effekterna av deltagarens sjukdom.
Allmän HAD-DI-bedömning inkluderade 8 domäner: påklädning, resning, ätande, promenader, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter som tar itu med sklerodermirelaterade manifestationer som bidrar till funktionsnedsättning.
Det är ett livskvalitetsmått.
För varje fråga poängsattes svårighetsgraden från 0 till 3, där 0=ingen svårighet, 1=viss svårighet, 2=mycket svårighet, 3=kan inte göra.
Vissa domäner i SHAQ är visuella analoga skalor som mäts först och sedan ändras till en 0-3 skala.
SHAQ-DI totalpoäng beräknades som summan av domänpoäng dividerat med antalet besvarade domäner och det varierade från 0 (ingen svårighet) till 3 (maximal svårighetsgrad), där högre poäng indikerade större funktionshinder/sämre funktionalitet.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: Procentuell förbättring av modifierad Rodnan-hudpoäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
MRSS är ett accepterat kliniskt mått på hudtjocklek.
Utredaren bedömde hudtjockleken med hjälp av mRSS genom enkel palpation på 17 olika hudställen (t.ex. ansikte, händer, fingrar; proximalt område av armarna, distalt område av armarna, bröstkorgen, buken; proximalt område av benen och distalt område område av ben, fötter).
Varje hudställe bedömdes på en skala från 0 till 3; där 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek och oförmögen att klämma.
Individuella hudpoäng på de 17 kroppsområdena summerades och definierades som den totala mRSS som varierade från 0 (normal hud) till 51 (allvarlig förtjockning), där högre poäng indikerade svårare hudförtjockning/sämsta resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: Procentuell förbättring av läkares globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av Visual Analogue Scale (VAS)-poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Physician Global Assessment (rapporterad av läkaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: Procentuell förbättring av patientens globala bedömning av deltagarens övergripande hälsa med hjälp av visuell analog skala vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Patient Global Assessment (rapporterad av deltagaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på ett VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: Procentuell förbättring av sklerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Totalt resultat vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
SHAQ-DI inkluderade allmän HAD-DI-bedömning och 6 sklerodermispecifika VAS-objekt för att undersöka effekterna av deltagarens sjukdom.
Allmän HAD-DI-bedömning inkluderade 8 domäner: påklädning, resning, ätande, promenader, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter som tar itu med sklerodermirelaterade manifestationer som bidrar till funktionsnedsättning.
För varje fråga poängsattes svårighetsgraden från 0 till 3, där 0=ingen svårighet, 1=viss svårighet, 2=mycket svårighet, 3=kan inte göra.
Vissa domäner i SHAQ är visuella analoga skalor som mäts först och sedan ändras till 0-3 skala.
SHAQ-DI totalpoäng beräknades som summan av domänpoäng dividerat med antal besvarade domäner och det varierade från 0 (ingen svårighet) till 3 (maximal svårighetsgrad), där högre poäng tydde på större funktionshinder/sämre funktionalitet.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
LS-medelvärde och 95 % CI erhölls från MMRM-modellen.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i modifierad Rodnan-hudpoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
MRSS är ett accepterat kliniskt mått på hudtjocklek.
Utredaren bedömde hudtjockleken med hjälp av mRSS genom enkel palpation på 17 olika hudställen (t.ex. ansikte, händer, fingrar; proximalt område av armarna, distalt område av armarna, bröstkorgen, buken; proximalt område av benen och distalt område område av ben, fötter).
Varje hudställe bedömdes på en skala från 0 till 3; där 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek och oförmögen att klämma.
Individuella hudpoäng på de 17 kroppsområdena summerades och definierades som den totala mRSS som varierade från 0 (normal hud) till 51 (allvarlig förtjockning), där högre poäng indikerade svårare hudförtjockning/sämsta resultat.
I datatabellen nedan är 'antal analyserat' = deltagare med tillgänglig data för varje specificerad kategori.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad vitalkapacitet vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
FVC var den totala mängden luft som andades ut från lungorna under lungfunktionstestet mätt med spirometer som bedömde förändringen i lungfunktion relaterad till sjukdomsstatusen för en underliggande ILD.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i läkarens globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av Visual Analogue Scale (VAS)-poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Physician Global Assessment (rapporterad av läkaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i patientens globala bedömning av deltagarens övergripande hälsa med hjälp av visuell analog skala vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Patient Global Assessment (rapporterad av deltagaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på ett VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i sklerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index Total Score vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
SHAQ-DI inkluderade allmän HAD-DI-bedömning och 6 sklerodermispecifika VAS-objekt för att undersöka effekterna av deltagarens sjukdom.
Allmän HAD-DI-bedömning inkluderade 8 domäner: påklädning, resning, ätande, promenader, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter som tar itu med sklerodermirelaterade manifestationer som bidrar till funktionsnedsättning.
För varje fråga poängsattes svårighetsgraden från 0 till 3, där 0=ingen svårighet, 1=viss svårighet, 2=mycket svårighet, 3=kan inte göra.
Vissa domäner i SHAQ är visuella analoga skalor som mäts först och sedan ändras till en 0-3 skala.
SHAQ-DI totalpoäng beräknades som summan av domänpoäng dividerat med antalet besvarade domäner och det varierade från 0 (ingen svårighet) till 3 (maximal svårighetsgrad), där högre poäng tydde på större funktionshinder/sämre funktionalitet.
I datatabellen nedan är 'antal analyserat' = deltagare med tillgänglig data för varje specificerad kategori.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Procentuell förbättring av modifierad Rodnan-hudpoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
MRSS är ett accepterat kliniskt mått på hudtjocklek.
Utredaren bedömde hudtjockleken med hjälp av mRSS genom enkel palpation på 17 olika hudställen i (t.ex. ansikte, händer, fingrar; proximalt område av armarna, distalt område av armarna, bröstkorgen, buken; proximalt område av benen och distala delen av benen, fötterna).
Varje hudställe bedömdes på en skala från 0 till 3; där 0 = normal hud, 1 = mild tjocklek, 2 = måttlig tjocklek och 3 = kraftig tjocklek och oförmögen att klämma.
Individuella hudpoäng på de 17 kroppsområdena summerades och definierades som den totala mRSS som varierade från 0 (normal hud) till 51 (allvarlig förtjockning), där högre poäng indikerade svårare hudförtjockning/sämsta resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
I datatabellen nedan är 'övergripande antal analyserade deltagare' = deltagare med tillgänglig data för detta resultatmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Procentuell förbättring Läkarens globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av Visual Analogue Scale (VAS)-poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Physician Global Assessment (rapporterad av läkaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
I data nedan är 'övergripande antal analyserade deltagare' = deltagare med tillgänglig data för detta resultatmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Procentuell förbättring av patientens globala bedömning av deltagarens allmänna hälsa med hjälp av visuell analog skala vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Patient Global Assessment (rapporterad av deltagaren) kvantifierade deltagarens allmänna hälsa under den senaste veckan baserat på ett VAS som varierade från 0 (extremt dåligt) till 100 (utmärkt).
Högre poäng tydde på bättre resultat.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
I datatabellen nedan är 'övergripande antal analyserade deltagare' = deltagare med tillgänglig data för detta resultatmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: Procentuell förbättring av sklerodermi Hälsobedömning frågeformulär-Disability Index Poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
SHAQ-DI: allmän hälsobedömning frågeformulär-handikappindex (HAD-DI) bedömning och 6 sklerodermispecifika VAS-objekt för att utforska effekterna av deltagarens sjukdom.
Allmän HAD-DI-bedömning inkluderade 8 domäner: påklädning, resning, ätande, promenader, hygien, räckvidd, grepp och aktiviteter som tar itu med sklerodermirelaterade manifestationer som bidrar till funktionsnedsättning.
För varje fråga poängsattes svårighetsgraden från 0 till 3; 0=ingen svårighet, 1=viss svårighet, 2=mycket svårighet, 3=kan inte göra.
Vissa domäner i SHAQ är visuella analoga skalor som mäts först och sedan ändras till 0-3 skala.
SHAQ-DI totalpoäng beräknat som summan av domänpoäng dividerat med antal besvarade domäner från 0 (ingen svårighet) till 3 (maximal svårighetsgrad), där högre poäng indikerade större funktionshinder/sämre funktionalitet.
Procentuell förbättring = förändring från Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet*100.
'totalt antal analyserade deltagare' = deltagare med tillgänglig data för detta resultatmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd påtvingad vitalkapacitetsnivå vid vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
FVC var den totala mängden luft som andades ut från lungorna under lungfunktionstestet mätt med spirometer som bedömde förändringen i lungfunktion relaterad till sjukdomsstatusen för en underliggande ILD.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutsagd FVC-nivå vid vecka 24 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd diffusionskapacitet i lungorna för kolmonoxid (DLco) vid vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
DLco är ett mått på lungornas förmåga att överföra gaser från luften till blodet.
Deltagarna andas in (andas in) luft som innehåller en mycket liten, ofarlig mängd av en spårgas, såsom kolmonoxid.
Deltagarna håller andan i 10 sekunder och blåser sedan snabbt ut (andas ut).
Den utandningsgas testades för att bestämma mängden av spårgasen som absorberades under andningen.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutspådd DLco vid vecka 24 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad utandningsvolym (FEV1) vid vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
FEV1 var volymen luft som andades ut under den första sekunden av en forcerad utandning mätt med en spirometer.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutspådd FEV1 vid vecka 24 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd restvolym (RV) vid vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
RV är volymen av luft som finns kvar i lungorna efter maximal kraftfull utandning.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutsagd RV vid vecka 24 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd total lungkapacitet (TLC) vid vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
TLC är volymen luft i lungorna vid maximal inandningsansträngning.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutsagd TLC vid vecka 24 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad vitalkapacitet vid vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
FVC var den totala mängden luft som andades ut från lungorna under lungfunktionstestet mätt med spirometer som bedömde förändringen i lungfunktion relaterad till sjukdomsstatusen för en underliggande ILD.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutsagd FVC vid vecka 52 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd diffusionskapacitet i lungorna för kolmonoxid vid vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
DLco är ett mått på lungornas förmåga att överföra gaser från luften till blodet.
Deltagarna andas in (andas in) luft som innehåller en mycket liten, ofarlig mängd av en spårgas, såsom kolmonoxid.
Deltagarna håller andan i 10 sekunder och blåser sedan snabbt ut (andas ut).
Den utandningsgas testades för att bestämma mängden av spårgasen som absorberades under andningen.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutspådd DLco vid vecka 52 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym vid vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
FEV1 var volymen luft som andades ut under den första sekunden av en forcerad utandning mätt med en spirometer.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutspådd FEV1 vid vecka 52 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd restvolym vid vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
RV är volymen av luft som finns kvar i lungorna efter maximal kraftfull utandning.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förutsagd RV vid vecka 52 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i procent förutsagd total lungkapacitet vid vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
TLC är volymen luft i lungorna vid maximal inandningsansträngning.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
Förändring från baslinjen i procent förväntad TLC vid vecka 52 hos deltagare med ILD rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Antal deltagare med lungfibros vid baslinjen och vecka 24-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Lungfibros är en lungsjukdom där lungvävnad blir skadad och rädd.
Lungfibros bedömdes med hjälp av högupplöst datortomografi (HRCT).
HRCT är en typ av datortomografi som används för att diagnostisera och iscensätta svårighetsgraden.
Ren markklass opacitet, lungfibros och bikaksbildning registrerades för varje lunga (höger och vänster) och tre lungzoner (övre, mellersta och nedre).
De registrerades kategoriskt för mängden upptäckt, varierade som Frånvarande, 1-25%, 26-50%, 51-75% och >75% för abnormitet/lungfibros.
För deltagare som fick placebo/belumosudil under DB-perioden definierades Baseline-värdet som ett giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen under DB-perioden.
Antal deltagare med lungfibros vid Baseline och vecka 24 rapporteras i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Antal deltagare med lungfibros vid baslinjen och vecka 52-ILD-deltagare
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Lungfibros är en lungsjukdom där lungvävnad blir skadad och rädd.
Lungfibros bedömdes med HRCT.
HRCT är en typ av datortomografi som används för att diagnostisera och iscensätta svårighetsgraden.
Ren markklass opacitet, lungfibros och bikaksbildning registrerades för varje lunga (höger och vänster) och tre lungzoner (övre, mellersta och nedre).
De registrerades kategoriskt för mängden upptäckt, varierade som Frånvarande, 1-25%, 26-50%, 51-75% och >75% för abnormitet/lungfibros.
Antal deltagare med lungfibros vid Baseline och vecka 52 rapporteras i detta utfallsmått.
I datatabellen nedan är 'övergripande antal analyserade deltagare' = deltagare med tillgänglig data för detta resultatmått och 'antal analyserat' = deltagare med tillgänglig data för varje specificerad kategori.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Farmakokinetik: Plasmakoncentration av Belumosudil och dess metabolit (KD025m2)
Tidsram: Före dos och 3 timmar efter dos vid vecka 4 och 8
|
Plasmakoncentrationen av belumosudil och dess metabolit (KD025m2) före dosering och 3 timmar efter dosering vid vecka 4 och 8 rapporteras i detta utfallsmått.
Den nedre kvantifieringsgränsen (LLOQ) var 10 nanogram per milliliter (ng/ml).
|
Före dos och 3 timmar efter dos vid vecka 4 och 8
|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: För DB-period: Från dag 1 (vecka 0) upp till vecka 28; för OLE-period: från vecka 29 upp till 4 veckor efter sista studieläkemedelsadministrering (d.v.s. upp till vecka 56)
|
Biverkning (AE): alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som fick studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen.
Allvarlig biverkning (SAE) var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelsedefekt. , var en medicinskt viktig händelse.
TEAE: biverkningar med debut efter den första dosen av studieläkemedlet eller befintliga biverkningar som förvärrades under TEAE-perioden (för DB-period: från dag 1 (vecka 0) upp till vecka 28; för OLE-period: från vecka 29 upp till 4 veckor efter senaste studieläkemedelsadministration).
|
För DB-period: Från dag 1 (vecka 0) upp till vecka 28; för OLE-period: från vecka 29 upp till 4 veckor efter sista studieläkemedelsadministrering (d.v.s. upp till vecka 56)
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i vitala tecken: systoliskt och diastoliskt blodtryck vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Vitala tecken (systoliskt och diastoliskt blodtryck) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande ställning.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före elektrokardiogrammet (EKG) och andra schemalagda bedömningar.
Förändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt blodtryck vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE: Förändring från baslinjen i vitala tecken: systoliskt och diastoliskt blodtryck vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Förändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt blodtryck vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Vitala tecken (systoliskt och diastoliskt blodtryck) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande ställning.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före EKG och andra scheman.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Förändring från baslinjen i vitala tecken: Puls vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Vitalt tecken (puls) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande läge.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före EKG och andra schemalagda bedömningar.
Förändring från baslinjen i vitala tecken: puls vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i vitala tecken: Puls vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Vitalt tecken (puls) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande läge.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före EKG och andra schemalagda bedömningar.
Förändring från baslinjen i vitala tecken: puls vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Förändring från baslinjen i vitala tecken: Andningsfrekvens vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Vitalt tecken (andningsfrekvens) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande läge.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före EKG och andra schemalagda bedömningar.
Förändring från baslinjen i vitala tecken: andningsfrekvens vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i vitala tecken: Andningsfrekvens vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Vitalt tecken (andningsfrekvens) mättes med deltagarna efter att ha vilat i sittande läge.
Bedömningar av vitala tecken utfördes före EKG och andra schemalagda bedömningar.
Förändring från baslinjen i vitala tecken: andningsfrekvens vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i 12-avledningselektrokardiogram (EKG)-värden: hjärtfrekvens vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
EKG registrerades efter att deltagaren hade vilat i ryggläge i minst 5 minuter och utfördes före eventuell blodprovtagning.
Förändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG-värden: hjärtfrekvens vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i 12-avledningars elektrokardiogramvärden: hjärtfrekvens vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
EKG registrerades efter att deltagaren hade vilat i ryggläge i minst 5 minuter och utfördes före eventuell blodprovtagning.
Förändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG-värden: hjärtfrekvens vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i 12-avledningselektrokardiogramvärden: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall och QTcF-intervall vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
EKG registrerades efter att deltagaren hade vilat i ryggläge i minst 5 minuter och utfördes före eventuell blodprovtagning.
Förändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG-värden: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall och QTcF-intervall vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Ändring från baslinjen i 12-avledningselektrokardiogramvärden: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall och QTcF-intervall vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
EKG registrerades efter att deltagaren hade vilat i ryggläge i minst 5 minuter och utfördes före eventuell blodprovtagning.
Förändring från baslinjen i 12-avlednings-EKG-värden: PR-intervall, RR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall och QTcF-intervall vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Andel basofiler/leukocyter, eosinofiler/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, monocyter/leukocyter och neutrofiler/leukocyter vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från Baseline i hematologiska parametrar: procentandel av basofiler/leukocyter, eosinofiler/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, monocyter/leukocyter och neutrofiler/leukocyter vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Andel basofiler/leukocyter, eosinofiler/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, monocyter/leukocyter och neutrofiler/leukocyter vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från Baseline i hematologiska parametrar: procentandel av basofiler/leukocyter, eosinofiler/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, monocyter/leukocyter och neutrofiler/leukocyter vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: hematokrit vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter (hematokrit, bråkdel av 1,0) vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
Hematokrit är procentandelen av volymen helblod som består av röda blodkroppar.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: hematokrit vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter (hematokrit, bråkdel av 1,0) vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Hematokrit är procentandelen av volymen helblod som består av röda blodkroppar.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Hemoglobin vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: hemoglobin vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Hemoglobin vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: hemoglobin vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Erytrocyternas medelkroppsvolym vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: erytrocyternas medelkroppsvolym vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: Erytrocyternas medelkroppsvolym vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: erytrocyternas medelkroppsvolym vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Trombocyter vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: trombocyter vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: Trombocyter vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: trombocyter vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Erytrocyter vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: erytrocyter vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: Erytrocyter vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: erytrocyter vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i hematologisk parameter: Leukocyter vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: leukocyter vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: Leukocyter vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma hematologiska parametrar.
Förändring från baslinjen i hematologisk parameter: leukocyter vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: Albumin, globulin och protein vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: albumin, globulin och protein vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi parameter: albumin, globulin och protein vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: albumin, globulin och protein vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, gamma-glutamyltransferas och laktatdehydrogenas vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, gamma-glutamyltransferas och laktatdehydrogenas vid vecka 24 rapporterades i detta resultatmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, gamma-glutamyltransferas och laktatdehydrogenas vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, kreatinkinas, gamma-glutamyltransferas och laktatdehydrogenas vid vecka 52 rapporterades i detta resultatmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, glukos, kalium, magnesium, fosfat och natrium vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från Baseline i klinisk kemiparameter: bikarbonat, blodureakväve, kalcium, klorid, glukos, kalium, magnesium, fosfat och natrium vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: bikarbonat, blodkarbamid, kväve, kalcium, klorid, glukos, kalium, magnesium, fosfat och natrium vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från Baseline i klinisk kemiparameter: bikarbonat, blodureakväve, kalcium, klorid, glukos, kalium, magnesium, fosfat och natrium vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi parameter: direkt bilirubin, bilirubin, kreatinin och urat vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: direkt bilirubin, bilirubin, kreatinin och urat vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: direkt bilirubin, bilirubin, kreatinin och urat vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: direkt bilirubin, bilirubin, kreatinin och urat vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: Ändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: Kalciumkorrigerad vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: kalcium korrigerat vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: Kalcium korrigerad vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: kalcium korrigerat vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
DB-period: förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: glomerulär filtreringshastighet vid vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: glomerulär filtrationshastighet vid vecka 24 rapporterades i detta utfallsmått.
Utökad måttenhet är milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter.
|
Baslinje, vecka 24
|
|
OLE-period: förändring från baslinjen i klinisk kemi Parameter: glomerulär filtreringshastighet vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma kliniska kemiska parametrar.
Förändring från baslinjen i klinisk kemiparameter: glomerulär filtrationshastighet vid vecka 52 rapporterades i detta utfallsmått.
Deltagare som fick placebo i DB-perioden och randomiserades om till OLE-period, OLE-period Baslinje definierades som giltigt och sista icke-saknade värde erhållits innan deltagaren fick den första dosen belumosudil under OLE-perioden.
Deltagare som fick belumosudil i DB-perioden och fortsatte med belumosudil i OLE-perioden. Baseline-värdet definierades som giltigt och det sista icke-saknade värdet erhållits inom 29 dagar innan deltagaren fick första studiemedicinen i DB-perioden.
|
Baslinje, vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk (PD): Biomarköranalys
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 52
|
För att utvärdera förändringar i koncentrationen av kollagenbiomarkörer i serum som indikerar extracellulär matrixomsättning från baslinjen till vecka 24 och vecka 52.
|
Baslinje, vecka 24 och vecka 52
|
|
PD: Histologi av hudbiopsiprover
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Hematoxylin- och eosinfärgning på hudbiopsiprov tagna från försökspersoner vid baslinjen, vecka 24, och eventuellt vid vecka 52.
|
Fram till vecka 52
|
|
PD: Genuttryck av hudbiopsiprover
Tidsram: Baslinje, vecka 24 och vecka 52
|
Att bedöma differentiellt genuttryck av markörer associerade med inflammation och fibros från hudbiopsier tagna från försökspersoner vid baslinjen, vecka 24, och eventuellt vid vecka 52.
|
Baslinje, vecka 24 och vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 juni 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
9 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
17 februari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 april 2019
Första postat (Faktisk)
18 april 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EFC17665
- KD025-209 (Annan identifierare: Kadmon)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Belumosudil (KD025)
-
Kadmon, a Sanofi CompanyAvslutadNedsatt leverfunktionFörenta staterna
-
Kadmon Corporation, LLCAvslutadPsoriasis VulgarisFörenta staterna
-
BioNova Pharmaceuticals (Shanghai) LTD.Avslutad
-
Kadmon, a Sanofi CompanyAvslutadKronisk graft-versus-värd-sjukdomFörenta staterna
-
Kadmon, a Sanofi CompanyAvslutadGraft vs Host DiseaseFörenta staterna
-
Kadmon, a Sanofi CompanyAvslutadDiffus kutan systemisk sklerosFörenta staterna
-
Kadmon, a Sanofi CompanyRekrytering
-
Kadmon Corporation, LLCQuotient SciencesAvslutadFibros | Autoimmuna sjukdomarStorbritannien
-
Kadmon Corporation, LLCAvslutadKronisk plackpsoriasisFörenta staterna
-
Kadmon Corporation, LLCAvslutadPsoriasis VulgarisFörenta staterna