Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

KD025 u pacjentów z rozlaną postacią twardziny układowej skóry

4 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Kadmon, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe wieloośrodkowe rozszerzenie fazy 2, randomizowane, kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania belumosudylu (KD025) u pacjentów z rozlaną postacią twardziny układowej skóry

To randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa belumosudylu (KD025) w leczeniu rozlanego skórnego stwardnienia układowego. Po potwierdzeniu kwalifikacji, łącznie 60 dorosłych pacjentów zostanie włączonych i losowo przydzielonych do 3 grup (1:1:1) do grupy otrzymującej doustnie belumosudil (200 mg raz na dobę i 200 mg dwa razy na dobę) lub dopasowane placebo przez 28 tygodni. Dawkowanie badanego leku będzie odbywać się przez 52 tygodnie: podwójnie ślepa próba przez pierwsze 28 tygodni, a następnie otwarte przedłużenie o 24 tygodnie. Po ujawnieniu, osoby przyjmujące belumosudil będą nadal otrzymywać tę samą dawkę belumosudylu, podczas gdy osoby z grupy placebo zostaną ponownie losowo przydzielone do jednej z dawek belumosudylu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Twardzina układowa (SSc) jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, która powoduje rozległe uszkodzenia mikrokrążenia i nadmierne odkładanie się kolagenu w skórze i narządach wewnętrznych. Ograniczona twardzina układowa skóry dotyczy przede wszystkim skóry i obejmuje dłonie, ramiona i twarz. Rozlana twardzina układowa skóry (dcSSc) jest poważniejszą manifestacją choroby i często szybko postępuje, obejmując nie tylko skórę, ale także narządy wewnętrzne, w tym nerki, serce i płuca.

Pacjenci, którzy podpisali zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależny Komitet Etyczny formularz świadomej zgody i spełnili wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia, zostaną zapisani. Łącznie 60 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do 3 grup (1:1:1) otrzymujących doustnie belumosudil 200 mg raz na dobę (QD; n = 20 pacjentów), belumosudil 200 mg dwa razy na dobę (BID; n = 20 pacjentów), lub dopasowane placebo (n = 20 pacjentów) przez 28 tygodni. Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby przez pierwsze 28 tygodni, po czym zostanie przedłużone o 24 tygodnie metodą otwartej próby. Po odślepieniu osoby z grupy 1 i 2 będą nadal otrzymywać tę samą dawkę belumosudylu, podczas gdy osoby z grupy placebo zostaną ponownie losowo przydzielone do grupy otrzymującej belumosudil w dawce 200 mg raz na dobę lub belumosudil w dawce 200 mg dwa razy na dobę w stosunku 1:1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary, Florida, Stany Zjednoczone, 32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat z rozpoznaniem dcSSc zgodnie z kryteriami American College of Rheumatology i European League Against Rheumatism z 2013 r.
  2. Musi mieć czas trwania choroby (zdefiniowany jako odstęp czasu od pierwszego wystąpienia choroby innej niż choroba Raynauda) ≤ 5 lat
  3. Musi mieć mRSS ≥ 15, ale ≤ 35

  4. Aktywna choroba zdefiniowana jako którekolwiek z poniższych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym:

    1. Wzrost mRSS o ≥ 3 jednostki
    2. Wzrost mRSS o ≥ 2 jednostki z zajęciem 1 nowej okolicy ciała
    3. Zaangażowanie 2 nowych obszarów ciała
    4. Objawy wskazujące na aktywność skóry, takie jak silny świąd lub pieczenie skóry
  5. Pacjenci otrzymujący jednocześnie immunosupresję muszą otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

  6. Odpowiednie funkcje narządów i szpiku kostnego oceniane w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania w następujący sposób:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1,5 × 10^9/l
    2. Liczba płytek krwi ≥ 100 × 10^9/l
    3. bilirubina całkowita ≤ 1,0 × górna granica normy (GGN);
    4. Aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) i kreatynina w surowicy ≤ 1,5 × GGN.

  7. Kobiety w wieku rozrodczym mają negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego. Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako dojrzałe seksualnie kobiety bez wcześniejszej histerektomii lub które miały objawy miesiączki w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Jednak kobiety, które nie miały miesiączki przez 12 lub więcej miesięcy, są nadal uważane za zdolne do zajścia w ciążę, jeśli brak miesiączki jest prawdopodobnie spowodowany wcześniejszą chemioterapią, antyestrogenami lub zahamowaniem czynności jajników.

    1. Kobiety w wieku rozrodczym (tj. kobiety miesiączkujące) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu (dodatni wynik testu moczu należy potwierdzić badaniem surowicy) udokumentowany w ciągu 24 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
    2. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym włączone do badania muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 form akceptowanych metod antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Skuteczna antykoncepcja obejmuje (1) wkładkę wewnątrzmaciczną plus 1 metodę barierową; (2) na stałych dawkach antykoncepcji hormonalnej przez co najmniej 3 miesiące (np. doustna, iniekcyjna, implant, przezskórna) plus 1 metoda mechaniczna; lub (3) dwie metody barierowe. Skutecznymi metodami barierowymi są prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet, diafragmy i środki plemnikobójcze (kremy lub żele zawierające substancję chemiczną zabijającą plemniki) lub partner po wazektomii.
  8. W przypadku pacjentów płci męskiej, którzy są aktywni seksualnie i są partnerami kobiet przed menopauzą, zgoda na stosowanie 2 form antykoncepcji, jak w Kryterium nr 7 powyżej, w okresie leczenia i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  9. Osobom płci męskiej nie wolno oddawać nasienia przez 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku.
  10. Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma skorygowany odstęp QT QTcF > 450 ms
  2. Ciągłe stosowanie lub obecne jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że mogą wydłużyć odstęp QTc
  3. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  4. Uczestniczył w innym badaniu z badanym lekiem w ciągu 28 dni od rozpoczęcia badania (w przypadku badań z udziałem leków biologicznych w ciągu 3 okresów półtrwania leku biologicznego)
  5. Historia lub inne dowody ciężkiej choroby lub innych warunków, które w opinii badacza czynią osobę nienadającą się do badania
  6. Przewlekła niewydolność serca klasy II, III lub IV według New York Heart Association
  7. Ostra lub przewlekła choroba wątroby (np. marskość)
  8. Pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV).
  9. Aktywny wirus zapalenia wątroby typu C (HCV), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) lub dodatnia próba tuberkulinowa z pełnej krwi
  10. Zdiagnozowano jakikolwiek nowotwór złośliwy w ciągu 3 lat od włączenia, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub całkowicie wyciętego raka płaskonabłonkowego skóry, wyciętego raka szyjki macicy in situ, wyciętego raka przewodowego piersi in situ lub raka prostaty niskiego ryzyka po wyleczalnej resekcji
  11. miał wcześniejszą ekspozycję na belumosudil lub znaną alergię/wrażliwość na belumosudil lub jakikolwiek inny inhibitor ROCK2
  12. Kryzys nerkowy twardziny w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem do badania
  13. FVC ≤ 50% Przewidywane.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Belumosudil QD/Belumosudil QD
Uczestnicy otrzymywali belumosudil w tabletce 200 mg, raz na dobę, doustnie przez 28 tygodni w okresie DB. Po zakończeniu okresu DB uczestnicy rozpoczęli okres przedłużenia badania metodą otwartej próby (OLE) i kontynuowali przyjmowanie belumosudylu w postaci tabletek 200 mg raz na dobę przez 24 tygodnie w okresie OLE (tj. do 52. tygodnia).
Lek: Belumosudil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Eksperymentalny: Belumosudil BID/Belumosudil BID
Uczestnicy otrzymywali belumosudil w postaci tabletek 200 mg BID doustnie przez 28 tygodni w okresie DB. Po zakończeniu okresu DB uczestnicy rozpoczęli okres OLE i kontynuowali przyjmowanie belumosudylu w postaci tabletek 200 mg dwa razy na dobę doustnie przez 24 tygodnie w okresie OLE (tj. do 52. tygodnia).
Lek: Belumosudil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Komparator placebo: Okres DB: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (dopasowane do belumosudylu) w postaci tabletek doustnie przez 28 tygodni w okresie DB.
Lek: Placebo
Substancja nieaktywna
Eksperymentalny: Okres OLE: Placebo/Belumosudil QD
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w okresie DB, zostali włączeni i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE i otrzymywali belumosudil w postaci tabletek 200 mg raz na dobę przez 24 tygodnie (tj. do 52. tygodnia) w okresie OLE.
Lek: Belumosudil (KD025)
Inhibitor ROCK-2
Eksperymentalny: Okres OLE: Placebo/Belumosudil 2 razy na dobę
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w okresie DB, zostali włączeni i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE i otrzymywali belumosudil w postaci tabletek 200 mg BID doustnie przez 24 tygodnie (tj. do 52. tygodnia) w okresie OLE.
Lek: Belumosudil (KD025)
Inhibitor ROCK-2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres DB: Liczba uczestników z łącznym wskaźnikiem odpowiedzi w rozsianym twardzieniu układowym skóry (CRISS) z wynikiem większym lub równym (>=) 60 procent (%) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: mRSS, procent przewidywanej wartości FVC, globalna ocena lekarza, globalna ocena pacjenta i SHAQ-DI. Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do wartości wyjściowych poprzez uwzględnienie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w mRSS, procentowej wartości należnej FVC, globalnej ocenie lekarza i pacjenta oraz SHAQ-DI. Wynik jest zmienną ciągłą z zakresu od 0,0 do 1,0 (od 0 do 100%). Wyższy wynik wskazywał na większe prawdopodobieństwo poprawy. Wynik CRISS >= 60% uznano za minimalnie istotną różnicę. Uczestników nie uznano za poprawionych i przypisano im prawdopodobieństwo poprawy równe 0,0, jeśli podczas badania wystąpił u nich nowy początek przełomu nerkowego, nowy początek lub pogorszenie zwłóknienia płuc, nowe wystąpienie tętniczego nadciśnienia płucnego lub nowy początek niewydolności lewej komory. Do uzupełnienia brakujących danych wykorzystano metodę przeniesienia ostatniej obserwacji (LOCF).
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres DB: łączny wskaźnik odpowiedzi w skali rozlanego twardziny układowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: mRSS, procent przewidywanej wartości FVC, globalna ocena lekarza, globalna ocena pacjenta i SHAQ-DI. Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do wartości wyjściowych poprzez uwzględnienie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w mRSS, procentowej wartości należnej FVC, globalnej ocenie lekarza i pacjenta oraz SHAQ-DI. Wynik jest zmienną ciągłą z zakresu od 0,0 do 1,0 (od 0 do 100%). Wyższy wynik wskazywał na większe prawdopodobieństwo poprawy. Uczestników nie uznano za osoby, które osiągnęły poprawę i przypisano im prawdopodobieństwo poprawy równe 0,0, jeśli podczas badania wystąpił u nich nowy początek przełomu nerkowego, nowy początek lub pogorszenie zwłóknienia płuc, nowe wystąpienie tętniczego nadciśnienia płucnego, nowy początek niewydolności lewej komory. Średnią metodą najmniejszych kwadratów (LS) i 95% przedziałem ufności (CI) uzyskano za pomocą modelu mieszanego efektu dla powtarzanych pomiarów (MMRM).
Tydzień 24
Okres OLE: łączny wskaźnik odpowiedzi w skali rozlanego twardziny układowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Komponenty CRISS obejmowały następujące domeny: mRSS, procent przewidywanej wartości FVC, globalną ocenę lekarza, globalną ocenę pacjenta i SHAQ-DI. Algorytm określa przewidywane prawdopodobieństwo poprawy w stosunku do wartości wyjściowych poprzez uwzględnienie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w mRSS, procentowej wartości należnej FVC, globalnej ocenie lekarza i pacjenta oraz SHAQ-DI. Wynik był zmienną ciągłą w zakresie od 0,0 do 1,0 (0 do 100%). Wyższy wynik wskazywał na większe prawdopodobieństwo poprawy. Uczestników nie uznano za osoby, które osiągnęły poprawę i przypisano im prawdopodobieństwo poprawy równe 0,0, jeśli podczas badania wystąpił u nich nowy początek przełomu nerkowego, nowy początek lub pogorszenie zwłóknienia płuc, nowe wystąpienie tętniczego nadciśnienia płucnego, nowy początek niewydolności lewej komory. Do obsługi brakujących danych wykorzystano metodę LOCF.
Tydzień 52
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości początkowej zmodyfikowanej punktacji skóry Rodnana (mRSS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
mRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił grubość skóry za pomocą skali mRSS poprzez proste badanie palpacyjne w 17 różnych miejscach na skórze (np. twarz, dłonie, palce, proksymalny obszar ramion, dystalny obszar ramion, klatka piersiowa, brzuch, proksymalny obszar nóg i dystalny obszar ramion). okolice nóg, stóp). Każde miejsce na skórze oceniano w skali od 0 do 3; gdzie 0 = skóra normalna, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość i 3 = duża grubość i brak możliwości uszczypnięcia. Indywidualne wyniki oceny skóry w 17 obszarach ciała zostały zsumowane i zdefiniowane jako całkowity mRSS w zakresie od 0 (skóra normalna) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik. Średnią LS i 95% CI obliczono przy użyciu modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzonego za pomocą spirometru, w którym oceniano zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym leżącym u podstaw śródmiąższowej choroby płuc (ILD). Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej ocenie lekarza ogólnego stanu zdrowia uczestnika przy użyciu wyniku w skali wzrokowo-analogowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Globalna ocena lekarza (przeprowadzona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej ocenie ogólnego stanu zdrowia pacjenta przy użyciu skali wzrokowo-analogowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Globalna ocena pacjenta (przekazana przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia twardziny – wskaźniku niepełnosprawności (SHAQ-DI) Całkowity wynik w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
SHAQ-DI obejmowało kwestionariusz ogólnej oceny stanu zdrowia, wskaźnik niepełnosprawności (HAD-DI) oraz 6 pozycji VAS specyficznych dla twardziny, aby zbadać wpływ choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 dziedzin: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwyt i czynności dotyczące objawów związanych z twardziną skóry, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Jest to miara jakości życia. Dla każdego pytania oceniano poziom trudności od 0 do 3, gdzie 0 = brak trudności, 1 = pewna trudność, 2 = duża trudność, 3 = niemożność zrobienia. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które najpierw są mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI obliczono jako sumę wyników w dziedzinach podzieloną przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, i wahał się od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał większą niepełnosprawność/gorszą funkcjonalność. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: Procentowa poprawa zmodyfikowanej punktacji skóry metodą Rodnana w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
MRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił grubość skóry za pomocą skali mRSS poprzez proste badanie palpacyjne w 17 różnych miejscach na skórze (np. twarz, dłonie, palce, proksymalny obszar ramion, dystalny obszar ramion, klatka piersiowa, brzuch, proksymalny obszar nóg i dystalny obszar ramion). okolice nóg, stóp). Każde miejsce na skórze oceniano w skali od 0 do 3; gdzie 0 = skóra normalna, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość i 3 = duża grubość i brak możliwości uszczypnięcia. Indywidualne wyniki oceny skóry w 17 obszarach ciała zostały zsumowane i zdefiniowane jako całkowity mRSS w zakresie od 0 (skóra normalna) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: Procentowa poprawa ogólnej oceny przez lekarza ogólnego stanu zdrowia uczestnika przy użyciu wyniku w skali wizualno-analogowej (VAS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Globalna ocena lekarza (przeprowadzona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: Procentowa poprawa ogólnej oceny ogólnego stanu zdrowia uczestnika przy użyciu wyniku w skali wizualno-analogowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Globalna ocena pacjenta (przekazana przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: Procentowa poprawa w zakresie kwestionariusza oceny stanu zdrowia twardziny – wskaźnika niepełnosprawności (SHAQ-DI) Całkowity wynik w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
SHAQ-DI obejmowało ogólną ocenę HAD-DI i 6 pozycji VAS specyficznych dla twardziny, aby zbadać wpływ choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 dziedzin: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwyt i czynności dotyczące objawów związanych z twardziną skóry, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Dla każdego pytania oceniano poziom trudności od 0 do 3, gdzie 0 = brak trudności, 1 = pewna trudność, 2 = duża trudność, 3 = niemożność zrobienia. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które najpierw są mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI obliczono jako sumę wyników w dziedzinach podzieloną przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, i wahał się od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał na większą niepełnosprawność/gorszą funkcjonalność. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. Średnią LS i 95% CI uzyskano z modelu MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości początkowej zmodyfikowanej punktacji skóry metodą Rodnana w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
MRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił grubość skóry za pomocą skali mRSS poprzez proste badanie palpacyjne w 17 różnych miejscach na skórze (np. twarz, dłonie, palce, proksymalny obszar ramion, dystalny obszar ramion, klatka piersiowa, brzuch, proksymalny obszar nóg i dystalny obszar ramion). okolice nóg, stóp). Każde miejsce na skórze oceniano w skali od 0 do 3; gdzie 0 = skóra normalna, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość i 3 = duża grubość i brak możliwości uszczypnięcia. Indywidualne wyniki oceny skóry w 17 obszarach ciała zostały zsumowane i zdefiniowane jako całkowity mRSS w zakresie od 0 (skóra normalna) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik. W poniższej tabeli danych „analizowana liczba” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla każdej określonej kategorii.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentowej przewidywanej natężonej pojemności życiowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzonego za pomocą spirometru, który oceniał zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym podstawowej ILD. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnej ocenie lekarza ogólnego stanu zdrowia uczestnika przy użyciu wyniku w skali wizualno-analogowej (VAS) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Globalna ocena lekarza (przeprowadzona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnej ocenie ogólnego stanu zdrowia pacjenta przy użyciu wyniku w skali wzrokowo-analogowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Globalna ocena pacjenta (przekazana przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia twardziny – wskaźniku niepełnosprawności Całkowity wynik w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
SHAQ-DI obejmowało ogólną ocenę HAD-DI i 6 pozycji VAS specyficznych dla twardziny, aby zbadać wpływ choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 dziedzin: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwyt i czynności dotyczące objawów związanych z twardziną skóry, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Dla każdego pytania oceniano poziom trudności od 0 do 3, gdzie 0 = brak trudności, 1 = pewna trudność, 2 = duża trudność, 3 = niemożność zrobienia. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które najpierw są mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI obliczono jako sumę wyników w dziedzinach podzieloną przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, i wahał się od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał większą niepełnosprawność/gorszą funkcjonalność. W poniższej tabeli danych „analizowana liczba” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla każdej określonej kategorii.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: procentowa poprawa zmodyfikowanej punktacji skóry metodą Rodnana w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
MRSS jest akceptowaną kliniczną miarą grubości skóry. Badacz ocenił grubość skóry za pomocą skali mRSS poprzez proste badanie palpacyjne w 17 różnych miejscach na skórze (np. twarz, dłonie, palce, proksymalny obszar ramion, dystalny obszar ramion, klatka piersiowa, brzuch, proksymalny obszar nóg i dystalny obszar nóg, stóp). Każde miejsce na skórze oceniano w skali od 0 do 3; gdzie 0 = skóra normalna, 1 = łagodna grubość, 2 = umiarkowana grubość i 3 = duża grubość i brak możliwości uszczypnięcia. Indywidualne wyniki oceny skóry w 17 obszarach ciała zostały zsumowane i zdefiniowane jako całkowity mRSS w zakresie od 0 (skóra normalna) do 51 (poważne zgrubienie), gdzie wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie zgrubienia skóry/najgorszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. W poniższej tabeli danych „ogólna liczba analizowanych uczestników” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla tego miernika wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: Procentowa poprawa Ogólna ocena ogólnego stanu zdrowia uczestnika przez lekarza przy użyciu wyniku w 52. tygodniu w wizualno-analogowej skali (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Globalna ocena lekarza (przeprowadzona przez lekarza) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. W poniższych danych „ogólna liczba analizowanych uczestników” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla tego miernika wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: Procentowa poprawa ogólnej oceny ogólnego stanu zdrowia uczestnika przy użyciu wyniku w skali wizualno-analogowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Globalna ocena pacjenta (przekazana przez uczestnika) określała ilościowo ogólny stan zdrowia uczestnika w ciągu ostatniego tygodnia w oparciu o VAS, który wahał się od 0 (bardzo słaby) do 100 (doskonały). Wyższy wynik oznaczał lepszy wynik. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. W poniższej tabeli danych „ogólna liczba analizowanych uczestników” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla tego miernika wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: Procentowa poprawa w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia twardziny – wskaźniku niepełnosprawności w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
SHAQ-DI: kwestionariusz oceny ogólnego stanu zdrowia, wskaźnik niepełnosprawności (HAD-DI) i 6 pozycji VAS specyficznych dla twardziny, w celu zbadania wpływu choroby uczestnika. Ogólna ocena HAD-DI obejmowała 8 dziedzin: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwyt i czynności dotyczące objawów związanych z twardziną skóry, które przyczyniają się do niepełnosprawności. Dla każdego pytania oceniano poziom trudności od 0 do 3; 0=brak trudności, 1=pewna trudność, 2=duża trudność, 3=nie da się tego zrobić. Niektóre domeny w SHAQ to wizualne skale analogowe, które najpierw są mierzone, a następnie zmieniane na skalę 0-3. Całkowity wynik SHAQ-DI obliczony jako suma wyników w domenach podzielona przez liczbę domen, na które udzielono odpowiedzi, w zakresie od 0 (brak trudności) do 3 (maksymalna trudność), gdzie wyższy wynik wskazywał na większą niepełnosprawność/gorszą funkcjonalność. Procentowa poprawa = zmiana w stosunku do wartości bazowej podzielona przez wartość bazową*100. „ogólna liczba analizowanych uczestników” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla tego miernika wyniku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanego poziomu wymuszonej pojemności życiowej w 24. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzonego za pomocą spirometru, który oceniał zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym podstawowej ILD. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w procentach przewidywanego poziomu FVC w 24. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLco) w 24. tygodniu badania ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
DLco to miara zdolności płuc do przenoszenia gazów z powietrza do krwi. Uczestnicy wdychają (wdychają) powietrze zawierające bardzo małą, nieszkodliwą ilość gazu znakującego, takiego jak tlenek węgla. Uczestnicy wstrzymują oddech na 10 sekund, a następnie szybko go wypuszczają (wydech). Wydychany gaz badano w celu określenia ilości gazu znakującego wchłoniętego podczas oddechu. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w procentach przewidywanego DLco w 24. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej (FEV1) w 24. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
FEV1 to objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu, mierzona za pomocą spirometru. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej FEV1 w 24. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej objętości resztkowej (RV) w 24. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
RV to objętość powietrza pozostająca w płucach po maksymalnym, mocnym wydechu. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej RV w 24. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej całkowitej pojemności płuc (TLC) w 24. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
TLC to objętość powietrza w płucach przy maksymalnym wysiłku wdechowym. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach należnej TLC w 24. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej pojemności życiowej w 52. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzonego za pomocą spirometru, który oceniał zmianę czynności płuc związaną ze stanem chorobowym podstawowej ILD. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej wartości FVC w 52. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla w 52. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
DLco to miara zdolności płuc do przenoszenia gazów z powietrza do krwi. Uczestnicy wdychają (wdychają) powietrze zawierające bardzo małą, nieszkodliwą ilość gazu znakującego, takiego jak tlenek węgla. Uczestnicy wstrzymują oddech na 10 sekund, a następnie szybko go wypuszczają (wydech). Wydychany gaz badano w celu określenia ilości gazu znakującego wchłoniętego podczas oddechu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanego DLco w 52. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w 52. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
FEV1 to objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu, mierzona za pomocą spirometru. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej FEV1 w 52. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej objętości resztkowej w 52. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
RV to objętość powietrza pozostająca w płucach po maksymalnym, mocnym wydechu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej RV w 52. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej całkowitej pojemności płuc w 52. tygodniu – uczestnicy ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
TLC to objętość powietrza w płucach przy maksymalnym wysiłku wdechowym. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach należnej TLC w 52. tygodniu u uczestników z ILD.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: liczba uczestników ze zwłóknieniem płuc na początku badania i uczestnicy w 24. tygodniu badania ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zwłóknienie płuc jest chorobą płuc, w przebiegu której tkanka płuc ulega uszkodzeniu i przestraszeniu. Zwłóknienie płuc oceniano za pomocą tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości (HRCT). HRCT to rodzaj tomografii komputerowej stosowanej do diagnozowania i określania ciężkości choroby. Rejestrowano czyste zmętnienie klasy podstawowej, zwłóknienie płuc i strukturę plastra miodu dla każdego płuca (prawego i lewego) oraz trzech stref płuc (górnej, środkowej i dolnej). Rejestrowano je kategorycznie pod względem wykrytej ilości, w zakresie: Brak, 1-25%, 26-50%, 51-75% i >75% w przypadku nieprawidłowości/zwłóknienia płuc. W przypadku uczestników, którzy otrzymywali placebo/belumosudil w okresie DB, wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią brakującą wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed otrzymaniem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB. W tym mierniku wyników podaje się liczbę uczestników ze zwłóknieniem płuc na początku badania i w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: liczba uczestników ze zwłóknieniem płuc na początku badania i uczestnicy w 52. tygodniu badania ILD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zwłóknienie płuc jest chorobą płuc, w przebiegu której tkanka płuc ulega uszkodzeniu i przestraszeniu. Zwłóknienie płuc oceniano za pomocą HRCT. HRCT to rodzaj tomografii komputerowej stosowanej do diagnozowania i określania ciężkości choroby. Rejestrowano czyste zmętnienie klasy podstawowej, zwłóknienie płuc i strukturę plastra miodu dla każdego płuca (prawego i lewego) oraz trzech stref płuc (górnej, środkowej i dolnej). Rejestrowano je kategorycznie pod względem wykrytej ilości, w zakresie: Brak, 1-25%, 26-50%, 51-75% i >75% w przypadku nieprawidłowości/zwłóknienia płuc. W tym mierniku wyników podaje się liczbę uczestników ze zwłóknieniem płuc na początku badania i w 52. tygodniu. W poniższej tabeli danych „ogólna liczba przeanalizowanych uczestników” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla tej miary wyniku oraz „liczba przeanalizowana” = uczestnicy z dostępnymi danymi dla każdej określonej kategorii.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Farmakokinetyka: Stężenie belumosudylu i jego metabolitu w osoczu (KD025m2)
Ramy czasowe: Przed podaniem i 3 godziny po podaniu w 4. i 8. tygodniu
W tym pomiarze wyników przedstawiono stężenie belumosudylu i jego metabolitu (KD025m2) w osoczu przed podaniem dawki i 3 godziny po podaniu w 4. i 8. tygodniu. Dolna granica oznaczalności (LLOQ) wynosiła 10 nanogramów na mililitr (ng/ml).
Przed podaniem i 3 godziny po podaniu w 4. i 8. tygodniu
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Dla okresu DB: od dnia 1 (tydzień 0) do tygodnia 28; dla okresu OLE: od 29. tygodnia do 4 tygodni po podaniu ostatniego leku badanego (tj. do 56. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE): jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek i niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną było wydarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia. TEAE: AE rozpoczynające się po pierwszej dawce badanego leku lub istniejące AE, które nasiliły się w okresie TEAE (dla okresu DB: od dnia 1 (tydzień 0) do 28 tygodnia; dla okresu OLE: od 29 tygodnia do 4 tygodni po ostatnim badanie podawania leku).
Dla okresu DB: od dnia 1 (tydzień 0) do tygodnia 28; dla okresu OLE: od 29. tygodnia do 4 tygodni po podaniu ostatniego leku badanego (tj. do 56. tygodnia)
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Parametry życiowe (skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę parametrów życiowych przeprowadzono przed elektrokardiogramem (EKG) i innymi zaplanowanymi ocenami. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych: skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową w 52. tygodniu. Parametry życiowe (skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę czynności życiowych przeprowadzono przed wykonaniem EKG i innymi ocenami harmonogramów. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych: tętno w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Parametry życiowe (tętno) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę czynności życiowych przeprowadzono przed wykonaniem EKG i innymi zaplanowanymi ocenami. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową: tętno w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych: tętno w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Parametry życiowe (tętno) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę czynności życiowych przeprowadzono przed wykonaniem EKG i innymi zaplanowanymi ocenami. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową: tętno w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych: częstość oddechów w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Oznaki życiowe (częstość oddechów) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę czynności życiowych przeprowadzono przed wykonaniem EKG i innymi zaplanowanymi ocenami. Zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową: w tym pomiarze wyniku odnotowano częstość oddechów w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych: częstość oddechów w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Oznaki życiowe (częstość oddechów) mierzono u uczestników po odpoczynku w pozycji siedzącej. Ocenę czynności życiowych przeprowadzono przed wykonaniem EKG i innymi zaplanowanymi ocenami. Zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową: w tym pomiarze wyniku odnotowano częstość oddechów w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG): Częstość akcji serca w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zapisy EKG rejestrowano po tym, jak uczestnik odpoczywał w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut i wykonywano je przed pobraniem jakiejkolwiek próbki krwi. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach 12-odprowadzeniowego EKG: w tym pomiarze wyniku odnotowano częstość akcji serca w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana wartości wyjściowych w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie: Częstość akcji serca w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zapisy EKG rejestrowano po tym, jak uczestnik odpoczywał w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut i wykonywano je przed pobraniem jakiejkolwiek próbki krwi. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach 12-odprowadzeniowego EKG: w tym pomiarze wyniku odnotowano częstość akcji serca w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie Wartości: odstęp PR, odstęp RR, odstęp QRS, odstęp QT i odstęp QTcF w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zapisy EKG rejestrowano po tym, jak uczestnik odpoczywał w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut i wykonywano je przed pobraniem jakiejkolwiek próbki krwi. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową wartości 12-odprowadzeniowego EKG: odstępu PR, odstępu RR, odstępu QRS, odstępu QT i odstępu QTcF w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie Wartości: odstęp PR, odstęp RR, odstęp QRS, odstęp QT i odstęp QTcF w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zapisy EKG rejestrowano po tym, jak uczestnik odpoczywał w pozycji leżącej przez co najmniej 5 minut i wykonywano je przed pobraniem jakiejkolwiek próbki krwi. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową wartości 12-odprowadzeniowego EKG: odstępu PR, odstępu RR, odstępu QRS, odstępu QT i odstępu QTcF w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: odsetek bazofilów/leukocytów, eozynofili/leukocytów, limfocytów/leukocytów, monocytów/leukocytów i neutrofili/leukocytów w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: odsetek bazofili/leukocytów, eozynofili/leukocytów, limfocytów/leukocytów, monocytów/leukocytów i neutrofili/leukocytów w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: odsetek bazofilów/leukocytów, eozynofili/leukocytów, limfocytów/leukocytów, monocytów/leukocytów i neutrofili/leukocytów w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: odsetek bazofili/leukocytów, eozynofili/leukocytów, limfocytów/leukocytów, monocytów/leukocytów i neutrofili/leukocytów w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Hematokryt w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego (hematokryt, frakcja 1,0) w 24. tygodniu. Hematokryt to procent objętości krwi pełnej składającej się z czerwonych krwinek.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: hematokryt w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego (hematokryt, frakcja 1,0) w 52. tygodniu. Hematokryt to procent objętości krwi pełnej składającej się z czerwonych krwinek. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Hemoglobina w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: stężenie hemoglobiny w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Hemoglobina w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: stężenie hemoglobiny w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Średnia objętość krwinki erytrocytów w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: średnią objętość krwinek czerwonych w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Średnia objętość krwinki erytrocytów w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: średnią objętość krwinek czerwonych w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: płytki krwi w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: liczba płytek krwi w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: liczba płytek krwi w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: liczba płytek krwi w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Erytrocyty w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: erytrocytów w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: erytrocyty w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: erytrocytów w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: Leukocyty w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: liczba leukocytów w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego: leukocyty w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów hematologicznych. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze hematologicznym: liczba leukocytów w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: albumina, globulina i białko w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii klinicznej: albuminy, globuliny i białka w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie chemii klinicznej. Parametr: albumina, globulina i białko w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii klinicznej: albuminy, globuliny i białka w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: fosfataza alkaliczna, aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, kinaza kreatynowa, transferaza gamma-glutamylowa i dehydrogenaza mleczanowa w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową parametrów chemii klinicznej: fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy alaninowej, aminotransferazy asparaginianowej, kinazy kreatynowej, transferazy gamma-glutamylowej i dehydrogenazy mleczanowej w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej. Parametr: fosfataza alkaliczna, aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, kinaza kreatynowa, gamma-glutamylotransferaza i dehydrogenaza mleczanowa w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową parametrów chemii klinicznej: fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy alaninowej, aminotransferazy asparaginianowej, kinazy kreatynowej, transferazy gamma-glutamylowej i dehydrogenazy mleczanowej w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: wodorowęglan, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorki, glukoza, potas, magnez, fosforan i sód w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii klinicznej: wodorowęglanów, azotu mocznikowego we krwi, wapnia, chlorków, glukozy, potasu, magnezu, fosforanów i sodu w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie chemii klinicznej. Parametr: wodorowęglan, azot mocznikowy we krwi, wapń, chlorki, glukoza, potas, magnez, fosforan i sód w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii klinicznej: wodorowęglanów, azotu mocznikowego we krwi, wapnia, chlorków, glukozy, potasu, magnezu, fosforanów i sodu w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: Bilirubina bezpośrednia, bilirubina, kreatynina i moczan w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym mierniku wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową parametrów chemii klinicznej: bilirubiny bezpośredniej, bilirubiny, kreatyniny i moczanu w 24. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: bilirubina bezpośrednia, bilirubina, kreatynina i moczan w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym mierniku wyniku zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową parametrów chemii klinicznej: bilirubiny bezpośredniej, bilirubiny, kreatyniny i moczanu w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w chemii klinicznej w stosunku do wartości wyjściowych. Parametr: Wapń skorygowany w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym mierniku wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru chemii klinicznej: skorygowany o wapń w tygodniu 24.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: Wapń skorygowany w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W tym pomiarze wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru chemii klinicznej: skorygowany o wapń w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Okres DB: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: Współczynnik filtracji kłębuszkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru chemii klinicznej: wskaźnika filtracji kłębuszkowej w 24. tygodniu. Rozszerzoną jednostką miary jest mililitr na minutę na 1,73 metra kwadratowego.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres OLE: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chemii klinicznej Parametr: Współczynnik przesączania kłębuszkowego w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych w celu oceny parametrów chemii klinicznej. W ramach tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru chemii klinicznej: wskaźnika filtracji kłębuszkowej w 52. tygodniu. Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w okresie DB i ponownie przydzieleni losowo do okresu OLE, okres OLE Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią niebrakującą wartość uzyskaną przed przyjęciem przez uczestnika pierwszej dawki belumosudylu w okresie OLE. Uczestnicy, którzy otrzymywali belumosudil w okresie DB i kontynuowali belumosudil w okresie OLE. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ważną i ostatnią prawidłową wartość uzyskaną w ciągu 29 dni przed przyjęciem przez uczestnika pierwszego badanego leku w okresie DB.
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakodynamika (PD): analiza biomarkerów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 52
Ocena zmian w stężeniu biomarkerów kolagenu w surowicy wskazujących na obrót macierzy pozakomórkowej od wartości początkowej do tygodnia 24 i tygodnia 52.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 52
PD: Histologia próbek z biopsji skóry
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Barwienie hematoksyliną i eozyną na próbkach biopsji skóry pobranych od pacjentów na początku badania, w 24. tygodniu i opcjonalnie w 52. tygodniu.
Do tygodnia 52
PD: Ekspresja genów próbek biopsji skóry
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 52
Aby ocenić zróżnicowaną ekspresję genów markerów związanych ze stanem zapalnym i zwłóknieniem z biopsji skóry pobranych od pacjentów na początku badania, w 24. tygodniu i opcjonalnie w 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kadmon, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC17665
  • KD025-209 (Inny identyfikator: Kadmon)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Belumosudil (KD025)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj