Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KD025 potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi

perjantai 4. elokuuta 2023 päivittänyt: Kadmon, a Sanofi Company

Vaiheen 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, avoin laajennusmonikeskustutkimus Belumosudilin (KD025) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi

Tämän satunnaistetun, lumekontrolloidun vaiheen 2 tutkimuksen tavoitteena on arvioida belumosudiilin (KD025) tehoa ja turvallisuutta diffuusin ihon systemaattisen skleroosin hoidossa. Kun kelpoisuus on varmistettu, yhteensä 60 aikuista koehenkilöä otetaan mukaan ja satunnaistetaan kolmeen ryhmään (1:1:1), jotka saavat joko suun kautta annettavaa belumosudiilia (200 mg kerran vuorokaudessa ja 200 mg kahdesti päivässä) tai vastaavaa lumelääkettä 28 viikon ajan. Tutkimuslääkeannostelu kestää 52 viikkoa: kaksoissokkoutettuna ensimmäiset 28 viikkoa, jota seuraa avoin 24 viikon jatko. Sokkoutuksen poistamisen jälkeen belumosudiilia saaneet henkilöt jatkavat samalla belumosudiiliannoksella, kun taas lumeryhmässä olevat henkilöt satunnaistetaan uudelleen johonkin belumosudiiliannokseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Systeeminen skleroosi (SSc) on krooninen autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa laajalle levinneitä mikrovaskulaarisia vaurioita ja liiallista kollageenin kertymistä ihoon ja sisäelimiin. Rajoitettu ihon systeeminen skleroosi on pääasiassa ihoa, ja se vaikuttaa käsiin, käsivarsiin ja kasvoihin. Diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc) on taudin vakavampi ilmentymä, ja se etenee usein nopeasti, ei vain ihoa, vaan myös sisäelimiä, kuten munuaisia, sydäntä ja keuhkoja.

Koehenkilöt, jotka ovat allekirjoittaneet Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen ja täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, otetaan mukaan. Yhteensä 60 potilasta satunnaistetaan kolmeen ryhmään (1:1:1), jotka saavat suun kautta 200 mg belumosudiilia kerran päivässä (QD; n = 20 henkilöä), belumosudiilia 200 mg kahdesti päivässä (BID; n = 20 henkilöä), tai vastaava lumelääke (n = 20 henkilöä) 28 viikon ajan. Tutkimus tehdään kaksoissokkoutettuna ensimmäisen 28 viikon ajan, minkä jälkeen tutkimusta jatketaan avoimesti 24 viikkoa. Sokkoutuksen poistamisen jälkeen ryhmien 1 ja 2 koehenkilöt jatkavat samalla belumosudiiliannoksella, kun taas lumeryhmässä olevat henkilöt satunnaistetaan uudelleen joko belumosudiiliin 200 mg QD tai belumosudiiliin 200 mg kahdesti vuorokaudessa suhteessa 1:1.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary, Florida, Yhdysvallat, 32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 100 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥ 18-vuotiaat mies- ja naispuoliset tutkittavat, joilla on dcSSc-diagnoosi vuoden 2013 American College of Rheumatologyn ja European League Against Rheumatism -kriteerien mukaan
  2. Taudin keston (määritelty aikaväliksi ensimmäisestä ei-Raynaudin taudin ilmenemisestä) on oltava ≤ 5 vuotta
  3. mRSS:n on oltava ≥ 15 mutta ≤ 35

  4. Aktiivinen sairaus, joka määritellään joksikin seuraavista seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana:

    1. mRSS:n kasvu ≥ 3 yksikköä
    2. mRSS:n nousu ≥ 2 yksiköllä yhden uuden kehon alueen mukana
    3. 2 uuden kehon alueen osallistuminen
    4. Oireet, jotka viittaavat ihon toimintaan, kuten vaikea ihon kutina tai polttaminen
  5. Samanaikaista immunosuppressiota saavien potilaiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa

  6. Riittävät elinten ja luuytimen toiminnot arvioitu 28 päivän aikana ennen ilmoittautumista seuraavasti:

    1. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,5 × 10^9/l
    2. Verihiutalemäärä ≥ 100 × 10^9/l
    3. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,0 × normaalin yläraja (ULN);
    4. Alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja seerumin kreatiniini ≤ 1,5 × ULN.

  7. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on negatiivinen raskaustesti seulonnassa. Hedelmällisessä iässä olevat naiset määritellään sukukypsiksi naisiksi, joilla ei ole aikaisempaa kohdunpoistoa tai joilla on ollut viitteitä kuukautisista viimeisen 12 kuukauden aikana. Kuitenkin naisia, joilla on ollut amenorrea vähintään 12 kuukautta, katsotaan edelleen olevan hedelmällisessä iässä, jos kuukautiset johtuvat mahdollisesti aikaisemmasta kemoterapiasta, antiestrogeenista tai munasarjojen supressiosta.

    1. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (eli kuukautisilla naisilla) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti (positiiviset virtsatestit on vahvistettava seerumitestillä) 24 tunnin aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
    2. Tutkimukseen osallistuvien, hedelmällisessä iässä olevien seksuaalisesti aktiivisten naisten on suostuttava käyttämään kahta hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Tehokas ehkäisy sisältää (1) kohdunsisäisen laitteen ja 1 estemenetelmän; (2) stabiileilla annoksilla hormonaalista ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan (esim. oraalinen, injektoitava, implantti, transdermaalinen) plus 1 estemenetelmä; tai (3) kaksi estemenetelmää. Tehokkaita suojamenetelmiä ovat miesten tai naisten kondomit, kalvot ja siittiöiden torjunta-aineet (voiteet tai geelit, jotka sisältävät siittiöitä tappavaa kemikaalia) tai vasektomoitu kumppani.
  8. Miespotilaille, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka ovat premenopausaalisten naisten kumppaneita, suostuvat käyttämään kahta ehkäisymuotoa yllä olevan kriteerin numero 7 mukaisesti hoitojakson aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  9. Miespuoliset koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä 3 kuukauteen viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  10. Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on korjannut QT-ajan QTcF > 450 ms
  2. Jatkuva tai meneillään oleva samanaikainen lääkitys, jonka tiedetään pidentävän QTc-aikaa
  3. Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää
  4. Osallistui toiseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 28 päivän sisällä tutkimukseen osallistumisesta (tutkimukset, jotka koskevat biologisia aineita 3 biologisen puoliintumisajan sisällä)
  5. Historia tai muut todisteet vakavasta sairaudesta tai muista tiloista, jotka tekisivät tutkijan näkemyksen mukaan tutkimukseen sopimattoman
  6. Krooninen sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokassa II, III tai IV
  7. Akuutti tai krooninen maksasairaus (esim.
  8. Positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) testi
  9. Aktiivinen hepatiitti C -virus (HCV), hepatiitti B -virus (HBV) tai positiivinen kokoveren tuberkuliinitesti
  10. Todettu mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain 3 vuoden sisällä ilmoittautumisesta, paitsi tyvisolu- tai kokonaan resekoitu ihon okasolusyöpä, in situ resektoitu kohdunkaulan syöpä, leikattu rintatiehyesyöpä in situ tai matalariskinen eturauhassyöpä parantavan resektion jälkeen
  11. on ollut aiemmin altistunut belumosudiilille tai tunnettu allergia/herkkyys belumosudiilille tai jollekin muulle ROCK2-estäjälle
  12. Skleroderma munuaiskriisi 4 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  13. FVC ≤ 50 % ennustettu.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Belumosudil QD / Belumosudil QD
Osallistujat saivat belumosudilin 200 mg tablettia, QD suun kautta 28 viikon ajan DB-jakson aikana. DB-jakson päätyttyä osallistujat aloittivat avoimen jatkojakson (OLE) ja jatkoivat belumosudiilia 200 mg:n tablettia QD suun kautta 24 viikon ajan OLE-jakson aikana (eli viikkoon 52 asti).
Lääke: Belumosudil (KD025)
ROCK-2 estäjä
Kokeellinen: Belumosudil BID / Belumosudil BID
Osallistujat saivat belumosudiilia 200 mg tablettia BID suun kautta 28 viikon ajan DB-jakson aikana. DB-jakson päätyttyä osallistujat aloittivat OLE-jakson ja jatkoivat belumosudiilia 200 mg tablettia BID suun kautta 24 viikon ajan OLE-jakson aikana (eli viikkoon 52 asti).
Lääke: Belumosudil (KD025)
ROCK-2 estäjä
Placebo Comparator: DB-jakso: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä (yhdistetty belumosudiiliin) suun kautta 28 viikon ajan DB-jakson aikana.
Lääke: Plasebo
Inaktiivinen aine
Kokeellinen: OLE-jakso: Placebo/Belumosudil QD
Osallistujat, jotka olivat saaneet lumelääkettä DB-jakson aikana, lisättiin ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, ja he saivat belumosudiilia 200 mg tablettia QD suun kautta 24 viikon ajan (eli viikkoon 52 asti) OLE-jakson aikana.
Lääke: Belumosudil (KD025)
ROCK-2 estäjä
Kokeellinen: OLE-jakso: Placebo/Belumosudilin BID
Osallistujat, jotka olivat saaneet lumelääkettä DB-jakson aikana, lisättiin ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, ja he saivat belumosudiilia 200 mg tablettia BID suun kautta 24 viikon ajan (eli viikkoon 52 asti) OLE-jakson aikana.
Lääke: Belumosudil (KD025)
ROCK-2 estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-jakso: Osallistujien määrä, joilla on yhdistetty vasteindeksi diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa (CRISS) pisteet suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 60 prosenttia (%) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
CRISS-komponentit sisälsivät seuraavat alueet: mRSS, ennustettu FVC-prosentti, lääkärin kokonaisarvio, potilaan kokonaisarviointi ja SHAQ-DI. Algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden lähtötasosta sisällyttämällä muutoksen lähtötasosta mRSS:ään, ennustettuun FVC-prosenttiin, lääkärin ja potilaan yleisarviointiin ja SHAQ-DI:hen. Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %). Korkeampi pistemäärä osoitti paremman paranemisen todennäköisyyden. CRISS-pisteitä >= 60 % pidettiin vähäisenä tärkeänä erona. Osallistujia ei pidetty parantuneina, ja heidän todennäköisyydelle annettiin 0,0, jos he saivat uuden munuaiskriisin, keuhkofibroosin uuden puhkeamisen tai pahenemisen, keuhkoverenpainetaudin tai uuden vasemman kammion vajaatoiminnan puhkeamisen. Puuttuvien tietojen käsittelyyn käytettiin LOCF-menetelmää.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DB-jakso: yhdistetty vasteindeksi diffuusi ihon systeemisessä skleroosissa viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
CRISS-komponentit sisälsivät seuraavat alueet: mRSS, ennustettu FVC-prosentti, lääkärin kokonaisarvio, potilaan kokonaisarviointi ja SHAQ-DI. Algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden lähtötasosta sisällyttämällä muutoksen lähtötasosta mRSS:ään, ennustettuun FVC-prosenttiin, lääkärin ja potilaan yleisarviointiin ja SHAQ-DI:hen. Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %). Korkeampi pistemäärä osoitti paremman paranemisen todennäköisyyden. Osallistujia ei pidetty parantuneina, ja heidän todennäköisyydelle annettiin 0,0, jos he saivat uuden munuaiskriisin, keuhkofibroosin uuden puhkeamisen tai pahenemisen, keuhkoverenpainetaudin puhkeamisen tai vasemman kammion vajaatoiminnan uuden puhkeamisen tutkimuksen aikana. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli (CI) saatiin sekavaikutusmallilla toistuville mittauksille (MMRM).
Viikko 24
OLE-jakso: yhdistetty vasteindeksi diffuusisen ihon systeemisen skleroosin pisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
CRISS-komponentit sisälsivät seuraavat alueet: mRSS, prosentuaalinen ennustettu FVC, lääkärin kokonaisarvio, potilaan kokonaisarviointi ja SHAQ-DI. Algoritmi määrittää ennustetun parannustodennäköisyyden lähtötasosta sisällyttämällä muutoksen lähtötasosta mRSS:ään, ennustettuun FVC-prosenttiin, lääkärin ja potilaan yleisarviointiin ja SHAQ-DI:hen. Tulos oli jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %). Korkeampi pistemäärä osoitti paremman paranemisen todennäköisyyden. Osallistujia ei pidetty parantuneina, ja heidän todennäköisyydelle annettiin 0,0, jos he saivat uuden munuaiskriisin, keuhkofibroosin uuden puhkeamisen tai pahenemisen, keuhkoverenpainetaudin puhkeamisen tai vasemman kammion vajaatoiminnan uuden puhkeamisen tutkimuksen aikana. Puuttuvien tietojen käsittelyyn käytettiin LOCF-menetelmää.
Viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta muokatussa Rodnanin ihopisteessä (mRSS) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
mRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuden mRSS:n avulla yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa (esim. kasvot, kädet, sormet; käsivarsien proksimaalinen alue, käsivarsien distaalinen alue, rintakehä, vatsa; jalkojen proksimaalinen alue ja distaalinen alue) jalkojen alue, jalkaterät). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS:ksi, joka vaihteli 0:sta (normaali iho) 51:een (vakava paksuuntuminen), missä korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/huonoimman tuloksen. LS-keskiarvo ja 95 % CI laskettiin käyttämällä MMRM-mallia.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu elinkapasiteetti (FVC) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä spirometrillä mitatun keuhkojen toimintatestin aikana, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan interstitiaalisen keuhkosairauden (ILD) sairauden tilaan. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Muutos lähtötasosta lääkärin yleisarvioinnissa osallistujan yleisestä terveydentilasta käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon pistemäärää viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) mittasi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Muutos lähtötasosta osallistujan kokonaisterveyden arvioinnissa käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon pistemäärää viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: muutos lähtötasosta skleroderman terveysarviointikyselyn vammaisuusindeksissä (SHAQ-DI) kokonaispistemäärä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
SHAQ-DI sisälsi yleisen terveysarvioinnin vammaisuusindeksin (HAD-DI) arvioinnin ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen selvittämiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja sklerodermaan liittyviin vammaisuuteen vaikuttaviin ilmenemismuotoihin liittyvät toimet. Se on elämänlaadun mitta. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3, jossa 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispistemäärä laskettiin verkkotunnuspisteiden summana jaettuna vastattujen alueiden lukumäärällä, ja se vaihteli 0:sta (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: prosentuaalinen parannus modifioidussa Rodnanin ihopisteessä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
MRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuden mRSS:n avulla yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa (esim. kasvot, kädet, sormet; käsivarsien proksimaalinen alue, käsivarsien distaalinen alue, rintakehä, vatsa; jalkojen proksimaalinen alue ja distaalinen alue) jalkojen alue, jalkaterät). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS:ksi, joka vaihteli 0:sta (normaali iho) 51:een (vakava paksuuntuminen), missä korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/huonoimman tuloksen. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Prosentuaalinen parannus lääkärin yleisarvioinnissa osallistujan yleisestä terveydentilasta Visual Analogue Scale (VAS) -pistemäärän avulla viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) mittasi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: prosentuaalinen parannus osallistujan yleisen terveydentilan potilaan yleisarvioinnissa käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon pistemäärää viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Skleroderman terveysarviointikyselyn vammaisuusindeksin (SHAQ-DI) kokonaispistemäärän prosentuaalinen paraneminen viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
SHAQ-DI sisälsi yleisen HAD-DI-arvioinnin ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen tutkimiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja sklerodermaan liittyviin vammaisuuteen vaikuttaviin ilmenemismuotoihin liittyvät toimet. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3, jossa 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispistemäärä laskettiin verkkotunnuspisteiden summana jaettuna vastattujen alueiden lukumäärällä, ja se vaihteli 0:sta (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. LS-keskiarvo ja 95 % CI saatiin MMRM-mallista.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta muokatussa Rodnan-ihopisteessä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
MRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuden mRSS:n avulla yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa (esim. kasvot, kädet, sormet; käsivarsien proksimaalinen alue, käsivarsien distaalinen alue, rintakehä, vatsa; jalkojen proksimaalinen alue ja distaalinen alue) jalkojen alue, jalkaterät). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS:ksi, joka vaihteli 0:sta (normaali iho) 51:een (vakava paksuuntuminen), missä korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/huonoimman tuloksen. Alla olevassa tietotaulukossa 'analysoitujen lukumäärä' = osallistujia, joilla on saatavilla tietoja kustakin määritetystä luokasta.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa elinvoimakapasiteetissa viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä spirometrillä mitatun keuhkojen toimintatestin aikana, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan ILD:n sairauden tilaan. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta lääkärin yleisessä arvioinnissa osallistujan yleisestä terveydentilasta Visual Analogue Scale (VAS) -pisteiden avulla viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) mittasi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta osallistujan kokonaisterveyden arvioinnissa käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon pistemäärää viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: muutos lähtötasosta skleroderman terveysarviointikyselyssä - vammaisuusindeksin kokonaispistemäärä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
SHAQ-DI sisälsi yleisen HAD-DI-arvioinnin ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen tutkimiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja sklerodermaan liittyviin vammaisuuteen vaikuttaviin ilmenemismuotoihin liittyvät toimet. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3, jossa 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispisteet laskettiin verkkotunnuspisteiden summana jaettuna vastattujen alueiden lukumäärällä, ja se vaihteli 0:sta (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta. Alla olevassa tietotaulukossa 'analysoitujen lukumäärä' = osallistujia, joilla on saatavilla tietoja kustakin määritetystä luokasta.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: prosentuaalinen parannus muokatuissa Rodnan-ihopisteissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
MRSS on hyväksytty kliininen ihon paksuuden mitta. Tutkija arvioi ihon paksuuden mRSS:n avulla yksinkertaisella tunnustelulla 17 eri ihokohdassa (esim. kasvot, kädet, sormet; käsivarsien proksimaalinen alue, käsivarsien distaalinen alue, rintakehä, vatsa; jalkojen proksimaalialue ja jalkojen distaalinen alue). Jokainen ihokohta arvioitiin asteikolla 0-3; jossa 0 = normaali iho, 1 = mieto paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = voimakas paksuus ja ei voi puristaa. Yksittäiset ihopisteet 17 kehon alueella laskettiin yhteen ja määriteltiin kokonais-mRSS:ksi, joka vaihteli 0:sta (normaali iho) 51:een (vakava paksuuntuminen), missä korkeampi pistemäärä osoitti ihon paksuuntumisen vakavuutta/huonoimman tuloksen. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. Alla olevassa tietotaulukossa 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' = osallistujia, joilla on saatavilla tietoja tästä tulosmittauksesta.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Prosenttiosuuksien parantaminen Lääkärin yleinen arvio osallistujan yleisestä terveydestä Visual Analogue Scale (VAS) -pistemäärän avulla viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Physician Global Assessment (lääkärin raportoima) mittasi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli 0:sta (erittäin huono) 100:aan (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. Alla olevissa tiedoissa 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' = osallistujia, joilla on saatavilla tietoja tästä tulosmittauksesta.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: prosentuaalinen parannus osallistujan kokonaisterveyden arvioinnissa käyttämällä visuaalisen analogisen asteikon pistemäärää viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Potilaan kokonaisarviointi (osallistujan raportoima) kvantifioi osallistujan yleisen terveydentilan viime viikon aikana VAS:n perusteella, joka vaihteli välillä 0 (erittäin huono) 100 (erinomainen). Korkeampi pistemäärä osoitti parempaa lopputulosta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. Alla olevassa tietotaulukossa 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' = osallistujia, joilla on saatavilla tietoja tästä tulosmittauksesta.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: prosentuaalinen parannus skleroderman terveysarviointikyselyssä - vammaisuusindeksipisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
SHAQ-DI: yleisen terveysarviointikyselylomakkeen vammaisuusindeksin (HAD-DI) arviointi ja 6 sklerodermakohtaista VAS-kohdetta osallistujan taudin vaikutuksen tutkimiseksi. Yleinen HAD-DI-arviointi sisälsi 8 ​​aluetta: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja sklerodermaan liittyviin vammaisuuteen vaikuttaviin ilmenemismuotoihin liittyvät toimet. Jokaisen kysymyksen vaikeustaso pisteytettiin 0–3; 0 = ei vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia, 3 = ei pysty tekemään. Jotkut SHAQ-alueet ovat visuaalisia analogisia asteikkoja, jotka mitataan ensin ja muutetaan sitten asteikolla 0-3. SHAQ-DI-kokonaispisteet laskettiin verkkotunnuspisteiden summana jaettuna vastattujen verkkotunnusten lukumäärällä välillä 0 (ei vaikeuksia) 3:een (maksimivaikeusaste), jossa korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa vammaa/huonompaa toimivuutta. Prosentuaalinen parannus = muutos perusarvosta jaettuna perusarvolla*100. 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' = osallistujat, joilla on saatavilla tietoja tästä tulosmittauksesta.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta elinvoiman tasosta viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä spirometrillä mitatun keuhkojen toimintatestin aikana, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan ILD:n sairauden tilaan. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa FVC-tasossa viikolla 24 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Muutos lähtötasosta keuhkojen ennustetun hiilimonoksidin (DLco) -kapasiteetissa viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
DLco mittaa keuhkojen kykyä siirtää kaasuja ilmasta vereen. Osallistujat hengittävät (hengittävät) ilmaa, joka sisältää hyvin pienen, vaarattoman määrän merkkikaasua, kuten hiilimonoksidia. Osallistujat pidättävät hengitystään 10 sekuntia ja puhaltavat sen sitten nopeasti ulos (hengitä ulos). Uloshengitettyä kaasua testattiin hengityksen aikana imeytyneen merkkikaasun määrän määrittämiseksi. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettuna DLco:na viikolla 24 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta (FEV1) viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
FEV1 oli uloshengitetyn ilman tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana spirometrillä mitattuna. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa FEV1:ssä viikolla 24 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu jäännöstilavuus (RV) viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
RV on keuhkoihin jääneen ilman määrä suurimman voimakkaan uloshengityksen jälkeen. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettuna RV:ssä viikolla 24 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
DB-jakso: Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennakoidusta kokonaiskeuhkokapasiteetista (TLC) viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
TLC on keuhkoissa olevan ilman tilavuus maksimaalisella sisäänhengitysyrityksellä. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa TLC:ssä viikolla 24 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin prosenttiosuudessa viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä spirometrillä mitatun keuhkojen toimintatestin aikana, joka arvioi keuhkojen toiminnan muutosta, joka liittyy taustalla olevan ILD:n sairauden tilaan. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa FVC:ssä viikolla 52 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Muutos perustasosta keuhkojen ennustetun hiilimonoksidin hajoamiskapasiteetissa viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
DLco mittaa keuhkojen kykyä siirtää kaasuja ilmasta vereen. Osallistujat hengittävät (hengittävät) ilmaa, joka sisältää hyvin pienen, vaarattoman määrän merkkikaasua, kuten hiilimonoksidia. Osallistujat pidättävät hengitystään 10 sekuntia ja puhaltavat sen sitten nopeasti ulos (hengitä ulos). Uloshengitettyä kaasua testattiin hengityksen aikana imeytyneen merkkikaasun määrän määrittämiseksi. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettuna DLco:na viikolla 52 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
FEV1 oli uloshengitetyn ilman tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana spirometrillä mitattuna. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa FEV1:ssä viikolla 52 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta ennustetun jäännösvolyymin prosentissa viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
RV on keuhkoihin jääneen ilman määrä suurimman voimakkaan uloshengityksen jälkeen. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettuna RV:ssä viikolla 52 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 52
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta keuhkojen kokonaiskapasiteetista viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
TLC on keuhkoissa olevan ilman tilavuus maksimaalisella sisäänhengitysyrityksellä. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla. Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetussa TLC:ssä viikolla 52 osallistujilla, joilla on ILD, raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: keuhkofibroosia sairastavien osallistujien määrä lähtötilanteessa ja viikolla 24-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Keuhkofibroosi on keuhkosairaus, jossa keuhkokudos vaurioituu ja pelottaa. Keuhkofibroosi arvioitiin käyttämällä korkean resoluution tietokonetomografiaa (HRCT). HRCT on eräänlainen tietokonetomografia, jota käytetään diagnoosin ja vaikeusasteen määrittämiseen. Puhdas perusluokan opasiteetti, keuhkofibroosi ja hunajakenno tallennettiin jokaiselle keuhkolle (oikealle ja vasemmalle) ja kolmelle keuhkoalueelle (ylempi, keskimmäinen ja alempi). Ne kirjattiin kategorisesti havaitun määrän osalta, ja ne vaihtelivat seuraavasti: Poissa, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % ja >75 % poikkeavuuden/keuhkofibroosin osalta. Niille osallistujille, jotka saivat lumelääkettä/belumosudiilia DB-jakson aikana, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jakson aikana. Tässä tulosmittauksessa raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli keuhkofibroosi lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: keuhkofibroosia sairastavien osallistujien määrä lähtötilanteessa ja viikolla 52-ILD-osallistujat
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Keuhkofibroosi on keuhkosairaus, jossa keuhkokudos vaurioituu ja pelottaa. Keuhkofibroosi arvioitiin käyttämällä HRCT:tä. HRCT on eräänlainen tietokonetomografia, jota käytetään diagnoosin ja vaikeusasteen määrittämiseen. Puhdas perusluokan opasiteetti, keuhkofibroosi ja hunajakenno tallennettiin jokaiselle keuhkolle (oikealle ja vasemmalle) ja kolmelle keuhkoalueelle (ylempi, keskimmäinen ja alempi). Ne kirjattiin kategorisesti havaitun määrän osalta, ja ne vaihtelivat seuraavasti: Poissa, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % ja >75 % poikkeavuuden/keuhkofibroosin osalta. Tässä tulosmittauksessa ilmoitetaan niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli keuhkofibroosi lähtötilanteessa ja viikolla 52. Alla olevassa tietotaulukossa 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' = osallistujat, joilla on käytettävissä olevat tiedot tästä tulosmittauksesta, ja 'analysoitujen lukumäärä' = osallistujat, joilla on saatavilla tietoja kustakin määritetystä luokasta.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Farmakokinetiikka: Belumosudilin ja sen metaboliitin pitoisuus plasmassa (KD025m2)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen viikolla 4 ja 8
Belumosudiilin ja sen metaboliitin (KD025m2) pitoisuus plasmassa ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 4 ja 8 raportoidaan tässä tulosmittauksessa. Kvantitoinnin alaraja (LLOQ) oli 10 nanogrammaa millilitrassa (ng/ml).
Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen viikolla 4 ja 8
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: DB-jaksolle: Päivästä 1 (viikko 0) viikkoon 28 asti; OLE-jaksolle: viikosta 29 aina 4 viikkoon viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen (eli viikkoon 56 asti)
Haittatapahtuma (AE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio. , oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. TEAE: Haittavaikutukset, jotka alkavat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen tai olemassa olevat haittavaikutukset, jotka pahenivat TEAE-jakson aikana (DB-jakso: päivästä 1 (viikko 0) viikkoon 28; OLE-jakso: viikosta 29 4 viikkoon viimeisen jälkeen tutkia lääkkeiden antamista).
DB-jaksolle: Päivästä 1 (viikko 0) viikkoon 28 asti; OLE-jaksolle: viikosta 29 aina 4 viikkoon viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen (eli viikkoon 56 asti)
DB-jakso: elintoimintojen muutos lähtötasosta: systolinen ja diastolinen verenpaine viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Elintoiminnot (systolinen ja diastolinen verenpaine) mitattiin osallistujilta istuma-asennon lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen elektrokardiogrammia (EKG) ja muita suunniteltuja arviointeja. Tässä tulosmittauksessa raportoitiin systolisen ja diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta viikolla 24.
Perustaso, viikko 24
OLE: elintoimintojen muutos lähtötasosta: systolinen ja diastolinen verenpaine viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Tässä tulosmittauksessa raportoitiin systolisen ja diastolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta viikolla 52. Elintoiminnot (systolinen ja diastolinen verenpaine) mitattiin osallistujilta istuma-asennon lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen EKG:tä ja muita aikatauluarviointeja. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos perustasosta elintoiminnoissa: Pulssi viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Elintoiminto (pulssi) mitattiin osallistujilla istuma-asennon lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen EKG:tä ja muita suunniteltuja arviointeja. Elintoimintojen muutos lähtötilanteesta: syke viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos perustasosta elintoiminnoissa: pulssi viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Elintoiminto (pulssi) mitattiin osallistujilla istuma-asennon lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen EKG:tä ja muita suunniteltuja arviointeja. Elintoimintojen muutos lähtötilanteesta: syke viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: elintoimintojen muutos lähtötasosta: hengitystiheys viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Elintoiminto (hengitystiheys) mitattiin osallistujilla istuma-asennossa lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen EKG:tä ja muita suunniteltuja arviointeja. Muutos perustasosta elintoimintojen osalta: hengitystiheys viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: elintoimintojen muutos lähtötasosta: hengitystiheys viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Elintoiminto (hengitystiheys) mitattiin osallistujilla istuma-asennossa lepäämisen jälkeen. Elintoimintojen arvioinnit suoritettiin ennen EKG:tä ja muita suunniteltuja arviointeja. Muutos perustasosta elintoimintojen osalta: hengitystiheys viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisen EKG:n arvoissa: syke viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
EKG:t kirjattiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt makuuasennossa vähintään 5 minuuttia, ja ne tehtiin ennen verinäytteen ottoa. Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisissä EKG-arvoissa: syke viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta 12-kytkentäisissä elektrokardiogrammin arvoissa: syke viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
EKG:t kirjattiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt makuuasennossa vähintään 5 minuuttia, ja ne tehtiin ennen verinäytteen ottoa. Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisissä EKG-arvoissa: syke viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG-arvoissa: PR-väli, RR-väli, QRS-väli, QT-väli ja QTcF-väli viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
EKG:t kirjattiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt makuuasennossa vähintään 5 minuuttia, ja ne tehtiin ennen verinäytteen ottoa. Muutos lähtötasosta 12-kytkentäisten EKG-arvojen: PR-väli, RR-väli, QRS-väli, QT-aika ja QTcF-aika viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisessä EKG-arvoissa: PR-väli, RR-väli, QRS-väli, QT-väli ja QTcF-väli viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
EKG:t kirjattiin sen jälkeen, kun osallistuja oli levännyt makuuasennossa vähintään 5 minuuttia, ja ne tehtiin ennen verinäytteen ottoa. Muutos lähtötasosta 12-kytkentäisten EKG-arvojen: PR-väli, RR-väli, QRS-väli, QT-aika ja QTcF-aika viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa: Basofiilien/leukosyyttien, eosinofiilien/leukosyyttien, lymfosyyttien/leukosyyttien, monosyyttien/leukosyyttien ja neutrofiilien/leukosyyttien prosenttiosuus viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa: basofiilien/leukosyyttien, eosinofiilien/leukosyyttien, lymfosyyttien/leukosyyttien, monosyyttien/leukosyyttien ja neutrofiilien/leukosyyttien prosenttiosuus viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: Basofiilien/leukosyyttien, eosinofiilien/leukosyyttien, lymfosyyttien/leukosyyttien, monosyyttien/leukosyyttien ja neutrofiilien/leukosyyttien prosenttiosuus viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: basofiilien/leukosyyttien, eosinofiilien/leukosyyttien, lymfosyyttien/leukosyyttien, monosyyttien/leukosyyttien ja neutrofiilien/leukosyyttien prosenttiosuus viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Hematokriitti viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa (hematokriitti, fraktio 1,0) viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Hematokriitti on prosenttiosuus punasoluista koostuvan kokoveren tilavuudesta.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Hematokriitti viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa (hematokriitti, fraktio 1,0) viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Hematokriitti on prosenttiosuus punasoluista koostuvan kokoveren tilavuudesta. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Hemoglobiini viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: hemoglobiini viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Hemoglobiini viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: hemoglobiini viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: Erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: erytrosyyttien keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: verihiutaleet viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: verihiutaleet viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Verihiutaleet viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: verihiutaleet viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: punasolut viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: erytrosyytit viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: punasolut viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: erytrosyytit viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Leukosyytit viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: leukosyytit viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa: Leukosyytit viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina hematologisten parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta hematologisessa parametrissa: leukosyytit viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: albumiini, globuliini ja proteiini viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: albumiini, globuliini ja proteiini viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: albumiini, globuliini ja proteiini viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötilanteesta kliinisen kemian parametrissa: albumiini, globuliini ja proteiini viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Alkalinen fosfataasi, alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kreatiinikinaasi, gammaglutamyylitransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos kliinisen kemian parametrien lähtötasosta: alkalinen fosfataasi, alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kreatiinikinaasi, gammaglutamyylitransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Alkalinen fosfataasi, alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kreatiinikinaasi, gammaglutamyylitransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: alkalinen fosfataasi, alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kreatiinikinaasi, gamma-glutamyylitransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Bikarbonaatti, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, glukoosi, kalium, magnesium, fosfaatti ja natrium viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: bikarbonaatti, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, glukoosi, kalium, magnesium, fosfaatti ja natrium viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Bikarbonaatti, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, glukoosi, kalium, magnesium, fosfaatti ja natrium viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: bikarbonaatti, veren ureatyppi, kalsium, kloridi, glukoosi, kalium, magnesium, fosfaatti ja natrium viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Suora bilirubiini, bilirubiini, kreatiniini ja uraatti viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: suora bilirubiini, bilirubiini, kreatiniini ja uraatti viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Suora bilirubiini, bilirubiini, kreatiniini ja uraatti viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Muutos lähtötasosta kliinisen kemian parametrissa: suora bilirubiini, bilirubiini, kreatiniini ja uraatti viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Kalsium korjattu viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Kliinisen kemian parametrin muutos lähtötasosta: Viikolla 24 korjattu kalsium raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Kalsium korjattu viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Kliinisen kemian parametrin muutos lähtötasosta: Viikolla 52 korjattu kalsium raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52
DB-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Glomerulaarinen suodatusnopeus viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Kliinisen kemian parametrin muutos lähtötilanteesta: glomerulussuodatusnopeus viikolla 24 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Laajennettu mittayksikkö on millilitraa minuutissa 1,73 neliömetriä kohden.
Perustaso, viikko 24
OLE-jakso: Muutos kliinisen kemian lähtötasosta Parametri: Glomerulaarinen suodatusnopeus viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina kliinisen kemian parametrien arvioimiseksi. Kliinisen kemian parametrin muutos lähtötilanteesta: glomerulussuodatusnopeus viikolla 52 raportoitiin tässä tulosmittauksessa. Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä DB-jaksolla ja satunnaistettiin uudelleen OLE-jaksoon, OLE-jaksoon Perustaso määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi puuttumattomaksi arvoksi, joka saatiin ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen belumosudiiliannoksen OLE-jaksolla. Osallistujat, jotka saivat belumosudiilia DB-jaksolla ja jatkoivat belumosudiilia OLE-jaksolla, perusarvo määriteltiin päteväksi ja viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi, joka saatiin 29 päivän sisällä ennen kuin osallistuja sai ensimmäisen tutkimuslääkityksen DB-jaksolla.
Perustaso, viikko 52

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynaaminen (PD): Biomarkkerianalyysi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 52
Arvioida muutoksia seerumin kollageenibiomarkkerien pitoisuuksissa, jotka viittaavat solunulkoisen matriisin vaihtumiseen lähtötilanteesta viikkoon 24 ja viikkoon 52.
Perustaso, viikko 24 ja viikko 52
PD: Ihobiopsianäytteiden histologia
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Hematoksyliini- ja eosiinivärjäys ihobiopsianäytteissä, jotka on otettu koehenkilöiltä lähtötilanteessa, viikolla 24 ja valinnaisesti viikolla 52.
Viikolle 52 asti
PD: Ihobiopsianäytteiden geeniekspressio
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 52
Tulehdukseen ja fibroosiin liittyvien markkerien differentiaalisen geeniekspression arvioimiseksi koehenkilöiltä lähtötilanteessa, viikolla 24 ja valinnaisesti viikolla 52 otetuista ihobiopsioista.
Perustaso, viikko 24 ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kadmon, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC17665
  • KD025-209 (Muu tunniste: Kadmon)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Belumosudil (KD025)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa