HoFH 患者における PCSK9 阻害剤 AK102 の安全性と有効性を評価する研究
2023年3月1日 更新者：Akeso
ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) 患者における PCSK9 阻害剤 AK102 の安全性と有効性を評価する第 2 相試験
AK102 は、HoFH の治療のために開発されています。
試験は 2 つのパートで実施され、パート 1 は PCSK9 阻害剤 AK102 の安全性、忍容性、有効性を評価する非盲検単群試験であり、パート 2 は有効性と安全性を評価する二重盲検無作為化プラセボ対照試験です。 PCSK9 阻害剤 AK102。
治療期間は12週間です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100000
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18 歳以上の男性および女性で、遺伝的確認または未治療の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) 濃度が 500 mg/デシリットル (dL) を超える病歴に基づく臨床診断により、ホモ接合性家族性高コレステロール血症と診断されている [ 13ミリモル/リットル（mmol/L）] 10歳前の黄色腫または両親のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の証拠のいずれかと一緒に
- -既存の脂質低下療法（エゼチミブと組み合わせたスタチン）で少なくとも4週間安定しており、研究参加期間中に計画された投薬や用量変更はありません
- 空腹時中央検査室の LDL-C 濃度 >130 mg/dL (3.4 mmol/L) およびトリグリセリド濃度 <400 mg/dL (4.5 mmol/L)。
- -スクリーニング時の体重が40キログラム（kg）以上
除外基準:
- -治験薬投与前8週間以内にLDL血漿補充療法を受けた
- -治験薬投与前5か月以内にロミタピドまたはミポメルセンを投与された
- -PCSK9阻害剤またはAK102による前治療を受けた。
- 原因不明のクレアチンキナーゼ（CK）が正常上限の5倍以上（ULN）
- 未治療の慢性 B 型肝炎ウイルスまたは慢性 B 型肝炎ウイルス (HBV) DNA が 500 IU/mL を超える被験者、または活動性 C 型肝炎ウイルス (HCV) は除外する必要があります。 非アクティブな HBsAg キャリア、治療済みおよび安定した B 型肝炎 (HBV DNA <500 IU/mL)、および治癒した C 型肝炎を持つ被験者は、登録できます。 HCV 抗体が陽性の被験者は、HCV RNA 検査の結果が陰性の場合にのみ適格です。
- AK102の成分に対する既知のアレルギー反応
- -治験責任医師および/または医療モニターによって判断された、患者の安全性を損なう、または臨床研究の質を損なうその他の状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AK102
450mg AK102、Q4W、皮下注射
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450mg、Q4W、皮下注射
脂質低下療法
脂質低下療法
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ、Q4W、皮下注射
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脂質低下療法
脂質低下療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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12週目の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインからの変化率
時間枠：第12週
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第12週
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CTCAE V5.0によって評価された治療に伴う有害事象の発生率（パート1のみ）
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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高密度リポタンパク質（HDL）コレステロールのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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非高密度リポタンパク質（非 HDL）コレステロールのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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血清トリグリセリド (TG) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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アポリポタンパク質 B (Apo B) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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アポリポタンパク質 A-I (Apo A-I) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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総コレステロール（TC）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 9 型 (PCSK9) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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血清中の AK102 の濃度
時間枠：パート 1: 1 日目、2 日目、4 日目、8 日目、15 日目、22 日目、D29、D57。パート 2: 1 日目、29 日目、57 日目
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パート 1: 1 日目、2 日目、4 日目、8 日目、15 日目、22 日目、D29、D57。パート 2: 1 日目、29 日目、57 日目
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検出可能な抗薬物抗体（ADA）を発症した被験者の数
時間枠：ベースラインから 12 週間まで
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ベースラインから 12 週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Shuyang Zhang, MD、Peking Union Medical College Hospital
- 主任研究者：Lvya Wang、Beijing Anzhen Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月13日
一次修了 (実際)
2021年3月15日
研究の完了 (実際)
2021年3月15日
試験登録日
最初に提出
2019年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月30日
最初の投稿 (実際)
2019年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月1日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AK102-202
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。