En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​PCSK9-hæmmeren AK102 hos patienter med HoFH

Inklusionskriterier:

• Mænd og kvinder, ≥18 år med en diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi ved genetisk bekræftelse eller en klinisk diagnose baseret på en historie med en ubehandlet low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) koncentration >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xanthoma før 10 års alderen eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolæmi hos begge forældre
• Stabil på allerede eksisterende, lipidsænkende behandlinger (statiner i kombination med ezetimib) i mindst 4 uger uden planlagt medicinering eller dosisændring i varigheden af ​​studiedeltagelsen
• Fastende central lab LDL-C-koncentration >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyceridkoncentration <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Kropsvægt på 40 kg (kg) eller mere ved screening

Ekskluderingskriterier:

• Modtog LDL-plasmaerstatningsterapi inden for 8 uger før undersøgelsesproduktadministration
• Modtog Lomitapide eller Mipomersen inden for 5 måneder før Investigational produktadministration
• Modtaget tidligere behandling med PCSK9-hæmmere eller AK102.
• Uforklaret kreatinkinase (CK) ≥ 5 gange den øvre grænse for normal (ULN)
• Personer med ubehandlet kronisk hepatitis B- eller kronisk hepatitis B-virus (HBV) DNA på over 500 IE/ml eller aktivt hepatitis C-virus (HCV) bør udelukkes. Individer med ikke-aktive HBsAg-bærere, behandlet og stabil hepatitis B (HBV-DNA <500 IE/ml) og helbredt hepatitis C kan tilmeldes. Forsøgspersoner med positive HCV-antistoffer er kun kvalificerede, hvis HCV RNA-testresultaterne er negative.
• Kendte allergiske reaktioner på alle ingredienser i AK102
• Enhver anden tilstand, der ville kompromittere patientens sikkerhed eller kompromittere kvaliteten af ​​den kliniske undersøgelse som vurderet af investigator og/eller medicinsk monitor.