En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av PCSK9-hemmeren AK102 hos pasienter med HoFH

Inklusjonskriterier:

• Menn og kvinner, ≥18 år med en diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi ved genetisk bekreftelse eller en klinisk diagnose basert på en historie med ubehandlet lavdensitet lipoproteinkolesterol (LDL-C) konsentrasjon >500 mg/desiliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xanthoma før 10 års alder eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolemi hos begge foreldrene
• Stabil på eksisterende, lipidsenkende terapier (statiner i kombinasjon med ezetimib) i minst 4 uker uten planlagt medisinering eller doseendring i løpet av studiedeltakelsen
• Fastende sentral lab LDL-C-konsentrasjon >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyseridkonsentrasjon <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Kroppsvekt på 40 kg (kg) eller mer ved screening

Ekskluderingskriterier:

• Fikk LDL-plasmaerstatningsterapi innen 8 uker før administrasjon av undersøkelsesprodukt
• Fikk Lomitapide eller Mipomersen innen 5 måneder før Undersøkende produktadministrasjon
• Fikk tidligere behandling med PCSK9-hemmere eller AK102.
• Uforklarlig kreatinkinase (CK) ≥ 5 ganger øvre normalgrense (ULN)
• Pasienter med ubehandlet kronisk hepatitt B- eller kronisk hepatitt B-virus (HBV) DNA over 500 IE/ml eller aktivt hepatitt C-virus (HCV) bør utelukkes. Personer med ikke-aktive HBsAg-bærere, behandlet og stabil hepatitt B (HBV-DNA <500 IE/ml) og kurert hepatitt C kan registreres. Personer med positive HCV-antistoffer er kun kvalifisert hvis HCV RNA-testresultatene er negative.
• Kjente allergiske reaksjoner på alle ingrediensene i AK102
• Enhver annen(e) tilstand(er) som ville kompromittere sikkerheten til pasienten eller kompromittere kvaliteten på den kliniske studien som bedømt av etterforskeren og/eller medisinsk monitor.