Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do inibidor de PCSK9 AK102 em pacientes com HFHo

Critério de inclusão:

• Homens e mulheres, ≥18 anos de idade com diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homozigótica por confirmação genética ou diagnóstico clínico baseado em história de concentração de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) não tratada > 500 mg/decilitro (dL) [ 13 milimoles/litro (mmol/L)] junto com xantoma antes dos 10 anos de idade ou evidência de hipercolesterolemia familiar heterozigótica em ambos os pais
• Estável em terapias hipolipemiantes pré-existentes (estatinas em combinação com ezetimiba) por pelo menos 4 semanas sem medicação planejada ou mudança de dose durante a participação no estudo
• Concentração de LDL-C no laboratório central em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) e concentração de triglicerídeos <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Peso corporal igual ou superior a 40 quilos (kg) na triagem

Critério de exclusão:

• Recebeu terapia de reposição de plasma LDL dentro de 8 semanas antes da administração do produto em investigação
• Recebeu Lomitapide ou Mipomersen dentro de 5 meses antes da administração do produto experimental
• Recebeu tratamento prévio com inibidores de PCSK9 ou AK102.
• Creatina quinase inexplicável (CK) ≥ 5 vezes o limite superior do normal (LSN)
• Indivíduos com hepatite B crônica não tratada ou DNA do vírus da hepatite B crônica (HBV) superior a 500 UI/mL ou vírus da hepatite C ativa (HCV) devem ser excluídos. Indivíduos com portadores de HBsAg não ativos, hepatite B tratada e estável (HBV DNA <500 UI/mL) e hepatite C curada podem ser inscritos. Indivíduos com anticorpos HCV positivos são elegíveis somente se os resultados do teste de RNA do HCV forem negativos.
• Reações alérgicas conhecidas a qualquer ingrediente do AK102
• Qualquer outra condição que comprometa a segurança do paciente ou comprometa a qualidade do estudo clínico conforme julgado pelo Investigador e/ou Monitor Médico.