Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti inhibitoru PCSK9 AK102 u pacientů s HoFH

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku ≥ 18 let s diagnózou homozygotní familiární hypercholesterolémie na základě genetického potvrzení nebo klinickou diagnózou založenou na anamnéze neléčené koncentrace cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) > 500 mg/decilitr (dL) [ 13 milimolů/litr (mmol/l)] spolu s xantomem před 10. rokem věku nebo průkazem heterozygotní familiární hypercholesterolémie u obou rodičů
• Stabilní na již existujících terapiích snižujících lipidy (statiny v kombinaci s ezetimibem) po dobu nejméně 4 týdnů bez plánované medikace nebo změny dávky po dobu účasti ve studii
• Koncentrace LDL-C v centrální laboratoři nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) a koncentrace triglyceridů <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
• Tělesná hmotnost 40 kilogramů (kg) nebo vyšší při screeningu

Kritéria vyloučení:

• Podstoupili substituční terapii LDL plazmou během 8 týdnů před podáním zkoumaného produktu
• Lomitapide nebo Mipomersen jste obdrželi během 5 měsíců před podáním zkoumaného přípravku
• Absolvoval předchozí léčbu inhibitory PCSK9 nebo AK102.
• Nevysvětlitelná kreatinkináza (CK) ≥ 5násobek horní hranice normálu (ULN)
• Je třeba vyloučit pacienty s neléčenou DNA chronické hepatitidy B nebo chronické hepatitidy B (HBV) přesahující 500 IU/ml nebo aktivním virem hepatitidy C (HCV). Mohou být zařazeni jedinci s neaktivními nosiči HBsAg, léčenou a stabilní hepatitidou B (HBV DNA <500 IU/ml) a vyléčenou hepatitidou C. Subjekty s pozitivními HCV protilátkami jsou způsobilé pouze v případě, že výsledky HCV RNA testu jsou negativní.
• Známé alergické reakce na jakoukoli složku AK102
• Jakékoli další podmínky, které by ohrozily bezpečnost pacienta nebo kvalitu klinické studie, jak posoudí zkoušející a/nebo lékařský monitor.