Vizsgálat a PCSK9 AK102 gátló biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére HoFH-ban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Férfiak és nők, 18 év felettiek, akiknél homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiát diagnosztizáltak genetikai igazolással vagy olyan klinikai diagnózissal, amely az anamnézisben kezeletlen, alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) koncentrációja >500 mg/deciliter (dL) 13 millimol/liter (mmol/l)] 10 éves kor előtt xantómával vagy heterozigóta családi hiperkoleszterinémiával együtt mindkét szülőnél
• A már meglévő lipidcsökkentő terápiák mellett (sztatinok ezetimibbel kombinálva) legalább 4 hétig stabil gyógyszeres kezelés vagy dózismódosítás nélkül a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt
• Éhgyomorra a központi labor LDL-C koncentrációja >130 mg/dl (3,4 mmol/L) és trigliceridkoncentrációja <400 mg/dl (4,5 mmol/L).
• 40 kilogramm (kg) vagy nagyobb testtömeg a szűréskor

Kizárási kritériumok:

• LDL plazmapótló terápiát kapott a vizsgálati termék beadása előtt 8 héten belül
• Lomitapidet vagy Mipomersent kapott a vizsgálati termék beadása előtt 5 hónapon belül
• Előzetesen PCSK9-gátlókkal vagy AK102-vel kezelték.
• Megmagyarázhatatlan kreatin-kináz (CK) a normálérték felső határának (ULN) ≥ 5-szöröse
• A kezeletlen krónikus hepatitis B vagy krónikus hepatitis B vírus (HBV) DNS-értéke meghaladja az 500 NE/ml-t vagy az aktív hepatitis C vírust (HCV) ki kell zárni. Nem aktív HBsAg-hordozókkal, kezelt és stabil hepatitis B-vel (HBV DNS <500 NE/ml) és gyógyított hepatitis C-vel rendelkező alanyok jelentkezhetnek. A pozitív HCV antitestekkel rendelkező alanyok csak akkor vehetők igénybe, ha a HCV RNS teszt eredménye negatív.
• Ismert allergiás reakciók az AK102 bármely összetevőjére
• Bármilyen egyéb állapot, amely veszélyezteti a beteg biztonságát vagy a klinikai vizsgálat minőségét, a vizsgáló és/vagy az orvosi monitor megítélése szerint.