En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av PCSK9-hämmaren AK102 hos patienter med HoFH

Inklusionskriterier:

• Män och kvinnor, ≥18 år med diagnosen homozygot familjär hyperkolesterolemi genom genetisk bekräftelse eller en klinisk diagnos baserad på en historia av obehandlat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) koncentration >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] tillsammans med antingen xantom före 10 års ålder eller tecken på heterozygot familjär hyperkolesterolemi hos båda föräldrarna
• Stabil på redan existerande, lipidsänkande behandlingar (statiner i kombination med ezetimib) i minst 4 veckor utan planerad medicinering eller dosändring under hela studiedeltagandet
• Fastande centrallabb LDL-C-koncentration >130 mg/dL (3,4 mmol/L) och triglyceridkoncentration <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Kroppsvikt på 40 kg (kg) eller mer vid screening

Exklusions kriterier:

• Fick LDL-plasmaersättningsterapi inom 8 veckor före undersökningsproduktadministration
• Fick Lomitapide eller Mipomersen inom 5 månader före undersökningsproduktadministration
• Fick tidigare behandling med PCSK9-hämmare eller AK102.
• Oförklarat kreatinkinas (CK) ≥ 5 gånger den övre normalgränsen (ULN)
• Patienter med obehandlad kronisk hepatit B- eller kronisk hepatit B-virus (HBV) DNA som överstiger 500 IE/ml eller aktivt hepatit C-virus (HCV) ska uteslutas. Patienter med icke-aktiva HBsAg-bärare, behandlad och stabil hepatit B (HBV-DNA <500 IE/ml) och botad hepatit C kan inkluderas. Försökspersoner med positiva HCV-antikroppar är endast berättigade om HCV RNA-testresultaten är negativa.
• Kända allergiska reaktioner mot någon ingrediens i AK102
• Alla andra tillstånd som skulle äventyra patientens säkerhet eller äventyra kvaliteten på den kliniska studien enligt bedömningen av utredaren och/eller medicinsk monitor.