Tutkimus PCSK9-estäjän AK102 turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on HoFH

Sisällyttämiskriteerit:

• Miehet ja naiset, ≥18-vuotiaat, joilla on diagnosoitu homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia geneettisen vahvistuksen perusteella tai kliininen diagnoosi, joka perustuu hoitamattomaan matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) pitoisuuteen > 500 mg/desilitra (dL) [ 13 millimoolia/litra (mmol/l)] yhdessä joko ksantooman kanssa ennen 10 vuoden ikää tai todisteita heterotsygoottisesta familiaalisesta hyperkolesterolemiasta molemmilla vanhemmilla
• Stabiili olemassa olevilla, lipidejä alentavilla hoidoilla (statiinit yhdessä etsetimibin kanssa) vähintään 4 viikon ajan ilman suunniteltua lääkitystä tai annoksen muutosta tutkimukseen osallistumisen ajan
• Paaston keskuslaboratorion LDL-C-pitoisuus >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ja triglyseridipitoisuus <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Ruumiinpaino 40 kiloa (kg) tai enemmän seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

• Sai LDL-plasmakorvaushoidon 8 viikon sisällä ennen tutkimustuotteen antamista
• Saatu Lomitapide tai Mipomersen 5 kuukauden sisällä ennen tutkimustuotteen antamista
• Sai aiempaa hoitoa PCSK9-estäjillä tai AK102:lla.
• Selittämätön kreatiinikinaasi (CK) ≥ 5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
• Potilaat, joilla on hoitamattoman kroonisen hepatiitti B:n tai kroonisen hepatiitti B -viruksen (HBV) DNA:ta yli 500 IU/ml tai aktiivista hepatiitti C -virusta (HCV), tulee sulkea pois. Potilaita, joilla on ei-aktiivisia HBsAg-kantajia, hoidettu ja stabiili hepatiitti B (HBV DNA < 500 IU/ml) ja parantunut hepatiitti C, voidaan ottaa mukaan. Positiiviset HCV-vasta-aineet ovat kelvollisia vain, jos HCV-RNA-testitulokset ovat negatiivisia.
• Tunnetut allergiset reaktiot AK102:n aineosille
• Mikä tahansa muu sairaus, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai heikentäisi kliinisen tutkimuksen laatua tutkijan ja/tai lääketieteellisen monitorin arvioiden mukaan.