一项评估 PCSK9 抑制剂 AK102 在 HoFH 患者中的安全性和有效性的研究
2023年3月1日 更新者：Akeso
一项评估 PCSK9 抑制剂 AK102 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者中的安全性和有效性的 2 期研究
AK102正在开发用于治疗 HoFH。
该研究将分为 2 部分进行，第 1 部分是开放标签、单臂研究，以评估 PCSK9 抑制剂 AK102 的安全性、耐受性和疗效，第 2 部分是双盲、随机、安慰剂对照研究，以评估 PCSK9 抑制剂 AK102 的疗效和安全性PCSK9 抑制剂 AK102。
治疗期将持续12周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Beijing
-
Beijing、Beijing、中国、100000
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和女性，年龄≥18 岁，通过基因确认或根据未经治疗的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 浓度 >500 毫克/分升 (dL) 的病史进行临床诊断，诊断为纯合子家族性高胆固醇血症 [ 13 毫摩尔/升 (mmol/L)] 伴有 10 岁之前的黄色瘤或父母双方均有杂合子家族性高胆固醇血症的证据
- 在参与研究期间没有计划药物治疗或剂量变化的情况下，使用已有的降脂疗法（他汀类药物联合依折麦布）稳定至少 4 周
- 空腹中心实验室 LDL-C 浓度 >130 mg/dL (3.4 mmol/L) 和甘油三酯浓度 <400 mg/dL (4.5 mmol/L)。
- 筛选时体重为 40 公斤 (kg) 或更大
排除标准：
- 在研究产品给药前 8 周内接受过低密度脂蛋白血浆替代疗法
- 在研究产品给药前 5 个月内接受过 Lomitapide 或 Mipomersen
- 之前接受过 PCSK9 抑制剂或 AK102 治疗。
- 不明原因的肌酸激酶 (CK) ≥ 正常值上限 (ULN) 的 5 倍
- 应排除未经治疗的慢性乙型肝炎或慢性乙型肝炎病毒 (HBV) DNA 超过 500 IU/mL 或活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 的受试者。 可以招募具有非活动性 HBsAg 携带者、治疗和稳定的乙型肝炎（HBV DNA <500 IU/mL）和治愈的丙型肝炎的受试者。 只有当 HCV RNA 检测结果为阴性时，具有阳性 HCV 抗体的受试者才有资格。
- 已知对 AK102 的任何成分有过敏反应
- 根据研究者和/或医疗监督员的判断，会危及患者安全或危及临床研究质量的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AK102
450mg AK102，Q4W，皮下注射
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450mg，Q4W，皮下注射
降脂疗法
降脂疗法
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂，Q4W，皮下注射
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降脂疗法
降脂疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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第 12 周时低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：第 12 周
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第 12 周
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CTCAE V5.0评估的治疗中出现的不良事件发生率（仅适用于第1部分）
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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非高密度脂蛋白（非 HDL）胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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血清甘油三酯 (TG) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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载脂蛋白 B (Apo B) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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载脂蛋白 A-I (Apo A-I) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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总胆固醇 (TC) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/Kexin 9 型 (PCSK9) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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血清中 AK102 的浓度
大体时间：第 1 部分：第 1 天、第 2 天、第 4 天、第 8 天、第 15 天、第 22 天、D29、D57。第 2 部分：第 1 天、第 29 天、第 57 天
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第 1 部分：第 1 天、第 2 天、第 4 天、第 8 天、第 15 天、第 22 天、D29、D57。第 2 部分：第 1 天、第 29 天、第 57 天
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产生可检测抗药抗体 (ADA) 的受试者人数
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Shuyang Zhang, MD、Peking Union Medical College Hospital
- 首席研究员：Lvya Wang、Beijing Anzhen Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月13日
初级完成 (实际的)
2021年3月15日
研究完成 (实际的)
2021年3月15日
研究注册日期
首次提交
2019年4月28日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月30日
首次发布 (实际的)
2019年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月1日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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