不治の血液悪性腫瘍患者に対する個別化がん治療を決定する分子プロファイル関連証拠のオープンラベルナビゲーション調査 (I-PREDICT ヘム) (I-PREDICT Heme)

包含基準:

• 2年癌関連死亡率が50%以上の難治性血液悪性腫瘍患者。
• 再発性/難治性の血液悪性腫瘍を患い、2年死亡率に関係なく、研究者の意見では、重大な臨床的利益が期待できる治療選択肢がないと考えられる患者。
• 承認された治療法がない、まれな腫瘍組織型（つまり、年間100,000人あたり6症例未満）の患者。
• 患者は悪性腫瘍の測定可能な疾患を患っていなければなりません。悪性腫瘍とは、スパイラル CT スキャン、PET-CT、MRI、または臨床検査によるキャリパーで少なくとも 1 つの次元で正確に測定できる少なくとも 1 つの病変として定義されます。 または、骨髄の関与の有無にかかわらず、血液学的異常の存在。
• 患者は、分子プロファイリング検査室の指定に従って、検査に適した腫瘍含有量/純度を備えた評価可能な組織/血液を持っている必要があります。 これは、標準治療の腫瘍診断および腫瘍の病期評価中に取得されます。
• 年齢 18 歳以上。
• ECOG パフォーマンス ステータス 0-2。
• ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能分類 I-II。
• 安全な治療の実施を合理的に可能にする適切な臓器機能。
• 治療時、臨床的に重大な副作用から回復している限り、患者は薬剤の半減期の少なくとも5日間、または治療最終日から2週間のいずれか短い方の間、他の抗腫瘍剤の使用を中止する必要があります。以前の治療からグレード 1 以下になっている。
• 必要に応じて、経口薬を飲み込んだり、保持したりできる。
• 理解する能力と、書面によるインフォームドコンセントに署名する意欲。
• 妊娠の可能性のある女性患者は、研究中に少なくとも1つの避妊方法を使用することに同意する必要があります。

患者は、診断/疾患ステータスに関して次の少なくとも 1 つを持っている必要があります。

1. 進行した症候性疾患
2. 医学的に標準治療には不適当
3. 患者が適格である各コホートおよび治療ラインにおいて、従来の治療法が3か月を超える延命効果につながらない疾患
4. 認定されたゲノムプロファイリング、免疫表現型検査、またはその他の臨床的に検証された技術によって決定される、生物学的に情報を得た実用的なターゲット。

除外基準:

• 研究者の意見では、治療反応の研究分析を混乱させる、または患者が安全に治療を受けることを妨げる重度または制御されていない医学的障害（すなわち、 薬物乱用または精神疾患/研究要件の遵守を制限する社会的状況）。
• 妊娠中、授乳中の女性、または適切な妊娠予防を行っていない妊娠の可能性のある患者。
• 抗腫瘍療法の安全な投与を妨げる不適切な末端臓器機能。肝機能障害（LFTs > 5 x 正常限界、総ビリルビン > 3 および Cr > 3 x 正常限界、または GFR < 20 cc/min、または症候性心不全（EF < 20%）を含む。ただし、臓器機能障害が以下の結果である場合を除く）根底に悪性腫瘍があり、適切な治療の開始後には改善が期待できます。
• 制御不能な感染症または敗血症。 適切な併用療法で管理されている慢性ウイルス感染症（HIV、HBV/HCVを含む）患者は、研究期間を通じて抗ウイルス療法の継続的な遵守が合理的に期待できる場合に限り、研究への参加が許可されます。 急性感染症の患者は、研究開始前に適切な抗菌療法を開始し、感染症の安定化を証明する必要があります。