En åpen etikett-navigasjonsundersøkelse av molekylær profilrelatert bevis som bestemmer individualisert kreftterapi for pasienter med uhelbredelige hematologiske maligniteter (I-PREDICT Heme) (I-PREDICT Heme)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med uhelbredelig hematologiske maligniteter med ≥50 % 2-års kreftassosiert dødelighet.
• Pasienter med residiverende/refraktære hematologiske maligniteter, uavhengig av 2-års dødelighet, som etter utforskerens oppfatning ikke har noen behandlingsalternativ som forventes å gi signifikant klinisk fordel.
• Pasienter med en sjelden tumorhistologi (dvs. færre enn 6 tilfeller per 100 000 per år) uten godkjente behandlinger.
• Pasienter må ha målbar sykdom for maligniteter: definert som minst én lesjon som kan måles nøyaktig i minst én dimensjon med spiral CT-skanning, PET-CT, MR eller skyvelære ved klinisk undersøkelse. Eller tilstedeværelse av hematologiske abnormiteter med eller uten beinmargspåvirkning.
• Pasienter må ha evaluerbart vev/blod med tilstrekkelig tumorinnhold/renhet for testing som spesifisert av laboratoriet for molekylær profilering. Dette vil bli oppnådd under standardbehandlingen av tumordiagnostikk og tumorstadie-evaluering.
• Alder ≥ 18 år.
• ECOG Ytelsesstatus 0-2.
• New York Heart Association (NYHA) funksjonell klassifisering I-II.
• Tilstrekkelig organfunksjon som rimeligvis muliggjør sikker administrering av terapi.
• På behandlingstidspunktet bør pasienter være fri for andre antitumormidler i minst 5 halveringstider av legemidlet eller 2 uker fra siste behandlingsdag, avhengig av hva som er kortest, så lenge det er bedring etter klinisk signifikante bivirkninger fra tidligere behandling til mindre enn eller lik grad 1.
• Kunne svelge og/eller beholde orale medisiner om nødvendig.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykke.
• Kvinnelige pasienter i fertil alder må godta å bruke minst én form for prevensjon under studien.

Pasienter må ha minst ett av følgende for en diagnose/sykdomsstatus:

1. Avansert symptomatisk sykdom
2. Medisinsk uegnet for standardbehandling
3. Sykdom der ingen konvensjonell behandling fører til en overlevelsesgevinst > 3 måneder i den respektive kohorten og terapilinjen som pasienten ellers er kvalifisert for
4. Handlingsbare biologisk informerte mål bestemt av sertifisert genomisk profilering, immunfenotyping eller andre klinisk validerte teknikker.

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig eller ukontrollert medisinsk lidelse som etter etterforskerens mening vil forvirre studieanalyser av behandlingsrespons eller hindre pasienten fra å motta behandling på en trygg måte (dvs. rusmisbruk eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav).
• Graviditet, ammende kvinner eller enhver pasient i fertil alder som ikke bruker tilstrekkelig graviditetsforebygging.
• Utilstrekkelig endeorganfunksjon som vil utelukke sikker administrering av antineoplastisk terapi; inkludert leverdysfunksjon (LFT > 5 x normal grense, total bilirubin > 3 og Cr > 3 x normal grense eller GFR < 20 cc/min, eller symptomatisk hjertesvikt (EF < 20%), bortsett fra når organfunksjonssvikt er en konsekvens av underliggende malignitet og det er en rimelig forventning om bedring etter oppstart av passende behandling.
• Ukontrollerte infeksjoner eller sepsis. Pasienter med kroniske virale infeksjoner (inkludert HIV, HBV/HCV) som kontrolleres med passende samtidig terapi får delta i studien, forutsatt at kontinuerlig etterlevelse av antiviral terapi med rimelighet kan forventes gjennom hele studiens varighet. Pasienter med akutte infeksjoner må starte passende antimikrobiell behandling og demonstrere stabilisering av infeksjon før studiestart.