Otwarte badanie nawigacyjne dowodów związanych z profilem molekularnym określających zindywidualizowaną terapię przeciwnowotworową dla pacjentów z nieuleczalnymi nowotworami hematologicznymi (I-PREDICT Heme) (I-PREDICT Heme)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci z nieuleczalnymi nowotworami hematologicznymi, u których śmiertelność związana z rakiem wynosiła ≥50% w ciągu 2 lat.
• Pacjenci z nawracającymi/opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi, niezależnie od 2-letniej śmiertelności, którzy w opinii badacza nie mają opcji leczenia, która mogłaby przynieść znaczącą korzyść kliniczną.
• Pacjenci z rzadkim rakiem histologicznym (tj. mniej niż 6 przypadków na 100 000 rocznie) bez zatwierdzonych terapii.
• Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę w przypadku nowotworów złośliwych: zdefiniowaną jako co najmniej jedną zmianę, którą można dokładnie zmierzyć w co najmniej jednym wymiarze za pomocą spiralnej tomografii komputerowej, PET-CT, MRI lub suwmiarki na podstawie badania klinicznego. Lub obecność nieprawidłowości hematologicznych z lub bez zajęcia szpiku kostnego.
• Pacjenci muszą mieć nadającą się do oceny tkankę/krew o odpowiedniej zawartości/czystości guza do badań, zgodnie z zaleceniami laboratorium profilowania molekularnego. Zostanie to uzyskane podczas standardowej diagnostyki guza i oceny stopnia zaawansowania nowotworu.
• Wiek ≥ 18 lat.
• Stan wydajności ECOG 0-2.
• Klasyfikacja funkcjonalna I-II według New York Heart Association (NYHA).
• Odpowiednia czynność narządu, która w rozsądny sposób pozwala na bezpieczne prowadzenie terapii.
• W czasie leczenia pacjenci powinni być odstawieni od innych leków przeciwnowotworowych przez co najmniej 5 okresów półtrwania leku lub 2 tygodnie od ostatniego dnia leczenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, pod warunkiem ustąpienia klinicznie istotnych działań niepożądanych od poprzedniej terapii do stopnia mniejszego lub równego 1.
• W razie potrzeby jest w stanie połknąć i/lub zatrzymać leki doustne.
• Zdolność zrozumienia i chęć podpisania pisemnej świadomej zgody.
• Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie przynajmniej jednej metody antykoncepcji podczas badania.

Pacjenci muszą mieć co najmniej jedno z poniższych kryteriów diagnozy/statusu choroby:

1. Zaawansowana choroba objawowa
2. Z medycznego punktu widzenia nie nadaje się do standardowej terapii
3. Choroba, w przypadku której żadna konwencjonalna terapia nie prowadzi do wydłużenia przeżycia > 3 miesięcy w odpowiedniej kohorcie i linii leczenia, do której pacjent kwalifikuje się z innego powodu
4. Podatne na działanie, biologicznie poinformowane cele określone przez certyfikowane profilowanie genomowe, immunofenotypowanie lub inne klinicznie potwierdzone techniki.

Kryteria wyłączenia:

• Ciężkie lub niekontrolowane zaburzenie medyczne, które zdaniem badacza zakłóciłoby analizę odpowiedzi na leczenie lub uniemożliwiłoby pacjentowi bezpieczne leczenie (tj. nadużywanie substancji psychoaktywnych lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania).
• Ciąża, kobiety karmiące piersią lub każda pacjentka w wieku rozrodczym nie stosująca odpowiedniej profilaktyki ciąży.
• Niewłaściwa końcowa czynność narządu uniemożliwiająca bezpieczne prowadzenie terapii przeciwnowotworowej; w tym zaburzenia czynności wątroby (LFT > 5 x norma, bilirubina całkowita > 3 i Cr > 3 x norma lub GFR < 20 cm3/min lub objawowa niewydolność serca (EF < 20%), z wyjątkiem sytuacji, gdy upośledzenie funkcji narządów jest konsekwencją nowotworu złośliwego i istnieje uzasadnione oczekiwanie poprawy po rozpoczęciu odpowiedniego leczenia.
• Niekontrolowane infekcje lub posocznica. W badaniu mogą uczestniczyć pacjenci z przewlekłymi infekcjami wirusowymi (w tym HIV, HBV/HCV), które są kontrolowane za pomocą odpowiedniej terapii jednoczesnej, pod warunkiem, że można zasadnie oczekiwać ciągłej zgodności z terapią przeciwwirusową przez cały czas trwania badania. Pacjenci z ostrymi infekcjami muszą rozpocząć odpowiednią terapię przeciwdrobnoustrojową i wykazać stabilizację infekcji przed rozpoczęciem badania.