MGTA-456による造血幹細胞移植（HSCT）を受けた遺伝性代謝障害（IMD）患者の追跡調査 (IMD-002)
2021年3月10日 更新者：Magenta Therapeutics, Inc.
MGTA-456による造血幹細胞移植を受けた非悪性疾患患者の安全性と臨床転帰を評価するためのフォローアップ研究
MGTA-456による造血幹細胞移植（HSCT）を受けた遺伝性代謝障害（IMD）患者の安全性と臨床転帰を評価する追跡調査
調査の概要
詳細な説明
これは、コア研究でHSCTのためにMGTA-456を受けた遺伝性代謝障害（IMD）患者の長期的な安全性と有効性の結果を評価するためのフォローアップ研究です。
MGTA-456 は、迅速かつ持続的な造血生着を誘導するために骨髄破壊的条件付けの後に投与される拡大 CD34+ 細胞療法製品候補です。
選択された IMD を有する患者では、移植により欠陥のあるタンパク質または欠落しているタンパク質が置換され、神経発達が維持されることが期待されます。
-ハーラー症候群（ムコ多糖症-1H（MPS-1H）とも呼ばれる）、大脳副腎白質ジストロフィー（cALD）、異染性白質ジストロフィー（MLD）または球状細胞白質ジストロフィー（GLD）の患者は、コア研究に登録され、このフォローに参加する資格があります評価アップ。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-MGTA-456で治療された遺伝性代謝障害（IMD）の被験者
説明
包含基準:
- 治験審査委員会 (IRB)/独立倫理委員会が承認した書面によるインフォームド コンセント フォームには、患者または法定後見人が署名し、日付を記入する必要があります。 研究同意書は、子供や青年が該当する場合にレビューできるように準備されます。
- 患者は MGTA-456 プログラムの IMD 研究を完了し、HSCT のために MGTA-456 を投与されました。
除外基準:
• MGTA-456 プログラムの IMD 研究に登録された患者で、MGTA-456 を投与されなかった、または中核研究から脱落した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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MGTA-456で治療された被験者
MGTA-456 は、開発中の拡大 CD34+ 細胞療法です
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長期的な安全性と臨床転帰
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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全生存
時間枠：2年
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2年
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イベントフリーサバイバル
時間枠：2年
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2年
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関連する有害事象の発生率
時間枠：2年
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2年
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重篤な有害事象の発生率
時間枠：2年
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2年
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後期造血移植片失敗の発生率
時間枠：2年
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2年
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慢性移植片対宿主病の発生率
時間枠：2年
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2年
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経時的なcaLD神経機能スコアの変化
時間枠：2年
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2年
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経時的なMRIでのガドリニウム増強のない被験者の割合
時間枠：2年
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2年
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ハーラー患者におけるα-イズロニダーゼ血中酵素レベル (nmol/hr/mg)
時間枠：2年
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2年
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CALD患者における超長鎖脂肪酸の血中濃度（ug/mL）
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Paul J Orchard, MD、University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月21日
一次修了 (実際)
2020年10月8日
研究の完了 (実際)
2020年10月8日
試験登録日
最初に提出
2019年5月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月3日
最初の投稿 (実際)
2019年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月10日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IMD-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。