En opfølgningsundersøgelse i patienter med arvelige stofskiftesygdomme (IMD), som gennemgik hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) med MGTA-456 (IMD-002)
10. marts 2021 opdateret af: Magenta Therapeutics, Inc.
En opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og de kliniske resultater hos patienter med ikke-malign sygdom, der har gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation med MGTA-456
En opfølgningsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og de kliniske resultater af patienter med arvelige metaboliske lidelser (IMD), som har gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) med MGTA-456
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et opfølgende studie for at evaluere de langsigtede sikkerheds- og effektresultater for patienter med arvelige stofskiftesygdomme (IMD'er), som modtog MGTA-456 for HSCT i kernestudiet.
MGTA-456 er en udvidet CD34+ celleterapi produktkandidat givet efter myeloablativ konditionering for at inducere hurtig og vedvarende hæmatopoietisk engraftment.
Hos patienter med udvalgte IMD'er forventes transplantation at erstatte defekt eller manglende protein og bevare neuroudviklingen.
Patienter med Hurlers syndrom (også kaldet mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), metakromatisk leukodystrofi (MLD) eller globoid celle leukodystrofi (GLD), der er tilmeldt kernestudiet, vil være berettiget til at deltage i dette følger -up evaluering.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 16 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Forsøgspersoner med en arvelig metabolisk lidelse (IMD), der blev behandlet med MGTA-456
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En skriftlig informeret samtykkeerklæring skal underskrives og dateres af patienten eller værgen. Der vil også blive udarbejdet undersøgelsessamtykke, så børn og unge kan gennemgå dem, når det er relevant.
- Patienten gennemførte et IMD-studie i MGTA-456-programmet og fik MGTA-456 til HSCT.
Ekskluderingskriterier:
•Patienter tilmeldt et IMD-studie i MGTA-456-programmet, som ikke modtog MGTA-456 eller blev trukket ud af kernestudiet.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Forsøgspersoner behandlet med MGTA-456
MGTA-456 er en eksperimentel udvidet CD34+ celleterapi
|
Langsigtet sikkerhed og kliniske resultater
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst af relaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst af sen hæmatologisk graftsvigt
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst af kronisk graft versus værtssygdom
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Ændring i cALD neurologisk funktionsscore over tid
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Andel af forsøgspersoner uden gadoliniumforstærkning på MR over tid
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Alfa-iduronidase blodenzymniveau (nmol/time/mg) hos Hurler-patienter
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Meget langkædet fedtsyre i blodet (ug/ml) hos cALD-patienter
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. maj 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
8. oktober 2020
Studieafslutning (Faktiske)
8. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. juli 2019
Først opslået (Faktiske)
5. juli 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. marts 2021
Sidst verificeret
1. marts 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IMD-002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .