Un estudio de seguimiento en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se sometieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) con MGTA-456 (IMD-002)
10 de marzo de 2021 actualizado por: Magenta Therapeutics, Inc.
Un estudio de seguimiento para evaluar la seguridad y los resultados clínicos de pacientes con enfermedades no malignas que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas con MGTA-456
Un estudio de seguimiento para evaluar la seguridad y los resultados clínicos de pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se han sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) con MGTA-456
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de seguimiento para evaluar los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo de pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD, por sus siglas en inglés) que recibieron MGTA-456 para HSCT en el estudio principal.
MGTA-456 es un candidato a producto de terapia celular CD34+ expandido que se administra después del acondicionamiento mieloablativo para inducir un injerto hematopoyético rápido y sostenido.
En pacientes con IMD seleccionadas, se espera que el trasplante reemplace la proteína defectuosa o faltante y preserve el desarrollo neurológico.
Los pacientes con síndrome de Hurler (también conocido como mucopolisacaridosis-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), leucodistrofia metacromática (MLD) o leucodistrofia de células globoides (GLD) inscritos en el estudio central serán elegibles para participar en este seguimiento. -up evaluación.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 16 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con un trastorno metabólico hereditario (IMD) que fueron tratados con MGTA-456
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente o tutor legal debe firmar y fechar un formulario de consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente. También se prepararán asentimientos del estudio para que los niños y adolescentes los revisen cuando corresponda.
- El paciente completó un estudio IMD en el programa MGTA-456 y se le administró MGTA-456 para HSCT.
Criterio de exclusión:
•Pacientes inscritos en un estudio IMD en el programa MGTA-456 que no recibieron MGTA-456 o fueron retirados del estudio principal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Sujetos tratados con MGTA-456
MGTA-456 es una terapia celular CD34+ expandida en investigación
|
Seguridad a largo plazo y resultados clínicos
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Incidencia de eventos adversos relacionados
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Incidencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Incidencia de fracaso tardío del injerto hematológico
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Incidencia de la enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Cambio en la puntuación de la función neurológica cALD a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Proporción de sujetos sin realce de gadolinio en la resonancia magnética a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Nivel de enzima alfa-iduronidasa en sangre (nmol/h/mg) en pacientes Hurler
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Nivel sanguíneo de ácidos grasos de cadena muy larga (ug/ml) en pacientes con cALD
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2019
Finalización primaria (Actual)
8 de octubre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
8 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IMD-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .