Um estudo de acompanhamento em pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (DIM) submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) com MGTA-456 (IMD-002)
10 de março de 2021 atualizado por: Magenta Therapeutics, Inc.
Um estudo de acompanhamento para avaliar a segurança e os resultados clínicos de pacientes com doenças não malignas submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas com MGTA-456
Um estudo de acompanhamento para avaliar a segurança e os resultados clínicos de pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (IMD) que foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) com MGTA-456
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de acompanhamento para avaliar os resultados de segurança e eficácia a longo prazo de pacientes com distúrbios metabólicos hereditários (IMDs) que receberam MGTA-456 para HSCT no estudo principal.
MGTA-456 é um candidato a produto de terapia celular CD34+ expandido administrado após condicionamento mieloablativo para induzir enxerto hematopoiético rápido e sustentado.
Em pacientes com IMDs selecionados, espera-se que o transplante substitua proteínas defeituosas ou ausentes e preserve o neurodesenvolvimento.
Pacientes com síndrome de Hurler (também conhecida como mucopolissacaridose-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), leucodistrofia metacromática (MLD) ou leucodistrofia de células globoides (GLD) inscritos no estudo principal serão elegíveis para participar deste acompanhamento avaliação up.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 16 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Sujeitos com um distúrbio metabólico hereditário (IMD) que foram tratados com MGTA-456
Descrição
Critério de inclusão:
- Um formulário de consentimento informado por escrito aprovado pelo Comitê de Ética Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente deve ser assinado e datado pelo paciente ou responsável legal. Assentimento de estudo também será preparado para crianças e adolescentes revisarem quando aplicável.
- O paciente completou um estudo IMD no programa MGTA-456 e foi administrado MGTA-456 para HSCT.
Critério de exclusão:
•Pacientes inscritos em um estudo IMD no programa MGTA-456 que não receberam MGTA-456 ou foram retirados do estudo principal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Sujeitos tratados com MGTA-456
MGTA-456 é uma terapia celular CD34+ expandida em investigação
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Segurança a longo prazo e resultados clínicos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência de eventos adversos relacionados
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência de eventos adversos graves
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência de falha tardia do enxerto hematológico
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Mudança na Pontuação de Função Neurológica cALD ao longo do tempo
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Proporção de indivíduos sem realce de gadolínio na ressonância magnética ao longo do tempo
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Nível de enzima sanguínea alfa-iduronidase (nmol/h/mg) em pacientes com Hurler
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Nível sanguíneo de ácidos graxos de cadeia muito longa (ug/mL) em pacientes com cALD
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2019
Conclusão Primária (Real)
8 de outubro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
8 de outubro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de julho de 2019
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de março de 2021
Última verificação
1 de março de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IMD-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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