Une étude de suivi chez des patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec MGTA-456 (IMD-002)
10 mars 2021 mis à jour par: Magenta Therapeutics, Inc.
Une étude de suivi pour évaluer la sécurité et les résultats cliniques des patients atteints d'une maladie non maligne qui ont subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques avec MGTA-456
Une étude de suivi pour évaluer la sécurité et les résultats cliniques des patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) qui ont subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec MGTA-456
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de suivi visant à évaluer les résultats d'innocuité et d'efficacité à long terme des patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) qui ont reçu du MGTA-456 pour la GCSH dans l'étude principale.
Le MGTA-456 est un produit candidat de thérapie cellulaire CD34+ élargi administré après un conditionnement myéloablatif pour induire une prise de greffe hématopoïétique rapide et soutenue.
Chez les patients atteints de MPI sélectionnés, la greffe devrait remplacer les protéines défectueuses ou manquantes et préserver le développement neurologique.
Les patients atteints du syndrome de Hurler (également appelé mucopolysaccharidose-1H (MPS-1H)), d'adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), de leucodystrophie métachromatique (MLD) ou de leucodystrophie à cellules globoïdes (GLD) inscrits à l'étude principale seront éligibles pour participer à ce suivi -up évaluation.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 16 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets atteints d'un trouble métabolique héréditaire (IMD) qui ont été traités avec MGTA-456
La description
Critère d'intégration:
- Un formulaire de consentement éclairé écrit approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant doit être signé et daté par le patient ou le tuteur légal. Des consentements à l'étude seront également préparés pour que les enfants et les adolescents puissent les examiner, le cas échéant.
- Le patient a terminé une étude IMD dans le cadre du programme MGTA-456 et a reçu du MGTA-456 pour la GCSH.
Critère d'exclusion:
• Patients inscrits à une étude IMD dans le cadre du programme MGTA-456 qui n'ont pas reçu de MGTA-456 ou qui ont été retirés de l'étude principale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Sujets traités avec MGTA-456
MGTA-456 est une thérapie cellulaire CD34+ élargie expérimentale
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Innocuité à long terme et résultats cliniques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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La survie globale
Délai: 2 années
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2 années
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Survie sans événement
Délai: 2 années
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2 années
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Incidence des événements indésirables associés
Délai: 2 années
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2 années
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Incidence des événements indésirables graves
Délai: 2 années
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2 années
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Incidence de l'échec tardif du greffon hématologique
Délai: 2 années
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2 années
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Incidence de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 2 années
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2 années
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Modification du score de la fonction neurologique cALD au fil du temps
Délai: 2 années
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2 années
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Proportion de sujets sans rehaussement au gadolinium en IRM au fil du temps
Délai: 2 années
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2 années
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Taux d'enzymes sanguines alpha-iduronidase (nmol/h/mg) chez les patients Hurler
Délai: 2 années
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2 années
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Taux sanguin d'acides gras à très longue chaîne (ug/mL) chez les patients atteints d'ALDc
Délai: 2 années
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 mai 2019
Achèvement primaire (Réel)
8 octobre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
8 octobre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mai 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2019
Première publication (Réel)
5 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 mars 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2021
Dernière vérification
1 mars 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IMD-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .