MGTA-456으로 조혈모세포이식(HSCT)을 받은 유전성 대사질환(IMD) 환자를 대상으로 한 추적 연구 (IMD-002)
2021년 3월 10일 업데이트: Magenta Therapeutics, Inc.
MGTA-456으로 조혈모세포이식을 받은 비악성 질환 환자의 안전성 및 임상적 결과를 평가하기 위한 후속 연구
MGTA-456으로 조혈모세포이식(HSCT)을 받은 유전대사질환(IMD) 환자의 안전성 및 임상적 결과를 평가하기 위한 후속 연구
연구 개요
상세 설명
본 연구는 핵심 연구에서 조혈모세포 이식을 위해 MGTA-456을 투여받은 유전성 대사질환(IMD) 환자의 장기적 안전성 및 유효성 결과를 평가하기 위한 후속 연구이다.
MGTA-456은 신속하고 지속적인 조혈 생착을 유도하기 위해 골수 파괴 컨디셔닝 후 제공되는 확장된 CD34+ 세포 치료제 후보입니다.
선택된 IMD 환자에서 이식은 결함이 있거나 누락된 단백질을 대체하고 신경 발달을 보존할 것으로 예상됩니다.
핵심 연구에 등록된 Hurler 증후군(점액다당증-1H(MPS-1H)이라고도 함), 대뇌 부신백질이영양증(cALD), 이염성 백질이영양증(MLD) 또는 구형 세포 백질이영양증(GLD) 환자는 다음과 같은 연구에 참여할 수 있습니다. -업 평가.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
3
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MGTA-456으로 치료받은 유전성 대사 장애(IMD)가 있는 피험자
설명
포함 기준:
- IRB(Institutional Review Board)/독립 윤리 위원회가 승인한 서면 동의서는 환자 또는 법적 보호자가 서명하고 날짜를 기입해야 합니다. 해당되는 경우 아동 및 청소년이 검토할 수 있도록 연구 동의서도 준비됩니다.
- 환자는 MGTA-456 프로그램에서 IMD 연구를 완료했으며 조혈모세포 이식을 위해 MGTA-456을 투여 받았습니다.
제외 기준:
• MGTA-456을 투여받지 않았거나 핵심 연구에서 제외된 MGTA-456 프로그램의 IMD 연구에 등록한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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MGTA-456으로 치료받은 피험자
MGTA-456은 연구 확장 CD34+ 세포 치료제입니다.
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장기 안전성 및 임상 결과
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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전반적인 생존
기간: 2 년
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2 년
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사건 없는 생존
기간: 2 년
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2 년
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관련된 부작용의 발생률
기간: 2 년
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2 년
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중대한 이상반응 발생
기간: 2 년
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2 년
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후기 혈액 이식 실패의 발생률
기간: 2 년
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2 년
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만성 이식편대숙주병 발병률
기간: 2 년
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2 년
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시간 경과에 따른 cALD 신경학적 기능 점수의 변화
기간: 2 년
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2 년
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시간 경과에 따른 MRI에서 가돌리늄 증강이 없는 피험자의 비율
기간: 2 년
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2 년
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Hurler 환자의 Alpha-iduronidase 혈액 효소 수준(nmol/hr/mg)
기간: 2 년
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2 년
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CALD 환자의 매우 긴 사슬 지방산 혈중 농도(ug/mL)
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 21일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 8일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 3일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 10일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IMD-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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