Eine Folgestudie bei Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) mit MGTA-456 unterzogen haben (IMD-002)
10. März 2021 aktualisiert von: Magenta Therapeutics, Inc.
Eine Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und der klinischen Ergebnisse von Patienten mit nicht-maligner Erkrankung, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit MGTA-456 unterzogen haben
Eine Folgestudie zur Bewertung der Sicherheit und der klinischen Ergebnisse von Patienten mit erblichen Stoffwechselstörungen (IMD), die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) mit MGTA-456 unterzogen haben
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Folgestudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Patienten mit erblichen Stoffwechselstörungen (IMDs), die MGTA-456 für HSCT in der Kernstudie erhalten haben.
MGTA-456 ist ein Produktkandidat für eine erweiterte CD34+-Zelltherapie, der nach myeloablativer Konditionierung verabreicht wird, um eine schnelle und anhaltende hämatopoetische Transplantation zu induzieren.
Bei Patienten mit ausgewählten IMDs wird erwartet, dass die Transplantation defektes oder fehlendes Protein ersetzt und die Neuroentwicklung erhält.
Patienten mit Hurler-Syndrom (auch als Mukopolysaccharidose-1H (MPS-1H) bezeichnet), zerebraler Adrenoleukodystrophie (cALD), metachromatischer Leukodystrophie (MLD) oder Globoidzell-Leukodystrophie (GLD), die in die Kernstudie aufgenommen wurden, sind zur Teilnahme an dieser Folge berechtigt -Up-Auswertung.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 16 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit einer erblichen Stoffwechselstörung (IMD), die mit MGTA-456 behandelt wurden
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eine vom Institutional Review Board (IRB)/unabhängigen Ethikausschuss genehmigte schriftliche Einverständniserklärung muss vom Patienten oder Erziehungsberechtigten unterschrieben und datiert werden. Gegebenenfalls werden auch Studienbescheinigungen für Kinder und Jugendliche zur Einsicht erstellt.
- Der Patient absolvierte eine IMD-Studie im MGTA-456-Programm und erhielt MGTA-456 für HSCT.
Ausschlusskriterien:
•Patienten, die in eine IMD-Studie im Rahmen des MGTA-456-Programms aufgenommen wurden und kein MGTA-456 erhielten oder aus der Kernstudie ausgeschlossen wurden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Mit MGTA-456 behandelte Probanden
MGTA-456 ist eine in der Erprobung befindliche erweiterte CD34+-Zelltherapie
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Langzeitsicherheit und klinische Ergebnisse
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Auftreten von damit verbundenen unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Inzidenz eines späten hämatologischen Transplantatversagens
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Inzidenz einer chronischen Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Änderung des cALD Neurologic Function Score im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Anteil der Probanden ohne Gadolinium-Verstärkung im MRT im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Alpha-Iduronidase-Blutenzymspiegel (nmol/h/mg) bei Hurler-Patienten
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Blutspiegel sehr langkettiger Fettsäuren (ug/ml) bei cALD-Patienten
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Mai 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
8. Oktober 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
8. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. Mai 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. Juli 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. Juli 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. März 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. März 2021
Zuletzt verifiziert
1. März 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IMD-002
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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