En oppfølgingsstudie i pasienter med arvelige metabolske forstyrrelser (IMD) som gjennomgikk hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med MGTA-456 (IMD-002)
10. mars 2021 oppdatert av: Magenta Therapeutics, Inc.
En oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og de kliniske resultatene til pasienter med ikke-malign sykdom som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon med MGTA-456
En oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten og de kliniske resultatene til pasienter med arvelige metabolske forstyrrelser (IMD) som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med MGTA-456
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en oppfølgingsstudie for å evaluere de langsiktige sikkerhets- og effektutfallene til pasienter med arvelige metabolske forstyrrelser (IMDs) som fikk MGTA-456 for HSCT i kjernestudien.
MGTA-456 er en utvidet CD34+ celleterapi produktkandidat gitt etter myeloablativ kondisjonering for å indusere rask og vedvarende hematopoetisk engraftment.
Hos pasienter med utvalgte IMDer forventes transplantasjon å erstatte defekt eller manglende protein, og bevare nevroutvikling.
Pasienter med Hurler syndrom (også referert til som mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), metakromatisk leukodystrofi (MLD) eller globoid celle leukodystrofi (GLD) som er registrert i kjernestudien, vil være kvalifisert til å delta i denne følgen -opp evaluering.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 16 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med en arvelig metabolsk lidelse (IMD) som ble behandlet med MGTA-456
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Et skriftlig informert samtykkeskjema som er godkjent av institusjonell vurderingskomité (IRB)/uavhengig etisk komité, må være signert og datert av pasienten eller den juridiske vergen. Studiesamtykke vil også bli utarbeidet slik at barn og ungdom kan vurderes når det er aktuelt.
- Pasienten fullførte en IMD-studie i MGTA-456-programmet og ble administrert MGTA-456 for HSCT.
Ekskluderingskriterier:
•Pasienter registrert i en IMD-studie i MGTA-456-programmet som ikke mottok MGTA-456 eller ble trukket ut av kjernestudien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Personer behandlet med MGTA-456
MGTA-456 er en eksperimentell utvidet CD34+ celleterapi
|
Langsiktig sikkerhet og kliniske resultater
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst av relaterte bivirkninger
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst av sen hematologisk graftsvikt
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Forekomst av kronisk graft versus vertssykdom
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Endring i cALD nevrologisk funksjonspoeng over tid
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Andel forsøkspersoner uten gadoliniumforsterkning på MR over tid
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Alfa-iduronidase blodenzymnivå (nmol/time/mg) hos Hurler-pasienter
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Svært langkjedede fettsyrer i blodet (ug/ml) hos pasienter med CALD
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2019
Primær fullføring (Faktiske)
8. oktober 2020
Studiet fullført (Faktiske)
8. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
5. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2021
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IMD-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .