Badanie kontrolne u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD), którzy przeszli przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) z MGTA-456 (IMD-002)
10 marca 2021 zaktualizowane przez: Magenta Therapeutics, Inc.
Badanie kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i wyników klinicznych pacjentów z chorobą niezłośliwą, którzy przeszli przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych za pomocą MGTA-456
Badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wyników klinicznych pacjentów z dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD), którzy przeszli przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) z użyciem MGTA-456
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD), którzy otrzymali MGTA-456 w celu przeprowadzenia HSCT w badaniu głównym.
MGTA-456 jest kandydatem na rozszerzony produkt terapii komórkowej CD34+, podawanym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym w celu wywołania szybkiego i trwałego wszczepienia hematopoetycznego.
Oczekuje się, że u pacjentów z wybranymi IMD przeszczep zastąpi wadliwe lub brakujące białko i zachowa rozwój neurologiczny.
Pacjenci z zespołem Hurlera (określanym również jako mukopolisacharydoza-1H (MPS-1H)), adrenoleukodystrofią mózgową (cALD), leukodystrofią metachromatyczną (MLD) lub leukodystrofią komórek globoidalnych (GLD) włączeni do badania podstawowego będą kwalifikować się do udziału w tym badaniu -up ocena.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z dziedzicznym zaburzeniem metabolicznym (IMD), które były leczone MGTA-456
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyczną pisemny formularz świadomej zgody musi być podpisany i opatrzony datą przez pacjenta lub opiekuna prawnego. Zgody na udział w badaniu zostaną również przygotowane dla dzieci i młodzieży do wglądu w stosownych przypadkach.
- Pacjent ukończył badanie IMD w programie MGTA-456 i otrzymał MGTA-456 do HSCT.
Kryteria wyłączenia:
•Pacjenci włączeni do badania IMD w ramach programu MGTA-456, którzy nie otrzymali MGTA-456 lub zostali wycofani z badania głównego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Osobnicy leczeni MGTA-456
MGTA-456 jest eksperymentalną terapią komórkową z ekspansją CD34+
|
Długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Występowanie powiązanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Częstość występowania późnej niewydolności przeszczepu hematologicznego
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Zmiana oceny funkcji neurologicznych cALD w czasie
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Odsetek pacjentów bez wzmocnienia gadolinem w MRI w czasie
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Poziom enzymu alfa-iduronidazy we krwi (nmol/h/mg) u pacjentów z Hurlerem
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Poziom bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych we krwi (ug/ml) u pacjentów z cALD
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 października 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 października 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 lipca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lipca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IMD-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .