Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een vervolgonderzoek bij patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergingen met MGTA-456 (IMD-002)

10 maart 2021 bijgewerkt door: Magenta Therapeutics, Inc.

Een vervolgonderzoek om de veiligheid en klinische resultaten te evalueren van patiënten met een niet-kwaadaardige ziekte die een hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan met MGTA-456

Een vervolgonderzoek om de veiligheid en klinische uitkomsten te evalueren van patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD) die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) met MGTA-456 hebben ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een vervolgonderzoek om de veiligheids- en werkzaamheidsresultaten op lange termijn te evalueren van patiënten met erfelijke stofwisselingsstoornissen (IMD's) die MGTA-456 kregen voor HSCT in het kernonderzoek. MGTA-456 is een kandidaat-product voor uitgebreide CD34+-celtherapie dat wordt gegeven na myeloablatieve conditionering om snelle en aanhoudende hematopoëtische implantatie te induceren. Bij patiënten met geselecteerde IMD's wordt verwacht dat transplantatie het defecte of ontbrekende eiwit vervangt en de neurologische ontwikkeling in stand houdt. Patiënten met het Hurler-syndroom (ook wel mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD), metachromatische leukodystrofie (MLD) of globoid-celleukodystrofie (GLD) die deelnamen aan de kernstudie, komen in aanmerking voor deelname aan dit vervolgonderzoek -up evaluatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met een erfelijke stofwisselingsstoornis (IMD) die werden behandeld met MGTA-456

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee goedgekeurd schriftelijk toestemmingsformulier moet worden ondertekend en gedateerd door de patiënt of wettelijke voogd. Er zullen ook studietoestemmingen worden opgesteld voor kinderen en adolescenten om te beoordelen indien van toepassing.
  • Patiënt voltooide een IMD-onderzoek in het MGTA-456-programma en kreeg MGTA-456 toegediend voor HSCT.

Uitsluitingscriteria:

•Patiënten die deelnamen aan een IMD-onderzoek in het MGTA-456-programma en die geen MGTA-456 kregen of werden teruggetrokken uit het kernonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen behandeld met MGTA-456
MGTA-456 is een uitgebreide CD34+-celtherapie voor onderzoek
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Veiligheid op lange termijn en klinische resultaten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Overleven zonder gebeurtenissen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Incidentie van gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Incidentie van laat hematologisch transplantaatfalen
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Incidentie van chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Verandering in de neurologische functiescore van cALD in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Percentage proefpersonen zonder gadoliniumversterking op MRI in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Alfa-iduronidase bloedenzymniveau (nmol/uur/mg) bij Hurler-patiënten
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Bloedspiegel van zeer lange keten vetzuren (ug/ml) bij cALD-patiënten
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Magenta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMD-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Egypt

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren