Uno studio di follow-up su pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con MGTA-456 (IMD-002)
10 marzo 2021 aggiornato da: Magenta Therapeutics, Inc.
Uno studio di follow-up per valutare la sicurezza e gli esiti clinici dei pazienti con malattia non maligna sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche con MGTA-456
Uno studio di follow-up per valutare la sicurezza e gli esiti clinici di pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) con MGTA-456
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di follow-up per valutare i risultati di sicurezza ed efficacia a lungo termine dei pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) che hanno ricevuto MGTA-456 per HSCT nello studio principale.
MGTA-456 è un prodotto candidato per la terapia cellulare CD34+ espanso somministrato dopo il condizionamento mieloablativo per indurre un attecchimento ematopoietico rapido e prolungato.
Nei pazienti con IMD selezionati, si prevede che il trapianto sostituisca le proteine difettose o mancanti e preservi lo sviluppo neurologico.
I pazienti con sindrome di Hurler (nota anche come mucopolisaccaridosi-1H (MPS-1H)), adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD), leucodistrofia metacromatica (MLD) o leucodistrofia a cellule globoidi (GLD) arruolati nello studio principale saranno idonei a partecipare a questo follow valutazione al rialzo.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 16 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti con un disturbo metabolico ereditario (IMD) che sono stati trattati con MGTA-456
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Un modulo di consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Comitato etico indipendente deve essere firmato e datato dal paziente o dal tutore legale. I consensi allo studio saranno anche preparati per bambini e adolescenti da rivedere quando applicabile.
- Il paziente ha completato uno studio IMD nel programma MGTA-456 e gli è stato somministrato MGTA-456 per HSCT.
Criteri di esclusione:
•Pazienti arruolati in uno studio IMD nel programma MGTA-456 che non hanno ricevuto MGTA-456 o sono stati ritirati dallo studio principale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Soggetti trattati con MGTA-456
MGTA-456 è una terapia cellulare CD34+ espansa sperimentale
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Sicurezza a lungo termine e risultati clinici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Incidenza di eventi avversi correlati
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Incidenza di fallimento del trapianto ematologico tardivo
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Incidenza della malattia cronica del trapianto rispetto all'ospite
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Variazione del punteggio della funzione neurologica cALD nel tempo
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Proporzione di soggetti senza miglioramento del gadolinio alla risonanza magnetica nel tempo
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Livello dell'enzima alfa-iduronidasi nel sangue (nmol/ora/mg) nei pazienti con Hurler
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Livelli ematici di acidi grassi a catena molto lunga (ug/mL) nei pazienti con CALD
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2019
Completamento primario (Effettivo)
8 ottobre 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
8 ottobre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IMD-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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