Последующее исследование пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) с помощью MGTA-456 (IMD-002)
10 марта 2021 г. обновлено: Magenta Therapeutics, Inc.
Последующее исследование для оценки безопасности и клинических результатов пациентов с незлокачественными заболеваниями, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток с помощью MGTA-456
Последующее исследование для оценки безопасности и клинических исходов у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) с помощью MGTA-456.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это последующее исследование для оценки долгосрочных результатов безопасности и эффективности у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), которые получили MGTA-456 для HSCT в основном исследовании.
MGTA-456 является продуктом-кандидатом для расширенной CD34+ клеточной терапии, вводимым после миелоаблативного кондиционирования для индукции быстрого и устойчивого гемопоэтического приживления.
Ожидается, что у пациентов с некоторыми IMD трансплантация заменит дефектный или отсутствующий белок и сохранит развитие нервной системы.
Пациенты с синдромом Гурлера (также называемым мукополисахаридозом-1H (MPS-1H)), церебральной адренолейкодистрофией (cALD), метахроматической лейкодистрофией (MLD) или глобоидно-клеточной лейкодистрофией (GLD), зарегистрированные в основном исследовании, будут иметь право участвовать в следующем исследовании. оценка вверх.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 16 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты с наследственным нарушением обмена веществ (IMD), которых лечили MGTA-456.
Описание
Критерии включения:
- Утвержденная Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике письменная форма информированного согласия должна быть подписана и датирована пациентом или законным опекуном. Согласие на учебу также будет подготовлено для просмотра детьми и подростками, когда это применимо.
- Пациент завершил исследование IMD в программе MGTA-456 и получил MGTA-456 для ТГСК.
Критерий исключения:
•Пациенты, включенные в исследование IMD в рамках программы MGTA-456, которые не получали MGTA-456 или были исключены из основного исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Субъекты, получавшие MGTA-456
MGTA-456 — это экспериментальный препарат для терапии размноженных CD34+ клеток.
|
Долгосрочная безопасность и клинические результаты
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Частота связанных нежелательных явлений
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Частота поздней гематологической недостаточности трансплантата
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Частота хронической реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Изменение показателя неврологической функции cALD с течением времени
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Доля субъектов без усиления гадолинием на МРТ с течением времени
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Уровень фермента альфа-идуронидазы в крови (нмоль/час/мг) у пациентов Hurler
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Уровень жирных кислот с очень длинной цепью в крови (мкг/мл) у пациентов с ХАЛД
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 октября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 мая 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 марта 2021 г.
Последняя проверка
1 марта 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IMD-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .