Nyomon követési vizsgálat öröklött anyagcserezavarban (IMD) szenvedő betegeknél, akiknél vérképzőszervi őssejt-transzplantációt (HSCT) végeztek MGTA-456-tal (IMD-002)
2021. március 10. frissítette: Magenta Therapeutics, Inc.
Utóvizsgálat az MGTA-456-tal végzett vérképző őssejt-transzplantáción átesett, nem rosszindulatú betegségben szenvedő betegek biztonságosságának és klinikai eredményeinek értékelésére
Egy nyomon követési vizsgálat az MGTA-456-tal végzett vérképző őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett, öröklött anyagcserezavarban (IMD) szenvedő betegek biztonságosságának és klinikai kimenetelének értékelésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyomon követési vizsgálat az öröklött anyagcserezavarban (IMD) szenvedő betegek hosszú távú biztonságossági és hatékonysági eredményeinek értékelésére, akik az alapvizsgálatban MGTA-456-ot kaptak HSCT-re.
Az MGTA-456 egy kiterjesztett CD34+ sejtterápiás termékjelölt, amelyet mieloablatív kondicionálás után adnak be a gyors és tartós hematopoietikus beültetés indukálására.
A kiválasztott IMD-s betegeknél a transzplantáció várhatóan pótolja a hibás vagy hiányzó fehérjét, és megőrzi az idegrendszer fejlődését.
Az alapvizsgálatba bevont Hurler-szindrómában (más néven mucopolysaccharidosis-1H (MPS-1H)), agyi adrenoleukodystrophiában (cALD), metakromatikus leukodystrophiában (MLD) vagy globoid sejtes leukodystrophiában (GLD) szenvedő betegek jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban. -felül értékelés.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
3
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 16 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Öröklött anyagcserezavarban (IMD) szenvedő alanyok, akiket MGTA-456-tal kezeltek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság által jóváhagyott írásos beleegyező nyilatkozatot a betegnek vagy törvényes gyámjának alá kell írnia és dátummal kell ellátnia. A gyermekek és serdülők számára is elkészítik a tanulmányi hozzájárulásokat, amelyeket adott esetben felülvizsgálhatnak.
- A beteg befejezett egy IMD-vizsgálatot az MGTA-456 programban, és MGTA-456-ot kapott HSCT-hez.
Kizárási kritériumok:
•Az MGTA-456 programban részt vevő IMD-vizsgálatba bevont betegek, akik nem kaptak MGTA-456-ot, vagy kivonták őket az alapvizsgálatból.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
MGTA-456-tal kezelt alanyok
Az MGTA-456 egy vizsgálati kiterjesztett CD34+ sejtterápia
|
Hosszú távú biztonság és klinikai eredmények
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A kapcsolódó nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Késői hematológiai graft-elégtelenség előfordulása
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A krónikus graft versus host betegség előfordulása
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A cALD neurológiai funkció pontszámának változása az idő múlásával
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Azon alanyok aránya, akiknél nem volt gadolínium-javítás az MRI-n az idő múlásával
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Alfa-iduronidáz vérenzim szint (nmol/óra/mg) Hurler-betegeknél
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Nagyon hosszú szénláncú zsírsavak vérszintje (ug/ml) cALD-betegekben
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. május 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. október 8.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. október 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. május 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 3.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 10.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IMD-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .