Následná studie u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD), kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) s MGTA-456 (IMD-002)
10. března 2021 aktualizováno: Magenta Therapeutics, Inc.
Následná studie k hodnocení bezpečnosti a klinických výsledků pacientů s nemaligním onemocněním, kteří podstoupili transplantaci krvetvorných kmenových buněk pomocí MGTA-456
Následná studie hodnotící bezpečnost a klinické výsledky pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD), kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) s MGTA-456
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je navazující studie k vyhodnocení dlouhodobých výsledků bezpečnosti a účinnosti u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD), kteří dostávali MGTA-456 pro HSCT v základní studii.
MGTA-456 je produktem rozšířené CD34+ buněčné terapie, který se podává po myeloablativním kondicionování k indukci rychlého a trvalého přihojení krvetvorby.
U pacientů s vybranými IMD se očekává, že transplantace nahradí defektní nebo chybějící protein a zachová neurovývoj.
Pacienti s Hurlerovým syndromem (také označovaným jako mukopolysacharidóza-1H (MPS-1H)), cerebrální adrenoleukodystrofií (cALD), metachromatickou leukodystrofií (MLD) nebo globoidní buněčnou leukodystrofií (GLD) zařazení do základní studie se budou moci zúčastnit tohoto sledování -up hodnocení.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s dědičnou metabolickou poruchou (IMD), které byly léčeny MGTA-456
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Institucionální kontrolní rada (IRB) / nezávislá etická komise schválený písemný informovaný souhlas musí být podepsán a datován pacientem nebo zákonným zástupcem. Pro děti a dospívající budou také připraveny studijní souhlasy, aby si je mohly v případě potřeby přezkoumat.
- Pacientka dokončila studii IMD v programu MGTA-456 a byl jí podáván MGTA-456 pro HSCT.
Kritéria vyloučení:
•Pacienti zařazení do studie IMD v programu MGTA-456, kteří nedostali MGTA-456 nebo byli vyřazeni ze základní studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty léčené MGTA-456
MGTA-456 je experimentální rozšířená CD34+ buněčná terapie
|
Dlouhodobá bezpečnost a klinické výsledky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Přežití bez událostí
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Výskyt souvisejících nežádoucích účinků
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Výskyt pozdního selhání hematologického štěpu
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Změna skóre neurologické funkce cALD v průběhu času
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Podíl subjektů bez zvýšení gadolinia na MRI v průběhu času
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hladina enzymu alfa-iduronidázy v krvi (nmol/h/mg) u pacientů s Hurlerem
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Hladina mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem v krvi (ug/ml) u pacientů s CALD
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. května 2019
Primární dokončení (Aktuální)
8. října 2020
Dokončení studie (Aktuální)
8. října 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. května 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
5. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. března 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IMD-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .