Seurantatutkimus potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD), joille tehtiin hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) MGTA-456:lla (IMD-002)
keskiviikko 10. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Magenta Therapeutics, Inc.
Seurantatutkimus ei-pahanlaatuista sairautta sairastavien potilaiden turvallisuuden ja kliinisten tulosten arvioimiseksi, joille on tehty hematopoieettisten kantasolujen siirto MGTA-456:lla
Seurantatutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD), joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) MGTA-456:lla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on seurantatutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tuloksia potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä (IMD) ja jotka saivat MGTA-456:ta HSCT:tä varten ydintutkimuksessa.
MGTA-456 on laajennettu CD34+-soluterapiatuote, joka annetaan myeloablatiivisen ehdollisen käsittelyn jälkeen nopean ja jatkuvan hematopoieettisen siirteen aikaansaamiseksi.
Potilailla, joilla on valittu IMD-sairaus, elinsiirron odotetaan korvaavan viallisen tai puuttuvan proteiinin ja ylläpitävän hermoston kehitystä.
Potilaat, joilla on Hurlerin oireyhtymä (kutsutaan myös nimellä mukopolysakkaridoosi-1H (MPS-1H)), aivo-adrenoleukodystrofia (cALD), metakromaattinen leukodystrofia (MLD) tai globoidisoluleukodystrofia (GLD), jotka ovat mukana ydintutkimuksessa, voivat osallistua tähän seurantaan. -arviointi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Koehenkilöt, joilla oli perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö (IMD), joita hoidettiin MGTA-456:lla
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava ja päivättävä Institutional Review Board (IRB) / riippumattoman eettisen komitean hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumuslomake. Myös lapsille ja nuorille laaditaan tutkimuslausunnot tarkistettaviksi tarvittaessa.
- Potilas suoritti IMD-tutkimuksen MGTA-456-ohjelmassa ja hänelle annettiin MGTA-456:ta HSCT:tä varten.
Poissulkemiskriteerit:
• MGTA-456-ohjelman IMD-tutkimukseen otetut potilaat, jotka eivät saaneet MGTA-456:ta tai jotka poistettiin ydintutkimuksesta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
MGTA-456:lla hoidetut kohteet
MGTA-456 on tutkittava laajennettu CD34+-soluhoito
|
Pitkän aikavälin turvallisuus ja kliiniset tulokset
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Tähän liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Myöhäisen hematologisen siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Kroonisen käänteishyljintäsairauden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Muutos cALD:n neurologisissa toiminnoissa ajan myötä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei ole gadoliinia lisätty magneettikuvauksessa ajan myötä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Alfa-iduronidaasiveren entsyymitaso (nmol/hr/mg) Hurler-potilailla
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Erittäin pitkäketjuinen rasvahappopitoisuus veressä (ug/ml) cALD-potilailla
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Paul J Orchard, MD, University of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 21. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IMD-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .