小児てんかんの小児参加者に補助療法として投与されたペランパネルの有効性と安全性を評価する研究
2026年7月9日 更新者：Eisai Inc.
小児てんかん患者（生後 1 か月から 18 歳未満）を対象に補助療法として投与されたペランパネルの有効性と安全性を評価するための延長期を伴う非盲検試験
この研究の目的は、小児てんかん症候群（コホート1）および部分発作の参加者の発作頻度に関するコア研究の維持期間中の50パーセント（％）レスポンダー率によって測定されるペランパネルの有効性を評価することです（ POS) (コホート 2)。
調査の概要
詳細な説明
この調査は、コア調査、延長フェーズ A、延長フェーズ B で構成されます。
- コア研究は、次の 2 つのフェーズで構成されます: 前治療 (4 週間のスクリーニングまたはベースライン期間) と治療期間。 Core study の治療期間 (23 週間) には、滴定期間 (10 週間) と維持期間 (13 週間) が含まれます。
- 延長フェーズ A は、治療期間 (33 週間) とフォローアップ期間 (4 週間) で構成されます。 コア スタディを完了するすべての参加者は、試験の延長フェーズ A に参加する資格があります。
- 延長フェーズ B は、ペランパネル (経口錠剤または経口懸濁液) が市販されていないか、延長アクセス プログラム (EAP) がまだ実施されていない国に居住し、参加者が延長フェーズ A を完了し、かつ、研究者の意見では、ペランパネルによる治療の恩恵を受け続けるでしょう。
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa、Florida、アメリカ、33607
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
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Georgia
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Savannah、Georgia、アメリカ、31406
- Meridian Clinical Research-(Savannah Georgia)
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children's Hospital
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731
- Child Neurology Consultants of Austin
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San Antonio、Texas、アメリカ、78249
- Road Runner Research Ltd
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Specialty Group
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU - CHoR-PIN
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Madrid、スペイン
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Madrid、スペイン
- Hospital Clinico San Carlos
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Pamplona、スペイン
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Santiago de Compostela、スペイン
- CHUS - H. Clinico U. de Santiago
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Seville、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Brno、チェコ
- Fakultni nemocnice Brno
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Freiburg im Breisgau、ドイツ
- Universitätsklinikum Freiburg
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Jena、ドイツ
- Universitätsklinikum Jena
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Munich、ドイツ
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Radeberg、ドイツ
- Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
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Bordeaux、フランス
- Hôpital Pellegrin-Enfants
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Paris、フランス
- Hopital Necker
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Paris、フランス
- Hopitaux de Paris CHU Hopital Robert Debre - Inserm U676
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Rennes、フランス
- CHRU Rennes
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Toulouse、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
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Bouches-du-Rhone
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Marseille、Bouches-du-Rhone、フランス
- Hopitaux de La Timone
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Brabant Wallon
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Ottignies、Brabant Wallon、ベルギー
- Centre Neurologique William Lennox
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Brussels Capital
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Brussels、Brussels Capital、ベルギー
- UZ Brussel
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Brussels、Brussels Capital、ベルギー
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Oost-Vlaanderen
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Ghent、Oost-Vlaanderen、ベルギー
- UZ Gent
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性または女性の参加者。 コホート 1: 生後 1 か月から 18 歳未満。コホート 2: インフォームド コンセント/同意の時点で生後 1 か月から 2 歳未満。 1歳未満の参加者は、出生時の妊娠期間が少なくとも36週である必要があります。
- -小児てんかん症候群を伴うてんかん（コホート1）または二次汎発性を伴うまたは伴わないPOSを伴うてんかん（コホート2）の診断を受けている。
- -登録訪問前の4週間の間隔で4回以上の発作がありました。
- 臨床的に、または脳の画像検査（例：磁気共鳴画像法[MRI]スキャンまたはコンピュータ断層撮影法[CT]または超音波[1歳未満の場合]）に基づいて確認されたてんかんの進行性の原因がないこと。
- 現在、承認されている抗てんかん薬 (AED) 1 から最大 4 の安定した用量で維持されています。 処方医療用マリファナ (カンナビジオールを含む製品を含む) は、許可されている最大 4 つの AED のうちの 1 つとしてカウントされます。ただし、この製品が研究サイトがある国で承認された AED でない場合は、これが唯一の併用 AED になることはできません。 用量は、訪問 1/ベースラインまたはスクリーニングの前に、少なくとも 4 週間 ([<] 6 か月未満の参加者の場合は少なくとも 2 週間) 安定している必要があります。最大 4 つの AED のうち、1 つの酵素誘導性抗てんかん薬 (EIAED) (カルバマゼピン、フェニトイン、オキシカルバゼピン、またはエスリカルバゼピンとして定義) のみが許可されます。
除外基準:
- -スクリーニング訪問前の約5年以内の仮性発作（心因性非てんかん発作）の現在または履歴。
- -スクリーニング訪問前の6か月以内に入院を必要としたてんかん重積症の病歴があります。
- -参加者の能力を混乱させる可能性のある不安定な精神医学的診断を持っている 研究に参加するか、プロトコルで指定されたテストの完了を妨げる可能性があります（例、重大な自殺リスク、自殺行動を含む重大な自殺リスクおよびスクリーニング前の6か月以内の観念 訪問1、現在の精神病性障害、急性マニア）。
- -6歳以上の参加者の登録訪問前の6か月以内の計画の有無にかかわらず、意図的な自殺念慮（C-SSRSの自殺念慮セクションの質問4または5に「はい」と答える）、またはの意見に基づく6歳未満の参加者の調査官。
- -スクリーニング訪問後6か月以内にてんかん手術を受ける予定または確認されている、またはその両方;ただし、「失敗した」てんかん手術を以前に文書化したことがある人は許可されます。
- -変性CNS疾患および進行性腫瘍を含む進行性中枢神経系（CNS）疾患を有する。
- -てんかん以外の適応症（不安/睡眠障害など）のベンゾジアゼピンは、訪問1 /ベースラインまたはスクリーニングの1か月前から、および研究中は禁止されています。 発作制御およびレスキュー薬としてのベンゾジアゼピンは許可されています。
- -迷走神経刺激装置（VNS）、応答性神経刺激装置（RNS）、または深部脳刺激装置（DBS）がスクリーニング訪問の5か月前に埋め込まれたか、またはスクリーニング訪問の4週間前（またはその後の研究中）にパラメータが変更されました。
- スクリーニング来院前30日以内にペランパネルを使用した、またはペランパネルが有害反応（ペランパネル関連）または以前の暴露の場合の有効性の欠如のために中止された。
- -来院1で体重が4.0キログラム（kg）未満（ベースラインまたはスクリーニング）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ペランパネル
生後 1 か月から 18 歳未満の小児てんかん症候群の参加者 (コホート 1) または生後 1 か月から 2 歳未満の POS の参加者 (コホート 2) は、ペランパネル経口懸濁液またはペランパネル錠剤を 1 日 1 回、最大 56 週間投与されます。
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ペランパネル経口懸濁液。
他の名前：
ペランパネルタブレット。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コア研究の維持期間中のすべての発作に対する 50% のレスポンダーの割合
時間枠：第10週から第23週
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50% の応答は、ベースラインの発作頻度と比較して 50% 以上の 28 日間の発作頻度の減少として定義されます。
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第10週から第23週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コアスタディおよび延長フェーズ A の治療期間中の 50% レスポンダーの割合
時間枠：コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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50% の応答は、ベースラインの発作頻度と比較して 50% 以上の 28 日間の発作頻度の減少として定義されます。
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コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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コアスタディの維持期間中、およびコアスタディと延長フェーズAの治療期間中のすべての発作に対する25％および75％のレスポンダーの割合
時間枠：Core study の維持期間：10 週目から 23 週目。コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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25% の応答は、ベースラインの発作頻度と比較して 25% 以上の 28 日間の発作頻度の減少として定義されます。
75% の応答は、ベースラインの発作頻度と比較して 75% 以上の 28 日間の発作頻度の減少として定義されます。
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Core study の維持期間：10 週目から 23 週目。コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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コアスタディの維持期間中およびコアスタディおよび延長フェーズAの治療期間中に発作のない参加者の割合
時間枠：Core study の維持期間：10 週目から 23 週目。コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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Core study の維持期間：10 週目から 23 週目。コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：0週から56週
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コア研究の治療期間中、およびコア研究と延長フェーズAの治療期間中のすべての発作の発作頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：56週
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：56週
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コア研究の治療期間中、およびコア研究と延長フェーズAの治療期間中のすべての発作の発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：56週
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、コアスタディおよび延長フェーズAの治療期間：56週
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コアスタディの治療期間終了時および延長フェーズ A 終了時の臨床全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：コアスタディの治療期間：23週目、延長フェーズA：56週目
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疾患の重症度の評価は、治療開始以降の参加者の疾患状態の変化を評価するために、治療終了時にCGICスケールを利用します。
CGIC は、参加者の臨床状態に対する医師の全体的な印象を測定する 7 段階の尺度です。
スケールは 1 ～ 7 の範囲で、スコアが低いほど改善を示し (1 = 非常に改善、2 = 大幅に改善、3 = わずかに改善)、スコアが高いほど悪化 (5 = わずかに悪化、6 = かなり悪化、7 = かなり悪化) を示します。 、スコア 4 は変化なしを示します。
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コアスタディの治療期間：23週目、延長フェーズA：56週目
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コアスタディの治療期間終了時および延長フェーズA終了時の被験者全体の変化の印象（SGIC）
時間枠：コアスタディの治療期間：23週目、延長フェーズA：56週目
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SGIC は、参加者の状態のベースラインからの変化の参加者が決定した要約尺度を提供する 7 点スケールです。
スケールは 1 ～ 7 の範囲で、スコアが低いほど改善を示し (1 = 非常に改善、2 = 大幅に改善、3 = わずかに改善)、スコアが高いほど悪化 (5 = わずかに悪化、6 = かなり悪化、7 = かなり悪化) を示します。 、スコア 4 は変化なしを示します。
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コアスタディの治療期間：23週目、延長フェーズA：56週目
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コアスタディの治療期間終了時および延長フェーズ A 終了時の認知薬物研究 (CDR) パラメータのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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CDR System Global Cognition Score (認知テスト バッテリー) は、ファクター スコアとも呼ばれる 5 つの CDR System ドメイン スコア (注意力、注意の継続性、エピソード記憶の質、作業記憶の質、記憶速度) から導出されます。
CDR評価と児童行動チェックリスト（CBCL）は、認知機能と行動を評価するために年齢に応じたバージョンを使用して、それぞれ6歳以上と2歳以上の参加者に投与されます。
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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コアスタディの治療期間終了時および延長フェーズ A 終了時の CBCL パラメータのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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CBCL は、主介護者によって報告された子供の行動的および感情的な問題を評価するためのアンケートです。
1.5 歳から 5 歳 (CBCL 1.5/5) または 6 歳から 18 歳 (CBCL) の不適応行動および情緒的問題を評価するために標準化されています。
CBCL は、特定の行動や感情の問題を説明する 140 の問題項目を評価することにより、3 つのドメイン (社会機能、気分と不安の症状、外在化の症状) を調べます。
回答者は、3 段階のリッカート型スケール (0 = 正しくない、1 = ある程度または時々当てはまる、または 2 = 非常に当てはまる、またはしばしば当てはまる) のオプションから選択することにより、その記述がどの程度正確に子供を説明しているかを示します。
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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コア スタディの治療期間終了時および延長フェーズ A 終了時の Lafayette Grooved Pegboard Test (LGPT) パラメータのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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LGPT は視覚運動能力を測定します。
このテストは、スロットがランダムに配置された 25 個の穴の金属マトリックスで構成される手先の器用さのテストです。
参加者は、穴に 10 個の溝付きペグを挿入する必要があります。
タスクは各ハンドで 1 回完了する必要があります。まず、利き手を使用し、続いて非利き手を使用します。
タスクには時間が設定されており、スコアは、参加者が各手で 10 個のペグをすべて完了するのにかかった時間です。
テストが 300 秒以内に完了できない場合、300 秒が時間として記録されます。
スコアの増加 (より長い時間) は、視覚運動能力の悪化を示します。
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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成長および発達パラメーターのベースラインからの変化 - 身長
時間枠：コアスタディのベースライン、治療期間：23週目。延長フェーズ A: 28 週、40 週、56 週
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コアスタディのベースライン、治療期間：23週目。延長フェーズ A: 28 週、40 週、56 週
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成長および発達パラメータのベースラインからの変化 - 体重
時間枠：ベースライン、コア研究の治療期間：2、5、8、10、14、18、および23週。延長フェーズ A: 28、40、56、および 60 週
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ベースライン、コア研究の治療期間：2、5、8、10、14、18、および23週。延長フェーズ A: 28、40、56、および 60 週
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成長および発達パラメーターのベースラインからの変化 - 血中の遊離トリヨードサイロニン (fT3) および遊離チロキシン (fT4) レベル
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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成長および発達パラメーターのベースラインからの変化 - 血液中の甲状腺刺激ホルモン (TSH) レベル
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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成長および発達パラメーターのベースラインからの変化 - インスリン様成長因子 (IGF)-1
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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成長および発達パラメーターのベースラインからの変化 - タナーステージングによって評価される性的成熟
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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参加者の陰毛の成長（両性）、性器（男性のみ）および乳房（女性のみ）の発達を含む性的成熟は、タナーステージングを使用して評価されます。
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ベースライン、コアスタディの治療期間：23週、延長フェーズA：56週
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）での自殺念慮および行動の治療緊急報告を持つ参加者の割合、およびC-SSRSスコアを使用して評価されたこれらの行動の強度
時間枠：Core Study の治療期間: 0、2、5、8、10、14、18、および 23 週。延長フェーズ A: 28 週、46 週、56 週、60 週
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C-SSRS は、個人の自殺念慮 (SI) の程度を、「死にたい」から「特定の計画と意図を伴う積極的な自殺念慮」までの範囲で評価します。
スケールは、個人の自殺の意図を示す可能性のあるSIの重症度と強度を特定します。
C-SSRS は、参加者が SI を経験したかどうかを評価するために使用されます (1: 死にたいと思っている; 2: 非特異的な積極的な自殺念慮; 3: 行動する意図のない何らかの方法 (計画ではない) による積極的な SI; 4: いくつかの方法による積極的な SI)具体的な計画のない行為の意図; 5: 特定の計画と意図を伴う積極的な SI) および自殺行動 (6: 実際の試み; 7: 中断された試み; 8: 試みの中止; 9: 準備行為または行動; 10: 自殺行動)。
C-SSRSを使用したSIおよび行動の評価は、同意時に6歳以上の参加者の研究全体で実行されます。
6歳未満の参加者では、SIと行動は臨床印象に基づいて監視されます。
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Core Study の治療期間: 0、2、5、8、10、14、18、および 23 週。延長フェーズ A: 28 週、46 週、56 週、60 週
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コア研究の治療期間の終了時および延長フェーズ A の終了時に脳波 (EEG) に記録された発作回数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、コアスタディの治療期間の終了: 23 週、延長フェーズ A の終了: 56 週
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ベースライン、コアスタディの治療期間の終了: 23 週、延長フェーズ A の終了: 56 週
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少なくとも1つの治療緊急有害事象（TEAE）および重篤有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ペランパネル初回投与日からペランパネル最終投与後28日まで（60週）
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ペランパネル初回投与日からペランパネル最終投与後28日まで（60週）
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臨床検査値の著しく異常な治療が出現した参加者の数
時間枠：ペランパネル初回投与日から60週目まで
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ペランパネル初回投与日から60週目まで
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臨床的に注目すべきバイタルサインの結果が得られた参加者の数
時間枠：ペランパネル初回投与日からペランパネル最終投与後28日まで（60週）
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バイタル サインの測定には、収縮期および拡張期血圧 [水銀柱ミリメートル (mmHg)]、脈拍 (1 分あたりの拍動数)、呼吸数 (1 分あたり)、体温 (摂氏度)、および体重 (キログラム) が含まれます。
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ペランパネル初回投与日からペランパネル最終投与後28日まで（60週）
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臨床的に重要な心電図異常のある参加者の数
時間枠：ペランパネル初回投与日から60週目まで
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ペランパネル初回投与日から60週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月31日
一次修了 (推定)
2027年4月6日
研究の完了 (推定)
2027年12月23日
試験登録日
最初に提出
2019年5月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月9日
最初の投稿 (実際)
2019年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月9日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- E2007-G000-236
- 2018-004456-38 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
エーザイのデータ共有へのコミットメントおよびデータの請求方法に関する詳細は、エーザイのウェブサイト http://eisaiclinicaltrials.com/ をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。