一项评估吡仑帕奈作为儿童癫痫儿科参与者辅助治疗的疗效和安全性的研究
2023年6月19日 更新者：Eisai Inc.
一项具有扩展期的开放性研究，以评估吡仑帕奈作为辅助治疗对患有儿童癫痫症的儿科受试者（年龄 1 个月至小于 18 岁）的疗效和安全性
该研究的目的是评估吡仑帕奈的疗效，通过核心研究维持期间 50% (%) 的反应率来衡量小儿癫痫综合征（队列 1）和部分性发作参与者的癫痫发作频率（ POS）（队列 2）。
研究概览
详细说明
该研究将包括核心研究、扩展阶段 A 和扩展阶段 B。
- 核心研究将包括以下 2 个阶段：预处理（4 周筛选或基线期）和治疗期。 核心研究的治疗期（23周）包括滴定期（10周）和维持期（13周）。
- 扩展阶段 A 将包括治疗期（33 周）和随访期（4 周）。 所有将完成核心研究的参与者都将有资格参加该研究的扩展阶段 A。
- 扩展阶段 B 将仅适用于居住在吡仑帕奈（口服片剂或口服混悬剂）尚未上市或尚未实施扩展访问计划 (EAP) 的国家的参与者，参与者已完成扩展阶段 A，并且在研究者认为，将继续受益于吡仑帕奈治疗。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Eisai Medical Information
- 电话号码：+1-888-274-2378
- 邮箱：esi_medinfo@eisai.com
学习地点
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Randers、丹麦
- 撤销
- Regionshospitalet Randers
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Central Jutland
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Aarhus N、Central Jutland、丹麦
- 撤销
- Aarhus Universitetshospital
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Freiburg、德国
- 招聘中
- Eisai Trial Site #4
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Jena、德国
- 招聘中
- Eisai Trial Site #2
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Munich、德国
- 尚未招聘
- Eisai Trial Site #3
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Radeberg、德国
- 完全的
- Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
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Brno、捷克语
- 完全的
- Fakultni nemocnice Brno
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Ostrava、捷克语
- 撤销
- Fakultni nemocnice Ostrava
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Plzen、捷克语
- 撤销
- Fakultni nemocnice Plzen
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Anderlecht、比利时
- 撤销
- Hôpital Erasme
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Brabant Wallon
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Ottignies、Brabant Wallon、比利时
- 完全的
- Centre Neurologique William Lennox
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Brussels
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Brussel、Brussels、比利时
- 招聘中
- UZ Brussel
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Bruxelles、Brussels、比利时
- 撤销
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bruxelles、Brussels、比利时
- 招聘中
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Oost-Vlaanderen
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Gent、Oost-Vlaanderen、比利时
- 招聘中
- UZ Gent
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Bordeaux、法国
- 完全的
- Hôpital Pellegrin-Enfants
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Paris、法国
- 招聘中
- Hôpital Necker
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Paris、法国
- 招聘中
- Hopitaux de Paris CHU Hopital Robert Debre - Inserm U676
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Rennes、法国
- 招聘中
- CHRU Rennes
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Toulouse Cedex 9、法国
- 招聘中
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
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Bouches-du-Rhône
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Marseille、Bouches-du-Rhône、法国
- 完全的
- Hopitaux de La Timone
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- 撤销
- Phoenix Childrens Hospital
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Tucson、Arizona、美国、85718
- 撤销
- Center for Neurosciences
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California
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Los Angeles、California、美国、90095-3075
- 尚未招聘
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Los Angeles、California、美国、90095
- 撤销
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045-7106
- 招聘中
- Childrens Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、美国、19803
- 撤销
- Nemours Foundation Alfred Dupont Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- 撤销
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando、Florida、美国、32819
- 撤销
- Pediatric Neurology PA
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Tampa、Florida、美国、33607
- 招聘中
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
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Georgia
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Savannah、Georgia、美国、31406
- 招聘中
- Meridian Clinical Research-(Savannah Georgia)
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- 完全的
- Children's Hospital of Michigan
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- 招聘中
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New York
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New York、New York、美国、10032
- 撤销
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- 招聘中
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- 完全的
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Dayton、Ohio、美国、45404
- 完全的
- Dayton Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- 撤销
- Doernbecher Children's Hospital
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Texas
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Austin、Texas、美国、78731
- 招聘中
- Child Neurology Consultants of Austin
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San Antonio、Texas、美国、78249
- 尚未招聘
- Road Runner Research Ltd
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- 完全的
- Children's Specialty Group
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Richmond、Virginia、美国、23298
- 完全的
- Children's Hospital of Richmond at VCU - CHoR-PIN
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
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Barcelona、西班牙
- 撤销
- Centro Medico Teknon - Grupo Quironsalud
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Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital Clinico San Carlos
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Pamplona、西班牙
- 招聘中
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Santiago de Compostela、西班牙
- 招聘中
- CHUS - H. Clinico U. de Santiago
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Sevilla、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性参与者。 第 1 组：年龄 1 个月至 18 岁以下；队列 2：在知情同意/同意时年龄为 1 个月至不到 2 岁。 1 岁以下的参与者必须在出生时至少 36 周胎龄。
- 诊断为伴有小儿癫痫综合征的癫痫（队列 1）或伴有或不伴有继发性泛化的 POS 癫痫（队列 2）。
- 在入组访问之前的 4 周间隔内，癫痫发作次数等于或大于 4 次。
- 没有任何临床或基于脑成像（例如，磁共振成像 [MRI] 扫描或计算机断层扫描 [CT] 或超声 [1 岁以下]）证实的癫痫进行性病因。
- 目前维持 1 至最多 4 种批准的抗癫痫药物 (AED) 的稳定剂量。 处方医用大麻（包括含有大麻二酚的产品）算作最多 4 种允许的 AED 中的 1 种；但是，如果该产品在研究地点所在的国家/地区不是批准的 AED，则它不能是唯一的伴随 AED。 在访问 1/基线或筛选之前，剂量必须稳定至少 4 周（参与者小于 [<] 6 个月至少稳定 2 周）；在最多 4 种 AED 中，仅允许使用 1 种酶诱导抗癫痫药 (EIAED)（定义为卡马西平、苯妥英、奥卡西平或艾司利卡西平）。
排除标准：
- 筛选访问前大约 5 年内的假性癫痫发作（心因性非癫痫性癫痫发作）的当前或历史。
- 在筛查访视前 6 个月内有需要住院治疗的癫痫持续状态病史。
- 有不稳定的精神病学诊断，可能会混淆参与者参与研究的能力或可能会阻止完成协议指定的测试（例如，显着的自杀风险，包括在筛选访问 1 前 6 个月内的自杀行为和想法，当前的精神病，急性狂躁）。
- 6 岁及以上的参与者在入组访问前 6 个月内有或没有计划的任何自杀意念（对 C-SSRS 的自杀意念部分的问题 4 或 5 回答“是”）或根据6 岁以下参与者的调查员。
- 在筛选访问后的 6 个月内计划或确认或两者都进行癫痫手术；但是，那些以前记录过“失败”的癫痫手术的人将被允许。
- 患有进行性中枢神经系统 (CNS) 疾病，包括退行性中枢神经系统疾病和进行性肿瘤。
- 从访视 1/基线或筛选前 1 个月以及研究期间禁止使用苯二氮卓类药物治疗癫痫以外的任何适应症（例如，焦虑/睡眠障碍）。 允许使用苯二氮卓类药物控制癫痫发作和作为急救药物。
- 迷走神经刺激器 (VNS)、反应性神经刺激器 (RNS) 或深部脑刺激器 (DBS) 在筛选访视前不到 5 个月植入或在筛选访视前不到 4 周（或之后的研究期间）参数发生变化。
- 在筛选访视前 30 天内使用过吡仑帕奈，或因不良反应（吡仑帕奈相关）或在先前暴露的情况下缺乏疗效而停用吡仑帕奈。
- 第 1 次访视（基线或筛选）时体重小于 4.0 千克 (kg)。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：吡仑帕奈
1 个月至 18 岁以下患有小儿癫痫综合征（队列 1）或 1 个月至 2 岁以下患有 POS（队列 2）的参与者将接受吡仑帕奈口服混悬液或吡仑帕奈片剂，每天一次，最长 56 周。
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吡仑帕奈口服混悬液。
其他名称：
吡仑帕奈片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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核心研究维持期间所有癫痫发作的 50% 反应者比例
大体时间：第 10 周至第 23 周
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50% 的反应将定义为与基线癫痫发作频率相比，28 天癫痫发作频率减少等于或大于 50%。
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第 10 周至第 23 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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核心研究和扩展阶段 A 治疗期间 50% 应答者的比例
大体时间：核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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50% 的反应定义为与基线癫痫发作频率相比，28 天癫痫发作频率减少等于或大于 50%。
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核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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在核心研究的维持期以及核心研究和扩展阶段 A 的治疗期，所有癫痫发作的 25% 和 75% 反应者的比例
大体时间：核心研究维持期：第10周至第23周；核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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25% 的反应定义为与基线癫痫发作频率相比，28 天癫痫发作频率减少等于或大于 25%。
75% 的反应定义为与基线癫痫发作频率相比，28 天癫痫发作频率减少等于或大于 75%。
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核心研究维持期：第10周至第23周；核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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在核心研究的维持期和核心研究和扩展阶段 A 的治疗期间无癫痫发作的参与者比例
大体时间：核心研究维持期：第10周至第23周；核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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核心研究维持期：第10周至第23周；核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 0 周至第 56 周
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在核心研究治疗期间以及核心研究和扩展阶段 A 治疗期间所有癫痫发作频率从基线的变化
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 56 周
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在核心研究治疗期间以及在核心研究和扩展阶段 A 的治疗期间，所有癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，核心研究和扩展阶段 A 的治疗期：第 56 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时的临床总体印象变化 (CGIC)
大体时间：核心研究的治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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疾病严重程度的评估将在治疗结束时使用 CGIC 量表来评估参与者自开始治疗以来疾病状态的变化。
CGIC 是一个 7 分制量表，用于衡量医生对参与者临床状况的总体印象。
量表范围从 1 到 7，较低的分数表示改善（1=非常大的改善，2=很大的改善，3=最低限度的改善），较高的分数表示恶化（5=最低限度差，6=差很多，7=差很多） , 得分为 4 表示没有变化。
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核心研究的治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时的受试者总体印象变化 (SGIC)
大体时间：核心研究的治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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SGIC 是一个 7 分制量表，提供参与者确定的参与者状态相对于基线变化的总结测量。
量表范围从 1 到 7，较低的分数表示改善（1=非常大的改善，2=很大的改善，3=最低限度的改善），较高的分数表示恶化（5=最低限度差，6=差很多，7=差很多） , 得分为 4 表示没有变化。
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核心研究的治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时认知药物研究 (CDR) 参数相对于基线的变化
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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CDR 系统全局认知分数（认知测试电池）源自 5 个 CDR 系统领域分数，也称为因素分数：注意力的力量、注意力的连续性、情景记忆的质量、工作记忆的质量和记忆的速度。
CDR 评估和儿童行为检查表 (CBCL) 将分别针对 6 岁及以上和 2 岁及以上的参与者进行，使用适合年龄的版本来评估认知功能和行为。
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时 CBCL 参数相对于基线的变化
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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CBCL 是一份问卷，用于评估主要照顾者报告的儿童行为和情绪问题。
评估 1.5 至 5 岁 (CBCL 1.5/5) 或 6 至 18 岁 (CBCL) 的适应不良行为和情绪问题是标准化的。
CBCL 通过评估描述特定行为和情绪问题的 140 个问题项目来检查三个领域（社会功能、情绪和焦虑症状以及外化症状）。
受访者通过从 3 点李克特式量表（0=不正确，1=有些或有时正确，或 2=非常正确或经常正确）的选项中进行选择来表明这些陈述描述孩子的准确程度。
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时拉斐特凹槽钉板测试 (LGPT) 参数相对于基线的变化
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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LGPT 测量视觉运动技能。
该测试是一项操纵灵巧性测试，由 25 个孔的金属矩阵和随机定位的槽组成。
参与者需要将 10 个带槽的钉子插入孔中。
每只手需要完成一次任务；首先，使用惯用手，然后使用非惯用手。
任务是定时的，分数是参与者每只手完成所有 10 个钉子所花费的时间。
如果不能在300秒内完成测试，则计时300秒。
分数增加（时间更长）表明视觉运动技能恶化。
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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生长发育参数相对于基线的变化 - 身高
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周；扩展阶段 A：第 28、40 和 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周；扩展阶段 A：第 28、40 和 56 周
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生长发育参数相对于基线的变化 - 体重
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 2、5、8、10、14、18 和 23 周；扩展阶段 A：第 28、40、56 和 60 周
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核心研究的基线、治疗期：第 2、5、8、10、14、18 和 23 周；扩展阶段 A：第 28、40、56 和 60 周
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生长发育参数相对于基线的变化 - 血液中的游离三碘甲腺原氨酸 (fT3) 和游离甲状腺素 (fT4) 水平
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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生长发育参数相对于基线的变化 - 血液中促甲状腺激素 (TSH) 水平
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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生长发育参数相对于基线的变化 - 胰岛素样生长因子 (IGF)-1
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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生长发育参数相对于基线的变化——通过 Tanner 分期评估的性成熟
大体时间：核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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将使用 Tanner 分期评估参与者的性成熟，包括阴毛生长（男女）、生殖器（仅限男性）和乳房（仅限女性）发育。
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核心研究的基线、治疗期：第 23 周，扩展阶段 A：第 56 周
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在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 上有自杀意念和行为的任何治疗紧急报告的参与者比例以及使用 C-SSRS 评分评估的这些行为的强度
大体时间：核心研究的治疗期：第 0、2、5、8、10、14、18 和 23 周；扩展阶段 A：第 28、46、56 和 60 周
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C-SSRS 对个人的自杀意念 (SI) 程度进行评分，范围从“希望死亡”到“具有特定计划和意图的主动自杀意念”。
该量表确定 SI 的严重性和强度，这可能表明个人的自杀意图。
C-SSRS 用于评估参与者是否经历过 SI（1：希望死亡；2：非特定的主动自杀念头；3：使用任何方法（非计划）的主动 SI，无意采取行动；4：主动 SI 与一些意图行动，没有具体计划；5：具有特定计划和意图的活动 SI）和自杀行为（6：实际尝试；7：中断尝试；8：中止尝试；9：准备行为或行为；10：自杀行为）。
在整个研究过程中，将使用 C-SSRS 对同意时 6 岁及以上的参与者进行 SI 和行为评估。
在 6 岁以下的参与者中，将根据临床印象监测 SI 和行为。
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核心研究的治疗期：第 0、2、5、8、10、14、18 和 23 周；扩展阶段 A：第 28、46、56 和 60 周
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核心研究治疗期结束时和扩展阶段 A 结束时脑电图 (EEG) 记录的癫痫发作次数相对于基线的变化
大体时间：基线，核心研究治疗期结束：第 23 周，扩展阶段 A 结束：第 56 周
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基线，核心研究治疗期结束：第 23 周，扩展阶段 A 结束：第 56 周
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至少有一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从第一剂吡仑帕奈之日起至最后一剂吡仑帕奈后 28 天（第 60 周）
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从第一剂吡仑帕奈之日起至最后一剂吡仑帕奈后 28 天（第 60 周）
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治疗后出现明显异常实验室值的参与者人数
大体时间：从第一剂吡仑帕奈之日起至第 60 周
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从第一剂吡仑帕奈之日起至第 60 周
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具有临床显着生命体征结果的参与者人数
大体时间：从第一剂吡仑帕奈之日起至最后一剂吡仑帕奈后 28 天（第 60 周）
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生命体征测量包括收缩压和舒张压[毫米汞柱 (mmHg)]、脉搏（每分钟心跳次数）、呼吸频率（每分钟）、体温（摄氏度）和体重（千克）。
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从第一剂吡仑帕奈之日起至最后一剂吡仑帕奈后 28 天（第 60 周）
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具有临床显着异常心电图的参与者人数
大体时间：从第一剂吡仑帕奈之日起至第 60 周
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从第一剂吡仑帕奈之日起至第 60 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月31日
初级完成 (估计的)
2024年10月6日
研究完成 (估计的)
2025年6月23日
研究注册日期
首次提交
2019年5月27日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月9日
首次发布 (实际的)
2019年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月19日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- E2007-G000-236
- 2018-004456-38 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
卫材的数据共享承诺和有关如何请求数据的更多信息可在我们的网站 http://eisaiclinicaltrials.com/ 上找到。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
部分性发作的临床试验
-
Stratatech, a Mallinckrodt Company完全的
吡仑帕奈口服混悬液的临床试验
-
Sun Yat-sen UniversityShenzhen Yunding Information Technology Co., Ltd.招聘中
-
University of ManitobaCanadian Foundation for Dental Hygiene Research and Education完全的