多施設第 III 相赤血球造血性プロトポルフィリン症試験
赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）患者における皮下生体吸収性 CUV1647 インプラントの安全性と有効性を評価するための第 III 相、多施設、無作為化、プラセボ対照試験
これは、赤血球生成性プロトポルフィリン症（EPP）患者における皮下生体再吸収性アファメラノチド インプラントの安全性と有効性を評価するための第 III 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験でした。
この研究は、60日ごとに治療をクロスオーバーする2つの並行研究群で実施されました。
適格な患者は治療群に無作為に割り付けられ、以下の投与計画に従って交互のクロスオーバー方式で、積極的な治療 (アファメラノチド 16mg) またはプラセボのインプラントを受けました。
- グループ A には、0、120、240 日目に実薬インプラントを投与し、60、180、300 日目にプラセボ インプラントを投与しました。
- グループ B には、0、120、240 日目にプラセボ インプラントを投与し、60、180、300 日目にアクティブ インプラントを投与しました。
調査の概要
詳細な説明
アファメラノチドは、赤血球造血性プロトポルフィリン症 (EPP) 患者の予防薬として使用するために研究されている人工薬です。 これは、ヒトアルファメラノサイト刺激ホルモン（アルファ-MSH）の合成類似体です。
この研究では、皮下に投与する小さな棒状のインプラントを使用します。 インプラントには、治験薬アファメラノチドまたはプラセボ（不活性薬）が含まれている場合があります。
この研究は、EPP患者の通常の使用条件下でのアファメラノチドの有効性に関する洞察を提供することを目的としています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- EPP（末梢赤血球の遊離プロトポルフィリンの上昇によって確認される）と診断された男性または女性の患者で、症状を緩和するための治療を要求したほどの重症度。
- 18～70歳。
- 研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- -インプラントに含まれるアファメラノチドまたはポリマー、または治験薬の投与中に使用されるリグノカインまたはその他の局所麻酔薬に対するアレルギー。
- 重大な肝障害を伴う EPP 患者。
- -黒色腫または異形成母斑症候群の個人歴。
- -現在のボーエン病、基底細胞癌、扁平上皮癌、またはその他の悪性または前癌性の皮膚病変。
- PLE、DLE、日光蕁麻疹などのその他の光皮膚症。
- HIV/エイズまたは肝炎と診断されている。
- 臨床的に重大な臓器機能不全の証拠、または臨床的または実験室での決定における正常からの臨床的に重大な逸脱。
- -薬物またはアルコール乱用の急性病歴（過去12か月）。
- 消化器、肝臓、腎臓、心血管、呼吸器、内分泌（糖尿病、クッシング症候群、アジソン病、ポイツ・イェーガー症候群を含む）、神経（発作を含む）、血液（特に10g/100mL未満の貧血）の障害の病歴）または治験責任医師によって臨床的に重要であると判断された全身性疾患。
- 主要な医学的または精神医学的疾患
- 治験責任医師の意見では、患者は治験に適さないと評価された（例えば、 コンプライアンス違反歴 局所麻酔薬に対するアレルギー、注射または献血による失神)。
- -妊娠していた女性（ベースライン前の陽性血清β-HCG妊娠検査によって確認された）または授乳中。
- 適切な避妊手段（すなわち、 経口避妊薬、横隔膜と殺精子剤、子宮内避妊器具）。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬の臨床試験への参加。
- -プロトコルセクション5.4の前および併用療法で指定されている定期的な薬の使用。
- 皮膚の反射率測定に影響を与える可能性のある要因。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA
グループ A には、0、120、240 日目に実薬インプラントを投与し、60、180、300 日目にプラセボ インプラントを投与しました。
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16mg 皮下インプラント
プラセボ皮下インプラント
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PLACEBO_COMPARATOR：グループB
グループ B には、0、120、240 日目にプラセボ インプラントを投与し、60、180、300 日目にアクティブ インプラントを投与しました。
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16mg 皮下インプラント
プラセボ皮下インプラント
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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光毒性反応累積日数（試験有効母集団）
時間枠：0 ～ 360 日または早期終了
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光毒性反応が発生した累積日数を患者日誌に記録した。 報告されたデータは、光毒性反応の累積日数を表しています。 参加者は、最小 0 から最大 10 までの 11 点のリッカート疼痛尺度を使用して、疼痛のレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート ペイン スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 有効性に関する一次分析母集団が修正され、研究中 (0 ～ 360 日) に累積総リッカート疼痛スコアが少なくとも 26 であると報告した参加者のみが分析されました。 60 人の患者で構成されたこの集団は、有効性集団として識別されます。 リッカート疼痛スコアが 26 未満の参加者は分析に含まれませんでした。 |
0 ～ 360 日または早期終了
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平均光毒性反応数（試験有効母集団）
時間枠：0 ～ 360 日または早期終了
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プラセボインプラントと比較した、患者がアクティブな状態で発生した光毒性反応の平均数。 参加者が光毒性反応（自然光への曝露によって引き起こされる）の結果として痛みを経験した日は、研究日誌に記録されました。 そのような反応が起こった日ごとに、参加者は 11 点のリッカート疼痛スケールを使用して、最小 0、最大 10 で痛みのレベルを採点しました。 値が 0 の 11 点のリッカート疼痛スケールは、痛みがないことを表し、10 は想像できる最悪の痛みを表します。 有効性に関する一次分析母集団が修正され、研究中 (0 ～ 360 日) に累積総リッカート疼痛スコアが少なくとも 26 であると報告した参加者のみが分析されました。 60 人の患者で構成されたこの集団は、有効性集団として識別されます。 リッカート疼痛スコアが 26 未満の参加者は分析に含まれませんでした。 |
0 ～ 360 日または早期終了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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累積日光曝露日数（試験有効集団）
時間枠：0 ～ 360 日または早期終了
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日光にさらされた日数は、患者日誌に記録されました。
日光への曝露は、1 日当たりなし、1 時間未満、1 ～ 3 時間、3 ～ 6 時間、および 6 時間以上のカテゴリに分類されました。
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0 ～ 360 日または早期終了
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皮膚のメラニン密度（試験完了者集団）
時間枠：Day0、Day14、Day30、Day60、Day74、Day90、Day120、Day150、Day180、Day210、Day240、Day270、Day300、Day330、Day360 または早期終了
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グループごとの各訪問時のメラニン密度 (MD) の変化 (分光測光法で測定)。 参加者は、非侵襲的な定量的皮膚色度（反射率）の読み取りによって測定された皮膚の色素沈着を受けました。 400 nm および 420 nm の波長で測定された光の皮膚による反射率は、次の皮膚部位でミノルタ cm-2500d 分光光度計を使用して記録されました: 額、左頬、右上腕の内側、左内側前腕、腹部の右側 (インプラント挿入部位を避けて）、仙骨部/臀部の左側。 Dwyer et al 1998の方法を使用して、各皮膚部位のメラニン密度を決定しました. |
Day0、Day14、Day30、Day60、Day74、Day90、Day120、Day150、Day180、Day210、Day240、Day270、Day300、Day330、Day360 または早期終了
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研究完了者集団の SF36 アンケート (身体的要素スコア) を使用した生活の質の変化
時間枠：Day0、Day60、Day120、Day180、Day240、Day300、Day360 または早期終了
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SF36アンケートを使用した、60、120、180、240、300、および360日目の治療中の身体コンポーネントスコア（PCS）のベースラインからスコアへのSF36変化の概要。 SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) は、各セクションの質問の加重合計である 8 つのスケーリングされたスコアで構成されています。 各尺度は、各質問の重みが等しいという仮定に基づいて、0 ～ 100 の尺度に直接変換されます。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が高いことを表します。 |
Day0、Day60、Day120、Day180、Day240、Day300、Day360 または早期終了
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研究完了者集団に対する SF36 アンケート (メンタル コンポーネント スコア) を使用した生活の質の変化
時間枠：Day0、Day60、Day120、Day180、Day240、Day300、Day360 または早期終了
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ＳＦ３６アンケートを使用して、６０、１２０、１８０、２４０、３００および３６０日目の治療中のメンタルコンポーネントスコア（ＭＣＳ）のベースラインからＳＦ３６変化の要約。 SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) は、各セクションの質問の加重合計である 8 つのスケーリングされたスコアで構成されています。 各尺度は、各質問の重みが等しいという仮定に基づいて、0 ～ 100 の尺度に直接変換されます。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が高いことを表します。 |
Day0、Day60、Day120、Day180、Day240、Day300、Day360 または早期終了
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Head of Clinical Development、CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CUV017
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