Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenter fase III erytropoietisk protoporfyristudie

8. oktober 2019 oppdatert av: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fase III, multisenter, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutane bioresorberbare CUV1647-implantater hos pasienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette var en fase III, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie, for å evaluere sikkerheten og effekten av subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos pasienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP).

Studien ble utført med to parallelle studiearmer med crossover mellom behandlinger hver 60. dag.

Kvalifiserte pasienter ble randomisert til en behandlingsgruppe, og fikk implantater av aktiv behandling (afamelanotid 16 mg) eller placebo, på en alternerende crossover-måte i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A ble administrert aktive implantater på dag 0, 120, 240 og placebo-implantater på dag 60, 180, 300
  • Gruppe B ble administrert placebo-implantater på dag 0, 120, 240 og aktive implantater på dag 60, 180, 300

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Afamelanotide er et menneskeskapt stoff som studeres for bruk som en forebyggende medisin for erytropoietisk protoporfyri (EPP) lider. Det er en syntetisk produsert analog av humant alfa-melanocyttstimulerende hormon (alfa-MSH).

Studien vil innebære bruk av et implantat, som kommer i form av en liten stang som skal administreres under huden. Implantatet kan inneholde studiemedisinen afamelanotid eller placebo (inaktiv medisin).

Denne studien tar sikte på å gi innsikt i effektiviteten til afamelanotid under normale bruksforhold hos EPP-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med diagnosen EPP (bekreftet av forhøyet fritt protoporfyrin i perifere erytrocytter) av tilstrekkelig alvorlighetsgrad til at de har bedt om behandling for å lindre symptomene.
  • I alderen 18-70 år.
  • Skriftlig informert samtykke før utførelse av en studiespesifikk prosedyre.

Ekskluderingskriterier:

  • All allergi mot afamelanotid eller polymeren i implantatet eller mot lignokain eller andre lokalbedøvelsesmidler som brukes under administrering av studiemedisin.
  • EPP-pasienter med betydelig leverinvolvering.
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus-syndrom.
  • Nåværende Bowens sykdom, basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom eller andre ondartede eller premaligne hudlesjoner.
  • Enhver annen fotodermatose som PLE, DLE eller solar urticaria.
  • Diagnostisert med HIV/AIDS eller hepatitt.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunksjon eller ethvert klinisk signifikant avvik fra normalen i kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akutt historie med narkotika- eller alkoholmisbruk (i løpet av de siste 12 månedene).
  • Anamnese med lidelser i mage-tarm-, lever-, nyre-, kardiovaskulære, respiratoriske, endokrine (inkludert diabetes, Cushings syndrom, Addisons sykdom, Peutz-Jeagher syndrom), nevrologisk (inkludert anfall), hematologisk (spesielt anemi på mindre enn 100 ml/g/100 ml/g). ) eller systemisk sykdom vurdert til å være klinisk signifikant av etterforskeren.
  • Større medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  • Pasienten vurderes som ikke egnet for studien etter etterforskerens oppfatning (f. manglende samsvarshistorie allergisk mot lokalbedøvelse, besvimelse ved injeksjoner eller blodgivning).
  • Kvinne som var gravid (bekreftet med positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinner i fertil alder (premenopausale, ikke kirurgisk sterile) som ikke bruker tilstrekkelige prevensjonstiltak (dvs. orale prevensjonsmidler, diafragma pluss sæddrepende middel, intrauterin enhet).
  • Deltakelse i en klinisk utprøving av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screeningbesøket.
  • Bruk av vanlige medisiner som spesifisert i protokollen Seksjon 5.4 Tidligere og samtidig terapi.
  • Eventuelle faktorer som kan påvirke målinger av hudrefleksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Gruppe A
Gruppe A ble administrert aktive implantater på dag 0, 120, 240 og placebo-implantater på dag 60, 180, 300
Legemiddel: Afamelanotid
16mg subkutant implantat
Legemiddel: Placebo
Placebo subkutant implantat
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe B
Gruppe B ble administrert placebo-implantater på dag 0, 120, 240 og aktive implantater på dag 60, 180, 300
Legemiddel: Afamelanotid
16mg subkutant implantat
Legemiddel: Placebo
Placebo subkutant implantat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akkumulert antall dager med fototoksiske reaksjoner (populasjon for studieeffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dager eller tidlig oppsigelse

Det kumulative antallet dager der en fototoksisk reaksjon oppsto ble registrert i pasientens dagbok. De rapporterte dataene representerer en kumulativ total for dager med fototoksiske reaksjoner.

Deltakeren skåret smertenivået ved å bruke en 11-punkts Likert smerteskala, med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert Pain-skalaen med en verdi på 0 representerer ingen smerte og 10 representerer verst tenkelig smerte.

Den primære analysepopulasjonen for effekt ble revidert for å analysere kun deltakere som rapporterte kumulative totale Likert-smerteskårer på minst 26 i løpet av studien (0-360 dager). Denne populasjonen, som besto av 60 pasienter, er identifisert som Effektpopulasjonen. Deltakere med mindre enn 26 Likert smerteskår ble ikke inkludert i analysen.
0-360 dager eller tidlig oppsigelse
Gjennomsnittlig antall fototoksiske reaksjoner (populasjon for studieeffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dager eller tidlig oppsigelse

Gjennomsnittlig antall fototoksiske reaksjoner som oppsto mens pasienter var aktive sammenlignet med placebo-implantater.

Dagene da deltakeren opplevde smerte som følge av fototoksiske reaksjoner (forårsaket av eksponering for naturlig lys) ble registrert i en studiedagbok. Hver dag en slik reaksjon inntraff, skåret deltakeren smertenivået ved å bruke en 11-punkts Likert smerteskala, med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskala med en verdi på 0 representerer ingen smerte og 10 representerer verst tenkelig smerte.

Den primære analysepopulasjonen for effekt ble revidert for å analysere kun deltakere som rapporterte en kumulativ total Likert-smertescore på minst 26 i løpet av studien (0-360 dager). Denne populasjonen, som besto av 60 pasienter, er identifisert som Effektpopulasjonen.

Deltakere med mindre enn 26 Likert smerteskår ble ikke inkludert i analysen.
0-360 dager eller tidlig oppsigelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akkumulert antall dager med sollyseksponering (populasjon for studieeffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dager eller tidlig oppsigelse
Antall dager med sollys ble registrert i pasientens dagbok. Sollyseksponeringene ble delt inn i følgende kategorier: ingen, < 1 time, 1 til 3 timer, 3 til 6 timer og > 6 timer per dag.
0-360 dager eller tidlig oppsigelse
Hudens melanintetthet (populasjon som fullfører studien)
Tidsramme: Dag0, Dag14, Dag30, Dag60, Dag74, Dag90, Dag120, Dag150, Dag180, Dag210, Dag240, Dag270, Dag300, Dag330, Dag360 eller tidlig oppsigelse

Endringer i melanintetthet (MD) (målt ved spektrofotometri) ved hvert besøk etter gruppe.

Deltakerne fikk deres hudpigmentering målt ved en ikke-invasiv kvantitativ hudkromatisitet (refleks) avlesning. Refleksjon fra huden av lys målt ved bølgelengdene 400 nm og 420 nm ble registrert med et Minolta cm-2500d spektrofotometer på følgende hudsteder: panne, venstre kinn, høyre inne i overarmen, venstre medial underarm, høyre side av magen ( unngår implantatinnsettingsstedet), venstre side av sakralområdet/rumpa.

Melanintettheten ble bestemt for hvert hudsted ved å bruke metoden til Dwyer et al 1998.
Dag0, Dag14, Dag30, Dag60, Dag74, Dag90, Dag120, Dag150, Dag180, Dag210, Dag240, Dag270, Dag300, Dag330, Dag360 eller tidlig oppsigelse
Endring i livskvalitet ved bruk av SF36-spørreskjema (fysisk komponentpoengsum) for populasjon av studiekompetanse
Tidsramme: Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig oppsigelse

Sammendraget av SF36-endring fra Baseline of Physical Component Score (PCS) til skårene under behandling på dag 60, 120, 180, 240, 300 og 360 ved bruk av SF36-spørreskjemaet.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består av åtte skalerte skårer, som er de vektede summene av spørsmålene i hver seksjon. Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt.

De høyere skårene representerer bedre helserelatert livskvalitet.
Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig oppsigelse
Endring i livskvalitet ved å bruke SF36-spørreskjema (Mental Component Score) for befolkningen som fullfører studier
Tidsramme: Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig oppsigelse

Sammendraget av SF36-endringen fra Baseline of Mental Component Score (MCS) til skårene under behandling på dag 60, 120, 180, 240, 300 og 360 ved bruk av SF36-spørreskjemaet.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består av åtte skalerte skårer, som er de vektede summene av spørsmålene i hver seksjon. Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt.

De høyere skårene representerer bedre helserelatert livskvalitet.
Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig oppsigelse

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Etterforskere

  • Studieleder: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. mai 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

9. desember 2009

Studiet fullført (FAKTISKE)

9. desember 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

12. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

10. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CUV017

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Afamelanotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere