Multicenter fase III erytropoëtische protoporfyrie-studie

Het cumulatieve aantal dagen waarop een fototoxische reactie optrad, werd genoteerd in het patiëntendagboek. De gerapporteerde gegevens vertegenwoordigen een cumulatief totaal voor dagen van fototoxische reacties.

De deelnemer scoorde het pijnniveau met behulp van een 11-punts Likert-pijnschaal, met een minimum van 0 en een maximum van 10. De 11-punts Likert Pijnschaal met een waarde van 0 staat voor geen pijn en 10 voor de ergst denkbare pijn.

De primaire analysepopulatie voor werkzaamheid werd herzien om alleen deelnemers te analyseren die cumulatieve totale Likert-pijnscores van ten minste 26 rapporteerden tijdens het onderzoek (0-360 dagen). Deze populatie, die uit 60 patiënten bestond, wordt geïdentificeerd als de werkzaamheidspopulatie. Deelnemers met minder dan 26 Likert-pijnscores werden niet meegenomen in de analyse.

Het gemiddelde aantal fototoxische reacties dat optrad terwijl patiënten actief waren in vergelijking met placebo-implantaten.

De dagen waarop de deelnemer pijn ervoer als gevolg van fototoxische reacties (veroorzaakt door blootstelling aan natuurlijk licht) werden bijgehouden in een studiedagboek. Op elke dag dat een dergelijke reactie optrad, scoorde de deelnemer het pijnniveau met behulp van een 11-punts Likert-pijnschaal, met een minimum van 0 en een maximum van 10. De 11-punts Likert-pijnschaal met een waarde van 0 staat voor geen pijn en 10 voor de ergst denkbare pijn.

De primaire analysepopulatie voor werkzaamheid werd herzien om alleen deelnemers te analyseren die tijdens het onderzoek (0-360 dagen) een cumulatieve totale Likert-pijnscore van ten minste 26 rapporteerden. Deze populatie, die uit 60 patiënten bestond, wordt geïdentificeerd als de werkzaamheidspopulatie.

Deelnemers met minder dan 26 Likert-pijnscores werden niet meegenomen in de analyse.

Veranderingen in melaninedichtheid (MD) (gemeten met spectrofotometrie) bij elk bezoek per groep.

Bij de deelnemers werd hun huidpigmentatie gemeten door middel van een niet-invasieve kwantitatieve huidchromaticiteitsmeting (reflectie). Reflectie door de huid van licht gemeten bij de golflengten van 400 nm en 420 nm werd geregistreerd met behulp van een Minolta cm-2500d spectrofotometer op de volgende plaatsen op de huid: voorhoofd, linkerwang, rechter binnenzijde bovenarm, linker mediale onderarm, rechterzijde buik ( plaatsingsplaats van het implantaat vermijden), linkerkant van het sacrale gebied/bil.

De melaninedichtheid werd voor elke plaats op de huid bepaald met behulp van de methode van Dwyer et al. 1998.

De samenvatting van de SF36-verandering van de basislijn van de Physical Component Score (PCS) naar de scores tijdens de behandeling op dag 60, 120, 180, 240, 300 en 360 met behulp van de SF36-vragenlijst.

De SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) bestaat uit acht geschaalde scores, de gewogen som van de vragen in elke sectie. Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt.

De hogere scores vertegenwoordigen een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.

De Samenvatting van SF36 verandert van Baseline of Mental Component Score (MCS) naar de scores tijdens behandeling op dag 60, 120, 180, 240, 300 en 360 met behulp van de SF36-vragenlijst.

De SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) bestaat uit acht geschaalde scores, de gewogen som van de vragen in elke sectie. Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0-100, ervan uitgaande dat elke vraag even zwaar weegt.

De hogere scores vertegenwoordigen een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.