Wieloośrodkowe badanie fazy III dotyczące erytropoetycznej protoporfirii
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnych, bioresorbowalnych implantów CUV1647 u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)
Było to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności podskórnych bioresorbowalnych implantów afamelanotydu u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną (EPP).
Badanie przeprowadzono w dwóch równoległych grupach badawczych z naprzemiennymi terapiami co 60 dni.
Kwalifikujący się pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy terapeutycznej i otrzymali implanty aktywnego leczenia (amelanotyd 16 mg) lub placebo, w naprzemienny sposób krzyżowy, zgodnie z następującym schematem dawkowania:
- Grupie A podano aktywne implanty w dniach 0, 120, 240 i implanty placebo w dniach 60, 180, 300
- Grupie B podawano implanty placebo w dniach 0, 120, 240 i aktywne implanty w dniach 60, 180, 300
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Afamelanotyd jest lekiem wytwarzanym przez człowieka, badanym pod kątem stosowania jako lek zapobiegawczy dla osób cierpiących na protoporfirię erytropoetyczną (EPP). Jest syntetycznie wytwarzanym analogiem ludzkiego hormonu stymulującego melanocyty alfa (alfa-MSH).
Badanie polegać będzie na zastosowaniu implantu, który ma postać małego pręcika, który podaje się pod skórę. Implant może zawierać badany lek afamelanotyd lub placebo (lek nieaktywny).
To badanie ma na celu zapewnienie wglądu w skuteczność afamelanotydu w normalnych warunkach stosowania u pacjentów z EPP.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem EPP (potwierdzonym przez podwyższone stężenie wolnej protoporfiryny w erytrocytach obwodowych) o na tyle dużym nasileniu, że zgłosili się do leczenia w celu złagodzenia objawów.
- Wiek 18-70 lat.
- Pisemna świadoma zgoda przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
Kryteria wyłączenia:
- Jakakolwiek alergia na afamelanotyd lub polimer zawarty w implancie, lignokainę lub inny środek miejscowo znieczulający stosowany podczas podawania badanego leku.
- Pacjenci z EPP ze znacznym zajęciem wątroby.
- Osobista historia czerniaka lub zespołu znamion dysplastycznych.
- Obecna choroba Bowena, rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy lub inne złośliwe lub przednowotworowe zmiany skórne.
- Wszelkie inne fotodermatozy, takie jak PLE, DLE lub pokrzywka słoneczna.
- Zdiagnozowano HIV/AIDS lub zapalenie wątroby.
- Wszelkie dowody klinicznie istotnej dysfunkcji narządu lub jakiekolwiek klinicznie istotne odchylenie od normy w badaniach klinicznych lub laboratoryjnych.
- Ostra historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (w ciągu ostatnich 12 miesięcy).
- Zaburzenia żołądkowo-jelitowe, wątrobowe, nerkowe, sercowo-naczyniowe, oddechowe, endokrynologiczne (w tym cukrzyca, zespół Cushinga, choroba Addisona, zespół Peutza-Jeaghera), neurologiczne (w tym drgawki), hematologiczne (zwłaszcza niedokrwistość poniżej 10 g/100 ml) ) lub choroba ogólnoustrojowa uznana przez badacza za istotną klinicznie.
- Poważna choroba medyczna lub psychiatryczna
- Pacjent oceniony jako nienadający się do badania w opinii badacza (np. historia niezgodności uczulenie na środki miejscowo znieczulające, omdlenia podczas wykonywania zastrzyków lub oddawania krwi).
- Kobieta, która była w ciąży (potwierdzona dodatnim wynikiem testu ciążowego β-HCG w surowicy przed punktem wyjściowym) lub karmiła piersią.
- Kobiety w wieku rozrodczym (przed menopauzą, niesterylne chirurgicznie) nie stosujące odpowiednich środków antykoncepcyjnych (tj. doustne środki antykoncepcyjne, diafragma plus środek plemnikobójczy, wkładka wewnątrzmaciczna).
- Udział w badaniu klinicznym badanego środka w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
- Stosowanie regularnie przyjmowanych leków zgodnie z protokołem Sekcja 5.4 Terapia wcześniejsza i terapia towarzysząca.
- Wszelkie czynniki, które mogą wpływać na pomiary współczynnika odbicia skóry.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Grupa A
Grupie A podano aktywne implanty w dniach 0, 120, 240 i implanty placebo w dniach 60, 180, 300
|
Implant podskórny 16 mg
Implant podskórny placebo
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Grupa B
Grupie B podawano implanty placebo w dniach 0, 120, 240 i aktywne implanty w dniach 60, 180, 300
|
Implant podskórny 16 mg
Implant podskórny placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skumulowana liczba dni reakcji fototoksycznych (populacja skuteczności badania)
Ramy czasowe: 0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
Skumulowaną liczbę dni, w których wystąpiła reakcja fototoksyczna, zapisywano w dzienniczku pacjenta. Zgłoszone dane reprezentują łączną liczbę dni reakcji fototoksycznych. Uczestnik ocenił poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, z minimum 0 i maksimum 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza ból najgorszy, jaki można sobie wyobrazić. Zrewidowano populację pierwotnej analizy pod kątem skuteczności, aby przeanalizować tylko uczestników, którzy zgłosili skumulowaną całkowitą punktację bólu w skali Likerta wynoszącą co najmniej 26 podczas badania (0-360 dni). Ta populacja, która składała się z 60 pacjentów, została zidentyfikowana jako populacja skuteczna. Uczestnicy z mniej niż 26 ocenami bólu w skali Likerta nie zostali uwzględnieni w analizie. |
0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
|
Średnia liczba reakcji fototoksycznych (badana populacja dotycząca skuteczności)
Ramy czasowe: 0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
Średnia liczba reakcji fototoksycznych, które wystąpiły, gdy pacjenci stosowali substancję czynną w porównaniu z implantami placebo. Dni, w których osoba badana odczuwała ból w wyniku reakcji fototoksycznych (wywołanych ekspozycją na światło naturalne) odnotowywano w dzienniku badania. W każdym dniu, w którym wystąpiła taka reakcja, badany oceniał poziom bólu za pomocą 11-punktowej skali bólu Likerta, przy czym minimum to 0, a maksimum to 10. 11-punktowa skala bólu Likerta z wartością 0 oznacza brak bólu, a 10 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia ból. Populację pierwotnej analizy pod kątem skuteczności zmieniono, aby przeanalizować tylko uczestników, którzy zgłosili skumulowany całkowity wynik bólu w skali Likerta wynoszący co najmniej 26 podczas badania (0-360 dni). Ta populacja, która składała się z 60 pacjentów, została zidentyfikowana jako populacja skuteczna. Uczestnicy z mniej niż 26 ocenami bólu w skali Likerta nie zostali uwzględnieni w analizie. |
0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skumulowana liczba dni z ekspozycją na światło słoneczne (populacja badana pod kątem skuteczności)
Ramy czasowe: 0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
Liczbę dni ekspozycji na światło słoneczne odnotowywano w dzienniczku pacjenta.
Ekspozycje na światło słoneczne podzielono na następujące kategorie: brak, < 1 godzina, 1 do 3 godzin, 3 do 6 godzin i > 6 godzin dziennie.
|
0-360 dni lub wcześniejsze zakończenie
|
|
Gęstość melaniny w skórze (populacja osób, które ukończyły badanie)
Ramy czasowe: Dzień 0, Dzień 14, Dzień 30, Dzień 60, Dzień 74, Dzień 90, Dzień 120, Dzień 150, Dzień 180, Dzień 210, Dzień 240, Dzień 270, Dzień 300, Dzień 330, Dzień 360 lub wcześniejsze zakończenie
|
Zmiany gęstości melaniny (MD) (mierzone za pomocą spektrofotometrii) podczas każdej wizyty według grupy. U uczestników mierzono pigmentację skóry za pomocą nieinwazyjnego ilościowego odczytu chromatyczności skóry (współczynnika odbicia). Odbicie przez skórę światła mierzonego przy długości fali 400 nm i 420 nm rejestrowano za pomocą spektrofotometru Minolta cm-2500d w następujących miejscach skóry: czoło, lewy policzek, prawe wewnętrzne ramię, lewe przyśrodkowe przedramię, prawa strona brzucha ( unikanie miejsca wprowadzenia implantu), lewa strona okolicy krzyżowej/pośladka. Gęstość melaniny określono dla każdego miejsca na skórze, stosując metodę Dwyer i wsp. 1998. |
Dzień 0, Dzień 14, Dzień 30, Dzień 60, Dzień 74, Dzień 90, Dzień 120, Dzień 150, Dzień 180, Dzień 210, Dzień 240, Dzień 270, Dzień 300, Dzień 330, Dzień 360 lub wcześniejsze zakończenie
|
|
Zmiana jakości życia za pomocą kwestionariusza SF36 (wynik komponentu fizycznego) w populacji osób, które ukończyły badanie
Ramy czasowe: Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 240, Dzień 300, Dzień 360 lub Wcześniejsze zakończenie
|
Podsumowanie zmiany SF36 od wartości wyjściowej oceny składowej fizycznej (PCS) do wyników podczas leczenia w dniach 60, 120, 180, 240, 300 i 360 przy użyciu kwestionariusza SF36. SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) składa się z ośmiu skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w każdej części. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100 przy założeniu, że każde pytanie ma taką samą wagę. Wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. |
Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 240, Dzień 300, Dzień 360 lub Wcześniejsze zakończenie
|
|
Zmiana jakości życia za pomocą kwestionariusza SF36 (wynik komponentu psychicznego) dla populacji osób, które ukończyły badanie
Ramy czasowe: Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 240, Dzień 300, Dzień 360 lub Wcześniejsze zakończenie
|
Podsumowanie zmiany SF36 od wartości wyjściowych oceny składowej psychicznej (MCS) do wyników podczas leczenia w dniach 60, 120, 180, 240, 300 i 360 przy użyciu kwestionariusza SF36. SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) składa się z ośmiu skalowanych wyników, które są ważonymi sumami pytań w każdej części. Każda skala jest bezpośrednio przekształcana w skalę 0-100 przy założeniu, że każde pytanie ma taką samą wagę. Wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. |
Dzień 0, Dzień 60, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 240, Dzień 300, Dzień 360 lub Wcześniejsze zakończenie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CUV017
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .