Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter fase III undersøgelse af erytropoietisk protoporfyri

8. oktober 2019 opdateret af: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Et fase III, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane bioresorberbare CUV1647 implantater hos patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette var et fase III, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP).

Undersøgelsen blev udført med to parallelle undersøgelsesarme med krydsning mellem behandlinger hver 60. dag.

Kvalificerede patienter blev randomiseret til en behandlingsgruppe og modtog implantater af aktiv behandling (afamelanotid 16 mg) eller placebo på en skiftende crossover-måde i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A fik aktive implantater på dag 0, 120, 240 og placebo-implantater på dag 60, 180, 300
  • Gruppe B fik placebo-implantater på dag 0, 120, 240 og aktive implantater på dag 60, 180, 300

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Afamelanotid er et menneskeskabt lægemiddel, der bliver undersøgt til brug som forebyggende medicin til patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP). Det er en syntetisk fremstillet analog af humant alfa-melanocytstimulerende hormon (alfa-MSH).

Undersøgelsen vil involvere brugen af ​​et implantat, som kommer i form af en lille stang, der skal indgives under huden. Implantatet kan indeholde undersøgelseslægemidlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Denne undersøgelse har til formål at give indsigt i effektiviteten af ​​afamelanotid under normale brugsbetingelser hos EPP-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter med en diagnose af EPP (bekræftet af forhøjet fri protoporphyrin i perifere erytrocytter) af tilstrækkelig sværhedsgrad til, at de har anmodet om behandling for at lindre deres symptomer.
  • I alderen 18-70 år.
  • Skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af en undersøgelsesspecifik procedure.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver allergi over for afamelanotid eller polymeren indeholdt i implantatet eller over for lignocain eller andre lokalbedøvelsesmidler, der anvendes under administration af undersøgelsesmedicin.
  • EPP-patienter med betydelig leverpåvirkning.
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus syndrom.
  • Aktuel Bowens sygdom, basalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller andre ondartede eller præmaligne hudlæsioner.
  • Enhver anden fotodermatose såsom PLE, DLE eller solar urticaria.
  • Diagnosticeret med HIV/AIDS eller hepatitis.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunktion eller enhver klinisk signifikant afvigelse fra det normale i de kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akut historie med stof- eller alkoholmisbrug (i de sidste 12 måneder).
  • Anamnese med lidelser i mave-tarm-, lever-, nyre-, kardiovaskulære, respiratoriske, endokrine (inklusive diabetes, Cushings syndrom, Addisons sygdom, Peutz-Jeagher syndrom), neurologiske (inklusive kramper), hæmatologiske (især anæmi på mindre end 100 ml/g/g) ) eller systemisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator.
  • Større medicinsk eller psykiatrisk sygdom
  • Patient vurderet som ikke egnet til undersøgelsen efter investigators mening (f.eks. manglende overholdelseshistorie allergisk over for lokalbedøvelse, besvimer ved injektioner eller blodgivning).
  • Kvinde, der var gravid (bekræftet ved positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (præmenopausale, ikke kirurgisk sterile), der ikke bruger passende præventionsforanstaltninger (dvs. orale præventionsmidler, mellemgulv plus sæddræbende middel, intrauterin enhed).
  • Deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Brug af almindelig medicin som specificeret i protokollens afsnit 5.4 Forudgående og samtidig terapi.
  • Eventuelle faktorer, der kan påvirke målinger af hudreflektans.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Gruppe A
Gruppe A fik aktive implantater på dag 0, 120, 240 og placebo-implantater på dag 60, 180, 300
Medicin: Afamelanotid
16mg subkutant implantat
Medicin: Placebo
Placebo subkutant implantat
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe B
Gruppe B fik placebo-implantater på dag 0, 120, 240 og aktive implantater på dag 60, 180, 300
Medicin: Afamelanotid
16mg subkutant implantat
Medicin: Placebo
Placebo subkutant implantat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt antal dage med fototoksiske reaktioner (population for undersøgelseseffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dage eller tidlig opsigelse

Det kumulative antal dage, hvor en fototoksisk reaktion opstod, blev registreret i patientens dagbog. De rapporterede data repræsenterer en kumulativ total for dage med fototoksiske reaktioner.

Deltageren scorede smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert Pain-skalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Den primære analysepopulation for effektivitet blev revideret til kun at analysere deltagere, der rapporterede kumulative samlede Likert-smertescores på mindst 26 i løbet af undersøgelsen (0-360 dage). Denne population, som bestod af 60 patienter, er identificeret som effektpopulationen. Deltagere med mindre end 26 Likert smertescorer blev ikke inkluderet i analysen.
0-360 dage eller tidlig opsigelse
Det gennemsnitlige antal fototoksiske reaktioner (population for undersøgelseseffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dage eller tidlig opsigelse

Det gennemsnitlige antal fototoksiske reaktioner, der opstod, mens patienter var aktive sammenlignet med placebo-implantater.

De dage, hvor deltageren oplevede smerter som følge af fototoksiske reaktioner (forårsaget af eksponering for naturligt lys), blev registreret i en undersøgelsesdagbog. På hver dag en sådan reaktion opstod, scorede deltageren smerteniveauet ved hjælp af en 11-punkts Likert smerteskala med minimum 0 og maksimum 10. 11-punkts Likert smerteskalaen med en værdi på 0 repræsenterer ingen smerte og 10 repræsenterer den værst tænkelige smerte.

Den primære analysepopulation for effektivitet blev revideret for kun at analysere deltagere, der rapporterede en kumulativ samlet Likert-smertescore på mindst 26 i løbet af undersøgelsen (0-360 dage). Denne population, som bestod af 60 patienter, er identificeret som effektpopulationen.

Deltagere med mindre end 26 Likert smertescorer blev ikke inkluderet i analysen.
0-360 dage eller tidlig opsigelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Akkumuleret antal dage med eksponering for sollys (population for undersøgelseseffektivitet)
Tidsramme: 0-360 dage eller tidlig opsigelse
Antallet af dage med sollys blev registreret i patientens dagbog. Sollyseksponeringerne blev opdelt i følgende kategorier: ingen, < 1 time, 1 til 3 timer, 3 til 6 timer og > 6 timer om dagen.
0-360 dage eller tidlig opsigelse
Hudens melanin-tæthed (population for fuldførte undersøgelser)
Tidsramme: Dag0, Dag14, Dag30, Dag60, Dag74, Dag90, Dag120, Dag150, Dag180, Dag210, Dag240, Dag270, Dag300, Dag330, Dag360 eller tidlig opsigelse

Ændringer i melanintæthed (MD) (målt ved spektrofotometri) ved hvert besøg efter gruppe.

Deltagerne fik målt deres hudpigmentering ved en ikke-invasiv kvantitativ hudkromaticitet (reflektans) aflæsning. Refleksion fra huden af ​​lys målt ved bølgelængderne 400 nm og 420 nm blev registreret ved hjælp af et Minolta cm-2500d spektrofotometer på følgende hudsteder: pande, venstre kind, højre inde i overarmen, venstre mediale underarm, højre side af maven ( undgår implantatindsættelsesstedet), venstre side af sakralområdet/balden.

Melanintæthed blev bestemt for hvert hudsted ved hjælp af metoden ifølge Dwyer et al 1998.
Dag0, Dag14, Dag30, Dag60, Dag74, Dag90, Dag120, Dag150, Dag180, Dag210, Dag240, Dag270, Dag300, Dag330, Dag360 eller tidlig opsigelse
Ændring i livskvalitet ved hjælp af SF36-spørgeskema (Physical Component Score) for undersøgelsesudfyldende befolkning
Tidsramme: Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig opsigelse

Resuméet af SF36 ændres fra baseline for fysisk komponentscore (PCS) til scorerne under behandling på dag 60, 120, 180, 240, 300 og 360 ved hjælp af SF36-spørgeskemaet.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består af otte skalerede scores, som er de vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala under den antagelse, at hvert spørgsmål vejer lige meget.

De højere score repræsenterer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig opsigelse
Ændring i livskvalitet ved hjælp af SF36-spørgeskema (Mental Component Score) for undersøgelsesfuldførerpopulation
Tidsramme: Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig opsigelse

Sammenfatningen af ​​SF36 ændres fra Baseline of Mental Component Score (MCS) til scorerne under behandling på dag 60, 120, 180, 240, 300 og 360 ved hjælp af SF36-spørgeskemaet.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består af otte skalerede scores, som er de vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. Hver skala omdannes direkte til en 0-100 skala under den antagelse, at hvert spørgsmål vejer lige meget.

De højere score repræsenterer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Dag0, Dag60, Dag120, Dag180, Dag240, Dag300, Dag360 eller tidlig opsigelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. maj 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

9. december 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

9. december 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

12. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CUV017

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Afamelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner