Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie erytropoetické protoporfyrie III. fáze

8. října 2019 aktualizováno: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Fáze III, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánních bioresorbovatelných implantátů CUV1647 u pacientů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)

Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze III, která měla zhodnotit bezpečnost a účinnost subkutánních bioresorbovatelných afamelanotidových implantátů u pacientů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP).

Studie byla provedena se dvěma paralelními studijními rameny s překřížením mezi léčbami každých 60 dní.

Vhodní pacienti byli randomizováni do léčebné skupiny a dostávali implantáty aktivní léčby (afamelanotid 16 mg) nebo placebo, střídavě zkříženým způsobem podle následujícího dávkovacího režimu:

  • Skupině A byly aplikovány aktivní implantáty ve dnech 0, 120, 240 a placebo implantáty ve dnech 60, 180, 300
  • Skupině B byly podávány placebo implantáty ve dnech 0, 120, 240 a aktivní implantáty ve dnech 60, 180, 300

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Afamelanotid je umělá droga, která se studuje pro použití jako preventivní lék pro pacienty trpící erytropoetickou protoporfyrií (EPP). Jedná se o synteticky vyrobený analog lidského hormonu stimulujícího alfa melanocyty (alfa-MSH).

Studie bude zahrnovat použití implantátu, který se dodává ve formě malé tyčinky, která se aplikuje pod kůži. Implantát může obsahovat studovaný lék afamelanotid nebo placebo (neaktivní lék).

Tato studie si klade za cíl poskytnout náhled na účinnost afamelanotidu za normálních podmínek použití u pacientů s EPP.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s diagnózou EPP (potvrzenou zvýšenou hladinou volného protoporfyrinu v periferních erytrocytech) natolik závažné, že si vyžádali léčbu ke zmírnění jejich symptomů.
  • Ve věku 18-70 let.
  • Písemný informovaný souhlas před provedením jakéhokoli postupu specifického pro studii.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli alergie na afamelanotid nebo polymer obsažený v implantátu nebo na lignokain nebo jiné lokální anestetikum použité během podávání studijního léku.
  • EPP pacienti s významným postižením jater.
  • Osobní anamnéza melanomu nebo syndromu dysplastického névu.
  • Současná Bowenova choroba, bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom nebo jiné maligní nebo premaligní kožní léze.
  • Jakákoli jiná fotodermatóza, jako je PLE, DLE nebo solární kopřivka.
  • Diagnostikován HIV/AIDS nebo hepatitida.
  • Jakékoli známky klinicky významné orgánové dysfunkce nebo jakékoli klinicky významné odchylky od normálu v klinických nebo laboratorních stanoveních.
  • Akutní anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu (v posledních 12 měsících).
  • Anamnéza gastrointestinálních, jaterních, ledvinových, kardiovaskulárních, respiračních, endokrinních (včetně cukrovky, Cushingova syndromu, Addisonovy choroby, Peutz-Jeagherova syndromu), neurologických (včetně záchvatů), hematologických (zejména anémie menší než 10 g/100 ml) ) nebo systémové onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné.
  • Závažné lékařské nebo psychiatrické onemocnění
  • Pacient hodnocený jako nevhodný pro studii podle názoru zkoušejícího (např. anamnéza nedodržování předpisů alergická na lokální anestetika, omdlévání při podání injekcí nebo podání krve).
  • Žena, která byla těhotná (potvrzená pozitivním těhotenským testem na β-HCG v séru před výchozí hodnotou) nebo kojící.
  • Ženy ve fertilním věku (premenopauzální, nechirurgicky sterilní), které nepoužívají adekvátní antikoncepční opatření (tj. perorální antikoncepce, diafragma plus spermicid, nitroděložní tělísko).
  • Účast na klinickém hodnocení zkoumané látky během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Používání pravidelných léků, jak je uvedeno v protokolu, oddíl 5.4 Předcházející a souběžná léčba.
  • Jakékoli faktory, které mohou ovlivnit měření odrazivosti pokožky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina A
Skupině A byly aplikovány aktivní implantáty ve dnech 0, 120, 240 a placebo implantáty ve dnech 60, 180, 300
Lék: Afamelanotid
16mg podkožní implantát
Lék: Placebo
Placebo subkutánní implantát
PLACEBO_COMPARATOR: Skupina B
Skupině B byly podávány placebo implantáty ve dnech 0, 120, 240 a aktivní implantáty ve dnech 60, 180, 300
Lék: Afamelanotid
16mg podkožní implantát
Lék: Placebo
Placebo subkutánní implantát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní počet dní fototoxických reakcí (populace podle účinnosti studie)
Časové okno: 0-360 dní nebo předčasné ukončení

Do deníku pacienta byl zaznamenán kumulativní počet dní, kdy došlo k fototoxické reakci. Hlášená data představují kumulativní součet za dny fototoxických reakcí.

Účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy stupnice bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Populace primární analýzy z hlediska účinnosti byla revidována, aby se analyzovali pouze účastníci, kteří během studie (0-360 dnů) uváděli kumulativní celkové skóre Likertovy bolesti alespoň 26. Tato populace, která sestávala z 60 pacientů, je identifikována jako populace účinnosti. Účastníci s méně než 26 Likertovými skóre bolesti nebyli do analýzy zahrnuti.
0-360 dní nebo předčasné ukončení
Průměrný počet fototoxických reakcí (populace podle účinnosti studie)
Časové okno: 0-360 dní nebo předčasné ukončení

Průměrný počet fototoxických reakcí, ke kterým došlo, když byli pacienti aktivní, ve srovnání s placebem.

Dny, kdy účastník pociťoval bolest v důsledku fototoxických reakcí (způsobených vystavením přirozenému světlu), byly zaznamenány do studijního deníku. Každý den, kdy k takové reakci došlo, účastník skóroval úroveň bolesti pomocí 11bodové Likertovy škály bolesti, s minimem 0 a maximálně 10. 11bodová Likertova škála bolesti s hodnotou 0 představuje žádnou bolest a 10 představuje nejhorší představitelnou bolest.

Populace primární analýzy pro účinnost byla revidována, aby se analyzovali pouze účastníci, kteří během studie (0-360 dnů) uváděli kumulativní celkové skóre Likertovy bolesti alespoň 26. Tato populace, která sestávala z 60 pacientů, je identifikována jako populace účinnosti.

Účastníci s méně než 26 Likertovými skóre bolesti nebyli do analýzy zahrnuti.
0-360 dní nebo předčasné ukončení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní počet dní s expozicí slunečnímu světlu (populace s účinností studie)
Časové okno: 0-360 dní nebo předčasné ukončení
Počet dní vystavení slunečnímu záření byl zaznamenán do deníku pacienta. Expozice slunečnímu záření byla rozdělena do následujících kategorií: žádné, < 1 hodina, 1 až 3 hodiny, 3 až 6 hodin a > 6 hodin denně.
0-360 dní nebo předčasné ukončení
Hustota kožního melaninu (populace, která dokončila studii)
Časové okno: Den 0, Den 14, Den 30, Den 60, Den 74, Den 90, Den 120, Den 150, Den 180, Den 210, Den 240, Den 270, Den 300, Den 330, Den 360 nebo Předčasné ukončení

Změny v hustotě melaninu (MD) (měřeno spektrofotometrií) při každé návštěvě skupiny.

Účastníkům byla změřena pigmentace kůže neinvazivním kvantitativním čtením chromatičnosti (odrazivosti) kůže. Odrazivost světla kůží měřená při vlnových délkách 400 nm a 420 nm byla zaznamenána pomocí spektrofotometru Minolta cm-2500d na následujících místech kůže: čelo, levá tvář, pravá vnitřní část paže, levé střední předloktí, pravá strana břicha ( vyhnout se místu zavedení implantátu), levá strana sakrální oblasti/hýždě.

Hustota melaninu byla stanovena pro každé místo na kůži pomocí metody Dwyer et al 1998.
Den 0, Den 14, Den 30, Den 60, Den 74, Den 90, Den 120, Den 150, Den 180, Den 210, Den 240, Den 270, Den 300, Den 330, Den 360 nebo Předčasné ukončení
Změna kvality života pomocí dotazníku SF36 (skóre fyzických složek) pro populaci, která dokončila studii
Časové okno: Den 0, Den 60, Den 120, Den 180, Den 240, Den 300, Den 360 nebo Předčasné ukončení

Souhrn změny SF36 ze základního skóre fyzické složky (PCS) na skóre během léčby ve dnech 60, 120, 180, 240, 300 a 360 pomocí dotazníku SF36.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) se skládá z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v každé sekci. Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu.

Vyšší skóre představuje lepší kvalitu života související se zdravím.
Den 0, Den 60, Den 120, Den 180, Den 240, Den 300, Den 360 nebo Předčasné ukončení
Změna kvality života pomocí dotazníku SF36 (skóre duševních složek) pro populaci, která dokončila studii
Časové okno: Den 0, Den 60, Den 120, Den 180, Den 240, Den 300, Den 360 nebo Předčasné ukončení

Souhrn SF36 se změnil z výchozí hodnoty skóre duševních složek (MCS) na skóre během léčby ve dnech 60, 120, 180, 240, 300 a 360 pomocí dotazníku SF36.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) se skládá z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v každé sekci. Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu.

Vyšší skóre představuje lepší kvalitu života související se zdravím.
Den 0, Den 60, Den 120, Den 180, Den 240, Den 300, Den 360 nebo Předčasné ukončení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. května 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

9. prosince 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

9. prosince 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. srpna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

12. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CUV017

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Afamelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit