Monikeskusvaiheen III erytropoieettinen protoporfyriatutkimus
Vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ihonalaisten bioresorboituvien CUV1647-implanttien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)
Tämä oli vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin ihonalaisten bioresorboituvien afamelanotidi-implanttien turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP).
Tutkimus suoritettiin kahdella rinnakkaisella tutkimushaaralla, ja hoitojen välillä vaihdettiin 60 päivän välein.
Tukikelpoiset potilaat satunnaistettiin hoitoryhmään, ja heille annettiin aktiivista hoitoa (afamelanotidi 16 mg) tai lumelääkettä vuorotellen ristikkäin seuraavan annostusohjelman mukaisesti:
- Ryhmälle A annettiin aktiivisia implantteja päivinä 0, 120, 240 ja lume-implantteja päivinä 60, 180, 300
- Ryhmälle B annettiin plasebo-implantteja päivinä 0, 120, 240 ja aktiivisia implantteja päivinä 60, 180, 300
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Afamelanotidi on ihmisen valmistama lääke, jota tutkitaan käytettäväksi ennaltaehkäisevänä lääkkeenä erytropoieettisesta protoporfyriasta (EPP) kärsiville. Se on ihmisen alfa-melanosyyttejä stimuloivan hormonin (alfa-MSH) synteettisesti valmistettu analogi.
Tutkimuksessa käytetään implanttia, joka on pienen sauvan muodossa annettavaksi ihon alle. Implantti voi sisältää tutkimuslääkettä afamelanotidia tai lumelääkettä (inaktiivinen lääke).
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on antaa käsitys afamelanotidin tehokkuudesta normaaleissa käyttöolosuhteissa EPP-potilailla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, joilla on riittävän vakava EPP-diagnoosi (vahvistettu vapaan protoporfyriinin määrä perifeerisissä punasoluissa), jotta he ovat pyytäneet hoitoa oireiden lievittämiseksi.
- Ikäraja 18-70 vuotta.
- Kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuskohtaisen toimenpiteen suorittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia afamelanotidille tai implantin sisältämälle polymeerille tai lignokaiinille tai muulle tutkimuslääkkeen annon aikana käytettävälle paikallispuuduttimelle.
- EPP-potilaat, joilla on merkittävä maksan vaikutus.
- Melanooman tai dysplastisen nevus-oireyhtymän henkilökohtainen historia.
- Nykyinen Bowenin tauti, tyvisolusyöpä, levyepiteelisyöpä tai muut pahanlaatuiset tai esipahanlaatuiset ihovauriot.
- Mikä tahansa muu fotodermatoosi, kuten PLE, DLE tai aurinkourtikaria.
- Diagnoosi HIV/AIDS tai hepatiitti.
- Kaikki todisteet kliinisesti merkittävästä elimen toimintahäiriöstä tai kliinisesti merkittävästä poikkeamasta normaalista kliinisissä tai laboratoriomäärityksissä.
- Akuutti huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (viimeisten 12 kuukauden aikana).
- Aiemmat maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, sydän- ja verisuonisairauksien, hengitysteiden, endokriinisten häiriöiden (mukaan lukien diabetes, Cushingin oireyhtymä, Addisonin tauti, Peutz-Jeagherin oireyhtymä), neurologiset (mukaan lukien kohtaukset), hematologiset (erityisesti alle 10 g/100 ml:n anemia) ) tai systeeminen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkittäväksi.
- Vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus
- Potilas, joka ei tutkijan mielestä sopinut tutkimukseen (esim. anamneesissa allerginen paikallispuudutusaineille, pyörtyminen injektioiden tai verenluovutuksen yhteydessä).
- Nainen, joka oli raskaana (varmistettu positiivisella seerumin β-HCG-raskaustestillä ennen lähtökohtaa) tai imettävä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (premenopausaaliset, eivät kirurgisesti steriilit), jotka eivät käytä riittäviä ehkäisymenetelmiä (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, pallea ja siittiöiden torjunta-aine, kohdunsisäinen laite).
- Osallistuminen tutkittavan aineen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Säännöllisten lääkkeiden käyttö protokollan kohdassa 5.4 Aikaisempi ja samanaikainen hoito määritettyjen mukaisesti.
- Kaikki tekijät, jotka voivat vaikuttaa ihon heijastusmittauksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ryhmä A
Ryhmälle A annettiin aktiivisia implantteja päivinä 0, 120, 240 ja lume-implantteja päivinä 60, 180, 300
|
16 mg ihonalainen implantti
Plasebo ihonalainen implantti
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ryhmä B
Ryhmälle B annettiin plasebo-implantteja päivinä 0, 120, 240 ja aktiivisia implantteja päivinä 60, 180, 300
|
16 mg ihonalainen implantti
Plasebo ihonalainen implantti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fototoksisten reaktioiden päivien kumulatiivinen lukumäärä (tutkimuksen tehokkuuspopulaatio)
Aikaikkuna: 0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
Niiden päivien kumulatiivinen lukumäärä, jolloin fototoksinen reaktio tapahtui, kirjattiin potilaspäiväkirjaan. Raportoidut tiedot edustavat fototoksisten reaktioiden päivien kumulatiivista kokonaismäärää. Osallistuja pisteytti kivun tason 11 pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert Pain -asteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Tehokkuuden ensisijaista analyysipopulaatiota tarkistettiin analysoimaan vain osallistujia, jotka ilmoittivat kumulatiivisen Likert-kivun kokonaispistemäärän olevan vähintään 26 tutkimuksen aikana (0-360 päivää). Tämä populaatio, joka koostui 60 potilaasta, tunnistetaan tehokkuuspopulaatioksi. Osallistujia, joilla oli alle 26 Likert-kipupistettä, ei otettu mukaan analyysiin. |
0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Fototoksisten reaktioiden keskimääräinen lukumäärä (tutkimuksen tehokkuuspopulaatio)
Aikaikkuna: 0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
Keskimääräinen valotoksisten reaktioiden lukumäärä potilaiden ollessa aktiivisia verrattuna lumeimplantaattiin. Päivät, joina osallistuja koki kipua fototoksisten reaktioiden seurauksena (joita aiheutti altistuminen luonnonvalolle), kirjattiin tutkimuspäiväkirjaan. Jokaisena päivänä, jolloin tällainen reaktio tapahtui, osallistuja pisteytti kivun tason 11-pisteen Likert-kipuasteikolla, minimi 0 ja maksimi 10. 11-pisteinen Likert-kipuasteikko, jonka arvo on 0, tarkoittaa, ettei kipua ole ja 10 edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Tehokkuuden ensisijaista analyysipopulaatiota tarkistettiin, jotta analysoitiin vain ne osallistujat, jotka ilmoittivat kumulatiivisen Likert-kipupisteen olevan vähintään 26 tutkimuksen aikana (0-360 päivää). Tämä populaatio, joka koostui 60 potilaasta, tunnistetaan tehokkuuspopulaatioksi. Osallistujia, joilla oli alle 26 Likert-kipupistettä, ei otettu mukaan analyysiin. |
0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Auringonvalolle altistuneiden päivien kumulatiivinen määrä (tutkimuksen tehokkuuspopulaatio)
Aikaikkuna: 0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
Auringonvalolle altistuneiden päivien lukumäärä kirjattiin potilaspäiväkirjaan.
Auringonvaloaltistukset jaettiin seuraaviin luokkiin: ei yhtään, < 1 tunti, 1 - 3 tuntia, 3 - 6 tuntia ja > 6 tuntia päivässä.
|
0–360 päivää tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Ihon melaniinitiheys (tutkimuksen suorittaneiden väestö)
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 14, päivä 30, päivä 60, päivä 74, päivä 90, päivä 120, päivä 150, päivä 180, päivä 210, päivä 240, päivä 270, päivä 300, päivä 330, päivä 360 tai varhainen lopettaminen
|
Muutokset melaniinitiheydessä (MD) (mitattu spektrofotometrialla) jokaisella ryhmäkäynnillä. Osallistujien ihon pigmentaatio mitattiin ei-invasiivisella kvantitatiivisella ihon kromaattisuuden (heijastuskyvyn) lukemalla. Ihon valon heijastus mitattuna aallonpituuksilla 400 nm ja 420 nm mitattiin Minolta cm-2500d spektrofotometrillä seuraavissa ihokohdissa: otsa, vasen poski, oikea olkavarren sisäpuoli, vasen kyynärvarsi mediaalissa, vatsan oikea puoli ( välttäen implantin asennuskohtaa), ristiluun alueen/pakaran vasen puoli. Melaniinitiheys määritettiin jokaiselle ihoalueelle käyttämällä Dwyerin et al 1998:n menetelmää. |
Päivä 0, päivä 14, päivä 30, päivä 60, päivä 74, päivä 90, päivä 120, päivä 150, päivä 180, päivä 210, päivä 240, päivä 270, päivä 300, päivä 330, päivä 360 tai varhainen lopettaminen
|
|
Elämänlaadun muutos käyttämällä SF36-kyselylomaketta (fyysisen komponentin pistemäärä) tutkimuksen suorittaneiden väestölle
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180, päivä 240, päivä 300, päivä 360 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Yhteenveto SF36:sta muuttui fysikaalisen komponentin pistemäärän (PCS) lähtötasosta pisteisiin hoidon aikana päivinä 60, 120, 180, 240, 300 ja 360 käyttämällä SF36-kyselylomaketta. SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) koostuu kahdeksasta skaalatusta pistemäärästä, jotka ovat kunkin osion kysymysten painotetut summat. Jokainen asteikko muunnetaan suoraan asteikoksi 0-100 olettaen, että jokaisella kysymyksellä on sama painoarvo. Korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. |
Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180, päivä 240, päivä 300, päivä 360 tai ennenaikainen lopettaminen
|
|
Elämänlaadun muutos käyttämällä SF36-kyselylomaketta (henkisten komponenttien pisteet) tutkimuksen suorittaneiden väestölle
Aikaikkuna: Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180, päivä 240, päivä 300, päivä 360 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Yhteenveto SF36:sta muuttui henkisen komponentin pistemäärän (MCS) lähtötasosta pisteisiin hoidon aikana päivinä 60, 120, 180, 240, 300 ja 360 käyttämällä SF36-kyselylomaketta. SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) koostuu kahdeksasta skaalatusta pistemäärästä, jotka ovat kunkin osion kysymysten painotetut summat. Jokainen asteikko muunnetaan suoraan asteikoksi 0-100 olettaen, että jokaisella kysymyksellä on sama painoarvo. Korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. |
Päivä 0, päivä 60, päivä 120, päivä 180, päivä 240, päivä 300, päivä 360 tai ennenaikainen lopettaminen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CUV017
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .