Multicenter fas III studie av erytropoetisk protoporfyri

Det kumulativa antalet dagar där en fototoxisk reaktion inträffade registrerades i patientens dagbok. De rapporterade data representerar en kumulativ summa för dagar av fototoxiska reaktioner.

Deltagaren poängsatte smärtnivån med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert Pain-skalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Den primära analyspopulationen för effekt reviderades för att endast analysera deltagare som rapporterade kumulativa totala Likert-smärtpoäng på minst 26 under studien (0-360 dagar). Denna population, som bestod av 60 patienter, identifieras som effektpopulationen. Deltagare med mindre än 26 Likert-smärtpoäng inkluderades inte i analysen.

Det genomsnittliga antalet fototoxiska reaktioner som inträffade när patienter var aktiva jämfört med placeboimplantat.

De dagar då deltagaren upplevde smärta som ett resultat av fototoxiska reaktioner (orsakade av exponering för naturligt ljus) registrerades i en studiedagbok. Varje dag som en sådan reaktion inträffade, satte deltagaren nivån av smärta med hjälp av en 11-punkts Likert-smärtskala, med minst 0 och maximalt 10. Likert-smärtskalan med 11 punkter med värdet 0 representerar ingen smärta och 10 representerar värsta tänkbara smärta.

Den primära analyspopulationen för effekt reviderades för att endast analysera deltagare som rapporterade en kumulativ total Likert-smärtpoäng på minst 26 under studien (0-360 dagar). Denna population, som bestod av 60 patienter, identifieras som effektpopulationen.

Deltagare med mindre än 26 Likert-smärtpoäng inkluderades inte i analysen.

Förändringar i melanintäthet (MD) (mätt med spektrofotometri) vid varje besök per grupp.

Deltagarna fick sin hudpigmentering mätt med en icke-invasiv kvantitativ hudkromaticitetsavläsning (reflektans). Hudens reflektans av ljus mätt vid våglängderna 400 nm och 420 nm registrerades med en Minolta cm-2500d spektrofotometer på följande hudställen: panna, vänster kind, höger inuti överarmen, vänster mediala underarmen, höger sida av buken ( undviker implantatinsättningsstället), vänster sida av sakrala regionen/skinktan.

Melanintätheten bestämdes för varje hudställe med metoden av Dwyer et al 1998.

Sammanfattningen av SF36 ändras från Baseline of Physical Component Score (PCS) till poängen under behandling på dagarna 60, 120, 180, 240, 300 och 360 med hjälp av SF36-enkäten.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består av åtta skalade poäng, som är de viktade summorna av frågorna i varje avsnitt. Varje skala omvandlas direkt till en 0-100 skala under antagandet att varje fråga väger lika mycket.

De högre poängen representerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.

Sammanfattningen av SF36 ändras från Baseline of Mental Component Score (MCS) till poängen under behandling på dagarna 60, 120, 180, 240, 300 och 360 med hjälp av SF36-enkäten.

SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) består av åtta skalade poäng, som är de viktade summorna av frågorna i varje avsnitt. Varje skala omvandlas direkt till en 0-100 skala under antagandet att varje fråga väger lika mycket.

De högre poängen representerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.