Studio multicentrico di fase III sulla protoporfiria eritropoietica
Uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia degli impianti sottocutanei bioriassorbibili CUV1647 in pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP)
Si trattava di uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia degli impianti di afamelanotide bioriassorbibili sottocutanei in pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP).
Lo studio è stato condotto con due bracci di studio paralleli con crossover tra i trattamenti ogni 60 giorni.
I pazienti eleggibili sono stati randomizzati in un gruppo di trattamento e hanno ricevuto impianti di trattamento attivo (afamelanotide 16 mg) o placebo, in modalità crossover alternata secondo il seguente regime posologico:
- Al gruppo A sono stati somministrati impianti attivi nei giorni 0, 120, 240 e impianti placebo nei giorni 60, 180, 300
- Al gruppo B sono stati somministrati impianti placebo nei giorni 0, 120, 240 e impianti attivi nei giorni 60, 180, 300
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'afamelanotide è un farmaco artificiale studiato per l'uso come farmaco preventivo per chi soffre di protoporfiria eritropoietica (EPP). È un analogo prodotto sinteticamente dell'ormone umano stimolante i melanociti alfa (alfa-MSH).
Lo studio comporterà l'uso di un impianto, che si presenta sotto forma di un bastoncino da somministrare sotto la pelle. L'impianto può contenere il farmaco in studio afamelanotide o un placebo (farmaco inattivo).
Questo studio mira a fornire informazioni sull'efficacia di afamelanotide in normali condizioni d'uso nei pazienti con EPP.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile con diagnosi di EPP (confermata da livelli elevati di protoporfirina libera negli eritrociti periferici) di gravità sufficiente da richiedere un trattamento per alleviare i sintomi.
- Età 18-70 anni.
- Consenso informato scritto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi allergia all'afmelanotide o al polimero contenuto nell'impianto o alla lignocaina o altro anestetico locale utilizzato durante la somministrazione del farmaco in studio.
- Pazienti EPP con coinvolgimento epatico significativo.
- Anamnesi personale di melanoma o sindrome del nevo displastico.
- Malattia di Bowen in corso, carcinoma a cellule basali, carcinoma a cellule squamose o altre lesioni cutanee maligne o precancerose.
- Qualsiasi altra fotodermatosi come PLE, DLE o orticaria solare.
- Diagnosi di HIV/AIDS o epatite.
- Qualsiasi evidenza di disfunzione d'organo clinicamente significativa o qualsiasi deviazione clinicamente significativa dalla norma nelle determinazioni cliniche o di laboratorio.
- Storia acuta di abuso di droghe o alcol (negli ultimi 12 mesi).
- Storia di disturbi gastrointestinali, epatici, renali, cardiovascolari, respiratori, endocrini (inclusi diabete, sindrome di Cushing, morbo di Addison, sindrome di Peutz-Jeagher), neurologici (incluse convulsioni), ematologici (in particolare anemia inferiore a 10 g/100 ml ) o malattia sistemica giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore.
- Grave malattia medica o psichiatrica
- Paziente valutato come non idoneo per lo studio secondo il parere dello sperimentatore (ad es. anamnesi di non compliance allergica agli anestetici locali, svenimento durante le iniezioni o il prelievo di sangue).
- Donne in gravidanza (confermate da test di gravidanza β-HCG sierico positivo prima del basale) o in allattamento.
- Donne in età fertile (pre-menopausa, non chirurgicamente sterili) che non utilizzano adeguate misure contraccettive (es. contraccettivi orali, diaframma più spermicida, dispositivo intrauterino).
- Partecipazione a una sperimentazione clinica di un agente sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening.
- Uso di farmaci regolari come specificato nel protocollo Sezione 5.4 Terapia precedente e concomitante.
- Tutti i fattori che possono influenzare le misurazioni della riflettanza della pelle.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Gruppo A
Al gruppo A sono stati somministrati impianti attivi nei giorni 0, 120, 240 e impianti placebo nei giorni 60, 180, 300
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Impianto sottocutaneo da 16 mg
Impianto sottocutaneo placebo
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PLACEBO_COMPARATORE: Gruppo B
Al gruppo B sono stati somministrati impianti placebo nei giorni 0, 120, 240 e impianti attivi nei giorni 60, 180, 300
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Impianto sottocutaneo da 16 mg
Impianto sottocutaneo placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero cumulativo di giorni di reazioni fototossiche (popolazione di efficacia dello studio)
Lasso di tempo: 0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Il numero cumulativo di giorni in cui si è verificata una reazione fototossica è stato registrato nel diario del paziente. I dati riportati rappresentano un totale cumulativo per giorni di reazioni fototossiche. Il partecipante ha valutato il livello di dolore utilizzando una scala del dolore Likert a 11 punti, con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala Likert Pain a 11 punti con un valore di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. La popolazione dell'analisi primaria per l'efficacia è stata rivista, per analizzare solo i partecipanti che hanno riportato punteggi totali cumulativi del dolore Likert di almeno 26 durante lo studio (0-360 giorni). Questa popolazione, che comprendeva 60 pazienti, è identificata come popolazione di efficacia. I partecipanti con meno di 26 punteggi del dolore Likert non sono stati inclusi nell'analisi. |
0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Il numero medio di reazioni fototossiche (popolazione di efficacia dello studio)
Lasso di tempo: 0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Il numero medio di reazioni fototossiche che si sono verificate mentre i pazienti erano in attivo rispetto agli impianti placebo. I giorni in cui il partecipante ha provato dolore a causa di reazioni fototossiche (causate dall'esposizione alla luce naturale) sono stati registrati in un diario di studio. Ogni giorno in cui si è verificata una tale reazione, il partecipante ha valutato il livello di dolore utilizzando una scala del dolore Likert a 11 punti, con un minimo di 0 e un massimo di 10. La scala del dolore Likert a 11 punti con un valore di 0 rappresenta nessun dolore e 10 rappresenta il peggior dolore immaginabile. La popolazione dell'analisi primaria per l'efficacia è stata rivista, per analizzare solo i partecipanti che hanno riportato un punteggio del dolore Likert totale cumulativo di almeno 26 durante lo studio (0-360 giorni). Questa popolazione, che comprendeva 60 pazienti, è identificata come popolazione di efficacia. I partecipanti con meno di 26 punteggi del dolore Likert non sono stati inclusi nell'analisi. |
0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero cumulativo di giorni con esposizione alla luce solare (popolazione di efficacia dello studio)
Lasso di tempo: 0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Il numero di giorni con esposizione alla luce solare è stato registrato nel diario del paziente.
Le esposizioni alla luce solare sono state suddivise nelle seguenti categorie: nessuna, < 1 ora, da 1 a 3 ore, da 3 a 6 ore e > 6 ore al giorno.
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0-360 giorni o risoluzione anticipata
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Densità di melanina cutanea (popolazione che ha completato lo studio)
Lasso di tempo: Day0, Day14, Day30, Day60, Day74, Day90, Day120, Day150, Day180, Day210, Day240, Day270, Day300, Day330, Day360 o risoluzione anticipata
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Cambiamenti nella densità della melanina (MD) (misurati mediante spettrofotometria) ad ogni visita per gruppo. Ai partecipanti è stata misurata la pigmentazione della pelle mediante una lettura quantitativa della cromaticità della pelle (riflessione) non invasiva. La riflettanza da parte della pelle della luce misurata alle lunghezze d'onda di 400 nm e 420 nm è stata registrata utilizzando uno spettrofotometro Minolta cm-2500d nei seguenti siti cutanei: fronte, guancia sinistra, braccio interno destro, avambraccio mediale sinistro, lato destro dell'addome ( evitando il sito di inserimento dell'impianto), lato sinistro della regione sacrale/natica. La densità della melanina è stata determinata per ciascun sito cutaneo utilizzando il metodo di Dwyer et al 1998. |
Day0, Day14, Day30, Day60, Day74, Day90, Day120, Day150, Day180, Day210, Day240, Day270, Day300, Day330, Day360 o risoluzione anticipata
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Cambiamento nella qualità della vita utilizzando il questionario SF36 (punteggio della componente fisica) per la popolazione che ha completato lo studio
Lasso di tempo: Day0, Day60, Day120, Day180, Day240, Day300, Day360 o risoluzione anticipata
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Il riepilogo di SF36 passa dal basale del punteggio della componente fisica (PCS) ai punteggi durante il trattamento nei giorni 60, 120, 180, 240, 300 e 360 utilizzando il questionario SF36. L'SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) è composto da otto punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande in ciascuna sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. I punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita correlata alla salute. |
Day0, Day60, Day120, Day180, Day240, Day300, Day360 o risoluzione anticipata
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Cambiamento nella qualità della vita utilizzando il questionario SF36 (punteggio della componente mentale) per la popolazione di coloro che hanno completato lo studio
Lasso di tempo: Day0, Day60, Day120, Day180, Day240, Day300, Day360 o risoluzione anticipata
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Il riepilogo di SF36 passa dal basale del punteggio della componente mentale (MCS) ai punteggi durante il trattamento nei giorni 60, 120, 180, 240, 300 e 360 utilizzando il questionario SF36. L'SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) è composto da otto punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande in ciascuna sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. I punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita correlata alla salute. |
Day0, Day60, Day120, Day180, Day240, Day300, Day360 o risoluzione anticipata
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CUV017
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