Estudio multicéntrico de fase III sobre protoporfiria eritropoyética
Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de los implantes subcutáneos bioabsorbibles CUV1647 en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP)
Este fue un estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la seguridad y eficacia de los implantes subcutáneos de afamelanotida bioabsorbible en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP).
El estudio se realizó con dos brazos de estudio paralelos con cruce entre tratamientos cada 60 días.
Los pacientes elegibles se aleatorizaron a un grupo de tratamiento y recibieron implantes de tratamiento activo (16 mg de afamelanotida) o placebo, en forma cruzada alternante de acuerdo con el siguiente régimen de dosificación:
- Al grupo A se le administraron implantes activos los días 0, 120, 240 e implantes de placebo los días 60, 180, 300
- Al grupo B se le administraron implantes de placebo los días 0, 120, 240 e implantes activos los días 60, 180, 300
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La afamelanotida es un fármaco fabricado por el hombre que se está estudiando para su uso como medicamento preventivo para los pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP). Es un análogo producido sintéticamente de la hormona estimulante de los melanocitos alfa humana (alfa-MSH).
El estudio implicará el uso de un implante, que viene en forma de una pequeña varilla que se administra debajo de la piel. El implante puede contener el fármaco del estudio afamelanotida o un placebo (medicamento inactivo).
Este estudio tiene como objetivo proporcionar información sobre la eficacia de la afamelanotida en condiciones normales de uso en pacientes con EPP.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos con diagnóstico de PPE (confirmado por elevación de protoporfirina libre en eritrocitos periféricos) de suficiente gravedad que han solicitado tratamiento para aliviar sus síntomas.
- Edad 18-70 años.
- Consentimiento informado por escrito antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier alergia a la afamelanotida o al polímero contenido en el implante oa la lignocaína u otro anestésico local utilizado durante la administración de la medicación del estudio.
- Pacientes EPP con compromiso hepático significativo.
- Antecedentes personales de melanoma o síndrome de nevus displásico.
- Enfermedad de Bowen actual, carcinoma de células basales, carcinoma de células escamosas u otras lesiones cutáneas malignas o premalignas.
- Cualquier otra fotodermatosis como PLE, DLE o urticaria solar.
- Diagnosticado con VIH/SIDA o hepatitis.
- Cualquier evidencia de disfunción orgánica clínicamente significativa o cualquier desviación clínicamente significativa de lo normal en las determinaciones clínicas o de laboratorio.
- Antecedentes agudos de abuso de drogas o alcohol (en los últimos 12 meses).
- Antecedentes de trastornos gastrointestinales, hepáticos, renales, cardiovasculares, respiratorios, endocrinos (incluyendo diabetes, síndrome de Cushing, enfermedad de Addison, síndrome de Peutz-Jeagher), neurológicos (incluyendo convulsiones), hematológicos (especialmente anemia de menos de 10 g/100 ml ) o enfermedad sistémica considerada clínicamente significativa por el Investigador.
- Enfermedad médica o psiquiátrica importante
- Paciente evaluado como no apto para el estudio en opinión del investigador (p. antecedentes de incumplimiento alérgico a los anestésicos locales, desmayos al recibir inyecciones o al donar sangre).
- Mujer que estaba embarazada (confirmada por una prueba de embarazo de β-HCG en suero positiva antes de la línea de base) o en período de lactancia.
- Mujeres en edad fértil (premenopáusicas, no esterilizadas quirúrgicamente) que no utilizan medidas anticonceptivas adecuadas (es decir, anticonceptivos orales, diafragma más espermicida, dispositivo intrauterino).
- Participación en un ensayo clínico de un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección.
- Uso de medicamentos regulares como se especifica en el protocolo Sección 5.4 Terapia previa y concomitante.
- Cualquier factor que pueda afectar las mediciones de reflectancia de la piel.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo A
Al grupo A se le administraron implantes activos los días 0, 120, 240 e implantes de placebo los días 60, 180, 300
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Implante subcutáneo de 16 mg
Implante subcutáneo de placebo
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PLACEBO_COMPARADOR: Grupo B
Al grupo B se le administraron implantes de placebo los días 0, 120, 240 e implantes activos los días 60, 180, 300
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Implante subcutáneo de 16 mg
Implante subcutáneo de placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número acumulativo de días de reacciones fototóxicas (población de eficacia del estudio)
Periodo de tiempo: 0-360 días o Terminación Anticipada
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El número acumulado de días en los que se produjo una reacción fototóxica se registró en el diario del paciente. Los datos informados representan un total acumulativo de días de reacciones fototóxicas. El participante calificó el nivel de dolor utilizando una escala de dolor tipo Likert de 11 puntos, con un mínimo de 0 y un máximo de 10. La escala de dolor Likert de 11 puntos con un valor de 0 representa ningún dolor y 10 representa el peor dolor imaginable. Se revisó la población de análisis primario para la eficacia, para analizar solo a los participantes que informaron puntuaciones de dolor de Likert totales acumuladas de al menos 26 durante el estudio (0-360 días). Esta población, que estaba compuesta por 60 pacientes, se identifica como la población de Eficacia. Los participantes con menos de 26 puntuaciones de dolor de Likert no se incluyeron en el análisis. |
0-360 días o Terminación Anticipada
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Número medio de reacciones fototóxicas (población de eficacia del estudio)
Periodo de tiempo: 0-360 días o Terminación Anticipada
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El número medio de reacciones fototóxicas que ocurrieron mientras los pacientes estaban con implantes activos en comparación con el placebo. Los días en los que el participante experimentó dolor como resultado de reacciones fototóxicas (causadas por la exposición a la luz natural) se registraron en un diario de estudio. Cada día que ocurría tal reacción, el participante calificaba el nivel de dolor utilizando una escala de dolor de Likert de 11 puntos, con un mínimo de 0 y un máximo de 10. La escala de dolor Likert de 11 puntos con un valor de 0 representa ningún dolor y 10 representa el peor dolor imaginable. Se revisó la población de análisis primario para la eficacia, para analizar solo a los participantes que informaron una puntuación de dolor de Likert total acumulada de al menos 26 durante el estudio (0-360 días). Esta población, que estaba compuesta por 60 pacientes, se identifica como la población de Eficacia. Los participantes con menos de 26 puntuaciones de dolor de Likert no se incluyeron en el análisis. |
0-360 días o Terminación Anticipada
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número acumulativo de días con exposición a la luz solar (población de eficacia del estudio)
Periodo de tiempo: 0-360 días o Terminación Anticipada
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El número de días con exposición solar se registró en el diario del paciente.
Las exposiciones a la luz solar se dividieron en las siguientes categorías: ninguna, < 1 hora, 1 a 3 horas, 3 a 6 horas y > 6 horas por día.
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0-360 días o Terminación Anticipada
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Densidad de melanina de la piel (población que completaron el estudio)
Periodo de tiempo: Día 0, Día 14, Día 30, Día 60, Día 74, Día 90, Día 120, Día 150, Día 180, Día 210, Día 240, Día 270, Día 300, Día 330, Día 360 o Terminación anticipada
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Cambios en la densidad de melanina (DM) (medida por espectrofotometría) en cada visita por grupo. Se midió la pigmentación de la piel de los participantes mediante una lectura cuantitativa no invasiva de la cromaticidad (reflectancia) de la piel. La reflectancia de la piel de la luz medida en las longitudes de onda de 400 nm y 420 nm se registró usando un espectrofotómetro Minolta cm-2500d en los siguientes sitios de la piel: frente, mejilla izquierda, parte superior interna del brazo derecho, antebrazo interno izquierdo, lado derecho del abdomen ( evitando el sitio de inserción del implante), lado izquierdo de la región sacra/nalga. La densidad de melanina se determinó para cada sitio de la piel utilizando el método de Dwyer et al 1998. |
Día 0, Día 14, Día 30, Día 60, Día 74, Día 90, Día 120, Día 150, Día 180, Día 210, Día 240, Día 270, Día 300, Día 330, Día 360 o Terminación anticipada
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Cambio en la calidad de vida utilizando el cuestionario SF36 (puntuación del componente físico) para la población que finalizó el estudio
Periodo de tiempo: Día 0, Día 60, Día 120, Día 180, Día 240, Día 300, Día 360 o Terminación anticipada
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El resumen del cambio de SF36 desde la puntuación inicial del componente físico (PCS) hasta las puntuaciones durante el tratamiento en los días 60, 120, 180, 240, 300 y 360 utilizando el cuestionario SF36. El SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) consta de ocho puntuaciones escaladas, que son las sumas ponderadas de las preguntas de cada sección. Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100 en el supuesto de que cada pregunta tiene el mismo peso. Las puntuaciones más altas representan una mejor calidad de vida relacionada con la salud. |
Día 0, Día 60, Día 120, Día 180, Día 240, Día 300, Día 360 o Terminación anticipada
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Cambio en la calidad de vida utilizando el cuestionario SF36 (puntuación del componente mental) para la población que finalizó el estudio
Periodo de tiempo: Día 0, Día 60, Día 120, Día 180, Día 240, Día 300, Día 360 o Terminación anticipada
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El resumen del cambio de SF36 desde la puntuación inicial del componente mental (MCS) hasta las puntuaciones durante el tratamiento en los días 60, 120, 180, 240, 300 y 360 utilizando el cuestionario SF36. El SF-36 (The Short Form 36 Health Survey) consta de ocho puntuaciones escaladas, que son las sumas ponderadas de las preguntas de cada sección. Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100 en el supuesto de que cada pregunta tiene el mismo peso. Las puntuaciones más altas representan una mejor calidad de vida relacionada con la salud. |
Día 0, Día 60, Día 120, Día 180, Día 240, Día 300, Día 360 o Terminación anticipada
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Head of Clinical Development, CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CUV017
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