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オンデマンド治療を受けている VWD 患者における出血の発生率

2023年3月2日 更新者：Octapharma

オンデマンド治療を受けているフォン・ヴィレブランド病患者の出血発生率を評価する前向き多施設非介入研究

この研究の目的は、VWF を含む製品で 6 か月間オンデマンド治療を受けている VWD 患者の出血および治療パターンに関する信頼できるデータを前向きに取得することです。 得られたデータは、VWF/FVIII濃縮物による予防的治療の有効性に関する臨床研究から得られた出血および治療パターンとの歴史的比較の基礎として使用されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

56

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ、01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv、ウクライナ、79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア、10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen、ハンガリー、4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs、ハンガリー、7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna、ブルガリア、9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • ベラルーシ
      • Gomel、ベラルーシ
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut、レバノン、BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli、レバノン
        • Nini Hospital
  • ロシア連邦
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow、ロシア連邦、119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

全体として、登録時に5.5歳以上で、タイプ3、タイプ2（2Nを除く）、または重度のタイプ1 VWDの35人の以前に治療された患者がこの研究に含まれます。 これらの 35 人の患者のうち、少なくとも 6 人はタイプ 3 の VWD である必要があり、少なくとも 6 人は年齢が 5.5 歳以上から 16 歳未満である必要があります。

説明

包含基準:

以下の基準をすべて満たす患者は、研究の対象となります。

  • -登録時に5.5歳以上の男性または女性の患者
  • -VWDタイプ1（ベースラインのフォンビルブラント因子活性[VWF：RCo]、<30 IU / dL）、2A、2B、2M、または3 病歴に応じて、出血を制御するためにVWFを含む製品による代替療法が必要
  • 現在、VWF を含む製品でオンデマンド治療を頻繁に受けている
  • ホルモン避妊薬を使用して出産の可能性のある女性患者では、研究参加期間中、投薬クラスを変更しないでください
  • 任意の患者データを収集する前に、自発的に与えられた、完全な情報に基づいた書面による署名付きの同意

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に適格ではありません。

  • -現在VWDの予防を受けている患者（周術期の予防を除く）、および月経出血に対して月に1回治療を受けているが、他の出血は受けていない患者
  • VWD治療をオンデマンドから予防的治療に6か月以内に切り替える予定の患者
  • VWFまたはFVIII阻害剤の病歴または現在の疑い
  • -登録前6か月以内の血栓塞栓イベントの病歴
  • 医療記録に記載されている重度の肝臓または腎臓疾患
  • -既存または妊娠の疑いのある女性患者、または登録時に授乳中の女性患者
  • -入学前6か月以内のホルモン避妊の変更
  • 異常な子宮出血を引き起こす子宮頸部または子宮の状態（感染症または異形成を含む）
  • 解剖学的理由によるその他の凝固障害または出血障害
  • -6か月の研究期間中の介入臨床研究への参加
  • -6か月の研究期間中のBEの種類、頻度、および治療を確実に評価するために患者日誌を完成させることができない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
VWF含有製品による治療を受けている患者
-3型、2型（2Nを除く）、または重度の1型VWDの患者で、VWFを含む製品による定期的なオンデマンド治療を6か月以上受けている患者
薬：フォンヴィレブランド因子含有製品
有効物質: VWF 濃縮物、VWF/FVIII 濃縮物、各参加国で認可された寒冷沈降物 VWF 含有製品

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間総出血率 (TABR)
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
年間総出血率 (TABR) は、各患者のデータ収集の開始から研究完了来院までの期間に発生した自然出血、外傷性 BE、およびその他の BE の総数を期間 (データ収集の開始と研究完了訪問の間の期間（年）。 手術期間およびこれらの手術期間内に発生した BE は、TABR の計算から除外されます。
研究完了までのスクリーニング（6か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間自然出血率 (SABR)
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
年間自然出血率 (SABR)。TABR と同様に計算されます。 これには、自然発生的に発生したすべての出血エピソードが含まれます。
研究完了までのスクリーニング（6か月）
VWF含有製品の摂取
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
日常的なオンデマンド治療に使用される VWF 含有製品の消費量に関するデータ (VWF/FVIII IU/kg/月/患者あたり)
研究完了までのスクリーニング（6か月）
4 段階の有効性スケールに基づく出血エピソード (BE) の数
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
BE 終了時の出血エピソードの有効性評価は、患者/法的保護者 (現場での治療の場合は治験責任医師も一緒) によって、「優れた」、「良好」、「良好」の 4 つの項目を含む 4 段階評価で評価されました。 「中程度」、「なし」。 軽度の出血の場合は 3 日以内、大規模な出血の場合は 7 日以内、消化管出血の場合は 10 日以内に出血が完全に停止した場合、評価は優れています。出血が完全に止まった場合は良好ですが、時間や投与量が予想をわずかに超えていました。中等度は、時間および/または用量の予想を大幅に超過することによってのみ出血を止めることができる場合。他の VWF 含有製品を使用することによってのみ出血を止めることができた場合はなし。
研究完了までのスクリーニング（6か月）
有効性評価が成功/失敗した手術の数
時間枠：手術開始から術後終了まで（手術後8日以内）
治療が成功した手術の割合に基づく、外科的予防における VWF 含有製品の有効性。 全体的な治療効果は、術後期間の終わりに、「優秀」、「良好」、「中程度/不良」、または「なし」の事前定義された基準を使用して治療医師によって評価されます。
手術開始から術後終了まで（手術後8日以内）
患者報告転帰測定情報システム (PROMIS-29) を使用して評価される生活の質 (QoL)
時間枠：上映訪問時
PROMIS-29 調査の結果に基づく QoL 評価。すべての患者の身体的、精神的、社会的健康を監視および評価します。最小スコア 0、最大スコア 10 のスケールを使用し、スコアが高いほど良好であることを示します。結果。 この調査は、大多数の慢性疾患患者の自己申告による健康状態（うつ病、不安、身体機能、疼痛干渉、疲労、睡眠障害、社会的役割や活動への参加能力）の最も関連性の高い7つの領域を対象としている。 参照対象集団における PROMIS スコアの平均は 50、標準偏差 (SD) は 10 です。 各ドメインのカットオフポイントの詳細は、こちらでご覧いただけます: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
上映訪問時
36 項目の短い形式の健康調査、バージョン 2 (SF-36v2) を使用して評価された生活の質 (QoL)
時間枠：上映訪問時
16 歳以上の患者の機能的健康と福祉を測定するための SF-36v2 アンケートの結果に基づく QoL 評価。 SF-36v2 は、スコアリング アルゴリズムで標準化されたスケールを使用して 8 つの異なるドメインをランク付けし、0 ～ 100 の範囲のスコアを取得します。8 つの健康ドメインには、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、身体の痛み (BP)、一般的な健康状態が含まれます。問題（GH）、活力（VT）、社会的機能（SF）、感情的役割（RE）、および一般的な精神的健康（MH）。 スコアが高いほど健康状態が良好であることを示し、平均スコア 50 がすべての尺度の基準値として明確に示されています。
上映訪問時
10 項目の短い形式の健康調査 (SF-10) を使用して評価される生活の質 (QoL)
時間枠：上映時
身体的および心理社会的健康をスコア化するための、5.5 歳以上 16 歳未満の患者を対象とした、親が記入した SF-10 アンケートの結果に基づく QoL 評価。 SF-10 では、スケールの標準化された平均値が 50、標準偏差が 10 であるノルムベースのスコアリングが使用されます。
上映時
血友病関節健康スコア (HJHS) を使用して評価される関節の健康状態
時間枠：上映時
関節の健康状態は、VWD の臨床転帰の評価について特に検証されている血友病関節健康スコア (HJHS) を使用して評価されます。 HJHS は 6 つのインデックス ジョイントを評価して、0 ～ 124 のスコアを生成します。 スコアが高いほど、関節の健康状態が悪化していることを示します。
上映時
絵による出血評価チャート (PBAC) スコアを使用した月経出血の評価
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
この研究中の各月経期間からの出血情報は、Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) を使用して収集されます。 PBAC は、妊娠の可能性のあるすべての女性患者に提供されます。 PBAC に文書化されたデータと研究者が計算した最終スコアは eCRF に記録されます。 PBAC は、ナプキンとタンポンの使用 (軽い [1 ポイント]、中程度 [5 ポイント]、または重い [10 ポイント] の流れとして)、血栓 (小さい [1 ポイント] または大きい [5 ポイント])、および浸水エピソード (各1ポイント）毎月いつでも何度でも記録できます。 PBAC は 0 (出血なし) からスコア付けされ、スコアが 100 を超えると、異常な凝固と大量の月経出血 (月経周期あたり 80ml を超える失血に相当) を定義します。
研究完了までのスクリーニング（6か月）
Wilateの使用に関連した薬物副作用（ADR）を起こした参加者の数
時間枠：研究完了までのスクリーニング（6か月）
Wilate の使用から生じる有害で意図しない反応は、研究全体を通じて監視されます。
研究完了までのスクリーニング（6か月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Octapharma

捜査官

  • スタディディレクター：Cristina Solomon, MD、Octapharma

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年6月25日

一次修了 (実際)

2021年1月31日

研究の完了 (実際)

2021年1月31日

試験登録日

最初に提出

2019年7月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月9日

最初の投稿 (実際)

2019年8月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月2日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WIL-29

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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