Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bloedingsincidentie bij VWD-patiënten die behandeling op aanvraag ondergaan

2 maart 2023 bijgewerkt door: Octapharma

Een prospectieve, multicenter, niet-interventionele studie ter evaluatie van de incidentie van bloedingen bij patiënten met de ziekte van Von Willebrand die behandeling op verzoek ondergaan

Het doel van deze studie is om prospectief betrouwbare gegevens te verkrijgen over het bloedings- en behandelpatroon van patiënten met VWD die een on-demand behandeling ondergaan met een VWF-bevattend product gedurende een periode van 6 maanden. De verkregen gegevens zullen worden gebruikt als basis voor historische vergelijkingen met het bloedings- en behandelpatroon verkregen uit een klinische studie naar de werkzaamheid van profylactische behandeling met een concentraat van VWF/FVIII.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

56

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Hongarije, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Oekraïne, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Russische Federatie
      • Kirov, Russische Federatie, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Russische Federatie, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Wit-Rusland
      • Gomel, Wit-Rusland
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

In totaal zullen 35 eerder behandelde patiënten van ≥ 5,5 jaar oud op het moment van inschrijving, met type 3, type 2 (behalve 2N) of ernstig type 1 VWD in deze studie worden opgenomen. Van deze 35 patiënten zouden er minstens 6 VWD type 3 moeten hebben en minstens 6 zouden ≥ 5,5 tot < 16 jaar oud moeten zijn.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor het onderzoek:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥ 5,5 jaar op het moment van inschrijving
  • VWD type 1 (uitgangswaarde von Willebrand-factoractiviteit [VWF:RCo], <30 IE/dL), 2A, 2B, 2M of 3 volgens medische voorgeschiedenis waarvoor substitutietherapie met een VWF-bevattend product nodig is om bloedingen onder controle te krijgen
  • Wordt momenteel regelmatig on-demand behandeld met een VWF-bevattend product
  • Bij vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die hormonale anticonceptie gebruiken, moet de medicatieklasse ongewijzigd blijven voor de duur van hun studiedeelname
  • Vrijwillig gegeven, volledig geïnformeerde schriftelijke en ondertekende toestemming verkregen vóór het verzamelen van patiëntgegevens

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor het onderzoek:

  • Patiënten die momenteel profylaxe krijgen voor VWD (behalve peri-operatieve profylaxe) en patiënten die eenmaal per maand zijn behandeld voor menstruele bloedingen, maar niet voor andere bloedingen
  • Patiënten van wie de VWD-behandeling gepland is om in de komende 6 maanden over te schakelen van on-demand naar profylactische behandeling
  • Voorgeschiedenis of huidig ​​vermoeden van VWF- of factor VIII-remmers
  • Medische voorgeschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis binnen 6 maanden vóór inschrijving
  • Ernstige lever- of nieraandoeningen zoals beschreven in de medische dossiers
  • Vrouwelijke patiënten met een bestaande of vermoede zwangerschap of die borstvoeding geven op het moment van inschrijving
  • Verandering in hormonale anticonceptie binnen 6 maanden voor inschrijving
  • Cervicale of baarmoederaandoeningen die abnormale baarmoederbloedingen veroorzaken (inclusief infectie of dysplasie)
  • Andere stollingsstoornissen of bloedingsstoornissen om anatomische redenen
  • Deelname aan een interventionele klinische studie tijdens de studieperiode van 6 maanden
  • Onvermogen om het patiëntendagboek in te vullen om op betrouwbare wijze het type, de frequentie en de behandeling van BE's te evalueren tijdens de studieperiode van 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten die een behandeling ondergaan met een vwf-bevattend product
Patiënten met type 3, type 2 (behalve 2N) of ernstig type 1 VWD die gedurende een periode van 6 maanden routinematig een behandeling op verzoek ondergaan met een VWF-bevattend product
Geneesmiddel: Von Willebrand Factor-bevattend product
Werkzame stoffen: VWF-concentraten, VWF/FVIII-concentraten, cryoprecipitaat VWF-bevattende producten die in elk deelnemend land zijn goedgekeurd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal bloedingen op jaarbasis (TABR)
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Het totale aantal bloedingen op jaarbasis (TABR) wordt berekend als het totale aantal spontane bloedingen, traumatische BE's en andere BE's dat optreedt in de periode tussen het begin van de gegevensverzameling voor elke patiënt en het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek, gedeeld door de duur ( in jaren) tussen het begin van de gegevensverzameling en het studieafrondingsbezoek. Operatieperioden en BE's die binnen deze operatieperioden plaatsvinden, worden uitgesloten van de berekening van de TABR.
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spontaan jaarlijks bloedingspercentage (SABR)
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Spontaan jaarlijks bloedingspercentage (SABR), berekend naar analogie met TABR. Dit omvat alle bloedingsepisodes die spontaan zijn opgetreden.
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Consumptie van het VWF-bevattende product
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Gegevens over de consumptie van het VWF-bevattende product (VWF/FVIII IE/kg per maand per patiënt) gebruikt voor routinematige behandeling op aanvraag
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Aantal bloedingsepisodes (BE's) Gebaseerd op een 4-punts werkzaamheidsschaal
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
De beoordeling van de werkzaamheid van bloedingsepisodes aan het einde van een BE werd door de patiënt/wettelijke voogd (samen met de onderzoeker in geval van behandeling ter plaatse) op een vierpuntsschaal beoordeeld, met de vier items ‘uitstekend’, ‘goed’, gematigd' en 'geen.' De beoordeling was uitstekend als de bloeding bij een kleine bloeding binnen 3 dagen volledig gestopt was, bij een ernstige bloeding binnen 7 dagen en bij een gastro-intestinale bloeding binnen 10 dagen; Goed als de bloeding volledig gestopt was, maar de tijd en/of dosis de verwachtingen enigszins overtroffen; Matig wanneer de bloeding alleen kan worden gestopt door de tijds- en/of dosisverwachtingen aanzienlijk te overschrijden; en Geen wanneer de bloeding alleen gestopt kon worden door het gebruik van andere VWF-bevattende producten.
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Aantal operaties met succesvolle/niet-succesvolle beoordeling van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de operatie tot het einde van de postoperatieve periode (binnen 8 dagen na de operatie)
De effectiviteit van het VWF-bevattende product bij chirurgische profylaxe is gebaseerd op het aantal met succes behandelde operaties. De algehele werkzaamheid van de behandeling zal aan het einde van de postoperatieve periode door de behandelend arts worden beoordeeld aan de hand van vooraf gedefinieerde criteria 'Uitstekend', 'Goed', 'Gemiddeld/Slecht' of 'Geen'.
Vanaf het begin van de operatie tot het einde van de postoperatieve periode (binnen 8 dagen na de operatie)
Kwaliteit van leven (KvL) beoordeeld met behulp van het door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesysteem (PROMIS-29)
Tijdsspanne: Bij screeningsbezoek
Beoordeling van de kwaliteit van leven op basis van de resultaten van de PROMIS-29-enquête om de fysieke, mentale en sociale gezondheid van alle patiënten te monitoren en te evalueren, met behulp van een schaal van een minimumscore van 0 en een maximumscore van 10, waarbij hogere scores een beter resultaat vertegenwoordigen. resultaat. Het onderzoek bestrijkt zeven domeinen uit de meest relevante gebieden van zelfgerapporteerde gezondheid (depressie, angst, fysiek functioneren, pijninterferentie, vermoeidheid, slaapstoornissen en het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen en activiteiten) voor de meerderheid van mensen met een chronische ziekte. PROMIS-scores hebben een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie (SD) van 10 in een referentiepopulatie. Volledige details van de afkappunten voor elk domein vindt u hier: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Bij screeningsbezoek
Kwaliteit van leven (KvL) beoordeeld met behulp van een korte gezondheidsenquête met 36 items, versie 2 (SF-36v2)
Tijdsspanne: Bij screeningsbezoek
Beoordeling van kwaliteit van leven op basis van de resultaten van de SF-36v2-vragenlijst om de functionele gezondheid en het welzijn te meten bij patiënten ≥16 jaar. SF-36v2 rangschikt 8 verschillende domeinen met behulp van een schaal die gestandaardiseerd is met een score-algoritme om een ​​score te verkrijgen variërend van 0 tot 100. De acht gezondheidsdomeinen omvatten fysiek functioneren (PF), fysieke rol (RP), lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid problemen (GH), vitaliteit (VT), sociaal functioneren (SF), emotionele rol (RE) en algemene geestelijke gezondheid (MH). Hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand, en een gemiddelde score van 50 is geformuleerd als een normatieve waarde voor alle schalen.
Bij screeningsbezoek
Kwaliteit van leven (KvL) beoordeeld met behulp van een korte gezondheidsenquête uit 10 items (SF-10)
Tijdsspanne: Bij screening
Beoordeling van kwaliteit van leven op basis van de resultaten van een door ouders ingevulde SF-10-vragenlijst voor patiënten ≥5,5 en <16 jaar oud, om de fysieke en psychosociale gezondheid te beoordelen. SF-10 maakt gebruik van op normen gebaseerde scores waarbij schalen een gestandaardiseerde gemiddelde waarde van 50 en een standaardafwijking van 10 hebben.
Bij screening
Gezamenlijke gezondheidsstatus beoordeeld met behulp van hemofilie Joint Health Score (HJHS)
Tijdsspanne: Bij screening
De gezamenlijke gezondheidsstatus zal worden beoordeeld met behulp van de Hemophilia Joint Health Score (HJHS), die specifiek is gevalideerd voor de beoordeling van de klinische uitkomst bij VWD. HJHS evalueert zes indexgewrichten om een ​​score tussen 0-124 te verkrijgen. Hogere scores duiden op een slechtere gewrichtsgezondheid.
Bij screening
Menstruatiebloedingen beoordeeld met behulp van de Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) -score
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Bloedingsinformatie van elke menstruatieperiode tijdens dit onderzoek zal worden verzameld met behulp van de Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC). De PBAC wordt verstrekt aan alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden. De gegevens gedocumenteerd in de PBAC en de door de onderzoeker berekende eindscore worden vastgelegd in de eCRF. De PBAC registreert het gebruik van maandverband en tampons (als lichte [1 punt], gemiddelde [5 punten] of zware [10 punten] bloeding), stolsels (klein [1 punt] of groot [5 punten]) en episoden van overstroming ( 1 punt elk) die op elke dag van de maand zo vaak als nodig kan worden geregistreerd. De PBAC wordt gescoord vanaf 0 (geen bloeding), waarbij een score van >100 abnormale stolling en hevige menstruatiebloedingen definieert (komt overeen met >80 ml bloedverlies per menstruatiecyclus).
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Aantal deelnemers met bijwerkingen die verband houden met het gebruik van Wilate
Tijdsspanne: Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)
Schadelijke en onbedoelde reacties die voortkomen uit het gebruik van Wilate zullen gedurende het gehele onderzoek in de gaten worden gehouden.
Screening tot voltooiing van de studie (6 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WIL-29

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren