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Incidence des saignements chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand suivant un traitement à la demande

2 mars 2023 mis à jour par: Octapharma

Une étude prospective, multicentrique et non interventionnelle évaluant l'incidence des saignements chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand subissant un traitement à la demande

Le but de cette étude est d'obtenir de manière prospective des données fiables sur le schéma de saignement et de traitement des patients atteints de VWD subissant un traitement à la demande avec un produit contenant du VWF sur une période de 6 mois. Les données obtenues serviront de base à des comparaisons historiques avec le profil de saignement et de traitement obtenu à partir d'une étude clinique sur l'efficacité d'un traitement prophylactique avec un concentré de VWF/FVIII.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

56

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Biélorussie
      • Gomel, Biélorussie
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Fédération Russe, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Hongrie, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Liban, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Dans l'ensemble, 35 patients précédemment traités âgés de ≥ 5,5 ans au moment de l'inscription, atteints de la maladie de von Willebrand de type 3, de type 2 (sauf 2N) ou de type 1 sévère seront inclus dans cette étude. Sur ces 35 patients, au moins 6 doivent être atteints de la maladie de von Willebrand de type 3 et au moins 6 doivent être âgés de ≥ 5,5 à < 16 ans.

La description

Critère d'intégration:

Les patients qui répondent à tous les critères suivants sont éligibles pour l'étude :

  • Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 5,5 ans au moment de l'inscription
  • VWD de type 1 (activité initiale du facteur von Willebrand [VWF:RCo], <30 UI/dL), 2A, 2B, 2M ou 3 selon les antécédents médicaux nécessitant un traitement de substitution avec un produit contenant du VWF pour contrôler les saignements
  • Reçoit actuellement un traitement fréquent à la demande avec un produit contenant du VWF
  • Chez les patientes en âge de procréer utilisant une contraception hormonale, la classe de médicaments doit rester inchangée pendant toute la durée de leur participation à l'étude
  • Consentement écrit et signé donné volontairement, en toute connaissance de cause, obtenu avant la collecte de toute donnée sur le patient

Critère d'exclusion:

Les patients qui répondent à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles pour l'étude :

  • Patientes actuellement sous prophylaxie pour la maladie de von Willebrand (sauf pour la prophylaxie périopératoire) ainsi que les patientes ayant reçu un traitement une fois par mois pour les saignements menstruels, mais pas pour d'autres saignements
  • Patients dont le traitement contre la maladie de von Willebrand doit passer d'un traitement à la demande à un traitement prophylactique au cours des 6 prochains mois
  • Antécédents ou suspicion actuelle d'inhibiteurs du VWF ou du FVIII
  • Antécédents médicaux d'événement thromboembolique dans les 6 mois précédant l'inscription
  • Maladies graves du foie ou des reins telles que décrites dans les dossiers médicaux
  • Patientes avec une grossesse existante ou suspectée ou qui allaitent au moment de l'inscription
  • Changement de contraception hormonale dans les 6 mois précédant l'inscription
  • Conditions cervicales ou utérines provoquant des saignements utérins anormaux (y compris une infection ou une dysplasie)
  • Autres troubles de la coagulation ou troubles hémorragiques dus à des raisons anatomiques
  • Participation à une étude clinique interventionnelle pendant les 6 mois de la période d'étude
  • Incapacité à remplir le journal du patient pour évaluer de manière fiable le type, la fréquence et le traitement des BE au cours de la période d'étude de 6 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients sous traitement avec un produit contenant du VWF
Patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3, de type 2 (sauf 2N) ou de type 1 sévère subissant un traitement de routine à la demande avec un produit contenant du VWF sur une période de 6 mois
Médicament: Produit contenant le facteur Von Willebrand
Substances actives : concentrés de VWF, concentrés de VWF/FVIII, produits cryoprécipités contenant du VWF autorisés dans chaque pays participant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement total annualisé (TABR)
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Le taux de saignement total annualisé (TABR) sera calculé comme le nombre total de saignements spontanés, d'EB traumatiques et d'autres BE survenant au cours de la période comprise entre le début de la collecte de données pour chaque patient et la visite de fin d'étude, divisé par la durée ( en années) entre le début de la collecte des données et la visite de fin d'étude. Les périodes chirurgicales et les BE survenant au cours de ces périodes chirurgicales seront exclus du calcul du TABR.
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé spontané (SABR)
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Taux de saignement annualisé spontané (SABR), calculé par analogie avec TABR. Cela inclut tous les épisodes hémorragiques survenus spontanément.
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Consommation du produit contenant du VWF
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Données sur la consommation du produit contenant du VWF (VWF/FVIII UI/kg par mois et par patient) utilisé pour le traitement de routine à la demande
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Nombre d'épisodes hémorragiques (EB) basé sur une échelle d'efficacité en 4 points
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
L'évaluation de l'efficacité des épisodes hémorragiques à la fin d'un BE a été évaluée sur une échelle de 4 points par le patient/tuteur légal (avec l'investigateur en cas de traitement sur place) comprenant les quatre items « excellent », « bon », modéré » et « aucun ». L'évaluation était excellente lorsque l'hémorragie était complètement arrêtée dans les 3 jours en cas d'hémorragie mineure, dans les 7 jours en cas d'hémorragie majeure et dans les 10 jours en cas d'hémorragie gastro-intestinale ; Bon lorsque le saignement a été complètement arrêté, mais que le temps et/ou la dose ont légèrement dépassé les attentes ; Modéré lorsque le saignement n’a pu être arrêté qu’en dépassant de manière significative le temps et/ou la dose attendus ; et Aucun lorsque le saignement ne pouvait être arrêté qu'en utilisant d'autres produits contenant du VWF.
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Nombre de chirurgies avec évaluation de l'efficacité réussie/infructueuse
Délai: Du début de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la période postopératoire (dans les 8 jours suivant l'intervention chirurgicale)
Efficacité du produit contenant du VWF dans la prophylaxie chirurgicale basée sur la proportion de chirurgies traitées avec succès. L'efficacité globale du traitement sera évaluée à la fin de la période postopératoire par le médecin traitant en utilisant des critères prédéfinis de « Excellent », « Bon », « Modéré/Mauvais » ou « Aucun ».
Du début de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la période postopératoire (dans les 8 jours suivant l'intervention chirurgicale)
Qualité de vie (QdV) évaluée à l'aide du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS-29)
Délai: Lors de la visite de dépistage
Évaluation de la qualité de vie basée sur les résultats de l'enquête PROMIS-29 pour surveiller et évaluer la santé physique, mentale et sociale de tous les patients, en utilisant une échelle d'un score minimum de 0 et d'un score maximum de 10, les scores plus élevés représentant un meilleur résultat. L'enquête couvre sept domaines des domaines les plus pertinents de la santé autodéclarée (dépression, anxiété, fonction physique, interférence avec la douleur, fatigue, troubles du sommeil et capacité à participer à des rôles et à des activités sociales) pour la majorité des personnes atteintes d'une maladie chronique. Les scores PROMIS ont une moyenne de 50 et un écart type (SD) de 10 dans une population de référence. Tous les détails sur les seuils pour chaque domaine peuvent être trouvés ici : https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Lors de la visite de dépistage
Qualité de vie (QdV) évaluée à l'aide d'une enquête de santé abrégée en 36 éléments, version 2 (SF-36v2)
Délai: Lors de la visite de dépistage
Évaluation de la qualité de vie basée sur les résultats du questionnaire SF-36v2 pour mesurer la santé fonctionnelle et le bien-être des patients ≥ 16 ans. SF-36v2 classe 8 domaines différents à l'aide d'une échelle standardisée avec un algorithme de notation pour obtenir un score allant de 0 à 100. Les huit domaines de santé comprennent le fonctionnement physique (PF), le rôle physique (RP), la douleur corporelle (BP), la santé générale. problèmes (GH), vitalité (VT), fonctionnement social (SF), rôle émotionnel (RE) et santé mentale générale (MH). Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé, et un score moyen de 50 a été défini comme une valeur normative pour toutes les échelles.
Lors de la visite de dépistage
Qualité de vie (QdV) évaluée à l'aide d'une enquête de santé abrégée en 10 éléments (SF-10)
Délai: Lors de la projection
Évaluation de la qualité de vie basée sur les résultats d'un questionnaire SF-10 rempli par les parents pour les patients âgés de ≥5,5 et <16 ans, afin d'évaluer la santé physique et psychosociale. SF-10 utilise une notation basée sur des normes où les échelles ont une valeur moyenne standardisée de 50 et un écart type de 10.
Lors de la projection
État de santé des articulations évalué à l'aide du score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS)
Délai: Lors de la projection
L'état de santé des articulations sera évalué à l'aide du Hemophilia Joint Health Score (HJHS), qui a été spécifiquement validé pour l'évaluation des résultats cliniques de la maladie de von Willebrand. HJHS évalue six articulations d'index pour produire un score compris entre 0 et 124. Des scores plus élevés indiquent une moins bonne santé des articulations.
Lors de la projection
Saignements menstruels évalués à l'aide du score du tableau d'évaluation de la perte de sang illustré (PBAC)
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Les informations sur les saignements de chaque période menstruelle au cours de cette étude seront collectées à l'aide du tableau d'évaluation illustré de la perte de sang (PBAC). Le PBAC sera fourni à toutes les patientes en âge de procréer. Les données documentées dans le PBAC et le score final calculé par l'investigateur seront enregistrés dans l'eCRF. Le PBAC enregistre l'utilisation de serviettes et de tampons (en tant que débit léger [1 point], moyen [5 points] ou abondant [10 points]), les caillots (petits [1 point] ou gros [5 points]) et les épisodes d'inondation ( 1 point chacun) qui peuvent être enregistrés autant de fois que nécessaire n'importe quel jour du mois. Le PBAC est noté à partir de 0 (pas de saignement), avec un score > 100 définissant une coagulation anormale et des saignements menstruels abondants (correspond à > 80 ml de perte de sang par cycle menstruel).
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Nombre de participants présentant des effets indésirables du médicament (EIM) associés à l'utilisation de Wilate
Délai: Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)
Les réactions nocives et involontaires résultant de l'utilisation de Wilate seront surveillées tout au long de l'étude.
Dépistage jusqu'à la fin des études (6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2019

Première publication (Réel)

12 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WIL-29

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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