Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Частота кровотечений у пациентов с болезнью Виллебранда, получающих лечение по требованию

2 марта 2023 г. обновлено: Octapharma

Проспективное многоцентровое неинтервенционное исследование по оценке частоты кровотечений у пациентов с болезнью фон Виллебранда, получающих лечение по требованию

Целью данного исследования является проспективное получение надежных данных о кровотечениях и характере лечения пациентов с болезнью Виллебранда, получающих лечение по требованию препаратом, содержащим фактор Виллебранда, в течение 6 месяцев. Полученные данные будут использованы в качестве основы для исторических сравнений с кровотечением и режимом лечения, полученным в результате клинического исследования эффективности профилактического лечения концентратом ФВ/ФVIII.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

56

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Беларусь
      • Gomel, Беларусь
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Болгария, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Венгрия, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Ливан, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Ливан
        • Nini Hospital
  • Российская Федерация
      • Kirov, Российская Федерация, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Российская Федерация, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Украина, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В целом, в это исследование будут включены 35 ранее леченных пациентов в возрасте ≥5,5 лет на момент включения, с типом 3, типом 2 (кроме 2N) или тяжелым типом 1 БВ. Из этих 35 пациентов по крайней мере 6 должны иметь болезнь Виллебранда 3 типа и по крайней мере 6 должны быть в возрасте от ≥5,5 до <16 лет.

Описание

Критерии включения:

Пациенты, отвечающие всем следующим критериям, имеют право на участие в исследовании:

  • Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥5,5 лет на момент включения в исследование.
  • БВ типа 1 (базовая активность фактора фон Виллебранда [ФВ:RCo], <30 МЕ/дл), 2А, 2В, 2М или 3 в соответствии с историей болезни, требующей заместительной терапии препаратом, содержащим ФВ, для остановки кровотечения
  • В настоящее время часто получает лечение по требованию препаратом, содержащим фактор Виллебранда.
  • У пациенток детородного возраста, использующих гормональные контрацептивы, класс препаратов должен оставаться неизменным на протяжении всего периода их участия в исследовании.
  • Добровольное, полностью информированное письменное и подписанное согласие, полученное до сбора любых данных о пациенте.

Критерий исключения:

Пациенты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не имеют права на участие в исследовании:

  • Пациенты, находящиеся в настоящее время на профилактике болезни Виллебранда (за исключением периоперационной профилактики), а также пациенты, получавшие лечение один раз в месяц по поводу менструального кровотечения, но не по поводу каких-либо других кровотечений
  • Пациенты, у которых лечение БВ планируется перевести с лечения по требованию на профилактическое лечение в ближайшие 6 мес.
  • История или текущее подозрение на наличие ингибиторов фактора Виллебранда или фактора VIII.
  • История болезни тромбоэмболических событий в течение 6 месяцев до зачисления
  • Тяжелые заболевания печени или почек, как описано в медицинских записях.
  • Пациентки женского пола с уже существующей или предполагаемой беременностью или кормящие грудью на момент включения в исследование.
  • Изменение гормональной контрацепции в течение 6 месяцев до зачисления
  • Заболевания шейки матки или матки, вызывающие аномальные маточные кровотечения (включая инфекцию или дисплазию)
  • Другие нарушения свертывания крови или нарушения свертываемости крови по анатомическим причинам.
  • Участие в интервенционном клиническом исследовании в течение 6-месячного периода исследования
  • Невозможность заполнить дневник пациента для надежной оценки типа, частоты и лечения БЭ в течение 6-месячного периода исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, проходящие лечение препаратом, содержащим фактор Виллебранда.
Пациенты с болезнью Виллебранда типа 3, типа 2 (кроме 2N) или тяжелым типом 1, получающие рутинное лечение препаратами, содержащими фактор Виллебранда, по требованию в течение 6 месяцев.
Лекарство: Факторсодержащий продукт фон Виллебранда
Активные вещества: концентраты VWF, концентраты VWF/FVIII, криопреципитат, содержащие VWF продукты, лицензированные в каждой стране-участнице.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая годовая частота кровотечений (TABR)
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Общая годовая частота кровотечений (TABR) будет рассчитываться как общее количество спонтанных кровотечений, травматических кровотечений и других кровотечений, возникших в период времени между началом сбора данных для каждого пациента и визитом для завершения исследования, разделенное на продолжительность ( в годах) между началом сбора данных и визитом для завершения исследования. Периоды операций и BE, происходящие в эти периоды операций, будут исключены из расчета TABR.
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота спонтанных кровотечений (SABR)
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Годовая частота спонтанных кровотечений (SABR), рассчитываемая по аналогии с TABR. Сюда входят все эпизоды кровотечения, возникшие спонтанно.
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Потребление продукта, содержащего VWF
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Данные о потреблении продукта, содержащего VWF (VWF/FVIII МЕ/кг в месяц на пациента), используемого для рутинного лечения по требованию.
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Количество эпизодов кровотечения (BE) по 4-балльной шкале эффективности
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Оценка эффективности эпизодов кровотечения в конце БЭ оценивалась по 4-балльной шкале пациентом/законным опекуном (совместно с исследователем в случае лечения на месте), включая четыре пункта «отлично», «хорошо», «хорошо». умеренный» и «нет». Оценка была превосходной, когда кровотечение полностью останавливалось в течение 3 дней в случае незначительного кровотечения, в течение 7 дней в случае большого кровотечения и в течение 10 дней в случае желудочно-кишечного кровотечения; Хорошо, когда кровотечение было полностью остановлено, но время и/или доза немного превысили ожидания; Умеренная степень, когда кровотечение можно остановить только путем значительного превышения ожидаемого времени и/или дозы; и «Нет», когда кровотечение можно было остановить только с помощью других продуктов, содержащих ФВ.
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Количество операций с успешной/неудачной оценкой эффективности
Временное ограничение: От начала операции до окончания послеоперационного периода (в течение 8 дней после операции)
Эффективность продукта, содержащего VWF, в хирургической профилактике основана на доле успешно пролеченных операций. Общая эффективность лечения будет оцениваться в конце послеоперационного периода лечащим врачом с использованием заранее определенных критериев: «Отлично», «Хорошо», «Умеренно/Плохо» или «Нет».
От начала операции до окончания послеоперационного периода (в течение 8 дней после операции)
Качество жизни (КЖ), оцененное с использованием информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС-29)
Временное ограничение: Во время скринингового визита
Оценка качества жизни на основе результатов опроса PROMIS-29 для мониторинга и оценки физического, психического и социального здоровья всех пациентов по шкале с минимальным баллом 0 и максимальным баллом 10, причем более высокие баллы соответствуют лучшему результату. исход. Опрос охватывает семь областей из наиболее важных областей здоровья, по самооценке (депрессия, тревога, физические функции, болевые ощущения, усталость, нарушение сна и способность участвовать в социальных ролях и деятельности) для большинства людей с хроническими заболеваниями. Среднее значение баллов PROMIS составляет 50, а стандартное отклонение (SD) — 10 в референтной популяции. Полную информацию о точках отсечения для каждого домена можно найти здесь: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points.
Во время скринингового визита
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью краткого опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36v2)
Временное ограничение: Во время скринингового визита
Оценка качества жизни на основе результатов опросника SF-36v2 для измерения функционального здоровья и благополучия пациентов ≥16 лет. SF-36v2 ранжирует 8 различных областей, используя шкалу, стандартизированную с помощью алгоритма оценки, для получения оценки в диапазоне от 0 до 100. Восемь областей здоровья включают физическое функционирование (PF), физическую роль (RP), телесную боль (BP), общее состояние здоровья. проблемы (GH), жизнеспособность (VT), социальное функционирование (SF), ролевое эмоциональное (RE) и общее психическое здоровье (MH). Более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья, а средний балл 50 был определен как нормативное значение для всех шкал.
Во время скринингового визита
Качество жизни (QoL), оцененное с помощью краткого опроса о состоянии здоровья из 10 пунктов (SF-10)
Временное ограничение: На просмотре
Оценка качества жизни на основе результатов анкеты SF-10, заполненной родителями, для пациентов в возрасте ≥5,5 и <16 лет, чтобы оценить физическое и психосоциальное здоровье. SF-10 использует оценку на основе норм, где шкалы имеют стандартизированное среднее значение 50 и стандартное отклонение 10.
На просмотре
Состояние здоровья суставов оценивается с использованием шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: На просмотре
Состояние здоровья суставов будет оцениваться с использованием шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS), которая была специально проверена для оценки клинических исходов при БВ. HJHS оценивает шесть индексных суставов и получает оценку от 0 до 124. Более высокие баллы указывают на ухудшение здоровья суставов.
На просмотре
Менструальное кровотечение оценивалось с использованием графической таблицы оценки кровопотери (PBAC).
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Информация о кровотечениях в каждом менструальном периоде во время этого исследования будет собрана с использованием графической таблицы оценки кровопотери (PBAC). PBAC будет предоставляться всем пациенткам женского пола детородного возраста. Данные, задокументированные в PBAC, и окончательный балл, рассчитанный исследователем, будут записаны в eCRF. PBAC регистрирует использование прокладок и тампонов (легкие [1 балл], средние [5 баллов] или обильные [10 баллов] выделения), сгустки (маленькие [1 балл] или большие [5 баллов]) и эпизоды наводнений ( по 1 баллу), которые можно записывать сколько угодно раз в любой день месяца. PBAC оценивается от 0 (отсутствие кровотечения) и далее, при этом балл >100 определяет аномальную коагуляцию и сильное менструальное кровотечение (соответствует >80 мл кровопотери за менструальный цикл).
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Количество участников с побочными реакциями на лекарства (НЛР), связанными с использованием вилата
Временное ограничение: Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)
Вредные и непредвиденные реакции, возникающие в результате применения Вилата, будут контролироваться на протяжении всего исследования.
Скрининг после завершения исследования (6 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WIL-29

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Chile

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться