Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výskyt krvácení u pacientů s VWD podstupujících léčbu na vyžádání

2. března 2023 aktualizováno: Octapharma

Prospektivní, multicentrická, neintervenční studie hodnotící výskyt krvácení u pacientů s von Willebrandovou chorobou podstupujících léčbu na vyžádání

Účelem této studie je prospektivně získat spolehlivá data o krvácení a způsobu léčby pacientů s VWD, kteří podstupují léčbu na vyžádání přípravkem obsahujícím VWF po dobu 6 měsíců. Získaná data budou použita jako základ pro historická srovnání s krvácením a léčebným vzorem získaným z klinické studie o účinnosti profylaktické léčby koncentrátem VWF/FVIII.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

56

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Bělorusko
      • Gomel, Bělorusko
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Maďarsko, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Ruská Federace, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ukrajina, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Celkově bude do této studie zahrnuto 35 dříve léčených pacientů ve věku ≥ 5,5 roku v době zařazení s typem 3, typem 2 (kromě 2N) nebo závažným typem 1 VWD. Z těchto 35 pacientů by alespoň 6 mělo mít VWD typu 3 a alespoň 6 by mělo být ve věku ≥5,5 až <16 let.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Do studie jsou způsobilí pacienti, kteří splňují všechna následující kritéria:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 5,5 roku v době zařazení
  • VWD typ 1 (základní aktivita von Willebrandova faktoru [VWF:RCo], <30 IU/dl), 2A, 2B, 2M nebo 3 podle anamnézy vyžadující substituční léčbu přípravkem obsahujícím VWF ke kontrole krvácení
  • V současné době podstupuje časté ošetření na vyžádání produktem obsahujícím VWF
  • U pacientek ve fertilním věku užívajících hormonální antikoncepci by skupina léků měla zůstat nezměněna po dobu jejich účasti ve studii
  • Dobrovolně daný, plně informovaný písemný a podepsaný souhlas získaný před sběrem jakýchkoli údajů o pacientovi

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují některé z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro studii:

  • Pacienti v současné době na profylaxi VWD (kromě perioperační profylaxe), stejně jako pacienti, kteří byli léčeni jednou měsíčně kvůli menstruačnímu krvácení, ale ne kvůli jinému krvácení
  • Pacienti, u kterých je plánována léčba VWD, budou v příštích 6 měsících převedeni z on-demand na profylaktickou léčbu
  • Anamnéza nebo současné podezření na VWF nebo FVIII inhibitory
  • Zdravotní anamnéza tromboembolické příhody během 6 měsíců před zařazením
  • Závažná onemocnění jater nebo ledvin, jak je popsáno v lékařské dokumentaci
  • Pacientky se stávajícím nebo suspektním těhotenstvím nebo pacientky, které v době zařazení kojí
  • Změna hormonální antikoncepce do 6 měsíců před zařazením
  • Cervikální nebo děložní stavy způsobující abnormální děložní krvácení (včetně infekce nebo dysplazie)
  • Jiné poruchy koagulace nebo krvácivé poruchy z anatomických důvodů
  • Účast na intervenční klinické studii během 6měsíčního období studie
  • Neschopnost dokončit deník pacienta, aby bylo možné spolehlivě vyhodnotit typ, frekvenci a léčbu BE během 6měsíčního období studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti podstupující léčbu přípravkem obsahujícím VWF
Pacienti s typem 3, typem 2 (kromě 2N) nebo závažným typem 1 VWD podstupující rutinní léčbu na vyžádání přípravkem obsahujícím VWF po dobu 6 měsíců
Lék: Produkt obsahující von Willebrandův faktor
Účinné látky: VWF koncentráty, VWF/FVIII koncentráty, Kryoprecipitát Produkty obsahující VWF licencované v každé zúčastněné zemi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková anualizovaná míra krvácení (TABR)
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Celková anualizovaná míra krvácení (TABR) se vypočítá jako celkový počet spontánních krvácení, traumatických BE a dalších BE, ke kterým došlo v časovém období mezi zahájením sběru dat pro každého pacienta a návštěvou dokončení studie, vydělený délkou trvání ( v letech) mezi zahájením sběru dat a návštěvou při ukončení studie. Operační období a BE vyskytující se během těchto chirurgických období budou z výpočtu TABR vyloučeny.
Screening po dokončení studie (6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spontánní anualizovaná míra krvácení (SABR)
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Spontánní anualizované krvácení (SABR), vypočtené analogicky s TABR. To zahrnuje všechny epizody krvácení, které se objevily spontánně.
Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Spotřeba produktu obsahujícího VWF
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Údaje o spotřebě přípravku obsahujícího VWF (VWF/FVIII IU/kg za měsíc na pacienta) používaného pro rutinní léčbu na vyžádání
Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Počet epizod krvácení (BE) Na základě 4bodové stupnice účinnosti
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Hodnocení účinnosti krvácivých epizod na konci BE bylo hodnoceno na 4bodové škále pacientem/zákonným zástupcem (společně s vyšetřovatelem v případě ošetření na místě), včetně čtyř položek „výborné“, „dobré“, mírný“ a „žádný“. Hodnocení bylo výborné, když krvácení bylo zcela zastaveno do 3 dnů v případě menšího krvácení, do 7 dnů v případě velkého krvácení a do 10 dnů v případě gastrointestinálního krvácení; Dobré, když bylo krvácení úplně zastaveno, ale čas a/nebo dávka mírně předčily očekávání; Střední, kdy krvácení mohlo být zastaveno pouze výrazným překročením času a/nebo očekávané dávky; a Žádné, když krvácení mohlo být zastaveno pouze použitím jiných produktů obsahujících VWF.
Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Počet operací s úspěšným/neúspěšným hodnocením účinnosti
Časové okno: Od začátku operace do konce pooperačního období (do 8 dnů po operaci)
Účinnost přípravku obsahujícího VWF v chirurgické profylaxi na základě podílu úspěšně léčených operací. Celková účinnost léčby bude posouzena na konci pooperačního období ošetřujícím lékařem pomocí předem definovaných kritérií „Výborná“, „Dobrá“, „Střední/Špatná“ nebo „Žádná“.
Od začátku operace do konce pooperačního období (do 8 dnů po operaci)
Kvalita života (QoL) posuzována pomocí informačního systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS-29)
Časové okno: Na screeningové návštěvě
Hodnocení kvality života na základě výsledků průzkumu PROMIS-29 pro sledování a hodnocení fyzického, duševního a sociálního zdraví u všech pacientů pomocí škály minimálního skóre 0 a maximálního skóre 10, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek. Průzkum pokrývá sedm domén z nejdůležitějších oblastí zdraví, které si sami uvádějí (deprese, úzkost, fyzické funkce, interference bolesti, únava, poruchy spánku a schopnost podílet se na společenských rolích a aktivitách) u většiny lidí s chronickým onemocněním. Skóre PROMIS má průměr 50 a směrodatnou odchylku (SD) 10 v referenční populaci. Úplné podrobnosti o limitních bodech pro každou doménu naleznete zde: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Na screeningové návštěvě
Kvalita života (QoL) posuzována pomocí 36-položkového krátkého formuláře zdravotního průzkumu, verze 2 (SF-36v2)
Časové okno: Na screeningové návštěvě
Hodnocení kvality života na základě výsledků z dotazníku SF-36v2 k měření funkčního zdraví a pohody u pacientů ≥16 let. SF-36v2 řadí 8 různých domén pomocí stupnice standardizované pomocí skórovacího algoritmu pro získání skóre v rozmezí od 0 do 100. Osm zdravotních domén zahrnuje fyzické fungování (PF), fyzickou roli (RP), tělesnou bolest (BP), obecné zdraví problémy (GH), vitalita (VT), sociální fungování (SF), role emoční (RE) a obecné duševní zdraví (MH). Vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav a průměrné skóre 50 bylo formulováno jako normativní hodnota pro všechny škály.
Na screeningové návštěvě
Kvalita života (QoL) hodnocena pomocí 10-položkového krátkého dotazníku o zdraví (SF-10)
Časové okno: Při screeningu
Hodnocení kvality života na základě výsledků z dotazníku SF-10 vyplněného rodiči pro pacienty ve věku ≥ 5,5 a < 16 let, aby bylo možné ohodnotit fyzické a psychosociální zdraví. SF-10 používá normované skórování, kde stupnice mají standardizovanou střední hodnotu 50 a směrodatnou odchylku 10.
Při screeningu
Společný zdravotní stav hodnocený pomocí skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS)
Časové okno: Při screeningu
Zdravotní stav kloubů bude hodnocen pomocí Hemophilia Joint Health Score (HJHS), které bylo specificky validováno pro hodnocení klinického výsledku u VWD. HJHS vyhodnocuje šest indexových kloubů a vytváří skóre mezi 0-124. Vyšší skóre ukazuje na horší zdraví kloubů.
Při screeningu
Menstruační krvácení hodnoceno pomocí obrázkové tabulky hodnocení krevní ztráty (PBAC) skóre
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Informace o krvácení z každé menstruace během této studie budou shromažďovány pomocí obrazového diagramu hodnocení krevní ztráty (PBAC). PBAC bude poskytován všem pacientkám ve fertilním věku. Údaje zdokumentované v PBAC a konečné skóre vypočítané zkoušejícím budou zaznamenány do eCRF. PBAC zaznamenává použití vložek a tamponů (jako slabé [1 bod], střední [5 bodů] nebo silné [10 bodů]), sraženiny (malé [1 bod] nebo velké [5 bodů]) a epizody zaplavení ( 1 bod každý), který lze zaznamenat tolikrát, kolikrát je potřeba, kterýkoli den v měsíci. PBAC se hodnotí od 0 (žádné krvácení) výše, se skóre >100 definujícím abnormální koagulaci a silné menstruační krvácení (odpovídá >80 ml ztrátě krve za menstruační cyklus).
Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Počet účastníků s nežádoucími reakcemi na léky (ADR) spojenými s užíváním Wilate
Časové okno: Screening po dokončení studie (6 měsíců)
Škodlivé a nezamýšlené reakce vyplývající z použití Wilate budou během studie sledovány.
Screening po dokončení studie (6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WIL-29

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandovy choroby

Klinické studie na Produkt obsahující von Willebrandův faktor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit