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Incidencia de sangrado en pacientes con EVW que reciben tratamiento a pedido

2 de marzo de 2023 actualizado por: Octapharma

Estudio prospectivo, multicéntrico, no intervencionista, que evalúa la incidencia de hemorragias en pacientes con enfermedad de Von Willebrand sometidos a tratamiento a demanda

El propósito de este estudio es obtener prospectivamente datos confiables sobre el patrón de sangrado y tratamiento de pacientes con EVW que reciben tratamiento a demanda con un producto que contiene VWF durante un período de 6 meses. Los datos obtenidos se utilizarán como base para comparaciones históricas con el patrón de sangrado y tratamiento obtenido de un estudio clínico sobre la eficacia del tratamiento profiláctico con un concentrado de VWF/FVIII.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

56

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bielorrusia
      • Gomel, Bielorrusia
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • University hospital centre Zagreb
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federación Rusa, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Hungría, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Líbano, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Líbano
        • Nini Hospital
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ucrania, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

En general, se incluirán en este estudio 35 pacientes previamente tratados con edad ≥5,5 años en el momento de la inscripción, con EvW tipo 3, tipo 2 (excepto 2N) o tipo 1 grave. De estos 35 pacientes, al menos 6 deben tener VWD tipo 3 y al menos 6 deben tener entre ≥5,5 y <16 años de edad.

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes que cumplan con todos los siguientes criterios son elegibles para el estudio:

  • Pacientes masculinos o femeninos de ≥5,5 años en el momento de la inscripción
  • EVW tipo 1 (actividad inicial del factor von Willebrand [VWF:RCo], <30 UI/dL), 2A, 2B, 2M o 3 según el historial médico que requiera terapia de sustitución con un producto que contenga VWF para controlar el sangrado
  • Actualmente recibe tratamiento frecuente a demanda con un producto que contiene VWF
  • En pacientes mujeres en edad fértil que usan anticonceptivos hormonales, la clase de medicamento debe permanecer sin cambios durante la duración de su participación en el estudio.
  • Consentimiento otorgado voluntariamente, completamente informado, por escrito y firmado, obtenido antes de la recopilación de cualquier dato del paciente.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para el estudio:

  • Pacientes que actualmente reciben profilaxis para la EVW (excepto la profilaxis perioperatoria), así como pacientes que han recibido tratamiento una vez al mes para el sangrado menstrual, pero no para otras hemorragias.
  • Pacientes cuyo tratamiento con EVW está planificado para cambiar de tratamiento a demanda a tratamiento profiláctico en los próximos 6 meses
  • Historia, o sospecha actual, de inhibidores de FvW o FVIII
  • Historial médico de un evento tromboembólico dentro de los 6 meses antes de la inscripción
  • Enfermedades hepáticas o renales graves según se describe en los registros médicos
  • Pacientes de sexo femenino con un embarazo existente o sospechado o que están amamantando en el momento de la inscripción
  • Cambio en la anticoncepción hormonal dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
  • Condiciones cervicales o uterinas que causan sangrado uterino anormal (incluyendo infección o displasia)
  • Otros trastornos de la coagulación o trastornos hemorrágicos por causas anatómicas
  • Participación en un estudio clínico de intervención durante el período de estudio de 6 meses
  • Incapacidad para completar el diario del paciente para evaluar de manera confiable el tipo, la frecuencia y el tratamiento de los EB durante el período de estudio de 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes en tratamiento con un producto que contiene VWF
Pacientes con EvW tipo 3, tipo 2 (excepto 2N) o tipo 1 grave que se someten a un tratamiento rutinario a demanda con un producto que contiene VWF durante un período de 6 meses
Droga: Producto que contiene factor von Willebrand
Sustancias activas: concentrados de VWF, concentrados de VWF/FVIII, crioprecipitados. Productos que contienen VWF autorizados en cada país participante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado total anualizada (TABR)
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
La tasa de sangrado total anualizada (TABR) se calculará como el número total de sangrados espontáneos, BE traumáticos y otros BE que ocurren en el período de tiempo entre el inicio de la recopilación de datos para cada paciente y la Visita de finalización del estudio, dividido por la duración ( en años) entre el inicio de la recopilación de datos y la visita de finalización del estudio. Los períodos de cirugía y los BE que ocurran dentro de estos períodos de cirugía se excluirán del cálculo de TABR.
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR)
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR), calculada en analogía con TABR. Esto incluye todos los episodios hemorrágicos que ocurrieron espontáneamente.
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Consumo del producto que contiene VWF
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Datos sobre el consumo del producto que contiene VWF (VWF/FVIII UI/kg por mes por paciente) utilizado para el tratamiento de rutina a demanda
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Número de episodios hemorrágicos (BE) según una escala de eficacia de 4 puntos
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
La evaluación de la eficacia de los episodios hemorrágicos al final de un BE fue evaluada en una escala de 4 puntos por el paciente/tutor legal (junto con el investigador en caso de tratamiento in situ), incluidos los cuatro elementos "excelente", "bueno" moderado" y "ninguno". La evaluación fue excelente cuando el sangrado se detuvo por completo en 3 días en caso de sangrado menor, en 7 días en caso de sangrado mayor y en 10 días en caso de sangrado gastrointestinal; Bueno cuando el sangrado se detuvo por completo, pero el tiempo y/o la dosis excedieron ligeramente las expectativas; Moderado cuando la hemorragia sólo puede detenerse excediendo significativamente las expectativas de tiempo y/o dosis; y Ninguno cuando el sangrado se puede detener únicamente mediante el uso de otros productos que contienen VWF.
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Número de cirugías con evaluación de eficacia exitosa o fallida
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la cirugía hasta el final del postoperatorio (dentro de los 8 días posteriores a la cirugía)
Efectividad del producto que contiene VWF en la profilaxis quirúrgica según la proporción de cirugías tratadas con éxito. La eficacia general del tratamiento será evaluada al final del período postoperatorio por el médico tratante utilizando criterios predefinidos de "Excelente", "Bueno", "Moderado/Deficiente" o "Ninguno".
Desde el inicio de la cirugía hasta el final del postoperatorio (dentro de los 8 días posteriores a la cirugía)
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS-29)
Periodo de tiempo: En la visita de selección
Evaluación de la calidad de vida basada en los resultados de la encuesta PROMIS-29 para monitorear y evaluar la salud física, mental y social de todos los pacientes, utilizando una escala de puntuación mínima de 0 y máxima de 10, donde las puntuaciones más altas representan una mejor resultado. La encuesta cubre siete dominios de las áreas más relevantes de salud autoinformada (depresión, ansiedad, función física, interferencia del dolor, fatiga, alteraciones del sueño y capacidad para participar en roles y actividades sociales) para la mayoría de las personas con enfermedades crónicas. Las puntuaciones PROMIS tienen una media de 50 y una desviación estándar (DE) de 10 en una población de referencia. Los detalles completos de los puntos de corte para cada dominio se pueden encontrar aquí: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
En la visita de selección
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante una encuesta de salud de formato breve de 36 ítems, versión 2 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: En la visita de selección
Evaluación de la calidad de vida basada en los resultados del cuestionario SF-36v2 para medir la salud funcional y el bienestar en pacientes ≥16 años. SF-36v2 clasifica 8 dominios diferentes utilizando una escala estandarizada con un algoritmo de puntuación para obtener una puntuación que va de 0 a 100. Los ocho dominios de salud incluyen funcionamiento físico (PF), rol físico (RP), dolor corporal (BP), salud general. problemas (GH), vitalidad (VT), funcionamiento social (SF), rol emocional (RE) y salud mental general (MH). Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud y una puntuación media de 50 se ha articulado como valor normativo para todas las escalas.
En la visita de selección
Calidad de vida (CdV) evaluada mediante una encuesta de salud breve de 10 ítems (SF-10)
Periodo de tiempo: En la proyección
Evaluación de la calidad de vida basada en los resultados de un cuestionario SF-10 completado por los padres para pacientes ≥5,5 y <16 años de edad, para calificar la salud física y psicosocial. SF-10 utiliza una puntuación basada en normas donde las escalas tienen un valor medio estandarizado de 50 y una desviación estándar de 10.
En la proyección
Estado de salud de las articulaciones evaluado mediante la puntuación de salud de las articulaciones de hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: En la proyección
El estado de salud de las articulaciones se evaluará mediante la puntuación de salud de las articulaciones en hemofilia (HJHS), que ha sido validada específicamente para la evaluación del resultado clínico en la EvW. HJHS evalúa seis articulaciones índice para producir una puntuación entre 0 y 124. Las puntuaciones más altas indican una peor salud de las articulaciones.
En la proyección
Sangrado menstrual evaluado mediante la puntuación del gráfico pictórico de evaluación de la pérdida de sangre (PBAC)
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
La información sobre el sangrado de cada período menstrual durante este estudio se recopilará utilizando el Cuadro pictórico de evaluación de la pérdida de sangre (PBAC). El PBAC se proporcionará a todas las pacientes mujeres en edad fértil. Los datos documentados en el PBAC y la puntuación final calculada por el investigador se registrarán en el eCRF. El PBAC registra el uso de toallas sanitarias y tampones (como flujo ligero [1 punto], medio [5 puntos] o abundante [10 puntos]), coágulos (pequeños [1 punto] o grandes [5 puntos]) y episodios de inundación ( 1 punto cada uno) que podrán anotarse tantas veces como sea necesario cualquier día del mes. El PBAC se puntúa desde 0 (sin sangrado) en adelante, y una puntuación >100 define coagulación anormal y sangrado menstrual abundante (corresponde a >80 ml de pérdida de sangre por ciclo menstrual).
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Número de participantes con reacciones adversas a los medicamentos (RAM) asociadas con el uso de Wilate
Periodo de tiempo: Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)
Durante todo el estudio se controlarán las reacciones nocivas e involuntarias que surjan del uso de Wilate.
Selección hasta la finalización del estudio (6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Octapharma

Investigadores

  • Director de estudio: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2019

Finalización primaria (Actual)

31 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

31 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WIL-29

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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